Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Thrombin Generation Assay (TGA), mint a hemosztatikus hatás prediktív tesztje. A FVIII koncentrátumok hatékonysága A hemofíliás betegekben inhibitorokkal (PredicTGA)

2013. június 14. frissítette: Grifols Italia S.p.A

Thrombin Generation Assay (TGA), mint a VIII-as faktor (FVIII) koncentrátumok hemosztatikus hatékonyságának prediktív tesztje olyan betegeknél, akiket örökletes A-hemofília és magas és alacsony anamnesztikus válasz FVIII-inhibitorokkal érint.

Ez egy megfigyeléses, prospektív, longitudinális, többközpontú, kohorsz vizsgálat, amelynek célja annak ellenőrzése, hogy a TGA előre jelezheti-e a különböző FVIII koncentrátum osztályok (mentes vagy gazdag VWF) hatékonyságát súlyos vagy közepesen súlyos öröklött hemofíliában A és inhibitorok.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Indoklás:

Az A hemofília egy súlyos és gyakori örökletes vérzési rendellenesség, amelyet a VIII-as véralvadási faktor (FVIII) hiánya okoz. Az ebben a betegségben szenvedő betegeket rekombináns VIII-as faktorral vagy plazmából származó VIII-as faktor koncentrátumokkal kezelik.

Az exogén FVIII beadása az esetek 15-35%-ában a VIII-as faktor aktivitását semlegesítő antitestek (inhibitorok) képződését idézi elő, ami hatástalanná teszi a kezelést. A VIII-as faktor (FVIII) inhibitorainak kialakulása a legsúlyosabb és A hemofília A kezelésének kihívást jelentő szövődménye, és a krónikus betegség legnagyobb gazdasági terhét jelenti. Ezért a kutatás nagy erőfeszítéseket tesz a betegség legjobb terápiás megközelítésének optimalizálása érdekében.

Megfigyelték, hogy a FVIII-inhibitorok immunreaktivitás széles skáláját mutatják, amikor a FVIII-koncentrátumok különböző osztályaival szemben tesztelik (von Willebrand-faktorral -VWF-vel vagy anélkül). Kimutatták, hogy a különböző inhibitorok reaktivitása korrelálhat az inhibitorok eltérő képességével a trombinképződést rontó képességgel, amint azt Thrombin Generation Assay (TGA) tesztelték. Ezeknél a betegeknél a TGA vizsgálat eszköz lehet annak megjóslására, hogy melyik FVIII koncentrátum a nagyobb hemosztatikus hatékonysággal.

Az is bizonytalan, hogy az ITI-protokollokban használt különböző FVIII-osztályok eltérő hatékonysággal csökkenthetik-e a BT-vérzések előfordulását, és ez összefüggésben állhat-e az alacsonyabb reaktivitással, epitópspecifitással, VWF-tartalommal, és ezt előre jelezheti-e a TGA. Nagyon hasznos lenne, ha egy bizonyítékokon alapuló diagnosztikai és prognosztikai műszert, a TGA-t tudnánk adni, amely segítené az orvost abban, hogy optimalizálja a terápiát az összes inhibitoros beteg számára.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

25

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Palermo, Olaszország
        • Toborzás
        • Centro di Riferimento Emostasi e Trombosi in età pediatrica Ospedale dei bambini G. Di Cristina
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Fabio Gagliano, Dr.
    • Calabria
      • Cosenza, Calabria, Olaszország, 87100
        • Toborzás
        • Ospedale Civile dell' Annunziata
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Filomena Daniele, MD
    • Campania
      • Napoli, Campania, Olaszország, 80131
        • Aktív, nem toborzó
        • Az. Universitaria Policlinico "Federico II" Dip. Assist. di Clinica Medica
    • Emilia Romagna
      • Bologna, Emilia Romagna, Olaszország, 40138
        • Toborzás
        • UO Angiologia e Malattie della Coagulazione "Marino Golinelli" Az Osp. Policlinico S. Orsola Malpighi
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Gualtiero Palareti, MD
        • Alkutató:
          • Lelia Valdrè, MD
        • Alkutató:
          • Giuseppina Rodorigo, MD
    • Friuli Venezia Giulia
      • Udine, Friuli Venezia Giulia, Olaszország, 33100
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliera "Santa Maria della Misericordia"
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Giovanni Barillari, MD
        • Alkutató:
          • Samantha Pasca, BS PhD
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Olaszország, 00161
        • Aktív, nem toborzó
        • Ematologia Dipartimento di Biotecnologie Cellulari Università La Sapienza - Policlinico Umberto I
      • Rome, Lazio, Olaszország, 00165
        • Toborzás
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu di Roma
        • Kapcsolatba lépni:
      • Rome, Lazio, Olaszország, 00168
        • Aktív, nem toborzó
        • Università Cattolica - Policlinico A. Gemelli
    • Piemonte
      • Turin, Piemonte, Olaszország, 10126
        • Toborzás
        • Azienda Ospedialiera Ospedale Infantile Regina Margherita - S.Anna
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maria Messina, MD
        • Alkutató:
          • Berardino Pollio, MD
      • Turin, Piemonte, Olaszország, 10126
        • Toborzás
        • Ospedale Le Molinette "S. G. Battista"
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alessandra Borchiellini, MD
    • Puglia
      • BAri, Puglia, Olaszország, 70124
        • Aktív, nem toborzó
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Olaszország, 50134
        • Toborzás
        • Agenzia per l'Emofilia Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Massimo Morfini, MD
        • Alkutató:
          • Silvia Linari, MD
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Olaszország, 35128
        • Toborzás
        • Az. Ospedaliera di Padova, Clinica Medica IIa
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ezio Zanon, MD
      • Verona, Veneto, Olaszország, 37126
        • Aktív, nem toborzó
        • Azienda Ospedaliera Univesitaria Integrata di Verona - Borgo Roma
      • Vicenza, Veneto, Olaszország, 36100
        • Toborzás
        • Dipartimento di Terapie Cellulari ed Ematologia Ospedale San Bortolo
        • Kapcsolatba lépni:
          • Giancarlo Castaman, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A mérsékelt vagy súlyos hemofíliában szenvedő, inhibitorokkal rendelkező betegek két csoportra oszthatók:

  1. FVIII inhibitorokkal és alacsony anamnesztikus válaszreakcióval rendelkező betegek: Alacsony válaszadók csoportja
  2. FVIII inhibitorokkal és magas anamnesztikus válaszreakcióval rendelkező betegek: Magasan reagáló csoport

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Öröklött, súlyos (FVIII:C < 1%) vagy közepesen súlyos hemofília A (FVIII ≤ 2%) diagnózisa
  • Bármilyen korú
  • A tanulmányi módszereknek való megfelelés képessége és a vizsgálatban való részvételi hajlandóság
  • Írásbeli beleegyezés.

AZ ALACSONY VÁLASZADÓK SZÁMÁRA

- Dokumentált alacsony anamnesztikus válasz FVIII-expozíció után (FVIII inhibitorok titere >0,6 és < 5 BU/ml Bethesda assay-vel tesztelve, Nijmegen módosítás). Ebbe a vizsgálatba azok a betegek is beletartoznak, akik soha nem részesültek ITI-ben, valamint azok a betegek is, akik részleges sikerrel fejezték be az ITI-t (az inhibitorok titere >0,6 és <5 BU/ml, és az INH-titer nem emelkedett > 5 BU FVIII-mal történő túlkezelés)

BEVÁLASZTÁSI KRITÉRIUMOK A MAGAS VÁLASZADÓK KOHORSZÁHOZ

  • Dokumentált magas válasz a FVIII expozíció után (FVIII inhibitorok titere > 5 BU/ml Bethesda assay-vel tesztelve, Nijmegen módosítás). Ebbe a vizsgálatba azokat a betegeket vonják be, akik potenciális jelöltek az első vagy mentő ITI-re.
  • Bármely történelmi csúcs ≥ 5 BU

Kizárási kritériumok:

  • Szerzett hemofília diagnózisa
  • Öröklött enyhe hemofília A diagnózisa (FVIII > 2%)
  • A várható élettartam kevesebb, mint 1 év
  • Pszichiátriai betegség és bármely más állapot ronthatja a vizsgálati módszereknek való megfelelést

