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Une étude de phase 2 pour évaluer le DNTH103 chez les adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MAGIC) (MAGIC)

19 avril 2024 mis à jour par: Dianthus Therapeutics

Une étude de phase 2, randomisée, en aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacométrie et l'efficacité du DNTH103 chez les adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MAGIC)

Le but de cette étude de phase 2 est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacométrie et l'efficacité du DNTH103 chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée (gMG).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Sankalp Gokhale

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Doit avoir donné son consentement éclairé écrit avant que toute activité liée à l'étude ne soit réalisée.
  2. Hommes et femmes adultes, âgés de 18 à 75 ans (inclus) au moment du dépistage.
  3. Plage de poids entre 40 et 120 kg lors du dépistage.

  4. Diagnostic de gMG par les tests suivants :

    Anticorps contre le récepteur de l'acétylcholine (AChR Ab) positif, et

    L'un des éléments suivants :

    je. Antécédents de test de transmission neuromusculaire anormal ; ii. Antécédents de test anticholinestérase positif ; iii. Réponse clinique aux inhibiteurs de l'acétylcholinestérase.

  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II-Iva
  6. Score des activités de la vie quotidienne pour la myasthénie grave (MG-ADL) de 6 ou plus
  7. Vaccination contre N. meningitidis avec le vaccin quadrivalent contre le méningocoque et, le cas échéant, le vaccin contre le méningocoque de sérotype B dans les 3 ans précédant ou au moment du début du traitement à l'étude.

  8. Les participantes doivent :

    Être en âge de procréer, ou si elle est en âge de procréer, doit accepter de ne pas donner d'ovules, de ne pas tenter de tomber enceinte et, si elle a des rapports sexuels avec un partenaire masculin, doit accepter d'utiliser une méthode de contraception très efficace.

  9. Les participants masculins doivent être chirurgicalement stériles pendant au moins 90 jours avant le dépistage ou accepter de ne pas donner de sperme

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents ou présence d'un problème médical/chirurgical important, y compris toute maladie aiguë ou intervention chirurgicale majeure considérée comme cliniquement significative
  2. Antécédents (à tout moment) d'infection à N. meningitidis.
  3. Résultats de tests positifs pour les anticorps actifs contre le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-1 ou VIH-2), l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs) ou le virus de l'hépatite C (VHC) lors du dépistage.
  4. Toute chirurgie/biopsie thymique dans l'année suivant le dépistage.
  5. Tout thymome connu ou non traité.
  6. Tout antécédent de carcinome thymique ou de tumeur maligne thymique.

  7. Utilisation concomitante ou antérieure du médicament suivant dans les délais spécifiés ci-dessous.

    1. Rituximab dans les 6 mois (180 jours) précédant la randomisation (jour 1) ;
    2. Immunoglobuline intraveineuse (IgIV) et échange plasmatique (PLEX) dans les 4 semaines (28 jours) précédant la randomisation (jour 1).
  8. Participation à une autre étude clinique d'un médicament expérimental dans les 90 jours ou 5 demi-vies de l'agent expérimental.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Jour 1 : perfusion IV de placebo Semaine 1 à semaine 11 : placebo administré SC toutes les 2 semaines
Comparateur actif: DNTH103 faible dose Q2W
Médicament: DNTH103
Jour 1 : dose de charge IV Semaine 1 à semaine 11 : DNTH103 administré SC toutes les 2 semaines
Comparateur actif: DNTH103 haute dose toutes les 2 semaines
Médicament: DNTH103
Jour 1 : dose de charge IV Semaine 1 à semaine 11 : DNTH103 administré SC toutes les 2 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence, gravité et relation des EIIT (y compris l'arrêt du traitement en raison d'événements indésirables [EI]) [Durée : de référence (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 40)]
Délai: Visite de référence (jour 1) jusqu'à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 40)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un sujet d'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporairement à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit lié ou non au médicament (produit expérimental).
Visite de référence (jour 1) jusqu'à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 40)
Incidence, gravité et relation entre les événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Visite de référence (jour 1) jusqu'à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 40)
Un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) (grave ou non grave) est un événement scientifique et médical spécifique au produit du promoteur, pour lequel une surveillance continue et une communication rapide de l'investigateur au promoteur peuvent être appropriées. Un tel événement peut nécessiter une enquête plus approfondie afin de le caractériser et de le comprendre. Selon la nature de l'événement, une communication rapide du promoteur de l'essai avec d'autres parties peut également être nécessaire (par exemple, les régulateurs).
Visite de référence (jour 1) jusqu'à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 40)
Nombre de participants avec des changements par rapport à la ligne de base dans les paramètres ECG
Délai: Visite de référence (jour 1) jusqu'à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 40)
Le nombre de participants présentant des changements dans les valeurs ECG au cours de la période d'étude sera signalé
Visite de référence (jour 1) jusqu'à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 40)
Nombre de participants dont les valeurs de laboratoire clinique ont changé au fil du temps
Délai: Visite de référence (jour 1) jusqu'à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 40)
Le nombre de participants présentant des changements dans les valeurs de laboratoire clinique au cours de la période d'étude sera signalé
Visite de référence (jour 1) jusqu'à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 40)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ du score sur l'échelle des activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG-ADL)
Délai: Base de référence (jour 1) à la semaine 13
Le score MG-ADL est un instrument de résultats rapportés par les patients (PRO) en 8 éléments. Le MG-ADL cible les symptômes du handicap à travers les symptômes oculaires, bulbaires, respiratoires et axiaux. Les réponses aux items sont notées de 0 à 3, et le score total du MG-ADL est la somme des 8 items et varie de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un plus grand handicap.
Base de référence (jour 1) à la semaine 13
Changement par rapport au départ du score sur l'échelle quantitative de myasthénie grave (QMG)
Délai: Base de référence (jour 1) à la semaine 13
Le MGC est un outil d'évaluation validé pour mesurer l'état clinique des patients atteints de MG. La plage du score MGC total est de 0 à 50 et une amélioration cliniquement significative se traduit par une amélioration de 3 points du score MGC. Le MGC évalue 10 domaines fonctionnels importants les plus fréquemment affectés par la MG et les échelles sont pondérées en fonction de leur signification clinique qui intègre les résultats rapportés par les patients.
Base de référence (jour 1) à la semaine 13
Concentrations sériques de DNTH103
Délai: Base de référence (jour 1) à la semaine 13
Des échantillons de sang seront collectés pour mesurer les concentrations sériques de DNTH103 à différents moments avant et après l'administration.
Base de référence (jour 1) à la semaine 13
Changement par rapport à la valeur initiale du test sanguin total du complément (CH50)
Délai: Base de référence (jour 1) à la semaine 13
Des échantillons de sang seront prélevés pour déterminer les changements dans le CH50 à différents moments
Base de référence (jour 1) à la semaine 13
Niveaux d'anticorps antimédicament (ADA) contre DNTH103
Délai: Base de référence (jour 1) à la semaine 13
Des échantillons de sang seront collectés pour mesurer l'ADA par rapport au DNTH103 à différents moments
Base de référence (jour 1) à la semaine 13

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dianthus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2024

Première publication (Réel)

28 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DNTH103-MG-201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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