Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Primaarisen sklerosoivan kolangiitin taustalla olevien mekanismien purkaminen monitieteisen, integroivan tutkimuksen avulla

perjantai 12. kesäkuuta 2026 päivittänyt: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tausta:

Primaarinen sklerosoiva kolangiitti on harvinainen krooninen maksasairaus. Se vaikuttaa sappitiehyisiin

maksa. Se voi johtaa sappitieinfektioihin, kirroosiin, syöpään ja loppuvaiheen maksasairauteen. Tutkijat haluavat oppia lisää tästä taudista.

Tavoite:

Ymmärtää primaarisen sklerosoivan kolangiitin biologiset syyt.

Kelpoisuus:

18-vuotiaat ja sitä vanhemmat aikuiset, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti.

Design:

Osallistujat seulotaan sairaushistorialla, fyysisellä kokeella ja verikokeilla.

Osallistujat antavat veri-, sylki-, virtsa- ja ulostenäytteet. Heiltä otetaan nenäpuikko. He täyttävät kyselyt.

Osallistujat saavat suonensisäisen (IV) katetrin. Muoviputki työnnetään käsivarren laskimoon.

Osallistujille tehdään kolonoskopia. Peräsuoleen työnnetään putki, jonka päässä on videokamera.

Osallistujille tehdään ylempi endoskopia. Kiikaritähtäimellä, jonka kärjessä on valo ja kamera, käytetään katsomaan ylemmän ruoansulatuskanavan sisään.

Osallistujilta otetaan maksabiopsia, joka menee sisään rintakehän seinämän tai kaulalaskimon kautta. Veri otetaan verisuonesta, joka kuljettaa verta maksaan. Otetaan maksakudosnäyte.

Osallistujat saavat magneettikuvauksen tai spektroskopian. He saavat varjoainetta IV:n kautta.

Osallistujilla voi olla valinnainen luuytimen aspiraatio. Lonkkaan työnnetään suuri neula luuytimen poistamiseksi.

Osallistujille tehdään maksan ultraääni.

Osallistujat täyttävät 3 päivän ruokapäiväkirjan. Heille tehdään ravitsemusarviointi.

Osallistujat voivat antaa heidän kanssaan asuvien henkilöiden yhteystiedot, jotta he voivat myös osallistua tähän tutkimukseen.

Osallistuminen kestää 12 kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kuvaus:

Oletamme, että primaarinen sklerosoiva kolangiitti (PSC) kehittyy geneettisesti johdetun poikkeavan immuunivasteen seurauksena kommensaalisille tai patogeenisille bakteereille, ja että ainutlaatuiset geneettis-immunemikrobiaaliset yhdistykset voivat olla taustalla erilaisten sairausmallien kehittymiselle. Aiomme suorittaa PSC-potilaille perusteellisen radiologisen, endoskooppisen, histologisen ja mikrobiologisen tutkimuksen mahdollisten assosiaatioiden selvittämiseksi.

Tavoitteet:

Ensisijainen tavoite:

Tämän tutkimuksen perimmäisenä tavoitteena on luoda ymmärrystä siitä, kuinka PSC:n patogeneesiä ohjaavat tekijät ovat vuorovaikutuksessa kaappaamalla ja integroimalla koottuja tietojoukkoja relevanteista biologisista järjestelmistä ja tulkitsemalla niitä fenotyyppisen esityksen yhteydessä yhdessä poikkeuksellisen hyvin karakterisoidussa potilasjoukossa.

Toissijaiset tavoitteet:

  1. Kerää kattavaa tietoa erillisistä taudin ilmentymismalleista yksittäisen solun sekvensoinnin sekä mikro-RNA- ja transkriptioprofiilien avulla.
  2. Suorittaa solu- ja humoraalisten immuunivasteiden sekä mikrobiomien allekirjoitusten laaja fenotyyppinen karakterisointi useissa anatomisissa kohdissa.
  3. Arvioida metabolisia allekirjoituksia tai biomarkkereita PSC-diagnoosia ja -ennustetta varten.
  4. Humanisoidun hiirimallin luominen kustakin kohteen sairaudesta hankkimalla luuytimen aspiraattia.

