Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Maksabiopsia hemofilian geeniterapian jälkeen

perjantai 3. toukokuuta 2024 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital
Tässä havainnointitutkimuksessa otetaan maksan biopsianäytteitä ja arvioidaan adeno-assosioituneen viruksen (AAV) välittämän geeniterapian pitkäaikaista vaikutusta maksakudokseen aikuisilla hemofilia A- tai hemofilia B -potilailla, joita on aiemmin hoidettu tekijä VIII:lla tai tekijä IX geeniä sisältävä AAV-vektori maksaan kohdistettua geeninsiirtoa varten. Osallistujat ovat kohortista potilaita, joita hoidetaan AAV-välitteisellä geeninsiirrolla ja vähintään 6 kuukautta vektori-infuusion jälkeen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ymmärtääkseen paremmin AAV-välitteisen geeninsiirron vaikutusta maksaan kelpoisille osallistujille tehdään kertaluonteinen, tavallinen transjugulaarinen maksabiopsia (TJLB) kohtalaisen sedaatiossa. Tai ei interventiota, jos aiempaa maksabiopsiakudosta on saatavilla.

Osallistujat ovat kohortista potilaita, joita hoidetaan AAV-välitteisellä geeninsiirrolla ja vähintään 6 kuukautta vektori-infuusion jälkeen ja jotka ilmentävät vähintään 1 % FVIII- tai FIX-aktiivisuudesta.

Maksakudosnäytteille tehdään arvioinnit, jotka koskevat transduktiotaajuutta, morfologiaa, geenien ilmentymismalleja, vektorin genomiintegraatioita, epigeneettistä allekirjoitusta ja siirtogeenin ilmentymisen vaikutuksia maksasoluihin.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

8

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children'S Research Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Ne, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥18-80 vuotta

  • Potilaat, jotka osallistuivat johonkin seuraavista kliinisistä tutkimuksista ja joita hoidettiin:

    • AGT4HB (EudraCT-numero: 2005-005711-17; NCT00979238) - FIX AAV -geeniterapiakoe (sponsori: St. Jude Children's Research Hospital)
    • GO8 (EudraCT-numero:2016-000925; NCT03001830) – FVIII AAV-geeniterapiakoe (sponsori: University College, Lontoo)
  • Potilaat, joilla on FVIII/FIX:n endogeeninen ekspressio > 1 % geeninsiirron jälkeen, joka säilyy vakaasti yli kuuden kuukauden ajan vektori-infuusion jälkeen
  • Pystyy antamaan tietoinen suostumus
  • Pystyy täyttämään opiskeluvaatimukset

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa tila, joka meneillään olevan kliinisen tutkimuksen, johon potilas osallistuu, tutkijan tai toimeksiantajan mielestä estäisi potilasta täyttämästä täysin kliinisen tutkimuksen vaatimuksia ja/tai vaikuttaisi tai häiritsisi arviointia ja tulkintaa meneillään olevan kliinisen tutkimuksen kohteen turvallisuudesta tai tehokkuudesta
  • Verihiutalemäärä <100x10^9/l
  • INR > 1,5
  • Epänormaali munuaisten toiminta arvioidulla GFR:llä <50 ml/min (laskettu CKD-EPI-yhtälöllä)
  • Tunnettu allergia jodipohjaisille suonensisäisille varjoaineille
  • Tunnettu allergia paikallis- tai yleispuudutusaineille
  • Tunnettu allerginen reaktio FVIII/FIX-infuusiolle
  • FVIII/FIX-estäjän esiintyminen
  • Todisteet muista verenvuotohäiriöistä kuin hemofilia A tai B

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Osallistujat
Ne, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset
Menettely: Maksan biopsia
Normaali transjugulaarinen maksabiopsia kohtalaisen sedaatiossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AAV-vektorigenomilla transdusoitujen hepatosyyttien lukumäärän arviointi FISH:lla analysoiduissa maksabiopsianäytteissä
Aikaikkuna: yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
Fluoresenssi in situ -hybridisaatio (FISH)
yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksasoluvaurion aste morfologisella tasolla
Aikaikkuna: yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
Tavallinen ja immunohistokemiallinen kudosvärjäys
yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
Kuumien pisteiden lukumäärä ja tyyppi AAV-proviruksen integroimiseksi maksasoluihin
Aikaikkuna: yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
DNA-sekvensointi
yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
FVIII/FIX RNA:n in situ -transkriptit paljastavien maksasolujen lukumäärä
Aikaikkuna: yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
RNA:n in situ -transkriptien arviointi
yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
Epigeneettisten muutosten lukumäärä ja tyypit AAV-genomissa maksassa
Aikaikkuna: yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
DNA-metylaatioanalyysi ja histoniassosiaatiotutkimukset
yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
RNA-transkriptomin laadullinen ja kvantitatiivinen arviointi
Aikaikkuna: yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)
RNA-transkriptomin arviointi
yksittäinen aikapiste (biopsian päivä)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children'S Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. heinäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LIVBX

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Maksan biopsia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa