Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og PK af APL-2 hos patienter med varm type autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA) eller kold agglutinin sygdom (CAD)

19. november 2024 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent, prospektivt studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakokinetik af APL-2 hos patienter med varm type autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA) eller kold agglutinin sygdom (CAD)

Denne undersøgelse skal vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, den foreløbige effektivitet og farmakokinetik af APL-2 hos personer med varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA) eller kold agglutinin sygdom (CAD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90603
        • American Institute of Research
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forenede Stater, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
        • Mid Florida Hematology Oncology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Northwest Medical Specialties

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mindst 18 år.
  2. Vægt < 125 kg.
  3. Forsøgspersoner skal have en primær diagnose af wAIHA eller CAD defineret ved tilstedeværelsen af ​​hæmolytisk anæmi og positiv DAT for wAIHA (IgG) eller CAD (C3).
  4. Hæmoglobin <11 g/dL.

  5. Tegn på hæmolyse med unormale værdier af nogen af ​​de hæmolytiske markører:

    1. Øget absolut retikulocyttal (over ULN)
    2. Reduceret haptoglobin (under LLN)
    3. Øget lactasedehydrogenase (LDH) (over ULN)
    4. Øget indirekte bilirubin (over ULN)
  6. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) (defineret som enhver kvinde, der har oplevet menarche, og som IKKE er permanent steril eller postmenopausal. Postmenopausal er defineret som 12 på hinanden følgende måneder uden menstruation uden en alternativ medicinsk årsag) skal have en negativ graviditetstest ved screening og skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og 60 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet .
  7. Mænd skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder og acceptere at afstå fra at donere sæd i hele undersøgelsens varighed og 60 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

  8. Kunne fremlægge dokumentation for følgende vaccinationer inden for 2 år før screening:

    1. Neisseria meningitides type A, C, W, Y og type B (administreret som to separate vaccinationer)
    2. Streptococcus pneumoniae (Pneumokokkonjugatvaccine og Pneumokokpolysaccharidvaccine 23 [henholdsvis PCV13 og/eller PPSV23])
    3. Haemophilus influenzae Type B (Hib) vaccine

    Forsøgspersoner, der ikke har dokumentation, skal være villige til at modtage eventuelle manglende vaccinationer som beskrevet nedenfor:

    1. Neisseria meningitides type A, C, W, Y og type B skal administreres før dosering på dag 1. En booster administreres efter mindst 8 uger (dag 56; for begge vaccinationer).
    2. Streptococcus pneumoniae PCV13 skal administreres før dosering på dag 1 (se pkt. 12.2 for detaljer). En PPSV23 booster administreres efter mindst 8 uger (dag 56)
    3. Haemophilus influenze Type B (Hib) skal administreres før dosering på dag 1.
  9. Villig og i stand til at give informeret samtykke.
  10. Specifikt for wAIHA: Tilbagefald fra, reagerede ikke eller recidiverede eller tolererede ikke mindst ét ​​tidligere wAIHA-behandlingsregime (såsom prednison, rituximab).

Ekskluderingskriterier:

