Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 KZR-616 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z aktywnym zapaleniem wielomięśniowym lub zapaleniem skórno-mięśniowym (PRESIDIO)

12 listopada 2025 zaktualizowane przez: Kezar Life Sciences, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, krzyżowe wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność KZR-616 w leczeniu pacjentów z czynnym zapaleniem wielomięśniowym lub zapaleniem skórno-mięśniowym

„Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, krzyżowe, wieloośrodkowe badanie fazy 2, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) leczenia KZR-616 u pacjentów z aktywnym zapaleniem wielomięśniowym ( PM) lub zapalenie skórno-mięśniowe (DM). Pacjenci będą oceniani pod kątem kwalifikowalności podczas okresu przesiewowego. Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do Grupy A lub Grupy B badania.

Podczas 32-tygodniowego okresu leczenia pacjenci będą otrzymywać badany lek podskórnie (SC) raz w tygodniu z 2 okresami leczenia po 16 tygodni każdy.

Badanie to zostanie przeprowadzone w trybie ambulatoryjnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • KZR Research Site
  • Niemcy
      • Göttingen, Niemcy
        • KZR Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • KZR Research Site
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • KZR Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • KZR Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • KZR Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
        • KZR Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • KZR Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • KZR Research Site
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16635
        • KZR Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • KZR Research Site
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Stany Zjednoczone, 23233
        • KZR Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli pacjenci w wieku co najmniej 18 lat
  2. Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 40 kg/m2
  3. Diagnoza prawdopodobnego lub pewnego DM lub PM

  4. Musi potwierdzić kwalifikowalność, chyba że występuje co najmniej 1 z poniższych:

    1. Biopsja mięśnia z dowodem czynnego zapalenia mięśni w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w jego trakcie
    2. Elektromiografia lub obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego z dowodem czynnego zapalenia mięśni w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
    3. Kinaza kreatynowa (CK) ≥4 × górna granica normy (GGN).

  5. Musi wykazywać widoczne osłabienie mięśni mierzone za pomocą Manualnego Testu Mięśni – 8 grup mięśni (MMT-8) z wynikiem ≥ 80/150, ale ≤ 136/150 jednostek oraz dowolne 2 z następujących kryteriów:

    1. Ogólna ocena lekarza (MDGA) wizualna skala analogowa (VAS) ≥2 cm
    2. Ogólna ocena aktywności choroby pacjenta (PtGADA) VAS ≥2 cm
    3. Co najmniej jeden laboratoryjny pomiar enzymów mięśniowych ≥1,3 × GGN
    4. Narzędzie do oceny aktywności choroby związanej z zapaleniem mięśni (MDAAT) Ogólna aktywność pozamięśniowa VAS ≥1 cm.
  6. Udokumentowana niewystarczająca odpowiedź LUB wykazano udokumentowaną toksyczność lub nietolerancję wcześniejszego standardowego leczenia
  7. Został poddany odpowiednim do wieku badaniom przesiewowym w kierunku raka, które są aktualne i negatywne w kierunku złośliwości, zgodnie z lokalnymi standardami opieki

Kryteria wyłączenia:

  1. Ma znaczne uszkodzenie mięśni lub ma wynik VAS uszkodzenia mięśni ≥ 5 cm na MDI
  2. Każda inna postać zapalenia mięśni lub miopatii inna niż PM lub DM
  3. Każdy stan, który wyklucza możliwość ilościowego określenia siły mięśni
  4. Ma ciężką śródmiąższową chorobę płuc lub uszkodzenie płuc w skali VAS ≥ 5 cm w Myositis Damage Index (MDI)
  5. Obecność choroby autozapalnej
  6. Stosowanie niedozwolonych leków lub zabiegów w określonych okresach wymywania przed badaniem przesiewowym
  7. Pacjent miał niedawno poważną lub trwającą infekcję lub ryzyko poważnej infekcji

  8. Dowolna z następujących wartości laboratoryjnych podczas badania przesiewowego:

    1. Szacunkowa szybkość przesączania kłębuszkowego <45 ml/min
    2. Hemoglobina <10 g/dl
    3. Liczba białych krwinek (WBC) <3,0 × 109/l
    4. Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <1,5 × 109/l (1500/mm3)
    5. Liczba płytek krwi <100 × 109/l
    6. AspAT w surowicy lub AlAT w surowicy >2,5 × ULN (chyba że uznano to za zgodne z pochodzeniem mięśniowym)
    7. Fosfataza alkaliczna w surowicy >2,5 × GGN
    8. Bilirubina całkowita >1,5 × GGN (3 × GGN u pacjentów z udokumentowanym zespołem Gilberta)
    9. Hormon stymulujący tarczycę poza zakresem normy laboratorium centralnego
    10. Immunoglobulina G (IgG) <500 mg/dl.
  9. Obecność niewydolności serca klasy III lub IV według NYHA, niekontrolowane ciśnienie krwi lub wydłużony odstęp QT
  10. Duża operacja w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowana w okresie badania
  11. Dowody kliniczne poważnych niestabilnych lub niekontrolowanych chorób
  12. Każda czynna lub podejrzewana choroba nowotworowa, w tym choroba mieloproliferacyjna lub limfoproliferacyjna, lub historia udokumentowanego nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat przed badaniem przesiewowym lub w ciągu 3 lat od rozpoznania zapalenia mięśni, z wyjątkiem odpowiednio wyciętego i wyleczonego raka szyjki macicy in situ lub raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóra

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Ramię A
  • Okres leczenia 1: KZR-616 30 mg SC tygodniowo przez 2 tygodnie, następnie 45 mg SC tygodniowo przez 14 tygodni
  • Okres leczenia 2: Placebo SC co tydzień przez 16 tygodni
Lek: KZR-616
Podanie podskórne 30 mg raz w tygodniu przez 2 tygodnie, następnie 45 mg raz w tygodniu przez 14 tygodni
Inne nazwy:
  • zetomipzomib
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne przez 16 tygodni
Inny: Ramię B
  • Okres leczenia 1: Placebo SC co tydzień przez 16 tygodni
  • Okres leczenia 2: KZR-616 30 mg SC tygodniowo przez 2 tygodnie, następnie 45 mg SC tygodniowo przez 14 tygodni
Lek: KZR-616
Podanie podskórne 30 mg raz w tygodniu przez 2 tygodnie, następnie 45 mg raz w tygodniu przez 14 tygodni
Inne nazwy:
  • zetomipzomib
Lek: Placebo
Wstrzyknięcie podskórne przez 16 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana całkowitego wyniku poprawy (TIS) od początku do końca okresu leczenia zetomipzomibem (KZR-616)
Ramy czasowe: 16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)

Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności była średnia zmiana od początku do końca okresu leczenia zetomipzomibem (KZR-616) w całkowitym wyniku poprawy (TIS), który mieści się w zakresie od 0 do 100 [od najniższej wartości od 0 do najwyższej wartości 100, gdzie wyższe wyniki są lepsze] . Średnią zmianę TIS obliczono, porównując obserwacje wyjściowe i obserwacje po linii bazowej dla pacjentów w obu okresach leczenia KZR-616 łącznie.

Uwaga: w tej mierze wyniku przedstawiono wyniki TIS dla okresów leczenia placebo, ale nie uwzględniono ich w analizie głównego pomiaru wyniku.
16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z odpowiedzią TIS
Ramy czasowe: 16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)

Odsetek pacjentów, u których nastąpił wzrost o ≥ 20 punktów w TIS od początku do końca leczenia zetomipzomibem (KZR-616). Odpowiedź TIS jest klasyfikowana według następujących progów poprawy:

  • Minimalna odpowiedź = TIS ≥ 20
  • Umiarkowana odpowiedź = TIS ≥ 40
  • Większa odpowiedź = TIS ≥ 60

Ten punkt końcowy oceniano poprzez porównanie tygodnia 16 z tygodniem 0 dla pacjentów przydzielonych do ramienia A oraz tygodnia 32 z 16 tygodniem dla pacjentów przydzielonych do ramienia B. To podejście polegające na ponownym wyznaczeniu wartości bazowej zastosowano w celu maksymalizacji precyzji oceny działania zetomipzomibu w ramieniu B.
16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)
Liczba pacjentów spełniających kryteria Międzynarodowej Grupy ds. Oceny i Badań Klinicznych Zapalenia Mięśni (IMACS) Definicja poprawy (DOI)
Ramy czasowe: 16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)
IMACS DOI oznacza poprawę o ≥ 20% w co najmniej 3 z 6 miar aktywności zestawu podstawowego, przy nie więcej niż 2 miarach aktywności zestawu podstawowego (CSAM) pogorszenie o ≥ 25% (ręczne badanie mięśni – 8 grup mięśni [MMT-8] może nie być środkiem pogarszającym).
16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)
Średnia zmiana procentowa od początku do końca leczenia w poszczególnych CSAM IMACS
Ramy czasowe: 16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)

Średnia procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych CSAM IMACS obejmująca:

  • Globalna ocena lekarza: ocena lekarza dotycząca obecnie ogólnej aktywności choroby pacjenta, duże liczby wskazują na poważniejszą aktywność choroby [0-10]
  • Globalna ocena aktywności choroby przez pacjenta: ocena pacjenta dotycząca obecnie ogólnej aktywności choroby, duże liczby wskazują na poważniejszą aktywność choroby [0-100]
  • Ręczne badanie mięśni – 8 grup mięśni: wyniki wahają się od 0 do 150, wysokie wyniki są lepsze
  • Kwestionariusz Oceny Zdrowia-Wskaźnik Niepełnosprawności: wyniki wahają się od 0 do 3, wysokie wyniki są gorsze
  • Globalna ocena pozamięśniowa narzędzia do oceny aktywności choroby związanej z zapaleniem mięśni (wersja 2005): wyniki w zakresie od 0 do 10, wysokie wyniki są gorsze
  • Enzymy mięśniowe (kliniczna ocena laboratoryjna [CLA]): Podsumuj najbardziej nieprawidłowe CLA (kinaza kreatynowa [CK], aldolaza, dehydrogenaza mleczanowa [LDH], aminotransferaza alaninowa [ALT] lub aminotransferaza asparaginianowa [AST]) na początku badania, niższe wyniki są lepsza
16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)
Średnia zmiana CDASI od rozpoczęcia do zakończenia leczenia zetomipzomibem (KZR-616)
Ramy czasowe: 16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)
Wskaźnik obszaru i ciężkości choroby skórnego zapalenia skórno-mięśniowego (CDASI) to jednostronicowy instrument oceniany przez klinicystę, który oddzielnie mierzy aktywność i uszkodzenia, składający się z trzech (3) miar aktywności i dwóch (2) miar uszkodzeń ocenianych na 15 obszarach ciała. Wyniki wahają się od 0-100 dla aktywności i od 0-32 dla uszkodzeń, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższą chorobę.
16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)
Średnia zmiana PP-NRS od rozpoczęcia do zakończenia leczenia zetomipzomibem (KZR-616)
Ramy czasowe: 16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)
Do oceny nasilenia świądu u pacjentów z cukrzycą stosuje się numeryczną skalę oceny szczytowego świądu (PP-NRS). Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 10, gdzie zero (0) oznacza brak świądu, a dziesięć (10) oznacza najgorszy świąd, jaki można sobie wyobrazić w ciągu 24-godzinnego okresu przypominania.
16 tygodni w każdym okresie leczenia (łącznie 32 tygodnie)
PK Zetomipzomibu [KZR-616] (Cmax)
Ramy czasowe: Do 5 godzin
Jest to maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) obserwowane po podaniu pierwszej dawki KZR-616 (w tygodniu 0 lub tygodniu 16). Parametry farmakokinetyczne (PK) obliczono wykorzystując wszystkie punkty czasowe, w których mierzono stężenie, tj. przed dawką oraz 30 minut i 4 godziny po dawkowaniu, z dodatkową próbką pobraną po 0,25, 1 lub 2 godzinach po dawkowaniu.
Do 5 godzin
PK Zetomipzomibu [KZR-616] (Tmax)
Ramy czasowe: Do 5 godzin
Jest to czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (tmax) obserwowanego po podaniu pierwszej dawki KZR-616 (w tygodniu 0 lub tygodniu 16). Parametry PK obliczono wykorzystując wszystkie punkty czasowe, w których mierzono stężenie, tj. przed podaniem oraz 30 minut i 4 godziny po podaniu, a dodatkową próbkę pobrano po 0,25, 1 lub 2 godzinach po podaniu.
Do 5 godzin
PK zetomipzomibu [KZR-616] (AUC)
Ramy czasowe: Do 5 godzin
Jest to pole pod krzywą (AUC) od dawki przed podaniem do 4 godzin po podaniu, obserwowane po podaniu pierwszej dawki preparatu KZR-616 (w tygodniu 0 lub tygodniu 16). Parametry PK obliczono wykorzystując wszystkie punkty czasowe, w których mierzono stężenie, tj. przed podaniem oraz 30 minut i 4 godziny po podaniu, a dodatkową próbkę pobrano po 0,25, 1 lub 2 godzinach po podaniu.
Do 5 godzin
PK KZR-59587 (Cmax)
Ramy czasowe: Do 5 godzin
Jest to maksymalne obserwowane stężenie KZR-59587 w osoczu (Cmax) obserwowane po podaniu pierwszej dawki KZR-616 (w tygodniu 0 lub tygodniu 16). Parametry farmakokinetyczne (PK) obliczono wykorzystując wszystkie punkty czasowe, w których mierzono stężenie, tj. przed dawką oraz 30 minut i 4 godziny po dawkowaniu, z dodatkową próbką pobraną po 0,25, 1 lub 2 godzinach po dawkowaniu.
Do 5 godzin
PK KZR-59587 (Tmax)
Ramy czasowe: Do 5 godzin
Jest to czas do maksymalnego obserwowanego stężenia KZR-59587 w osoczu (tmax) obserwowanego po podaniu pierwszej dawki KZR-616 (w tygodniu 0 lub tygodniu 16). Parametry PK obliczono wykorzystując wszystkie punkty czasowe, w których mierzono stężenie, tj. przed podaniem oraz 30 minut i 4 godziny po podaniu, a dodatkową próbkę pobrano po 0,25, 1 lub 2 godzinach po podaniu.
Do 5 godzin
PK KZR-59587 (AUC)
Ramy czasowe: Do 5 godzin
Jest to pole pod krzywą KZR-59587 (AUC) od dawki przed podaniem do 4 godzin po podaniu, obserwowane po podaniu pierwszej dawki KZR-616 (tydzień 0 lub tydzień 16). Parametry PK obliczono wykorzystując wszystkie punkty czasowe, w których mierzono stężenie, tj. przed podaniem oraz 30 minut i 4 godziny po podaniu, a dodatkową próbkę pobrano po 0,25, 1 lub 2 godzinach po podaniu.
Do 5 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kezar Life Sciences, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Kezar, Kezar Life Sciences, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

19 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KZR-616-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie skórno-mięśniowe

Badania kliniczne na KZR-616

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj