Bévacizumab topique pour la prise en charge de l'épistaxis récurrente chez les patients atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

Il est prévu de recruter des patients atteints de THH à la Clinique de dysfonction nasale de l'UCSD. Le monde HHT est connecté via la Fondation HHT. La Fondation s'intéresse aux inhibiteurs du VEGF. Ils ont observé attentivement notre travail à l'UCSD pendant longtemps et nos deux articles sur l'Avastin ont été diffusés dans le monde entier. Ceux qui viennent pour notre évaluation et qui sont jugés appropriés pour l'injection de bevacizumab seront recrutés pour cette étude. Les personnes acceptant de participer signeront un formulaire de consentement.

Le traitement, quelle que soit la participation à la recherche proposée, consiste à amener les patients au bloc opératoire où, sous anesthésie générale, le nez est aspiré pour éliminer tout caillot sanguin, croûte et sécrétion. La muqueuse est ensuite injectée avec un anesthésique local avec de l'adrénaline pour réduire l'inconfort et réduire les saignements. La muqueuse nasale est traitée avec un laser KTP de manière standard. Un 100mg d'Avastin délivré en 4cc est ensuite dilué avec 4cc de solution saline normale jusqu'à un volume total de 8cc. La dilution n'est pas faite pour une différence de traitement connue mais plutôt il faut normalement un minimum de 8cc pour injecter correctement la muqueuse nasale. Le Bevacizumab 1% est ensuite injecté par voie sous-muqueuse dans toute la cavité nasale en épargnant la muqueuse du cartilage et du septum. La cavité nasale est ensuite pulvérisée avec 2 cc d'un scellant de fibrine (EVICEL), ce qui réduit les saignements postopératoires et facilite la guérison de la thérapie au laser. Cela n'a rien à voir avec l'injection de bevacizumab. Le patient est ensuite réveillé et ramené en salle de réveil et renvoyé chez lui. À partir d'environ une semaine, le patient est invité à commencer ses irrigations nasales pulsatiles hypertoniques. Ils seront suivis en clinique à 1 mois. Le formulaire de collecte de données est joint. Avant le traitement, le patient complète le score de gravité de l'épistaxis HHT, le sang est prélevé pour les taux d'hématocrite, d'hémoglobine et de feritine sérique. Les femmes en âge de procréer ont toutes un test de grossesse urinaire, requis à la fois pour l'anesthésie et pour l'étude Bevacizumab. Les patients sont suivis mensuellement pendant les 6 premiers mois. A 3 et 6 mois, les tests sanguins sont répétés. Pour ceux qui vivent à San Diego, ils peuvent être exécutés à l'UCSD. Pour ceux qui vivent en dehors de la région de San Diego, ils peuvent être répétés par leur médecin de premier recours. Pendant les 18 mois suivants, les patients sont suivis mensuellement soit par voie électronique soit par téléphone. Les scores ESS sont calculés. Les tests de laboratoire ne sont pas répétés. Les patients sont suivis jusqu'à ce qu'ils recommencent à saigner et que leurs scores ESS augmentent soit au-dessus de 2, soit de 1 point au-dessus de leur évaluation postopératoire à 1 mois. L'expérience à ce jour avec 20 ou 30 patients montre que les saignements cessent en 1 à 2 semaines. Par conséquent, le score à 1 mois devrait être leur résultat optimal. Les événements indésirables seront enregistrés et signalés de manière appropriée à l'IRB.

Un nouveau score de sévérité de l'épistaxis (ESS) a été développé et testé par la HHT Foundation. Nous l'avons utilisé au cours des derniers mois et avons trouvé qu'il s'agissait d'une excellente mesure de l'épistaxis HHT. Une copie est jointe.

La taille minimale de l'échantillon est de 10 patients. La durée de l'étude est prévue pour 24 mois et si plus de patients sont recrutés, ils seront inclus. Si moins de patients sont recrutés, l'étude peut être prolongée. Les données seront présentées sous forme de moyennes et d'écarts-types. Les patients seront comparés individuellement et collectivement à leurs données de prétraitement, en particulier l'hématocrite, l'hémoglobine, la ferritine sérique et le score de gravité de l'épistaxis. Toutes les informations médicales recueillies à l'UCSD seront incluses dans leur dossier médical électronique EPIC. Toutes les données seront conservées sur une feuille de calcul anonymisée. Les patients seront numérotés de 1 à 99. Une base de données distincte corrélant le numéro du patient avec le nom et le numéro du dossier médical sera conservée séparément. Ces deux fiches techniques sont conservées sur un ordinateur protégé par un mot de passe et sauvegardées sur une clé USB. Ceux-ci sont maintenus au sein du centre médical universitaire et d'un bureau verrouillé.