  1. Forudgående behandling med rituximab inden for 90 dage.
  2. Mangel på jern, folinsyre og vitamin B12 forud for behandlingsfasen
  3. Unormal leverfunktion som angivet ved et direkte bilirubin over normalt niveau og/eller et ASAT- eller ALAT-niveau > 2x øvre normalgrænse. Bemærk venligst, at forhøjet indirekte bilirubin på grund af hæmolyse ikke er et eksklusionskriterie.
  4. Forhøjet bilirubin skyldes ikke aktiv hæmolyse. Enhver forhøjelse af bilirubin >ULN vil kræve sponsorgennemgang og godkendelse af forsøgspersonens tilmelding til forsøget.
  5. Aktivt aggressivt lymfom, der kræver behandling eller en aktiv ikke-lymfatisk malign sygdom, bortset fra basalcellecarcinom eller carcinoma in situ (CIS) i livmoderhalsen.
  6. Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv bakteriel eller viral infektion, efter investigators opfattelse, ved screening eller alvorlige tilbagevendende bakterielle infektioner.
  7. Deltagelse i enhver anden afprøvning af lægemiddelforsøg eller eksponering for andre forsøgsmidler, anordninger eller procedurer inden for 30 dage før screeningsperioden.
  8. Gravid, ammende eller har til hensigt at blive gravid i løbet af undersøgelsen, inklusive efterbehandlingsfasen.
  9. Manglende evne til at samarbejde eller enhver tilstand, der efter investigatorens mening kunne øge forsøgspersonens risiko ved at deltage i undersøgelsen eller forvirre resultatet af undersøgelsen.
  10. Myokardieinfarkt, CABG, stenting af koronar eller cerebral arterie og/eller angioplastik, slagtilfælde, hjertekirurgi eller hospitalsindlæggelse for kongestiv hjertesvigt inden for 3 måneder eller > klasse 2 Angina Pectoris eller NYHA hjertesvigt klasse >2
  11. QTcF > 470 ms
  12. PR > 280 ms
  13. Mobitz II 2. grads AV-blok, 2:1 AV-blok, højgradig AV-blok eller komplet hjerteblok, medmindre patienten har en implanteret pacemaker eller implanterbar hjertedefibrillator (ICD) med backup-pacing-funktioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 270 mg eller 360 mg APL-2 administreret subkutant dagligt (CAD)
Medicin: APL-2
Komplement (C3) inhibitor
Eksperimentel: 270 mg eller 360 mg APL-2 administreret subkutant dagligt (wAIHA)
Medicin: APL-2
Komplement (C3) inhibitor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) inklusive efter sværhedsgrad
Tidsramme: Del A: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (Del A Dag 1) op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i Del A, ca. 366 dage Del B: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (Del B Dag 1) op til 56 dage efter sidste dosis af studielægemidlet i del B, cirka 980 dage
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er), der opstod efter dosering på dag 1 og op til 56 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En behandlingsrelateret TEAE er defineret som en TEAE med et forhold til studielægemiddel af sandsynligvis, muligvis, usandsynligt eller urelateret. En alvorlig bivirkning (SAE) defineres som enhver AE, der resulterede i døden; var livstruende; nødvendig hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterede i vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; var en medfødt anomali eller fødselsdefekt. TEAE'er blev klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events v4.03 baseret på: Grad 1: Mild; Karakter 2: Moderat; Grad 3: Alvorlig; Grad 4: Livstruende; Grad 5: Død relateret til AE.
Del A: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (Del A Dag 1) op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i Del A, ca. 366 dage Del B: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (Del B Dag 1) op til 56 dage efter sidste dosis af studielægemidlet i del B, cirka 980 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmoglobin i uge 48 og 132
Tidsramme: Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Hæmatologiske vurderinger af hæmoglobin blev foretaget ved den sidste måling forud for den første dosis af pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem de forskellige dele af behandlingsperioden. Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmoglobinresultater blev opsummeret fra del A-baseline for del A-rapporteringsgrupper og fra del B-baseline for del B-rapporteringsgrupper.
Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Antal forsøgspersoner, der modtog røde blodlegemer (RBC) transfusioner
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 132
Antallet af RBC-transfusioner i undersøgelsen blev overvåget gennem hele behandlingsperioden.
Fra dag 1 til uge 132
Gennemsnitlig ændring fra baseline i absolut retikulocyttal (ARC) i uge 48 og 132
Tidsramme: Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Hæmatologiske vurderinger af ARC blev foretaget ved den sidste måling forud for den første dosis af pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem de forskellige dele af behandlingsperioden. Gennemsnitlig ændring fra baseline i ARC-resultater blev opsummeret fra del A-baseline for del A-rapporteringsgrupper og fra del B-baseline for del B-rapporteringsgrupper.
Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Gennemsnitlig ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) i uge 48 og 132
Tidsramme: Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Serumkemivurderinger af LDH blev foretaget ved den sidste måling forud for den første dosis af pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem de forskellige dele af behandlingsperioden. Gennemsnitlig ændring fra baseline i LDH-resultater blev opsummeret fra del A-baseline for del A-rapporteringsgrupper og fra del B-baseline for del B-rapporteringsgrupper.
Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Haptoglobin i uge 48 og 132
Tidsramme: Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Serumkemivurderinger af haptoglobin blev foretaget ved den sidste måling forud for den første dosis pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem de forskellige dele af behandlingsperioden. Gennemsnitlig ændring fra baseline i haptoglobinresultater blev opsummeret fra del A-baseline for del A-rapporteringsgrupper og fra del B-baseline for del B-rapporteringsgrupper.
Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Gennemsnitlig ændring fra baseline i indirekte bilirubin i uge 48 og 132
Tidsramme: Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Serumkemivurderinger af indirekte bilirubin blev foretaget ved den sidste måling forud for den første dosis pegcetacoplan (baseline) og periodisk gennem de forskellige dele af behandlingsperioden. Gennemsnitlig ændring fra baseline i indirekte bilirubinresultater blev opsummeret fra del A-baseline for del A-rapporteringsgrupper og fra del B-baseline for del B-rapporteringsgrupper.
Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Maksimal observeret bundserumkoncentration (Ctrough, Max) af Pegcetacoplan
Tidsramme: Før dosis og 4 timer efter dosis på dag 1; præ-dosis i uge 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 og 132
Blodprøver blev indsamlet til vurdering af Ctrough,max for pegcetacoplan.
Før dosis og 4 timer efter dosis på dag 1; præ-dosis i uge 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 og 132
Gennemsnitlig ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) - træthedsscore i uge 48 og 132
Tidsramme: Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
FACIT-træthedsskalaen er et 13-punkts Likert-skalainstrument, hvor forsøgspersonen blev præsenteret for 13 udsagn og bedt om at angive deres svar, som det gjaldt de seneste 7 dage. De 5 mulige svar var 'Slet ikke' (0), 'En lille smule' (1), 'Noget' (2), 'Ganske lidt' (3) og 'Meget meget' (4). Der er 13 udsagn med den samlede score fra 0 til 52 og højere score, der indikerer bedre livskvalitet. Gennemsnitlig ændring fra baseline i FACIT-træthedsscoreresultater blev opsummeret fra del A-baseline for del A-rapporteringsgrupper og fra del B-baseline for del B-rapporteringsgrupper.
Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Linear Analog Scale Assessment (LASA)-score i uge 48 og 132
Tidsramme: Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132
LASA består af 5 enkelte udsagn, der beder forsøgspersoner om at vurdere deres opfattede funktionsniveau. Specifikke domæner omfatter fysisk velvære (træthed, aktivitetsniveau), følelsesmæssigt velvære (depression, angst, stress), åndeligt velvære (følelse af mening) og intellektuelt velvære (evne til at tænke klart og koncentrere sig). En genstand for generel livskvalitet er også inkluderet. Hvert domæne skala spænder fra 0 til 10. Hvor 0 = så slemt som det kan være og 10 = så godt som det kan være. Den samlede score spænder fra 0 til 50 og højere score, der indikerer bedre livskvalitet. Gennemsnitlig ændring fra baseline i LASA-scoreresultater blev opsummeret fra del A-basislinje for del A-rapporteringsgrupper og fra del B-baseline for del B-rapporteringsgrupper.
Del A: Baseline (Dag 1 i Del A) og uge 48; Del B: Baseline (dag 1 i del B) og uge 132

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

12. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

24. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APL2-CP-AIHA-208

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kold agglutinin sygdom

Kliniske forsøg med APL-2

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner