Traitement de médecine chinoise semi-individualisé comme prise en charge adjuvante de la néphropathie diabétique (SCHEMATIC)

Il s'agira d'un essai clinique pilote parallèle randomisé ouvert.

Justification de la taille de l'échantillon La taille de l'échantillon est calculée sur la base du facteur de contrôle cible de l'inflation. Afin d'être sûr à 95 % (bilatéral) que l'étude principale ultérieure atteint effectivement une puissance de 80 % avec une puissance nominale fixée à 90 % (c'est-à-dire une perte de puissance de 10 %), le facteur d'inflation doit être inférieur à 1,15.

À IF = 1,15, une taille d'échantillon de 80 est donc nécessaire pour avoir une confiance unilatérale de 95 % que l'étude principale atteindra au moins la puissance nominale pour tester l'hypothèse qu'un ajout à l'ensemble du plan de traitement de la médecine chinoise pourrait être plus efficace pour stabiliser le taux de filtration glomérulaire chez les patients atteints de néphropathie diabétique par rapport aux soins de routine.

Pour l'analyse des sous-groupes, une taille d'échantillon de 25 patients pour chaque sous-groupe pourrait atteindre une confiance unilatérale de 80 % que l'effet de la stabilisation du taux de filtration glomérulaire est différent au sein des sous-groupes de modèle clinique CM similaire.

Avec 5 sous-groupes, un échantillon de 148 patients est nécessaire dans cet essai pilote pour permettre un taux d'attrition de 15 %.

Gestion des données Un comité de gestion de l'essai (TMC) formé par l'investigateur principal, le co-investigateur et l'assistant de recherche centralisera toutes les données de l'essai. Le praticien de la médecine chinoise et l'assistant de recherche collecteront, nettoieront et enverront quotidiennement les données des patients à TMC. Les questionnaires sur la présentation clinique et le diagnostic de la médecine chinoise seront envoyés, collectés et nettoyés par TMC directement quotidiennement par l'assistant de recherche. S'il n'y a pas de réponse des patients 30 jours après le dernier contact, l'assistant de recherche assurera le suivi et appellera les patients. Toutes les données seront entrées deux fois dans l'ordinateur et nettoyées avant l'analyse pour éviter les erreurs de saisie de données. Tous les transferts de données incluront le cryptage et suivront les directives de la directive européenne sur les bonnes pratiques cliniques et respecteront la loi sur la protection des données pour protéger la confidentialité des patients. TMC aura des réunions mensuelles régulières avec des experts pour discuter de l'avancement de l'essai.

Analyse des données Les valeurs manquantes, le cas échéant, seront imputées avec régression. Les patients sans évaluation post-randomisation pour un critère d'efficacité particulier seront exclus de l'analyse de ce critère d'évaluation.

Des analyses de régression seront utilisées pour comparer la moyenne ajustée du GFR estimé, de l'UACR, de l'HbA1c, du FBG, du FGF-23, du MCP-1 et de la cystatine C à la semaine 48 entre 1) la combinaison de tous les groupes d'intervention et la combinaison de tous les groupes de contrôle, 2 ) sous-groupe de traitement individuel et son groupe de contrôle correspondant, et 3) différents groupes de contrôle avec les valeurs de base correspondantes comme covariables. L'analyse des scores de changement sera complétée.

Pour minimiser l'inflation des erreurs de type I, l'analyse suivra une approche hiérarchique dans l'ordre de 1) sous-groupe de traitement individuel par rapport à son sous-groupe de contrôle, 2) combinaison de tous les groupes d'intervention par rapport à la combinaison de tous les groupes de contrôle afin d'éviter l'inflation des erreurs de type I. Les principaux résultats sont le changement de GFR et UACR.

Une analyse de sous-groupe sera effectuée pour les stades 2 et 3 de l'IRC séparément. Des analyses de sensibilité seront effectuées pour 1) les données manquantes imputées avec la régression, 2) les données manquantes imputées avec la dernière observation reportée (LOCF) et 3) l'abandon du patient selon le protocole.

Les événements indésirables seront analysés de manière narrative. Le pourcentage de tous les événements indésirables et le taux d'attrition dû aux événements indésirables seront comparés entre les groupes d'intervention et les groupes témoins.