Kliininen tutkimus inebilitsumabista neuromyelitis optica -spektrihäiriöissä

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat, joilla on kattava käsitys tutkimuksen sisällöstä, prosessista ja mahdollisista haittavaikutuksista ja jotka allekirjoittavat tietoisen suostumuslomakkeen vapaaehtoisesti
• 18 vuotta täyttäneet miehet ja naiset
• Potilaat, joilla on NMOSD-diagnoosi Kiinassa Neuromyelitis Optica -spektrihäiriöiden diagnosointia ja hoitoa koskevien ohjeiden määritelmän mukaisesti
• Potilaat, joilla on positiivinen seerumin anti-AQP4-IgG, tulokset seulonnassa
• Dokumentoitu historia yhdestä tai useammasta NMOSD:n akuutista relapsista, jotka vaativat pelastushoitoa viimeisen vuoden aikana, tai 2 tai useammasta NMOSD:n akuutista pahenemisvaiheesta, jotka vaativat pelastushoitoa 2 vuoden sisällä ennen seulontaa
• Potilaat, joiden EDSS-pistemäärä on ≤ 7,5 pistettä
• Potilaat, jotka ja joiden seksikumppani suostuvat ottamaan seulonnasta erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa seuraavista hoidoista milloin tahansa ennen satunnaistamista:

  1. Monoklonaaliset vasta-aineet CD52:ta vastaan: kuten alemtutsumabi jne.
  2. Lymfaattinen kokonaissäteilytys
  3. Luuytimensiirto
  4. T-solurokotushoito
• Rituksimabin tai muiden B-soluja tuhoavien aineiden (esim. belimumabi, telitasisepti) vastaanotto 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, ellei potilaan B-solumäärä ole keskuslaboratorion mukaan LLN:n yläpuolella;
• Rituksimabin tai muiden B-soluja tuhoavien aineiden (esim. belimumabi, telitasisepti) vastaanotto 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, ellei potilaan B-solumäärä ole keskuslaboratorion mukaan LLN:n yläpuolella;
• Potilaat, jotka ovat saaneet suonensisäistä immunoglobuliini-injektiota (IVIG) kuukauden sisällä ennen satunnaistamista;
• Potilaat, jotka ovat saaneet immunosuppressanttihoitoa (esim. syklofosfamidi, metotreksaatti, mitoksantroni, siklosporiini A jne.) ja biologisia lääkkeitä (satralitsumabi, natalitsumabi, tosilitsumabi, ekulitsumabi jne.) 3 kuukauden tai 5 lääkkeen puoliintumisajan mukaan. ) ennen satunnaistamista;
• Mikä tahansa muu samanaikainen sairaus kuin NMOSD, joka vaati hoitoa suun kautta tai suonensisäisillä steroideilla annoksilla > 20 mg/vrk > 21 päivän ajan seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana;
• Samanaikainen/aiempi ilmoittautuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää tutkimushoitoa 4 viikon tai 5 julkaistun tutkimushoidon puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen osallistumista;
• Vaikea lääkeallergia tai anafylaksia kahdelle tai useammalle ruokatuotteelle tai lääkkeelle (mukaan lukien tunnettu herkkyys asetaminofeenille/parasetamolille, difenhydramiinille tai vastaavalle antihistamiinille ja metyyliprednisolonille tai vastaavalle glukokortikoidille); Tiedossa oleva allergia tai reaktio tutkimustuotteen jollekin komponentille tai anafylaksia minkä tahansa biologisen hoidon jälkeen;
• Potilaat, joilla on todisteita alkoholin, huumeiden tai kemikaalien väärinkäytöstä tai joilla on ollut tällaista väärinkäyttöä vuoden aikana ennen satunnaistamista;
• Naispotilaat, jotka imettävät tai raskaana tai suunnittelevat raskautta milloin tahansa tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta tutkimuksen ajan plus 6 kuukautta viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen;
• Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä vakava aktiivinen tai krooninen virusinfektio tai bakteeri-infektio 60 päivän sisällä ennen satunnaistamista, joka vaatii hoitoa infektiolääkkeillä tai sairaalahoitoa tai voi tutkijan mielestä aiheuttaa potilaalle lisäriskin;
• Potilaat, joilla on tiedossa tai taustalla oleva primaarinen immuunipuutos (synnynnäinen tai hankittu), kuten ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio tai splenektomia, joka altistaa potilaan infektiolle;
• Vahvistetut positiiviset serologiset tulokset hepatiitti B/C:stä seulonnassa
• Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia, lukuun ottamatta ihon okasolusyöpää tai tyvisolusyöpää, jota on hoidettu onnistuneesti parantavan hoidon onnistuneesti yli 3 kuukautta ennen satunnaistamista;
• Muut olosuhteet, jotka eivät tutkijan mielestä sovellu kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.