유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT) 환자의 재발성 비출혈 관리를 위한 국소 베바시주맙

계획은 UCSD 비강 기능 장애 클리닉에서 HHT 환자를 모집하는 것입니다. HHT 세계는 HHT 재단을 통해 연결됩니다. 재단은 VEGF 억제제에 관심이 있습니다. 그들은 오랫동안 UCSD에서 우리의 작업을 주의 깊게 지켜보았고 Avastin에 대한 우리의 두 논문은 전 세계에 배포되었습니다. 우리의 평가를 위해 오고 베바시주맙 주사에 적합하다고 판단되는 사람들이 이 연구를 위해 모집될 것입니다. 참여에 동의하는 사람은 동의서에 서명합니다.

치료는 제안된 연구 참여와 관계없이 환자를 수술실로 데려가 전신 마취 상태에서 코에서 혈전, 딱지 및 분비물을 제거하는 것입니다. 그런 다음 불편함을 줄이고 출혈을 줄이기 위해 아드레날린이 함유된 국소 마취제를 점막에 주사합니다. 비강 점막은 우리의 표준 방식으로 KTP 레이저로 치료됩니다. 4cc에 전달된 100mg의 Avastin을 생리 식염수 4cc로 희석하여 총 부피를 8cc로 만듭니다. 희석은 알려진 치료법의 차이를 위해 만들어지는 것이 아니라 일반적으로 코 점막에 적절하게 주입하기 위해 최소 8cc가 필요합니다. 그런 다음 1% 베바시주맙을 비강 전체에 점막하 주사하여 연골과 비중격의 점막을 보호합니다. 그런 다음 비강에 2cc의 섬유소 밀봉제(EVICEL)를 분사하여 수술 후 출혈을 줄이고 레이저 치료로 인한 치유를 촉진합니다. 베바시주맙 주사와는 아무런 관련이 없습니다. 그런 다음 환자는 깨어나 회복실로 돌아가 집으로 퇴원합니다. 약 1주일 후부터 환자는 고장성 박동성 비강 세척을 시작하도록 지시받습니다. 그들은 1개월 후 클리닉에서 후속 조치를 취할 것입니다. 데이터 수집 양식을 첨부합니다. 치료 환자가 HHT 비출혈 중증도 점수를 완료하기 전에 헤마토크리트, 헤모글로빈 및 혈청 페리틴 수치에 대해 혈액을 채취합니다. 가임기 여성은 모두 마취와 Bevacizumab 연구 모두에 필요한 소변 임신 검사를 받습니다. 환자는 처음 6개월 동안 매월 추적 관찰됩니다. 3개월과 6개월에 혈액 검사를 반복합니다. 샌디에이고에 거주하는 분들은 UCSD에서 공연하실 수 있습니다. 샌디에고 외 지역에 거주하는 사람들의 경우 주치의가 반복적으로 시행할 수 있습니다. 이어지는 18개월 동안 환자는 매달 전자적으로 또는 전화로 추적됩니다. ESS 점수가 계산됩니다. 실험실 테스트는 반복되지 않습니다. 환자는 재출혈이 시작되고 ESS 점수가 수술 후 1개월 평가보다 2점 이상 또는 1점 증가할 때까지 추적 관찰됩니다. 현재까지 20~30명의 환자를 대상으로 한 경험에 따르면 출혈은 1~2주 이내에 중단됩니다. 따라서 1개월 점수가 최적의 결과여야 합니다. 부작용은 기록되고 적절하게 IRB에 보고됩니다.

새로운 비출혈 심각도 점수(ESS)가 HHT 재단에서 개발 및 테스트되었습니다. 우리는 이것을 지난 몇 달 동안 사용해 왔으며 그것이 HHT 비출혈의 훌륭한 척도임을 발견했습니다. 사본이 첨부되어 있습니다.

최소 샘플 크기는 10명의 환자입니다. 연구 기간은 24개월로 계획되어 있으며 더 많은 환자가 모집되면 포함됩니다. 더 적은 수의 환자가 모집되면 연구가 연장될 수 있습니다. 데이터는 수단 및 표준 편차로 보고됩니다. 환자는 치료 전 데이터, 특히 헤마토크리트, 헤모글로빈, 혈청 페리틴 및 코피 중증도 점수와 개별적으로 그리고 집합적으로 비교됩니다. UCSD에서 수집된 모든 의료 정보는 EPIC 전자 의료 기록에 포함됩니다. 모든 데이터는 익명화된 스프레드시트에 보관됩니다. 환자 번호는 1-99입니다. 환자번호와 이름 및 의무기록번호를 연관시키는 별도의 데이터베이스가 별도로 보관됩니다. 이 두 데이터 시트는 암호로 보호된 컴퓨터에서 유지 관리되며 썸 드라이브에 백업됩니다. 이들은 University Medical Center와 잠긴 사무실 내에서 관리됩니다.