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Terapia con L-glutammina per l'anemia falciforme

1 febbraio 2021 aggiornato da: yutaka niihara, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Uno studio di fase II, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, sulla terapia con L glutammina per l'anemia falciforme e la β0-talassemia falciforme

Lo scopo principale è valutare l'effetto della terapia con L-glutammina sulla resistenza all'esercizio e sulla risposta all'esercizio respiro dopo respiro dei pazienti con anemia falciforme

Lo scopo secondario è quello di valutare l'effetto della L-glutammina sull'incidenza delle crisi dolorose; livello di dolore cronico e quantità di fabbisogno giornaliero di stupefacenti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase II, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia orale con L-glutammina per i pazienti con anemia falciforme o β-talassemia falciforme che sono a almeno 18 anni con particolare attenzione all'aspetto della resistenza all'esercizio. In questo studio, i pazienti assumeranno per via orale L-glutammina o placebo due volte al giorno e verranno monitorati i parametri clinici ed ematologici. Saranno monitorati anche gli eventi avversi, in particolare quelli attribuibili alla terapia con L-glutammina.

I dati ottenuti saranno fondamentali per comprendere il ruolo della L-glutammina nella terapia dell'anemia falciforme e della β-talassemia falciforme.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • LA Biomed at Harbor-UCLA Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per essere idoneo a partecipare allo studio, un paziente deve soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione:

  • Il paziente ha almeno 18 anni.
  • Al paziente è stata diagnosticata anemia falciforme o β0-talassemia falciforme (documentata dall'elettroforesi dell'emoglobina).
  • Il paziente ha avuto almeno due episodi di crisi dolorose entro 12 mesi dalla visita di screening.
  • Se il paziente è stato trattato con un agente antifalciforme entro tre mesi dalla visita di screening, la terapia deve essere stata continuativa per almeno tre mesi con l'intento di continuare per i successivi 14 mesi.
  • Il paziente o il suo rappresentante legalmente autorizzato ha dato il consenso informato scritto.
  • Se la paziente è una donna in età fertile, accetta di praticare una forma riconosciuta di controllo delle nascite durante il corso dello studio.
  • Il paziente è in grado di eseguire il test di tolleranza all'esercizio

Criteri di esclusione:

Se il paziente soddisfa uno dei seguenti criteri, il paziente non deve essere arruolato:

  • Il paziente ha una condizione medica significativa che ha richiesto il ricovero in ospedale (diverso dalla crisi dolorosa falciforme) entro due mesi dalla visita di screening.
  • Il paziente ha il diabete mellito con glicemia a digiuno non trattata > 115 mg/dL.
  • Il paziente ha tempo di protrombina International Normalized Ratio (INR) > 2,0.
  • Il paziente ha albumina sierica < 3,0 g/dl.
  • Il paziente ha ricevuto qualsiasi emoderivato entro tre settimane dalla visita di screening.
  • Il paziente ha una storia di malattia epatica incontrollata o insufficienza renale.
  • La paziente è incinta o in allattamento.
  • Il paziente è stato trattato con un farmaco/trattamento sperimentale anti-falciforme (tranne l'idrossiurea) entro 30 giorni dalla visita di screening.
  • Il paziente è stato trattato con un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di screening.
  • Ci sono fattori che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero difficile per il paziente conformarsi ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: L-glutammina

Il gruppo L-glutammina verrà somministrato al seguente dosaggio:

17-33,3 kg a 5 g 2 volte al giorno 33,4-66,6 kg a 10 g 2 volte al giorno >66,7 a 15 g 2 volte al giorno
Droga: L-Glutammina
L-glutammina a: 5 g 2 volte al giorno (17-33.3 Kg) 10 g 2 volte al giorno (33,4-66,6 Kg) 15 g 2 volte al giorno (>66,7 kg)
Comparatore placebo: Placebo

Il gruppo maltodestrina verrà somministrato al seguente dosaggio:

17-33,3 kg a 5 g 2 volte al giorno 33,4-66,6 kg a 10 g 2 volte al giorno >66,7 a 15 g 2 volte al giorno
Droga: Placebo
Placebo (75% maltodestrina, 24,5% amido, 0,5% fosfato tricalcico) - somministrato allo stesso dosaggio della L-glutammina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto della terapia con L-glutammina sulla resistenza all'esercizio dei pazienti con anemia falciforme
Lasso di tempo: Basale, settimane 8 e 12
La resistenza all'esercizio sarà esaminata ad ogni visita. La variazione rispetto al basale verrà segnalata alle settimane 8 e 12
Basale, settimane 8 e 12
Effetto della terapia con L-glutammina sull'esercizio respiro dopo respiro dei pazienti con anemia falciforme
Lasso di tempo: Basale, settimane 18 e 12
L'esercizio respiro dopo respiro sarà esaminato ad ogni visita. La variazione rispetto al basale verrà segnalata alle settimane 8 e 12
Basale, settimane 18 e 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto della L-glutammina orale sull'incidenza di crisi dolorose
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 12
L'incidenza delle crisi panful sarà valutata ad ogni visita.
Dalla settimana 0 alla settimana 12
Effetto della L-glutammina orale sulla quantità del fabbisogno giornaliero di stupefacenti
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 20
La quantità del fabbisogno giornaliero di stupefacenti verrà valutata ad ogni visita.
Dalla settimana 0 alla settimana 20
Effetto della L-glutammina orale sul livello del dolore cronico
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 12
Il livello di dolore cronico sarà valutato ad ogni visita.
Dalla settimana 0 alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Collaboratori

Emmaus Medical, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Yutaka Niihara, MD, LABIOMED at Harbor-UCLA Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 febbraio 2004

Completamento primario (Effettivo)

27 agosto 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2008

Primo Inserito (Stima)

4 gennaio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10511-01RY

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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