Aktuellt bevacizumab för behandling av återkommande näsblod hos patienter med ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT)

Planer är att rekrytera patienter med HHT från UCSD Nasal Dysfunction Clinic. HHT-världen är sammankopplad genom HHT Foundation. Stiftelsen är intresserad av VEGF-hämmare. De har noggrant tittat på vårt arbete på UCSD under lång tid och våra två tidningar om Avastin har cirkulerat runt om i världen. De som kommer för vår utvärdering och bedöms lämpliga för Bevacizumab-injektion kommer att rekryteras till denna studie. De som accepterar att delta kommer att underteckna ett samtyckesformulär.

Behandlingen, oavsett deltagande i den föreslagna forskningen, går ut på att föra patienterna till operationssalen där näsan under narkos sugs ren från blodpropp, skorpa och sekret. Slemhinnan injiceras sedan med lokalbedövning med adrenalin för att minska besvär och för att minska blödningar. Nässlemhinnan behandlas med en KTP-laser på vårt vanliga sätt. En 100mg Avastin levererad i 4cc späds sedan med 4cc normal koksaltlösning till en total volym av 8cc. Spädningen görs inte för någon känd skillnad i behandling utan det tar normalt minst 8cc för att korrekt injicera nässlemhinnan. 1% Bevacizumab injiceras sedan submukosalt i hela näshålan och skonar slemhinnan i brosket och septum. Näshålan sprayas sedan med 2cc fibrintätningsmedel (EVICEL) detta minskar postoperativ blödning och underlättar läkning från laserterapin. Det har ingenting att göra med Bevacizumab-injektionen. Patienten väcks sedan och förs tillbaka till uppvakningsrummet och skrivs ut hem. Med början om ungefär en vecka instrueras patienten att påbörja sina hypertona pulserande nässköljningar. De kommer att följa upp på kliniken vid 1 månad. Datainsamlingsformuläret bifogas. Innan behandlingen slutförs patientens HHT näsblods svårighetsgrad, blod tas för hematokrit, hemoglobin och serumferitinnivåer. Kvinnor i fertil ålder har alla ett uringraviditetstest, vilket krävs både av anestesi och för Bevacizumab-studien. Patienterna följs månadsvis under de första 6 månaderna. Vid 3 och 6 månader upprepas blodproverna. För dem som bor i San Diego kan de utföras på UCSD. För dem som bor utanför San Diego-området kan de upprepas av sin primärvårdsläkare. Under de efterföljande 18 månaderna följs patienterna varje månad antingen elektroniskt eller per telefon. ESS-poäng beräknas. Laboratorietester upprepas inte. Patienterna följs upp tills de börjar blöda igen och deras ESS-poäng ökar antingen över 2 eller med 1 poäng över deras 1 månads post-op-utvärdering. Erfarenheterna hittills med 20 eller 30 patienter är att blödningen upphör inom 1 till 2 veckor. Därför bör 1 månadspoängen vara deras optimala resultat. Biverkningar kommer att registreras och på lämpligt sätt rapporteras till IRB.

En ny epistaxis severity score (ESS) har utvecklats och testats av HHT Foundation. Vi har använt detta under de senaste månaderna och funnit att det är ett utmärkt mått på HHT näsblod. En kopia bifogas.

Minsta provstorlek är 10 patienter. Studietiden är planerad till 24 månader och om fler patienter rekryteras kommer de att inkluderas. Om färre patienter rekryteras kan studien förlängas. Data kommer att rapporteras med hjälp av medel och standardavvikelser. Patienterna kommer att jämföras individuellt och kollektivt med deras förbehandlingsdata, specifikt hematokrit, hemoglobin, serumferritin och näsblodsgrad. All medicinsk information som samlas in vid UCSD kommer att inkluderas i deras EPIC elektroniska journal. All data kommer att bevaras på ett avidentifierat kalkylblad. Patienterna kommer att numreras 1-99. En separat databas som korrelerar patientnummer med namn och journalnummer kommer att hållas separat. Båda dessa datablad bevaras på en lösenordsskyddad dator och säkerhetskopieras på en minnesenhet. Dessa underhålls inom Universitetsmedicinskt centrum och ett låst kontor.