Częściowo zindywidualizowane leczenie medycyny chińskiej jako postępowanie uzupełniające w leczeniu nefropatii cukrzycowej (SCHEMATIC)

Będzie to otwarte, równoległe, pilotażowe badanie kliniczne z randomizacją.

Uzasadnienie liczebności próby Liczebność próby oblicza się na podstawie docelowej kontroli współczynnika inflacji. Aby mieć 95% pewności (dwustronnej), że kolejne badanie główne faktycznie osiąga moc 80% przy nominalnej mocy ustawionej na 90% (tj. 10% utraty mocy), współczynnik inflacji powinien być mniejszy niż 1,15.

Przy IF = 1,15 potrzebna jest zatem próba o wielkości 80 osób, aby mieć 95% jednostronną pewność, że badanie główne osiągnie co najmniej moc nominalną do sprawdzenia hipotezy, że dodatek do całego planu leczenia medycyny chińskiej może być skuteczniej stabilizuje wskaźnik przesączania kłębuszkowego u pacjentów z nefropatią cukrzycową w porównaniu z rutynową opieką.

W przypadku analizy podgrup wielkość próby 25 pacjentów na każdą podgrupę mogłaby osiągnąć 80% jednostronnej pewności, że efekt stabilizacji wskaźnika przesączania kłębuszkowego jest różny w podgrupach o podobnym obrazie klinicznym CM.

Przy 5 podgrupach, w tym badaniu pilotażowym potrzebna jest próba o wielkości 148 pacjentów, aby umożliwić 15% wskaźnik ścierania.

Zarządzanie danymi Komitet zarządzania badaniem (TMC) utworzony przez głównego badacza, współbadacza i asystenta badawczego będzie centralizować wszystkie dane z badania. Praktyk medycyny chińskiej i asystent naukowy będą codziennie zbierać, czyścić i przesyłać dane pacjentów do TMC. Kwestionariusze dotyczące obrazu klinicznego i diagnozy Medycyny Chińskiej będą wysyłane, zbierane i czyszczone bezpośrednio przez TMC codziennie przez Asystenta ds. Badań. W przypadku braku odpowiedzi ze strony pacjentów po 30 dniach od ostatniego kontaktu, Asystent ds. Badań skontaktuje się z pacjentami i zadzwoni do nich. Wszystkie dane zostaną dwukrotnie wprowadzone do komputera i oczyszczone przed analizą, aby zapobiec błędom wprowadzania danych. Wszystkie przesyłane dane będą zawierały szyfrowanie i będą zgodne z wytycznymi zawartymi w europejskiej dyrektywie w sprawie dobrej praktyki klinicznej oraz zgodnie z ustawą o ochronie danych w celu ochrony poufności danych pacjentów. TMC będzie odbywać regularne comiesięczne spotkania z ekspertami w celu omówienia postępów w badaniu.

Analiza danych Brakujące wartości, jeśli występują, zostaną przypisane regresji. Pacjent bez oceny porandomizacyjnej dla określonego punktu końcowego skuteczności zostanie wykluczony z analizy tego punktu końcowego.

Analizy regresji zostaną wykorzystane do porównania skorygowanej średniej oszacowanych wartości GFR, UACR, HbA1c, FBG, FGF-23, MCP-1 i cystatyny C w 48. tygodniu pomiędzy 1) połączeniem wszystkich grup interwencyjnych i połączeniem wszystkich grup kontrolnych, 2 ) podgrupę indywidualnego leczenia i jej dopasowaną grupę kontrolną oraz 3) różne grupy kontrolne z odpowiednimi wartościami wyjściowymi jako współzmiennymi. Analiza wyniku zmiany zostanie uzupełniona.

Aby zminimalizować inflację błędu typu I, analiza będzie przebiegać zgodnie z podejściem hierarchicznym w kolejności: 1) indywidualna podgrupa badana versus jej podgrupa kontrolna, 2) kombinacja wszystkich grup interwencyjnych versus kombinacja wszystkich grup kontrolnych, aby uniknąć inflacji błędu typu I. Głównymi wynikami są zmiana GFR i UACR.

Analiza podgrup zostanie przeprowadzona oddzielnie dla stadium 2 i 3 CKD. Analizy czułości zostaną przeprowadzone dla 1) brakujących danych przypisanych regresji, 2) brakujących danych przypisanych przeniesieniu ostatniej obserwacji (LOCF) i 3) wycofania pacjenta z protokołu.

Zdarzenia niepożądane zostaną przeanalizowane w sposób narracyjny. Odsetek wszystkich zdarzeń niepożądanych i wskaźnik utraty z powodu zdarzeń niepożądanych zostaną porównane między grupami interwencyjnymi i grupami kontrolnymi.