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Étude du BCX7353 comme traitement des crises d'angio-œdème héréditaire

8 mars 2021 mis à jour par: BioCryst Pharmaceuticals

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de dosage, pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de doses uniques de BCX7353 comme traitement d'attaque aiguë chez les sujets atteints d'angio-œdème héréditaire

Cette étude en 3 parties évaluera l'efficacité et l'innocuité d'un inhibiteur oral de la kallikréine, le BCX7353, dans le traitement des crises d'angio-œdème chez des sujets atteints d'angio-œdème héréditaire de type I ou II (AOH). Dans chaque partie de l'étude, les sujets traiteront 3 attaques avec BCX7353 (2 attaques) ou un placebo (1 attaque), dans un ordre aléatoire. Dans la partie 1, la dose de 750 mg sera évaluée par rapport au placebo chez un maximum de 36 patients. Si cela s'avère efficace, 12 autres patients seront inscrits à une dose de 500 mg (partie 1), suivis de 12 autres (si l'efficacité est toujours démontrée) à une dose de 250 mg (partie 3) pour déterminer l'efficacité minimale dose de BCX7353 par rapport au placebo pour le traitement des crises d'AOH. L'efficacité sera déterminée par les entrées du journal du sujet remplies à des moments prédéfinis après la dose.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

58

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Study Center
      • Frankfurt, Allemagne
        • Study Center
  • Danemark
      • Odense, Danemark
        • Study Center
  • France
      • Grenoble, France
        • Study Center
      • Lille, France
        • Study Center
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Study Center
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israël
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Study Center
  • Italie
      • Milano, Italie
        • Study Center
      • Padova, Italie
        • Study Center
      • Salerno, Italie
        • Study Center
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche
        • Study Center
  • Macédoine du Nord
      • Skopje, Macédoine du Nord
        • Study Center
  • Pologne
      • Kraków, Pologne
        • Study Center
  • Roumanie
      • Târgu-Mureş, Roumanie
        • Study Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Study Center
      • London, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Plymouth, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Study Center
  • Suisse
      • Zürich, Suisse
        • Study Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Capable de fournir un consentement écrit et éclairé.
  2. Un diagnostic clinique d'angio-œdème héréditaire de type 1 ou de type 2 tel que documenté à tout moment dans les dossiers médicaux ou lors de la visite de dépistage.
  3. Accès et capacité à utiliser le traitement standard des crises aiguës pour les crises d'AOH.
  4. Les femmes sexuellement actives en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs doivent utiliser une contraception efficace.

Critère d'exclusion:

  1. Les femmes enceintes ou qui allaitent.
  2. Toute condition clinique ou antécédents médicaux qui interféreraient avec la sécurité du sujet ou sa capacité à participer à l'étude.
  3. Utilisation de C1INH, d'androgènes ou d'acide tranexamique pour la prophylaxie des crises d'AOH.
  4. Antécédents ou abus actuel d'alcool ou de drogues.
  5. Infection par l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH.
  6. Participation à toute autre étude de médicament expérimental actuellement ou au cours des 30 derniers jours.
  7. Dépistage positif des drogues d'abus (à moins qu'elles ne soient utilisées comme traitement médical, par exemple, avec une ordonnance).
  8. Une relation familiale immédiate avec les employés du commanditaire, l'enquêteur ou les employés du site d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie 1 : BCX7353 750 mg
Médicament: BCX7353
formulation liquide orale
Expérimental: Partie 2 : BCX7353 500 mg
Médicament: BCX7353
formulation liquide orale
Expérimental: Partie 3 : BCX7353 250 mg
Médicament: BCX7353
formulation liquide orale
Comparateur placebo: Parties 1, 2 et 3 : placebo
Médicament: Placebo
formulation liquide orale correspondant au BCX7353

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets ayant un score amélioré ou stable sur l'échelle visuelle analogique composite (EVA)
Délai: EVA composite moyenne pour la gravité des symptômes de la crise d'AOH avant le traitement IMP et 4 heures après l'administration
Les sujets ont rempli une EVA à 3 composantes sur une échelle de 100 mm pour la sévérité des douleurs abdominales, des douleurs cutanées et de l'enflure cutanée associées à la crise d'AOH, où zéro indiquait l'absence de douleur ou d'enflure et 100 mm indiquait la pire douleur ou enflure possible. Les sujets ont rempli l'EVA immédiatement avant l'administration du médicament à l'étude, puis à 1, 2, 3, 4, environ 8 et 24 heures après l'administration. Le critère d'évaluation principal était la proportion de sujets présentant un score EVA amélioré ou stable à 3 symptômes 4 heures après l'administration. Le composite à 3 symptômes a été calculé comme la moyenne des scores VAS pour les douleurs abdominales, les douleurs cutanées et le gonflement cutané. Un sujet était considéré comme amélioré ou stable si le changement par rapport au départ (CFB ; moment de l'administration du médicament) de l'EVA était ≤ 0.
EVA composite moyenne pour la gravité des symptômes de la crise d'AOH avant le traitement IMP et 4 heures après l'administration
Pourcentage d'attaques traitées avec des médicaments d'attaque aiguë standard (SOC-Rx) sur 24 heures
Délai: 24 heures
La proportion d'attaques pour lesquelles les sujets ont pris du SOC-Rx dans les 24 heures suivant le traitement avec le médicament à l'étude. Les médicaments de secours contre l'AOH comprenaient le C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) et le Firazyr/Icatibant.
24 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioCryst Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

29 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

29 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2017

Première publication (Réel)

4 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BCX7353-202

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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