Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení DNTH103 u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis (MAGIC) (MAGIC)

19. dubna 2024 aktualizováno: Dianthus Therapeutics

Fáze 2, randomizovaná, zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakometrie a účinnosti DNTH103 u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis (MAGIC)

Účelem této studie fáze 2 je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakometrii a účinnost DNTH103 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Sankalp Gokhale

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studií musí dát písemný informovaný souhlas.
  2. Dospělí muži a ženy ve věku 18 až 75 let (včetně) na screeningu.
  3. Hmotnostní rozsah mezi 40-120 kg při screeningu.

  4. Diagnostika gMG pomocí následujících testů:

    Protilátka acetylcholinového receptoru (AChR Ab) pozitivní a

    Jedna z následujících:

    i. Anamnéza abnormálního testu neuromuskulárního přenosu; ii. Anamnéza pozitivního anticholinesterázového testu; iii. Klinická odpověď na inhibitory acetylcholinesterázy.

  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třída II-Iva
  6. Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) skóre 6 nebo více
  7. Očkování proti N. meningitidis kvadrivalentní meningokokovou vakcínou, a je-li k dispozici, meningokokovou vakcínou sérotypu B během 3 let před nebo v době zahájení studie léku.

  8. Ženské účastnice musí:

    Být v neplodném nebo plodném věku, musí souhlasit s nedarováním vajíček, s pokusem o otěhotnění a v případě pohlavního styku s mužským partnerem musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce.

  9. Mužští účastníci musí být chirurgicky sterilní po dobu nejméně 90 dnů před screeningem nebo souhlasit, že nebudou darovat sperma

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo přítomnost významného zdravotního/chirurgického stavu včetně jakéhokoli akutního onemocnění nebo velkého chirurgického zákroku považovaného za klinicky významné
  2. Předchozí historie (kdykoli) infekce N. meningitidis.
  3. Pozitivní výsledky testů na aktivní virus lidské imunodeficience (HIV-1 nebo HIV-2), povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo protilátky proti viru hepatitidy C (HCV) během screeningu.
  4. Jakákoli operace/biopsie thymu do 1 roku od screeningu.
  5. Jakýkoli známý nebo neléčený thymom.
  6. Jakákoli anamnéza karcinomu thymu nebo malignity thymu.

  7. Současné nebo předchozí užívání následujících léků během níže uvedených časových období.

    1. Rituximab během 6 měsíců (180 dní) před randomizací (den 1);
    2. Intravenózní imunoglobulin (IVIg) a výměna plazmy (PLEX) během 4 týdnů (28 dní) před randomizací (1. den).
  8. Účast v další klinické studii hodnoceného léčiva do 90 dnů nebo 5 poločasů hodnoceného činidla.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Den 1: IV infuze placeba Týden 1 až Týden 11: placebo podávané SC každé 2 týdny
Aktivní komparátor: DNTH103 nízká dávka Q2W
Lék: DNTH103
Den 1: IV nasycovací dávka Týden 1 až Týden 11: DNTH103 podávaný SC každé 2 týdny
Aktivní komparátor: DNTH103 vysoká dávka Q2W
Lék: DNTH103
Den 1: IV nasycovací dávka Týden 1 až Týden 11: DNTH103 podávaný SC každé 2 týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt, závažnost a vztah TEAE (včetně přerušení léčby kvůli nežádoucím účinkům [AE]) [Časový rámec: Výchozí stav (den 1) do bezpečnostní následné návštěvy (až do 40. týdne)]
Časové okno: Výchozí stav (1. den) do bezpečnostní následné návštěvy (do 40. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podáván farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE by tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkoušeným přípravkem) souvisí či nikoli.
Výchozí stav (1. den) do bezpečnostní následné návštěvy (do 40. týdne)
Výskyt, závažnost a vztah nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) do bezpečnostní následné návštěvy (do 40. týdne)
Nežádoucí příhoda zvláštního zájmu (AESI) (závažná nebo nezávažná) je záležitost vědeckého a lékařského zájmu specifická pro produkt sponzora, pro kterou může být vhodné průběžné sledování a rychlá komunikace ze strany zkoušejícího se sponzorem. Taková událost může vyžadovat další zkoumání, aby bylo možné ji charakterizovat a pochopit. V závislosti na povaze události může být také zapotřebí rychlá komunikace ze strany zadavatele studie s ostatními stranami (např.
Výchozí stav (1. den) do bezpečnostní následné návštěvy (do 40. týdne)
Počet účastníků se změnami oproti výchozí hodnotě v parametrech EKG
Časové okno: Výchozí stav (1. den) do bezpečnostní následné návštěvy (do 40. týdne)
Bude hlášen počet účastníků se změnami hodnot EKG během období studie
Výchozí stav (1. den) do bezpečnostní následné návštěvy (do 40. týdne)
Počet účastníků se změnami klinických laboratorních hodnot v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. den) do bezpečnostní následné návštěvy (do 40. týdne)
Bude hlášen počet účastníků se změnami klinických laboratorních hodnot během období studie
Výchozí stav (1. den) do bezpečnostní následné návštěvy (do 40. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre stupnice aktivit denního života (MG-ADL) Myasthenia Gravis
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 13. týden
MG-ADL skóre je 8-položkový nástroj hlášený pacientem (PRO). MG-ADL se zaměřuje na symptomy postižení napříč očními, bulbárními, respiračními a axiálními symptomy. Odpovědi na položky jsou hodnoceny od 0 do 3 a celkové skóre MG-ADL je součtem 8 položek a pohybuje se od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší postižení.
Výchozí stav (1. den) až 13. týden
Změna skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 13. týden
MGC je validovaný hodnotící nástroj pro měření klinického stavu pacientů s MG. Rozsah celkového skóre MGC je 0 až 50 a klinicky významné zlepšení se odráží ve 3bodovém zlepšení skóre MGC. MGC hodnotí 10 důležitých funkčních oblastí nejčastěji postižených MG a škály jsou váženy podle klinické významnosti, která zahrnuje výsledky hlášené pacientem
Výchozí stav (1. den) až 13. týden
Sérové ​​koncentrace DNTH103
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 13. týden
Vzorky krve budou odebírány pro měření sérových koncentrací DNTH103 v různých časových bodech před i po dávce.
Výchozí stav (1. den) až 13. týden
Změna od výchozí hodnoty v celkovém krevním testu komplementu (CH50)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 13. týden
Pro stanovení změn v CH50 v různých časových bodech budou odebrány vzorky krve
Výchozí stav (1. den) až 13. týden
Hladiny protilátek (ADA) proti DNTH103
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 13. týden
Vzorky krve budou odebírány pro měření ADA proti DNTH103 v různých časových bodech
Výchozí stav (1. den) až 13. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dianthus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

28. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DNTH103-MG-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis, generalizovaná

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit