Terapia L-glutaminą na anemię sierpowatą
Faza II, prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, grupy równoległe, badanie terapii L-glutaminą w anemii sierpowatej i sierpowatej ß0-talasemii
Głównym celem jest ocena wpływu terapii L-glutaminą na wytrzymałość wysiłkową i odpowiedź oddechową na ćwiczenia oddechowe u pacjentów z anemią sierpowatą
Celem drugorzędnym jest ocena wpływu L-glutaminy na występowanie bolesnych przełomów; poziom bólu przewlekłego oraz wielkość dziennego zapotrzebowania na narkotyki.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II w grupach równoległych, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności doustnej terapii L-glutaminą u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub β-talasemią sierpowatą, którzy są w co najmniej 18 lat z naciskiem na aspekt wytrzymałości wysiłkowej. W tym badaniu pacjenci będą przyjmować doustnie L-glutaminę lub placebo dwa razy dziennie, a parametry kliniczne i hematologiczne będą monitorowane. Zdarzenia niepożądane, zwłaszcza te, które można przypisać terapii L-glutaminą, będą również monitorowane.
Uzyskane dane będą miały kluczowe znaczenie dla zrozumienia roli L-glutaminy w terapii anemii sierpowatej i β-talasemii sierpowatej.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
- LA BioMed at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
Aby kwalifikować się do udziału w badaniu, pacjent musi spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:
- Pacjent ma co najmniej 18 lat.
- U pacjenta rozpoznano anemię sierpowatą lub sierpowatą ß0-talasemię (potwierdzoną elektroforezą hemoglobiny).
- Pacjent miał co najmniej dwa epizody bolesnych przełomów w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej.
- Jeśli pacjent był leczony środkiem przeciw sierpowi w ciągu trzech miesięcy od wizyty przesiewowej, terapia musi być nieprzerwana przez co najmniej trzy miesiące z zamiarem kontynuacji przez kolejne 14 miesięcy.
- Pacjent lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel wyraził pisemną świadomą zgodę.
- Jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym, zgadza się stosować uznaną formę antykoncepcji podczas trwania badania.
- Pacjent jest w stanie wykonać test tolerancji wysiłku
Kryteria wyłączenia:
Jeśli pacjent spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, pacjenta nie wolno rejestrować:
- Pacjent ma poważny stan chorobowy, który wymaga hospitalizacji (innej niż sierpowaty bolesny kryzys) w ciągu dwóch miesięcy od wizyty przesiewowej.
- Pacjent ma cukrzycę z nieleczonym poziomem cukru we krwi na czczo >115 mg/dl.
- Pacjent ma czas protrombinowy Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 2,0.
- Pacjent ma albuminę w surowicy < 3,0 g/dl.
- Pacjent otrzymał jakiekolwiek produkty krwiopochodne w ciągu trzech tygodni od wizyty przesiewowej.
- Pacjent ma w wywiadzie niekontrolowaną chorobę wątroby lub niewydolność nerek.
- Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
- Pacjent był leczony eksperymentalnym lekiem/lekiem przeciw sierpowi (z wyjątkiem hydroksymocznika) w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.
- Pacjent był leczony lekiem eksperymentalnym w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.
- Istnieją czynniki, które w ocenie badacza utrudniłyby pacjentowi spełnienie wymagań badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: L-glutamina
Grupa L-glutaminy zostanie podana w następującej dawce: 17-33,3 kg przy 5 g 2x dziennie 33,4-66,6 kg przy 10 g 2x dziennie >66,7 przy 15 g 2x dziennie |
L-Glutamina w ilości: 5 g 2X dziennie (17-33.3
kg) 10 g 2x dziennie (33,4-66,6
kg) 15 g 2x dziennie (>66,7 kg)
|
|
Komparator placebo: Placebo
Grupa maltodekstryn zostanie podana w następującej dawce: 17-33,3 kg przy 5 g 2x dziennie 33,4-66,6 kg przy 10 g 2x dziennie >66,7 przy 15 g 2x dziennie |
Placebo (75% maltodekstryny, 24,5% skrobi, 0,5% fosforanu trójwapniowego) - podawane w tej samej dawce co L-glutamina
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ terapii L-glutaminą na wytrzymałość wysiłkową pacjentów z anemią sierpowatą
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 8 i 12
|
Wytrzymałość wysiłkowa będzie badana na każdej wizycie.
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zostanie zgłoszona w 8. i 12. tygodniu
|
Linia bazowa, tygodnie 8 i 12
|
|
Wpływ terapii L-glutaminą na ćwiczenia oddechowe pacjentów sierpowatokrwinkowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 18 i 12
|
Ćwiczenia oddech po oddechu będą badane podczas każdej wizyty.
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zostanie zgłoszona w 8. i 12. tygodniu
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 18 i 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ doustnej L-glutaminy na występowanie bolesnych kryzysów
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do tygodnia 12
|
Częstość występowania nagłych kryzysów będzie oceniana podczas każdej wizyty.
|
Od tygodnia 0 do tygodnia 12
|
|
Wpływ doustnej L-glutaminy na ilość dziennego zapotrzebowania na narkotyki
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do tygodnia 20
|
Ilość dziennego zapotrzebowania na środki odurzające będzie oceniana podczas każdej wizyty.
|
Od tygodnia 0 do tygodnia 20
|
|
Wpływ doustnej L-glutaminy na poziom bólu przewlekłego
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do tygodnia 12
|
Poziom bólu przewlekłego będzie oceniany na każdej wizycie.
|
Od tygodnia 0 do tygodnia 12
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Yutaka Niihara, MD, LABIOMED at Harbor-UCLA Medical Center
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10511-01RY
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .