ADVM-022 Intravitreaalinen geeniterapia DME:lle (INFINITY)
Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, aktiivisesti kontrolloitu ADVM-022-tutkimus (AAV.7m8-aflibercept) potilailla, joilla on diabeettinen makulaturvotus [INFINITY]
Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamari*, aktiivisesti kontrolloitu ADVM-022-tutkimus (AAV.7m8-aflibercept) potilailla, joilla on diabeettinen makulaturvotus [INFINITY]
*sponsori paljastaa tehostetun turvallisuusvalvonnan toukokuusta 2021 alkaen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) on geeniterapiatuote, joka on kehitetty vakavien verkkokalvon verisuonisairauksien, mukaan lukien diabeettisen makulaturvotuksen (DME) hoitoon. DME vaikuttaa jopa 10 %:iin diabeetikoista. Se johtuu nesteen kertymisestä makulaan ja on yleisin näönmenetyksen syy diabeettista retinopatiaa sairastavilla ihmisillä. Saatavilla olevia hoitoja DME:n hoitamiseksi ovat laser- ja anti-verisuonten endoteelin kasvutekijä (anti-VEGF) -lääkkeet. Anti-VEGF:t vaativat toistuvia ja pitkäaikaisia intravitreaalisia (IVT) injektioita tehon saavuttamiseksi ja ylläpitämiseksi. ADVM-022:n kerta- IVT-annostelu voi hoitaa DME:tä tarjoamalla anti-VEGF-proteiinin (afliberseptin) kestävän ilmentymisen rajoittamaan epänormaalia verisuonen vuotoa. ADVM-022 on suunniteltu vähentämään nykyistä hoitotaakkaa, joka usein johtaa alihoitoon, taudin etenemiseen ja sitä seuraavaan näön menettämiseen potilailla, joilla on DME.
INFINITYssä noin 33 soveltuvaa henkilöä määrätään satunnaisesti saamaan jompikumpi ADVM-022-annoksesta tai kontrollihaaralle, joka saa valeruiskeen edellisellä aflibersepti-injektiolla. Koehenkilöt, jotka on määrätty saamaan ADVM-022:ta, satunnaistetaan edelleen saamaan edellisen afliberseptin tai näennäisen silmäinjektion. Kaikki koehenkilöt arvioidaan säännöllisesti, ja heille annetaan lisäaflibersepti-injektiot, jos DME-taudin aktiivisuus etenee.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida ADVM-022:n yhden intravitreaalisen (IVT) injektion kestävyys. Kaikkia koehenkilöitä seurataan 96 viikon ajan satunnaistamisen jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Arecibo, Puerto Rico, 00612
- Adverum Clinical Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85014
- Adverum Clinical Site
-
-
California
-
Bakersfield, California, Yhdysvallat, 93309
- Adverum Clinical Site
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Adverum Clinical Site
-
-
Colorado
-
Golden, Colorado, Yhdysvallat, 80401
- Adverum Clinical Site
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Yhdysvallat, 33064
- Adverum Clinical Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
- Adverum Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Adverum Clinical Site
-
-
South Carolina
-
West Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29169
- Adverum Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Adverum Clinical Site
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Yhdysvallat, 79606
- Adverum Clinical Site
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78705
- Adverum Clinical Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Adverum Clinical Site
-
The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77384
- Adverum Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18
- Tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes mellitus
- Haluaa ja pystyä antamaan tietoisen suostumuksen
- Näön heikkeneminen keskuksen vuoksi, johon liittyy diabeettinen makulaturvotus
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon diabetes, joka määritellään HbA1C:ksi >10 %, tai diabeettinen ketoasidoosi 3 kuukauden aikana ennen satunnaistamista; tai henkilöt, jotka ovat aloittaneet intensiivisen insuliinihoidon (pumppu tai useat päivittäiset ruiskeet) tai aikovat tehdä sen seuraavien 3 kuukauden aikana.
- Akuutti sepelvaltimooireyhtymä, sydäninfarkti tai sepelvaltimon revaskularisaatio, CVA, TIA viimeisen 6 kuukauden aikana
- Hallitsematon verenpaine, joka määritellään keskimääräiseksi verenpaineeksi ≥160 mmHg tai keskimääräiseksi verenpaineeksi ≥100 mmHg
- Tunnettu vakava munuaisten vajaatoiminta
- Korkean riskin proliferatiivinen diabeettinen retinopatia
- Muut verkkokalvosairaudet tutkimussilmässä kuin diabeettinen retinopatia
- Verkkokalvon irtoaminen (korjauksen kanssa tai ilman) tutkittavassa silmässä
- Vitrektomia, trabekulektomia tai muu suodatusleikkaus tutkittavassa silmässä
- Mikä tahansa aikaisempi fokaalinen tai verkkolaserfotokoagulaatio tai mikä tahansa aikaisempi PRP tutkimussilmässä
- Nykyinen tai suunniteltu raskaus tai imetys
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1
6E11 vg/silmä ADVM-022 +/- aflibercept 2mg IVT
|
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) on rekombinantti, replikaatiopuutteinen adeno-assosioitunut virus (AAV.7m8)
geeniterapiavektori, joka sisältää afliberseptia koodaavan sekvenssin
Muut nimet:
Kaupallisesti saatavilla Active Comparator
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 2
2E11 vg/silmä ADVM022 +/- aflibercept 2mg IVT
|
Kaupallisesti saatavilla Active Comparator
Muut nimet:
ADVM-022 (AAV.7m8-aflibercept) on rekombinantti, replikaatiopuutteinen adeno-assosioitunut virus (AAV.7m8)
geeniterapiavektori, joka sisältää afliberseptia koodaavan sekvenssin
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: 3
Aflibercept 2mg IVT
|
Kaupallisesti saatavilla Active Comparator
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika DME-taudin aktiivisuuden pahenemiseen tutkimussilmässä.
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Aika DME-taudin aktiivisuuden pahenemiseen tutkimussilmässä.
|
96 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
|
96 viikkoa
|
|
Muutos perustasosta keskiosan paksuudessa (CST) ja makulan tilavuudessa ajan kuluessa mitattuna SD-OCT:lla
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Muutos perustasosta keskiosan paksuudessa (CST) ja makulan tilavuudessa ajan kuluessa mitattuna SD-OCT:lla
|
96 viikkoa
|
|
Muutos BCVA:n lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Muutos BCVA:n lähtötasosta ajan myötä
|
96 viikkoa
|
|
Pelastusafliberseptin (2 mg IVT) esiintymistiheys tutkimussilmässä ajan mittaan tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Pelastusafliberseptin (2 mg IVT) esiintymistiheys tutkimussilmässä ajan mittaan tutkimuksen aikana
|
96 viikkoa
|
|
DRSS-pisteiden paranemisen ilmaantuvuus ajan myötä
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
DRSS-pisteiden paranemisen ilmaantuvuus ajan myötä
|
96 viikkoa
|
|
DRSS-pisteiden huononemisen ilmaantuvuus ajan myötä
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
DRSS-pisteiden huononemisen ilmaantuvuus ajan myötä
|
96 viikkoa
|
|
Näköa uhkaavien komplikaatioiden esiintyminen ajan myötä
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Näköa uhkaavien komplikaatioiden esiintyminen ajan myötä
|
96 viikkoa
|
|
CST:n <300 μm ilmaantuvuus ajan kuluessa viikkoon 48 asti
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
CST:n <300 μm ilmaantuvuus ajan kuluessa viikkoon 48 asti
|
96 viikkoa
|
|
Kliinisesti merkittävien löydösten esiintyvyys fyysisten tutkimusten, silmätutkimusten, kuvantamisen ja laboratorioarvioinnin perusteella
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Kliinisesti merkittävien löydösten esiintyvyys fyysisten tutkimusten, silmätutkimusten, kuvantamisen ja laboratorioarvioinnin perusteella
|
96 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: INFINITY Medical Monitor, MD, Adverum Biotechnologies, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Silmäsairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Diabeettiset angiopatiat
- Diabeteksen komplikaatiot
- Diabetes mellitus
- Verkkokalvon rappeuma
- Silmänpohjan rappeuma
- Verkkokalvon sairaudet
- Diabeettinen retinopatia
- Makulaarinen turvotus
- Turvotus
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Antineoplastiset aineet
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Aflibercept
Muut tutkimustunnusnumerot
- ADVM-022-04
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Diabeettinen retinopatia
-
Washington University School of MedicineValmisCentral Serous Retinopathy (CSR)Yhdysvallat