Päätepisteet:

Ensisijainen päätepiste:

  1. Immuuniallekirjoitusten tunnistaminen useilla tasoilla ja eri anatomisista kohdista ja kudoksista
  2. Mikrobiomin tunnusten (taksonominen ja toiminnallinen) karakterisointi sekä tiettyjen lajien tunnistaminen.
  3. Metabolisten allekirjoitusten tunnistaminen eri anatomisista kohdista ja kudoksista sekä taudin etenemiseen korreloivien erilaisten biomarkkerien tunnistaminen.
  4. Portaalin ja systeemisen veren mikroRNA-profilointi.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

143

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Rekrytointi
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Puhelinnumero: TTY8664111010 800-411-1222
          • Sähköposti: prpl@cc.nih.gov

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

40 mies- ja naispuolista aikuista, vähintään 18-vuotiasta potilasta, joilla on tiedossa oleva PSC, rekrytoitu Yhdysvaltojen mantereen sairaaloista. 90 tervettä vapaaehtoista, vähintään 18-vuotiaita miehiä ja naisia, jotka ovat joko osallistuvien PSC-potilaiden perheenjäseniä tai ovat asuneet yhdessä osallistuvien PSC-potilaiden kanssa.

Kuvaus

  • PSC-AIHEET:

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Voidakseen osallistua tähän tutkimukseen henkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  1. Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
  2. Mies tai ei-raskaana oleva nainen, vähintään 18-vuotias
  3. Todiste PSC:stä, joka on vahvistettu biokemiallisilla testeillä ja joko MRCP:llä tai ERCP:llä. Osallistujalla tulee olla näyttöä laajasta kanavasairaudesta kuvantamisessa.
  4. Sitoudu noudattamaan elämäntapanäkökohtia koko opiskelun ajan.

POISTAMISKRITEERIT:

Henkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois osallistumisesta tähän tutkimukseen:

  1. Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät ryhdy toimenpiteisiin raskauden ehkäisemiseksi tutkimuksen aikana.
  2. Aiemmat kliiniset, serologiset tai histopatologiset todisteet, jotka tukevat muita kroonisen maksasairauden etiologioita kuin PSC
  3. Maksansiirron historia
  4. Diagnoosi vastaa sekundaarista sklerosoivaa kolangiittaa (sappikivitauti, iskemiasta johtuvat sappitiehyiden ahtaumat, HIV-kolangiopatia jne.).
  5. Nykyinen tai aikaisempi kliininen näyttö dekompensoituneesta maksasairaudesta (esim. askites, verenvuoto ruokatorven suonikohjut, spontaani bakteeriperäinen peritoniitti, enkefalopatia jne.).
  6. Aiemmat maksa- tai sappitievauriot, jotka liittyvät pahanlaatuisuuteen.
  7. Ca-19-9 > 130 U/mikroL
  8. Alfafetoproteiinitaso yli 200 ng/mikrol.
  9. Potilaat, joilla on aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-, systeeminen tai paikallinen infektio.
  10. Haluttomuus pidättäytyä probioottien nauttimisesta tutkimuksen aikana.

  11. Aiempi systeeminen sairaus, joka ei liity PSC:hen ja joka on huonosti hallinnassa tai liittyy toiminnallisen tilan heikkenemiseen. Esimerkkejä ovat, mutta niihin rajoittumatta: huonosti hallittu diabetes mellitus, krooninen munuaisten vajaatoiminta, johon liittyy eGFR

    oireinen sydämen vajaatoiminta tai vaikea COPD.

  12. Potilaat, joilla on ollut maha-suolikanavan pahanlaatuisia kasvaimia viimeisten 3 vuoden aikana ennen osallistumista, suljetaan pois. Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisten 3 vuoden aikana ennen ilmoittautumista, muut kuin ne henkilöt, joille oli tehty parantava kirurginen hoito ja joiden uusiutumisen riski hänen hoitavansa lääkärinsä katsoi olevan pieni, suljetaan pois.
  13. Porttilaskimotromboosi historia
  14. Potilaat, joilla on vakavia allergisia reaktioita jodille tai muulle varjoaineelle, jota ei voida hallita esilääkitys antihistamiineilla tai steroideilla.
  15. Aiempi mahalaukun ja/tai proksimaalisen ohutsuolen leikkaus, mukaan lukien bariatrinen leikkaus, kuten Roux-en-Y mahalaukun ohitusleikkaus
  16. Vasta-aihe valvotulle anestesiahoidolle ja/tai lääkkeille, joita käytetään yleisesti tietoiseen sedaatioon GI-endoskopian aikana
  17. Antikoagulanttien ja verihiutaleiden vastaisten aineiden käyttö, lukuun ottamatta aspiriinia ja tulehduskipulääkkeitä
  18. Vasta-aiheet MRCP:n tai MRI:n suorittamiselle
  19. Absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1000/mm^3
  20. Hemoglobiinitaso alle 10,0 g/dl
  21. Verihiutalemäärä alle 50 000/mm^3.

  22. INR suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5, PTT suurempi tai yhtä suuri kuin 1,3 kertaa kontrolli ja/tai mikä tahansa tunnettu sairaus, johon liittyy

    lisääntynyt verenvuotodiateesi.

  23. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus

HALLINTALAITTEET:

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Voidakseen osallistua tähän tutkimukseen henkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  1. Mies tai nainen vähintään 18-vuotias
  2. Kuka tahansa henkilö, joka on joko tutkimukseen merkityn PSC-potilaan vanhempi, sisarus tai lapsi tai muu henkilö, joka on asunut potilaan kanssa vähintään 3 peräkkäistä kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista

POISTAMISKRITEERIT:

Henkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois osallistumisesta tähän tutkimukseen:

  1. PSC:tä viittaava historia
  2. Aiempi krooninen maksasairaus (paitsi steatoosi)
  3. Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisten 3 vuoden aikana ennen ilmoittautumista, muut kuin ne henkilöt, joille oli tehty parantava kirurginen hoito ja joiden uusiutumisen riski hänen hoitavansa lääkärinsä katsoi olevan pieni, suljetaan pois.
  4. Tulehduksellisen suolistosairauden historia
  5. Antibioottien käyttö viimeisen 6 viikon aikana
  6. Raskaus
  7. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Säätimet
90 kontrollia kerätäkseen epidemiologisia tietoja sekä verinäytteitä, nenänäytteitä, sylkinäytteitä ja ulostenäytteitä PSC-potilaiden perheenjäseniltä ja avopuolisoilta.
PSC:n osallistujat
40 potilasta, joilla on PSC, jotka on diagnosoitu tavallisten kliinisten, biokemiallisten tai kuvantamisominaisuuksien perusteella (mukaan lukien jopa 30 potilasta, joilla on tunnettu IBD-diagnoosi)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tämän tutkimuksen perimmäisenä tavoitteena on luoda ymmärrystä siitä, kuinka PSC:n patogeneesiä ohjaavat tekijät ovat vuorovaikutuksessa kaappaamalla ja integroimalla koottuja tietojoukkoja relevanteista biologisista järjestelmistä ja tulkitsemalla niitä fenotin kontekstissa...
Aikaikkuna: Opintojen loppu
1. Immuunisignatuurien tunnistaminen useilla tasoilla ja eri anatomisista kohdista ja kudoksista 2. Mikrobiomin allekirjoitusten karakterisointi (taksonominen ja toiminnallinen) sekä tiettyjen lajien tunnistaminen. 3. Eri anatomisista kohdista ja kudoksista peräisin olevien metabolomien allekirjoitusten tunnistaminen sekä taudin etenemiseen korreloivien erilaisten biomarkkerien tunnistaminen. 4. Portaalin ja systeemisen veren mikroRNA-profilointi.
Opintojen loppu

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kerää kattavaa tietoa erillisistä taudin ilmentymismalleista yksittäisen solun sekvensoinnin sekä mikro-RNA- ja transkriptioprofiilien avulla.
Aikaikkuna: Opintojen loppu
Yhden solun sekvensointi, mikroRNA ja transkriptioprofiili
Opintojen loppu
Suorittaa solu- ja humoraalisten immuunivasteiden sekä mikrobiomien allekirjoitusten laaja fenotyyppinen karakterisointi useissa anatomisissa kohdissa
Aikaikkuna: Opintojen loppu
Immuunifenotyypitys, immuunivaraston sekvensointi ja sytokiiniprofilointitekniikat sekä seuraavan sukupolven mikrobiotan sekvensointi syljessä, ulosteessa, veressä, sapessa, ohutsuolessa, paksusuolessa ja maksakudoksessa
Opintojen loppu
Arvioida metabolisia allekirjoituksia tai biomarkkereita PSC-diagnoosia ja -ennustetta varten
Aikaikkuna: Opintojen loppu
Portaalin ja systeemisen veren, maksakudoksen ja sapen korkean suorituskyvyn metabolomiikkaseulonta sappihappojen ja muiden kohdeaineenvaihduntatuotteiden etsimiseksi
Opintojen loppu
Humanisoidun hiirimallin luominen kustakin kohteen sairaudesta hankkimalla luuytimen aspiraattia
Aikaikkuna: Opintojen loppu
Immuunifenotyypin ja toiminnan tutkimus isännässä (tässä tapauksessa hiiressä) na(SqrRoot) immunosuppressiiviseen hoitoon
Opintojen loppu

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

  • Päätutkija: Theo Heller, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 31. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. joulukuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 28. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10000130
  • 000130-DK

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sklerosoiva kolangiitti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Serbia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa