Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Beraprost-314d kiegészítve a Tyvaso®-hoz (BEAT) (BEAT)

2020. július 20. frissítette: Lung Biotechnology PBC

Multicentrikus, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálat az orális BPS-314d-MR hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére, amelyet az inhalált treprostinilhez (Tyvaso®) adtak pulmonális artériás hipertóniában szenvedő betegeknél

Ez egy többközpontú, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálat a BPS-314d-MR hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére, ha inhalációs treprostinilhez (Tyvaso®) adják pulmonális artériás hipertóniában szenvedő betegeknél.

Azok a betegek, akik új Tyvaso-val foglalkoznak, be fognak lépni az inhalációs treprostinil bejárati időszakába, amíg 90 napos tapasztalatot nem szereznek, hogy biztosítsák a gyógyszer tolerálhatóságát a vizsgálatba való felvétel előtt.

A kezelési csoportok egy aktív és egy placebo csoportból állnak. Az alanyokat véletlenszerűen, 1:1 arányban osztják be a két kezelési csoport egyikébe.

A tanulmány áttekintése

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

273

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center Heart Institute
      • Fountain Valley, California, Egyesült Államok, 92708
        • Allianz Research Institute Inc.
      • Fresno, California, Egyesült Államok, 93720
        • University of California San Francisco - Fresno
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
        • University of California - San Diego
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90024
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • Keck Medical Center of USC
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90073
        • Veterans Affairs Greater Los Angeles Healthcare System
      • Rancho Mirage, California, Egyesült Államok, 92270
        • Center for Advanced Pulmonary Medicine
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California - San Francisco
      • Santa Barbara, California, Egyesült Államok, 93105
        • Cottage Pulmonary Hypertension Center
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Aurora Denver Cardiology Associates
      • Littleton, Colorado, Egyesült Államok, 80120
        • South Denver Cardiology Associates P.C.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Brandon, Florida, Egyesült Államok, 33511
        • Bay Area Cardiology Associates, P.A.
      • Celebration, Florida, Egyesült Államok, 34747
        • Florida Lung, Asthma, and Sleep Institute
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32804
        • Florida Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Orlando Health Heart Institute
      • South Miami, Florida, Egyesült Államok, 33143
        • South Miami Heart Specialists
      • Weston, Florida, Egyesült Államok, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Pulmonary & Critical Care of Atlanta
      • Austell, Georgia, Egyesült Államok, 30106
        • Georgia Clinical Research
      • Lawrenceville, Georgia, Egyesült Államok, 30046
        • Gwinnett Biomedical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Medicine
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Egyesült Államok, 60181
        • Advocate Health and Hospitals Corporation
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Egyesült Államok, 46032
        • Indiana University - Health Physicians
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • University of Louisville Department of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maine
      • Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Troy, Michigan, Egyesült Államok, 48085
        • Beaumont Health Systems
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07103
        • Rutgers University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12206
        • Albany Medical College
      • Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University of North Carolina, Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45627
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • Ohio State University
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43614
        • University of Toledo Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • UPMC Presbyterian Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Egyesült Államok, 29621
        • Anderson Pharmaceutical Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Healthcare Clinical Trials Office
      • Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Sentara Norfolk General Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin
      • Beer-sheva, Izrael, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Izrael, 3436212
        • The Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Petach Tikva, Izrael, 4941492
        • Rabin Medical Center-Beilinson Campus
      • Ramat-Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Rechovot, Izrael, 7610001
        • Kaplan Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Befogadási kritériumok

A tanulmányba a következő felvételi kritériumok vonatkoznak:

  1. Férfi vagy nő, 18-80 év (beleértve).
  2. Az idiopátiás vagy familiáris PAH, a kollagén-érrendszeri betegséggel összefüggő PAH, a HIV-fertőzéssel összefüggő PAH, az anorexigének/toxinok által kiváltott PAH vagy a megjavított veleszületett szisztémás-pulmonális shuntokhoz társuló PAH (javított ≥1 év) megállapított diagnózisa ).
  3. Ha HIV-pozitív, a CD4 limfocitaszám ≥200 sejt/mm3 a kiindulási vizit után 30 napon belül, és a jelenlegi standard ellátásban részesül antiretrovirális vagy más hatékony gyógyszeres kezelésben.
  4. A szűrési látogatáson a WHO III. vagy IV. funkcionális osztálya, és akiknek klinikai válasza csökkenő vagy nem kielégítő a jelenlegi PAH-terápiára.
  5. A kiindulási vizit alkalmával a WHO III. vagy IV. funkcionális osztálya, és akiknél a klinikai válasz csökken vagy nem kielégítő az inhalációs treprostinil-terápiára.
  6. Segítség nélkül tud járni (oxigénhasználat megengedett).
  7. 6 perces sétatáv (6MWD) ≥ 100 méter a szűrési látogatáson.
  8. Korábbi (az alaplátogatás előtti öt éven belül) jobb szív szívkatéterezés (RHC) PAH-nak megfelelő leletekkel, konkrétan az átlagos pulmonális artériás nyomás (PAPm) ≥25 Hgmm (nyugalomban), tüdőkapilláris éknyomás (PCWP) (vagy bal oldali kamrai vég diasztolés nyomás) ≤15 Hgmm, és a Pulmonalis Vaszkuláris Rezisztencia (PVR) >3 Hgmm/l/perc.
  9. Echokardiográfia, kizárva minden klinikailag jelentős bal szívbetegséget (pl. bal oldali billentyű betegség, szívizominfarktusra utaló falmozgási rendellenesség, bal kamrai hipertrófia stb.).
  10. A szűrési időszakot megelőző 12 hónapon belül vagy alatt végzett tüdőfunkciós tesztek a következők megerősítésére:

    1. A teljes tüdőkapacitás (TLC) legalább 60% (becsült érték) és
    2. A kényszerkilégzési térfogat egy másodpercnél (FEV1) legalább 50% (becsült érték).
  11. Az FDA által jóváhagyott további PAH-kezelésben részesülő alanyoknak a kiindulási vizit előtt legalább 30 napig stabilnak kell lenniük a jelenlegi dózisukon, eltekintve az antikoaguláns vagy vízhajtó adagjának módosításától.
  12. A vizsgálatba való véletlen besoroláshoz 90 napos megszakítás nélküli inhalációs treprostinil kezelést kell végeznie, és stabil adag inhalált treprostinilt kell kapnia legalább 30 napig az alaphelyzet előtt.
  13. A fogamzóképes korú nőknek (amelyek a menopauza után 1 évnél fiatalabbak, és nem műtétileg sterilek) absztinenciát kell gyakorolniuk, vagy két rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk (ez a fogamzásgátlás olyan módszere, amely alacsony sikertelenséget eredményez, pl. évi 1%-nál kevesebb, mint például a jóváhagyott hormonális fogamzásgátlók, a spermiciddel együtt használt barrier módszerek (például óvszer vagy rekeszizom), vagy méhen belüli eszköz). Az alanynak negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűrővizsgálatokon és a kiindulási viziteken.
  14. A tanulmányi követelményeknek és korlátozásoknak hajlandó és képes megfelelni.

Kizárási kritériumok

Azok a betegek, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerülnek a vizsgálatból:

  1. Terhes vagy szoptató.
  2. Korábbi tapasztalata van beraprosttal vagy BPS-314d-vel (azaz BPS-IR, BPS-MR vagy BPS-314d-MR).
  3. A PAH bármely olyan állapothoz kapcsolódott, amelyre nem vonatkoznak a felvételi kritériumok, beleértve, de nem kizárólagosan a pulmonális vénás hipertóniát, a tüdővénás elzáródásos betegséget, a pulmonalis kapilláris hemangiomatózist vagy a krónikus thromboemboliás pulmonális hipertóniát.
  4. Intersticiális tüdőbetegség az anamnézisben, kivéve, ha az alany kollagén-érbetegségben szenved, és az alaplátogatás után 12 hónapon belül tüdőfunkciós vizsgálatot végeztek, amely kimutatta, hogy a teljes tüdőkapacitás ≥ 60%-a a vártnak.
  5. Aktív vérzéses állapota van (pl. felső emésztőrendszeri vérzés, hemoptysis stb.), vagy olyan már meglévő állapota van, amely a vizsgáló megítélése szerint növelheti a vérzés kialakulásának kockázatát a vizsgálat során (pl. hemofília). Átmeneti vérzés (pl. orrvérzés, normál menstruációs vérzés, ínyvérzés, aranyér vérzés stb.) nem zárja ki a felvételt.
  6. Bármilyen vizsgálati gyógyszert, eszközt vagy terápiát kapott az alaplátogatást megelőző 30 napon belül, vagy a vizsgálat ideje alatt más vizsgálati gyógyszert, eszközt vagy terápiát is kapott.
  7. Van bármilyen mozgásszervi betegsége vagy bármilyen más olyan betegsége, amely jelentősen korlátozná a mozgást.
  8. Bármilyen javítatlan vagy nemrégiben javított (< 1 év) veleszületett szisztémás-pulmonális söntje van, kivéve a nyitott foramen ovale-t.
  9. Jelentős szívkoszorúér-betegség bizonyítéka olyan tünetekkel, mint az angina.
  10. Bal oldali szívizom betegség, amelyet a bal kamrai ejekciós frakció < 40%, vagy a rövidülési frakció < 22% bizonyít.
  11. Kreatinin-clearance-e <30 (a Cockroft-Gault képlet alapján), vagy hemodialízist igényel.
  12. Childs-Pugh C osztályú májcirrózisa van.
  13. Korábban volt pitvari septostomia.
  14. Bármilyen egyéb klinikailag jelentős betegség vagy kóros laboratóriumi érték (a szűrési időszakban mérve), amely a Vizsgáló véleménye szerint az alanyt a vizsgálat során károsodás veszélyének teheti ki, vagy hátrányosan befolyásolhatja a vizsgálati adatok értelmezését.
  15. Egyidejű betegség miatt a várható túlélés kevesebb, mint 1 év.

A szponzor elismeri, hogy a pulmonális hipertóniás populáció összetett és változatos. Annak érdekében, hogy megkönnyítsék a megfelelő alanyok ebbe a kulcsfontosságú vizsgálatba való beiratkozását, a vizsgálókat erősen javasoljuk, hogy a vizsgálatba való beiratkozás előtt lépjenek kapcsolatba az orvos igazgatójával vagy a vizsgálati csoporttal, hogy megvitassák azokat a potenciális vizsgálati alanyokat, akiknek komorbid állapota van. További részletekért lásd a 9. függeléket.

Ebben a tanulmányban a belépési feltételek alóli felmondás nem megengedett. Azok az alanyok, akik kezdetben nem alkalmasak erre a vizsgálatra, a szponzorral folytatott konzultációt követően újraértékelhetők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: HÁRMAS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Beraprost Sodium 314d módosított hatóanyagleadású tabletta
15 μg-os tablettaként kapható szájon át, 1 vagy 2 tabletta naponta négyszer (QID) beadásra.
15 μg-os tabletta formájában kapható szájon át, 1 vagy 2 tabletta naponta négyszer (QID)
KÍSÉRLETI: Placebo
Placebo tabletták, amelyek mérete és megjelenése megegyezik a BPS-314d-MR-t tartalmazó tablettákkal.
Placebo tabletták, amelyek mérete és megjelenése megegyezik a BPS-314d-MR-t tartalmazó tablettákkal

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikai állapotromlást tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: 144 hétig

Azon résztvevők száma, akik klinikai romlást tapasztaltak, a Végpontok Elbíráló Bizottsága által megerősített első maximális súlyossági fokon. A klinikai rosszabbodást az alábbi események bármelyikeként határozták meg az alaplátogatást követően: halál (minden ok); Kórházi kezelés a PAH súlyosbodása miatt; Parenterális (infúziós vagy szubkután) prosztaciklin adásának megkezdése, közvetlenül összefüggésben a PAH súlyosbodásával; A betegség progressziója; Nem kielégítő hosszú távú klinikai válasz.

Bemutatjuk azoknak a résztvevőknek a számát, akik klinikai állapotromlást tapasztaltak; a klinikai rosszabbodásig eltelt időt nem mérték. Tekintettel a klinikai állapot általános romlási arányára és a vizsgálat végén a cenzúrázott megfigyelések nagy számára, az átlagos túlélési időre vonatkozó becslések erre a végpontra vonatkozóan nem álltak rendelkezésre.

144 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a Borg dyspnoe pontszámban a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A Borg dyspnoe pontszámot a 6MWT 24. héten történő befejezése előtt és azt követően értékelték. A Borg dyspnoe pontszám egy 10 pontos skála, amely a 6MWT alatt tapasztalt nehézlégzés maximális szintjét adja meg. A pontszámok 0-tól (a legjobb állapotért) 10-ig (a legrosszabb állapotért) terjednek.
Alapállapot és 24. hét
Átlagos változás az alapvonalhoz képest az NT-pro-BNP szintjében a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A plazma NT-proBNP koncentrációja hasznos biomarker a PAH számára, mivel összefüggésbe hozható a jobb szív morfológiájában és működésében bekövetkező változásokkal.
Alapállapot és 24. hét
Változás a WHO funkcionális osztályában az alaphelyzetről a 24. hétre
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) funkcionális osztálya szerint a résztvevők klinikai státuszának változását az alapvonalhoz képest rögzítették. Változás alacsonyabb funkcionális osztályról magasabbra (pl. „III-tól IV-ig” vagy „II-től III-ig”) romlásnak tekintették. Változás magasabb funkcionális osztályról alacsonyabbra (pl. „III-tól II-ig” vagy „II-től I-ig”) fejlesztésnek számított. Minden hatékonysági eredmény leíró jellegű; statisztikai elemzést nem végeztek.
Alapállapot és 24. hét
Átlagos változás az alapvonalhoz képest hat perces sétatávban (6MWD) a 24. héten
Időkeret: Alapállapot és 24. hét
A hatperces sétateszthez (6MWT) használt terület 30 méter hosszúságú volt. Pihenőidőket engedélyeztek, ha a beteg már nem tudta folytatni. Ha a betegnek pihennie kellett, fel tudott állni vagy ülni, majd pihent állapotban újrakezdhetett, de az óra tovább járt. A 6 perc végén a tesztelő "stop"-ot hívott, miközben leállította az órát, majd megmérte a megtett távolságot. A 6MWT céljaira, ha a beteget az alaphelyzetben oxigénterápiával értékelték, minden jövőbeli 6MWT-t ugyanilyen módon végeztek.
Alapállapot és 24. hét
A TEAE-vel, Súlyos TEAE-vel, SOC TEAE-vel és SOC TEAE-vel súlyos vizsgálatokkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 144 hétig
Beszámoltak azon résztvevők számáról, akik általános kezelési mellékhatásokat (TEAE), súlyos TEAE-ket, vizsgálatokat SOC TEAE-ket és súlyos vizsgálatokat SOC TEAE-ket tapasztaltak. Vizsgálatok A SOC TEAE minden olyan esemény volt, amely az Investigations System Order Class (SOC) osztályába sorolt ​​be, és tartalmazta a káros hatásokat is. fizikális vizsgálatok, életjelek, klinikai laboratóriumi paraméterek és elektrokardiogram leletek miatti események.
144 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2013. május 31.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. február 19.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. február 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. július 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 23.

Első közzététel (BECSLÉS)

2013. július 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 20.

Utolsó ellenőrzés

2020. július 1.

Több információ

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Pulmonális artériás hipertónia

3
Iratkozz fel