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
ALACSONY VÁLASZADÓK
Dokumentált alacsony anamnesztikus válasz FVIII-expozíció után (FVIII inhibitorok titere >0,6 és < 5 BU/ml Bethesda assay-vel tesztelve, Nijmegen módosítás). Olyan betegek, akiket soha nem vetettek alá ITI-nek, valamint azok a betegek, akik részleges sikerrel fejezték be az ITI-t (az inhibitorok titere >0,6 és < 5 BU/ml, és az INH-titer nem emelkedett 5 BU-nál nagyobb mértékben a FVIII-mal végzett kezeléshez képest)
Egyéb: TGA (Thrombin Generation Assay)
A TGA-t plazmán végzik el annak érdekében, hogy értékeljék a trombinképződést stimuláló képesség különbségeit a különböző FVIII koncentrátumok osztályai között, és esetleg azonosítsák a "leghatékonyabbat". A TGA-t negyedévente meg kell ismételni annak ellenőrzésére, hogy a vizsgálati időszak alatt megfelelő-e a terápia hatékonyságának ellenőrzése is.
MAGAS VÁLASZADÓK
Azok a betegek, akiknél a FVIII-expozíció után magas válaszreakciót tapasztaltak (FVIII-gátló titer > 5 BU/ml Bethesda-teszttel tesztelve, Nijmegen-módosítás), és potenciális jelöltek az első vagy mentő ITI-re
Egyéb: TGA (Thrombin Generation Assay)
A TGA-t plazmán végzik el annak érdekében, hogy értékeljék a trombinképződést stimuláló képesség különbségeit a különböző FVIII koncentrátumok osztályai között, és esetleg azonosítsák a "leghatékonyabbat". A TGA-t negyedévente meg kell ismételni annak ellenőrzésére, hogy a vizsgálati időszak alatt megfelelő-e a terápia hatékonyságának ellenőrzése is.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A trombinképződés eredménye
Időkeret: 12 hónap
A TGA trombinképződési eredményei olyan plazma betegeken, akiknél az inhibitor különböző osztályú FVIII koncentrátummal párosult
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az epitóptérképezés eredményei
Időkeret: 12 hónap
epitóptérképezési teszt a plazmabetegen a terápia alatt, 12 hónapos követési időszakon keresztül
12 hónap
Minden áttöréses (BT) vérzés előfordulása
Időkeret: 12 hónap
események/hónap
12 hónap
A betegek kezeléséhez szükséges teljes FVIII dózis
Időkeret: 12 hónap
(NE/év)
12 hónap
az inhibitor titer lefolyása
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Megkerülő szerek használata
Időkeret: 12 hónap
a BT-vérzések előfordulási gyakorisága, amelyeknél megkerülő szerekre van szükség (események/hónapok) a BT-vérzések kezeléséhez szükséges bypassing szerek átlagos dózisa (vagy kezelési napok) A bypassing ágens teljes dózisa (és a kezelés napjai) összességében (NE/év) és (napok) kezelés/év)
12 hónap
ITI kimenetel csak az ilyen kezelés alatt álló betegeknél
Időkeret: 3 év
Siker százalékos aránya (a teljes, részleges siker vagy kudarc meghatározása az ITI vizsgálati protokoll szerint történik) A tűrésig eltelt idő (hónap), az ITI sikeréig eltelt idő (teljes/részleges)
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Grifols Italia S.p.A

Együttműködők

Thrombinoscope

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Elena Santagostino, MD, PhD, Angelo Bianchi Bonomi" Haemophilia Thrombosis Centre I.R.C.S.S. Maggiore Hospital and University of Milan Via Pace 9, 20122 Milan - Italy

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. március 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2015. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2016. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. január 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. január 6.

Első közzététel (Becslés)

2012. január 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. június 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. június 14.

Utolsó ellenőrzés

2013. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PredicTGA
  • 373 (Italian RSO http://osservazionali.agenziafarmaco.it)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a TGA (Thrombin Generation Assay)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Türkiye

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel