Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ExoFlo-tutkimus lääketieteellisesti refraktorisen haavaisen paksusuolitulehduksen hoitoon

perjantai 7. helmikuuta 2025 päivittänyt: Direct Biologics, LLC

Vaiheen I tutkimus ExoFlosta, ex vivo -viljelmällä laajennetusta aikuisen allogeenisesta luuytimen mesenkymaalisesta kantasoluista peräisin olevasta ekstrasellulaarisesta rakkula-isolaattituotteesta lääketieteellisesti refraktaarisen haavaisen paksusuolitulehduksen hoitoon

Vaiheen I tutkimus ExoFlosta, ex vivo -viljelmällä laajennetusta aikuisen allogeenisesta luuytimen mesenkymaalisesta kantasoluista peräisin olevasta ekstrasellulaarisesta vesikkelituotteesta lääketieteellisesti refraktaarisen haavaisen paksusuolitulehduksen hoitoon

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijaiset tavoitteet:

  • Suonensisäisen ExoFlon toteutettavuuden arvioiminen potilailla, joilla on kohtalaisen tai vaikeasti aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus, joka on epäonnistunut tai jotka eivät siedä sitä tai joilla on vasta-aihe yhdelle tai useammalle monoklonaaliselle vasta-aineelle.
  • Suonensisäisen ExoFlon turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kohtalaisen tai vaikeasti aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus, joka on epäonnistunut tai jotka eivät siedä sitä tai joilla on vasta-aihe yhdelle tai useammalle monoklonaaliselle vasta-aineelle.

Toissijaiset tavoitteet:

  • Arvioida suonensisäisen ExoFlon tehoa kliinisen remission indusoinnissa potilailla, joilla on kohtalaisen tai vaikeasti aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus, joka on epäonnistunut tai jotka eivät siedä sitä tai joilla on vasta-aihe yhdelle tai useammalle monoklonaaliselle vasta-aineelle.
  • Arvioida suonensisäisen ExoFlon tehokkuutta kliinisen vasteen indusoinnissa potilailla, joilla on kohtalaisen tai vaikeasti aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus, joka on epäonnistunut tai jotka eivät siedä sitä tai joilla on vasta-aihe yhdelle tai useammalle monoklonaaliselle vasta-aineelle.
  • Arvioida suonensisäisen ExoFlon tehokkuutta sairauskohtaisen terveyteen liittyvän elämänlaadun parantamisessa.
  • Arvioida ExoFlo-hoidon farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa, mukaan lukien muutokset C-reaktiivisessa proteiinissa (CRP) ja ulosteen kalprotektiinissa.

Aiheiden lukumäärä: 10

Diagnoosi ja tärkeimmät osallistumiskriteerit: Koehenkilöillä on oltava lääketieteellisesti refraktiivinen haavainen paksusuolitulehdus, eikä heillä ole aikaisempaa suolistoleikkausta haavaisen paksusuolitulehduksen vuoksi.

Tutkimustuote, annos, reitti, hoito-ohjelma:

Käsivarsi 1: Tutkimusaineen IV-antaminen päivänä 0, päivänä 2, päivänä 4, viikolla 2, viikolla 6 ja joka 8. viikko sen jälkeen viikolle 46 (n = 5), (kokonais# annosta = 10).

Käsivarsi 2: Tutkimusaineen IV-antaminen päivänä 0, päivänä 2, päivänä 4, viikolla 2, viikolla 6 ja sen jälkeen joka 4. viikko viikolle 46 (n = 5) (yhteensä # annosta = 15).

Tilastollinen metodologia: Tämä on turvallisuustutkimus, jossa on tutkiva tehonarviointi. Tutkimuksen teho ei riitä vahvistamaan tehokkuutta. Kaikki tehon arvioinnit ovat kokeellisia hypoteesien luomiseksi suuremmissa otoskokoissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Direct Biologics Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Direct Biologics Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset 18-75v
  • Haavainen paksusuolitulehdus, joka kestää vähintään 6 kuukautta ja jolla on lääketieteellisesti refraktorisia oireita
  • Taudin parantuminen ei onnistunut saamalla vähintään yhtä monoklonaalista vasta-ainetta (infliksimabi, adalimumabi, sertolitsumabi, golimumabi, vedolitsumabi, ustekinumabi) tai tofasitinibia 8 viikon ajan ennen ilmoittautumista.
  • Tai sillä on vasta-aihe monoklonaalisille vasta-aineille
  • Aiempi altistuminen kortikosteroideille, 5-ASA-lääkkeille, tiopuriineille, metotreksaatille, anti-TNF-hoidolle, anti-integriinille ja anti-interleukiinille on sallittua, mutta 8 viikon pesujakso kaikille monoklonaalisille vasta-aineille on välttämätön.
  • Jos olet saanut tavanomaisia ​​immunomodulaattoreita (eli AZA, 6-MP tai MTX), on täytynyt ottaa niitä ≥12 viikon ajan ja vakaalla annoksella vähintään 4 viikkoa.
  • Jos AZA, 6-MP tai MTX on äskettäin lopetettu, sen on täytynyt lopettaa vähintään 4 viikkoa.
  • Jos saat oraalisia 5-ASA-yhdisteitä, annoksen on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa.
  • Suun kautta otettavien kortikosteroidien annoksen on oltava ≤20 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa, ja sen on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa.
  • Jos saat budesonidia, annoksen on oltava vakaa vähintään 2 viikkoa.
  • Jos oraaliset 5-ASA-yhdisteet tai oraaliset kortikosteroidit (mukaan lukien budesonidi) on lopetettu äskettäin, niiden on täytynyt lopettaa vähintään 2 viikkoa.
  • Seuraavien lääkkeiden/hoitojen on täytynyt lopettaa ennen tutkimusaineen ensimmäistä antoa:
  • TNF-antagonistihoito (esim. infliksimabi, etanersepti, sertolitsumabi, adalimumabi, golimumabi, vedolitsumabi, ustekinumabi) vähintään 8 viikon ajan.
  • Syklosporiinia, takrolimuusia tai sirolimuusia vähintään 4 viikon ajan.
  • 6-tioguaniinin (6-TG) käyttö on täytynyt lopettaa vähintään 4 viikoksi.
  • Rektaaliset kortikosteroidit (eli kortikosteroidit [mukaan lukien budesonidi], jotka annetaan peräsuoleen tai sigmoidiseen paksusuoleen vaahdon tai peräruiskeen tai peräpuikon kautta) vähintään 2 viikon ajan.
  • Rektaaliset 5-ASA-yhdisteet (eli 5-ASA:t annettuna peräsuoleen tai sigmoidiseen paksusuoleen vaahdon tai peräruiskeen tai peräpuikkojen kautta) vähintään 2 viikon ajan.
  • Parenteraalisia kortikosteroideja vähintään 2 viikon ajan.
  • Täydellinen parenteraalinen ravitsemus (TPN) vähintään 2 viikon ajan.
  • Antibiootit UC:n hoitoon (esim. siprofloksasiini, metronidatsoli tai rifaksimiini) vähintään 2 viikon ajan.
  • Ei paksusuolen dysplasiaa tai pahanlaatuisia kasvaimia, mikä suljetaan pois kolonoskopialla 30 päivän sisällä MSC-synnöstä
  • Kyky noudattaa protokollaa
  • Pätevä ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
  • Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
  • Jos potilas on lisääntymiskykyinen, hän on valmis käyttämään riittäviä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.
  • Kliinisesti merkittävät sairaudet kuuden kuukauden aikana ennen ExoFlon antamista: esim. sydäninfarkti, aktiivinen angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai muut sairaudet, jotka tutkijoiden mielestä vaarantavat potilaan turvallisuuden.
  • Potilaat, joilla on vahvistettu HIV-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio
  • Epänormaali AST tai ALT seulonnassa, joka määritellään AST > 100 tai ALT > 100
  • Epänormaalit laboratorioarvot seuraavilla raja-arvoilla:
  • Alkalinen fosfaatti > 200
  • WBC >13
  • Hemoglobiini
  • Verihiutaleet 1 miljoonaa
  • eGRF < 60
  • HbA1C > 8 %
  • Koehenkilöt, joilla on epänormaalia hyytymistutkimuksia:
  • Protrombiiniaika (PT) > 1,5 kertaa normaalin yläraja
  • Osittainen tromboplastiiniaika (PTT) > 1,5 kertaa normaalin yläraja
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5 kertaa normaalin yläraja
  • Potilaat, joilla on hyperbilirubinemia ja merkkejä maksasairaudesta, kuten AST > 100 tai ALAT > 100 tai PT > 1,5 kertaa yläraja tai normaali tai PT/INR > 1,5 kertaa normaalin yläraja.
  • Potilaat, joilla on epänormaaleja elintoimintoja, kuten jokin seuraavista on määritelty:
  • Systolinen verenpaine >160 tai
  • Diastolinen verenpaine >90 tai
  • Pulssi 105 bpm
  • Hengitystiheys 25 hengitystä minuutissa
  • Lämpötila: >100,4 Fahrenheit-astetta
  • SpO2:
  • Aiemmat syövät, mukaan lukien melanooma (lukuun ottamatta paikallisia ihosyöpiä) 5 vuoden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
  • Tutkimuslääke vuoden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta
  • Raskaana oleva tai imettävä.
  • Jos potilas on lisääntymiskykyinen, hän ei halua käyttää riittäviä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana
  • Fulminantti paksusuolitulehdus, joka vaatii kiireellistä leikkausta
  • Samanaikainen aktiivinen paksusuolen Clostridium difficile -infektio
  • Samanaikainen paksusuolen CMV-infektio
  • Todisteet paksusuolen perforaatiosta
  • Massiivinen verenvuoto paksusuolesta, joka vaatii kiireellistä leikkausta
  • Crohnin paksusuolitulehdus tai määrittelemätön koliitti
  • Mikroskooppinen, iskeeminen tai tarttuva paksusuolentulehdus
  • Paksusuolen neoplasia ja leikkausta edeltävä biopsia
  • Avanneman esiintyminen
  • Aikaisempi ohutsuolen resektio
  • Edellinen paksusuolen resektio
  • Paksusuolen ahtauma, joka ei pysty läpäisemään aikuisen kolonoskopiaa
  • Aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi
  • Kortikosteroideista ei voi päästä eroon
  • Potilaat, joilla on ekstrakoolonin haavainen paksusuolitulehdus, mukaan lukien primaarinen sklerosoiva kolangiitti
  • Potilaat, joilla on aiemmin ollut tai on todisteita alkoholin tai huumeiden väärinkäytöstä tai riippuvuudesta, laittomien huumeiden tai reseptilääkkeiden virkistyskäytöstä tai jotka ovat käyttäneet lääkemarihuanaa 90 päivän kuluessa tutkimukseen saapumisesta
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia paikallispuuduteille
  • Potilaat, jotka käyttävät antikoagulanttilääkkeitä (esim. varfariini, hepariini) tai klopidogreeli (Plavix) verenvuodon/hemartroosin riskin vähentämiseksi
  • Henkilöt, joilla on perinnöllisiä tai hankittuja hyperkoaguloituvia tiloja, joilla on aiemmin ollut tromboembolisia tapahtumia tai verenvuotohäiriöitä
  • Elektrokardiogrammi, joka osoittaa sydämen rytmihäiriön, lukuun ottamatta sinustakykardiaa ennalta määritellyn rajan sisällä, joka on enintään 105 bpm.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 15 ml päivinä 0, 2, 4, 30 ml viikolla 2, viikolla 6 ja 4 viikon välein viikon 46 jälkeen
IV-antaminen 15 ml tutkimusainetta päivänä 0, päivänä 2, päivänä 4 ja 30 ml viikolla 2, viikolla 6 ja sen jälkeen joka 4. viikko viikkoon 46 asti (yhteensä # annosta = 15).
Biologinen: ExoFlo
Luuytimen mesenkymaalisten kantasoluista peräisin olevien ekstrasellulaaristen rakkuloiden suonensisäinen anto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laskimonsisäisen ExoFlon turvallisuus potilailla, joilla on lääketieteellisesti refraktorinen haavainen paksusuolitulehdus, joka on epäonnistunut tai jotka eivät siedä sitä tai joilla on vasta-aihe yhdelle tai useammalle monoklonaaliselle vasta-aineelle.
Aikaikkuna: 58 viikkoa
Turvallisuus määritellään vakavien haittatapahtumien tai tutkimusterapeuttiseen hoitoon liittyvien haittavaikutusten puuttumiseksi.
58 viikkoa
Suonensisäisen ExoFlon toteutettavuus potilailla, joilla on lääketieteellisesti refraktorinen haavainen paksusuolitulehdus, joka on epäonnistunut tai jotka eivät siedä sitä tai joilla on vasta-aihe yhdelle tai useammalle monoklonaaliselle vasta-aineelle.
Aikaikkuna: 58 viikkoa
Tutkimusta ei pidetä toteuttamiskelpoisena, jos useampi kuin kolme koehenkilöä ei pysty vastaanottamaan ExoFloa solujen vapauttamisen tai luovuttamisen perusteella. Jos henkilö jättää väliin yhden ExoFlo-annoksen, se otetaan pois eikä korvata.
58 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida suonensisäisen ExoFlon tehoa kliinisen remission tai vasteen indusoinnissa viikolla 6 ja 46.
Aikaikkuna: Viikko 6 ja viikko 46

Tehoa arvioidaan seuraavasti:

  • Kliininen remissio: Mayo-pistemäärä on pienempi tai yhtä suuri kuin 2, eikä yksittäinen alapistemäärä ole suurempi kuin 1.
  • Kliininen vaste: Mayo-pistemäärän lasku, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 3 pistettä ja suurempi tai yhtä suuri kuin 30 prosenttia lähtötasosta, ja siihen liittyvä peräsuolen verenvuodon alapistemäärä, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 1 piste tai absoluuttisen peräsuolen verenvuodon alapistemäärä, joka on pienempi kuin tai yhtä suuri kuin 1 piste.
Viikko 6 ja viikko 46
Arvioida ExoFlo-hoidon farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa, mukaan lukien muutokset C-reaktiivisessa proteiinissa (CRP) ja ulosteen kalprotektiinissa.
Aikaikkuna: 58 viikkoa

Arvioitu seuraavasti:

C-reaktiivisen proteiinin (CRP) ja ulosteen kalprotektiinin muutosten mittaaminen.
58 viikkoa
Arvioida suonensisäisen ExoFlon tehokkuutta sairauskohtaisen terveyteen liittyvän elämänlaadun parantamisessa.
Aikaikkuna: 58 viikkoa

Tehoa arvioidaan seuraavasti:

  • Parannus 36 kohteen lyhytmuotoiseen terveyskyselyyn (SF-36)
  • Parannus EuroQol 5 Dimensions Survey -tutkimukseen (EQ-5D)
58 viikkoa
Hoidon epäonnistumisen arvioimiseksi sairauden pahenemisen, pelastuslääkkeiden tai kirurgisen toimenpiteen tarpeen UC:n hoitoon tai tutkimuksen lopettamiseen johtavan lääkkeeseen liittyvän haittatapahtuman perusteella.
Aikaikkuna: 58 viikkoa

Arvioitu seuraavasti:

Sellaisten koehenkilöiden lukumäärä, joilla sairaus pahenee, jotka tarvitsevat pelastuslääkkeitä tai kirurgisia toimenpiteitä UC:n hoitoon tai tutkimuslääkkeisiin liittyviä haittatapahtumia, jotka johtavat tutkimuksen keskeyttämiseen.
58 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Direct Biologics, LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Bill Arana, Direct Biologics, LLC

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 4. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DB-EF-UC-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tulehdukselliset suolistosairaudet

Kliiniset tutkimukset ExoFlo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa