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Thérapie à la L-Glutamine pour la drépanocytose

1 février 2021 mis à jour par: yutaka niihara, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Une étude de phase II, prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, de la thérapie à la L-glutamine pour la drépanocytose et la ß0-thalassémie falciforme

L'objectif principal est d'évaluer l'effet de la thérapie à la L-glutamine sur l'endurance à l'effort et la réponse à l'exercice respiration par respiration des patients atteints d'anémie falciforme.

L'objectif secondaire est d'évaluer l'effet de la L-glutamine sur l'incidence des crises douloureuses ; niveau de douleur chronique et quantité de besoins quotidiens en narcotiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase II, prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie orale à la L-glutamine chez les patients atteints d'anémie falciforme ou de β°-thalassémie falciforme qui sont à moins de 18 ans en mettant l'accent sur l'aspect de l'endurance à l'exercice. Dans cette étude, les patients prendront oralement de la L-glutamine ou un placebo deux fois par jour, et les paramètres cliniques et hématologiques seront surveillés. Les événements indésirables, en particulier ceux attribuables à la thérapie à la L-glutamine, seront également surveillés.

Les données obtenues seront essentielles pour comprendre le rôle de la L-glutamine dans le traitement de la drépanocytose et de la β°-thalassémie falciforme.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Torrance, California, États-Unis, 90502
        • LA Biomed at Harbor-UCLA Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Pour être éligible à participer à l'étude, un patient doit répondre à tous les critères d'inclusion suivants :

  • Le patient est âgé d'au moins 18 ans.
  • Le patient a reçu un diagnostic d'anémie falciforme ou de ß0-thalassémie falciforme (documentée par électrophorèse de l'hémoglobine).
  • Le patient a eu au moins deux épisodes de crises douloureuses dans les 12 mois suivant la visite de dépistage.
  • Si le patient a été traité avec un agent anti-falciforme dans les trois mois suivant la visite de dépistage, le traitement doit avoir été continu pendant au moins trois mois avec l'intention de se poursuivre pendant les 14 mois suivants.
  • Le patient ou son représentant légal a donné son consentement éclairé par écrit.
  • Si la patiente est une femme en âge de procréer, elle s'engage à pratiquer une forme reconnue de contraception au cours de l'étude.
  • Le patient est capable d'effectuer un test de tolérance à l'effort

Critère d'exclusion:

Si le patient répond à l'un des critères suivants, le patient ne doit pas être inscrit :

  • Le patient a une condition médicale importante qui a nécessité une hospitalisation (autre qu'une crise douloureuse de drépanocytose) dans les deux mois suivant la visite de dépistage.
  • Le patient a un diabète sucré avec une glycémie à jeun non traitée > 115 mg/dL.
  • Le patient a un rapport international normalisé (INR) > 2,0.
  • Le patient a une albumine sérique < 3,0 g/dl.
  • Le patient a reçu des produits sanguins dans les trois semaines suivant la visite de dépistage.
  • Le patient a des antécédents de maladie hépatique non contrôlée ou d'insuffisance rénale.
  • La patiente est enceinte ou allaitante.
  • Le patient a été traité avec un médicament / traitement anti-falciforme expérimental (à l'exception de l'hydroxyurée) dans les 30 jours suivant la visite de dépistage.
  • Le patient a été traité avec un médicament expérimental dans les 30 jours suivant la visite de dépistage.
  • Il existe des facteurs qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient difficile pour le patient de se conformer aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: L-glutamine

Le groupe L-glutamine sera administré à la posologie suivante :

17-33,3 kg à 5 g 2x par jour 33,4-66,6 kg à 10 g 2X par jour >66,7 à 15 g 2X par jour
Médicament: L-Glutamine
L-Glutamine à : 5 g 2X par jour (17-33,3 kg) 10 g 2x par jour (33,4-66,6 kg) 15 g 2x par jour (>66,7 kg)
Comparateur placebo: Placebo

Le groupe maltodextrine sera administré à la posologie suivante :

17-33,3 kg à 5 g 2x par jour 33,4-66,6 kg à 10 g 2X par jour >66,7 à 15 g 2X par jour
Médicament: Placebo
Placebo (75 % de maltodextrine, 24,5 % d'amidon, 0,5 % de phosphate tricalcique) - administré à la même dose que la L-glutamine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet de la thérapie à la L-glutamine sur l'endurance à l'effort des patients atteints d'anémie falciforme
Délai: Ligne de base, semaines 8 et 12
L'endurance à l'exercice sera examinée à chaque visite. Le changement par rapport à la ligne de base sera signalé aux semaines 8 et 12
Ligne de base, semaines 8 et 12
Effet de la thérapie à la L-glutamine sur la respiration par l'exercice respiratoire des patients drépanocytaires
Délai: Base de référence, semaines 18 et 12
L'exercice respiration par respiration sera examiné à chaque visite. Le changement par rapport à la ligne de base sera signalé aux semaines 8 et 12
Base de référence, semaines 18 et 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet de la L-glutamine orale sur l'incidence des crises douloureuses
Délai: De la semaine 0 à la semaine 12
L'incidence des crises panful sera évaluée à chaque visite.
De la semaine 0 à la semaine 12
Effet de la L-glutamine orale sur la quantité des besoins quotidiens en stupéfiants
Délai: De la semaine 0 à la semaine 20
La quantité de besoins quotidiens en stupéfiants sera évaluée à chaque visite.
De la semaine 0 à la semaine 20
Effet de la L-glutamine orale sur le niveau de douleur chronique
Délai: De la semaine 0 à la semaine 12
Le niveau de douleur chronique sera évalué à chaque visite.
De la semaine 0 à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Collaborateurs

Emmaus Medical, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yutaka Niihara, MD, LABIOMED at Harbor-UCLA Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 février 2004

Achèvement primaire (Réel)

27 août 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 décembre 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2008

Première publication (Estimation)

4 janvier 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 10511-01RY

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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