Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Beraprost-314d tilføjet til Tyvaso® (BEAT) (BEAT)

20. juli 2020 opdateret af: Lung Biotechnology PBC

Et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, fase 3-studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral BPS-314d-MR tilføjet til Treprostinil, inhaleret (Tyvaso®) hos personer med pulmonal arteriel hypertension

Dette er et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret fase 3-studie til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​BPS-314d-MR, når det tilsættes til inhaleret treprostinil (Tyvaso®) hos patienter med pulmonal arteriel hypertension.

Patienter, der er nye hos Tyvaso, vil gå ind i en indkøringsperiode på inhaleret treprostinil, indtil der er opnået 90 dages erfaring for at sikre lægemiddeltolerabilitet, før de tilmelder sig undersøgelsen.

Behandlingsgrupper består af én aktiv og én placebogruppe. Forsøgspersoner vil blive tilfældigt fordelt i forholdet 1:1 til en af ​​de to behandlingsgrupper.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

273

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center Heart Institute
      • Fountain Valley, California, Forenede Stater, 92708
        • Allianz Research Institute Inc.
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93720
        • University of California San Francisco - Fresno
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California - San Diego
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Keck Medical Center of USC
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90073
        • Veterans Affairs Greater Los Angeles Healthcare System
      • Rancho Mirage, California, Forenede Stater, 92270
        • Center for Advanced Pulmonary Medicine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California - San Francisco
      • Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93105
        • Cottage Pulmonary Hypertension Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Aurora Denver Cardiology Associates
      • Littleton, Colorado, Forenede Stater, 80120
        • South Denver Cardiology Associates P.C.
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Brandon, Florida, Forenede Stater, 33511
        • Bay Area Cardiology Associates, P.A.
      • Celebration, Florida, Forenede Stater, 34747
        • Florida Lung, Asthma, and Sleep Institute
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804
        • Florida Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Orlando Health Heart Institute
      • South Miami, Florida, Forenede Stater, 33143
        • South Miami Heart Specialists
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Pulmonary & Critical Care of Atlanta
      • Austell, Georgia, Forenede Stater, 30106
        • Georgia Clinical Research
      • Lawrenceville, Georgia, Forenede Stater, 30046
        • Gwinnett Biomedical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medicine
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Forenede Stater, 60181
        • Advocate Health and Hospitals Corporation
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forenede Stater, 46032
        • Indiana University - Health Physicians
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Department of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • John Ochsner Heart & Vascular Institute
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Troy, Michigan, Forenede Stater, 48085
        • Beaumont Health Systems
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • Rutgers University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12206
        • Albany Medical College
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina, Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45627
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43614
        • University of Toledo Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Presbyterian Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Forenede Stater, 29621
        • Anderson Pharmaceutical Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Healthcare Clinical Trials Office
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Sentara Norfolk General Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Israel
      • Beer-sheva, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israel, 3436212
        • The Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Petach Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center-Beilinson Campus
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Rechovot, Israel, 7610001
        • Kaplan Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Følgende er inklusionskriterier for at blive tilmeldt denne undersøgelse:

  1. Mand eller kvinde, alderen 18 til 80 år (inklusive).
  2. Etableret diagnose af pulmonal arteriel hypertension, der er enten idiopatisk eller familiær PAH, collagen vaskulær sygdom associeret PAH, PAH associeret med HIV infektion, PAH induceret af anorexigen/toksiner eller PAH associeret med reparerede medfødte systemisk-til-pulmonale shunts (repareret ≥1 år) ).
  3. Hvis HIV-positiv, har et CD4-lymfocyttal ≥200 celler/mm3 inden for 30 dage efter baselinebesøg og modtager den nuværende standardbehandling antiretroviral eller anden effektiv medicin.
  4. Ved screeningbesøget WHO funktionsklasse III eller IV, og som har faldende eller utilfredsstillende klinisk respons på nuværende PAH-behandling.
  5. Ved baselinebesøget WHO funktionsklasse III eller IV, og som har faldende eller utilfredsstillende klinisk respons på inhaleret treprostinilbehandling.
  6. Kan gå uden hjælp (iltbrug tilladt).
  7. En 6-minutters gåafstand (6MWD) på ≥ 100 meter ved screeningsbesøget.
  8. Tidligere (inden for fem år før baselinebesøget) højre hjertekardial kateterisation (RHC) med resultater i overensstemmelse med PAH, specifikt gennemsnitligt pulmonært arterielt tryk (PAPm) ≥25 mmHg (i hvile), pulmonært kapillært kiletryk (PCWP) (eller venstre ventrikulært endediastolisk tryk) ≤15 mmHg og pulmonal vaskulær modstand (PVR) >3 mmHg/L/min.
  9. Ekkokardiografi udelukker enhver klinisk signifikant venstre hjertesygdom (f. venstre sideklapsygdom, vægbevægelsesabnormitet, der tyder på myokardieinfarkt, venstre ventrikulær hypertrofi osv.).

  10. Lungefunktionstest udført inden for 12 måneder før eller under screeningsperioden for at bekræfte følgende:

    1. Total lungekapacitet (TLC) er mindst 60 % (forudsagt værdi) og
    2. Forceret ekspiratorisk volumen ved et sekund (FEV1) på mindst 50 % (forudsagt værdi).
  11. Forsøgspersoner, der modtager yderligere FDA-godkendte PAH-behandlinger, skal være stabile på deres nuværende dosis i mindst 30 dage før baselinebesøget, bortset fra ændring af antikoagulant- eller diuretikadosering.
  12. Skal have gennemført 90 dages uafbrudt inhaleret treprostinilbehandling og modtaget en stabil dosis af inhaleret treprostinil i mindst 30 dage før baseline for at være berettiget til randomisering i undersøgelsen.
  13. Kvinder i den fødedygtige alder (defineret som mindre end 1 år post-menopausal og ikke kirurgisk sterile) skal praktisere abstinens eller bruge to yderst effektive præventionsmetoder (defineret som en præventionsmetode, der resulterer i en lav fejlrate, dvs. mindre end 1 % om året, såsom godkendte hormonelle præventionsmidler, barrieremetoder [såsom et kondom eller mellemgulv], der bruges sammen med et sæddræbende middel eller en intrauterin enhed). Forsøgspersonen skal have en negativ graviditetstest ved screening og baseline besøg.
  14. Villig og i stand til at overholde studiekrav og restriktioner.

Eksklusionskriterier

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen:

  1. Gravid eller ammende.
  2. Har tidligere erfaring med beraprost eller BPS-314d (dvs. BPS-IR, BPS-MR eller BPS-314d-MR).
  3. PAH relateret til enhver tilstand, der ikke er omfattet af inklusionskriterier, herunder men ikke begrænset til pulmonal venøs hypertension, pulmonal veno-okklusiv sygdom, pulmonal kapillær hæmangiomatose eller kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension.
  4. Anamnese med interstitiel lungesygdom, medmindre forsøgspersonen har kollagen vaskulær sygdom og har fået udført lungefunktionstest inden for 12 måneder efter baselinebesøget, hvilket viser en total lungekapacitet ≥60 % af forventet.
  5. Har en aktiv hæmoragisk tilstand (f.eks. blødning i øvre fordøjelseskanal, hæmoptyse osv.), eller har en allerede eksisterende tilstand, der efter investigators vurdering kan øge risikoen for at udvikle blødning under undersøgelsen (f.eks. hæmofili). Forbigående blødning (f.eks. epistaxis, normal menstruationsblødning, tandkødsblødning, hæmoride blødning osv.) vil ikke udelukke tilmelding.
  6. Har modtaget et forsøgslægemiddel, -udstyr eller -terapi inden for 30 dage før baselinebesøget eller er planlagt til at modtage et andet forsøgslægemiddel, -apparat eller -terapi i løbet af undersøgelsen.
  7. Har en muskuloskeletal sygdom eller enhver anden sygdom, der vil begrænse ambulationen væsentligt.
  8. Har nogen form for ikke-repareret eller nyligt repareret (< 1 år) medfødt systemisk-til-pulmonal shunt bortset fra patent foramen ovale.
  9. Beviser for signifikant koronar arteriel sygdom med symptomer, såsom angina.
  10. Venstre sidet myokardiesygdom som påvist ved venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 40 %, eller afkortningsfraktion <22 %.
  11. Har kreatininclearance <30 (ved brug af Cockroft-Gault-formlen) eller kræver hæmodialyse.
  12. Har Childs-Pugh klasse C levercirrhose.
  13. Har tidligere haft atrial septostomi.
  14. Enhver anden klinisk signifikant sygdom eller unormale laboratorieværdier (målt i løbet af screeningsperioden), som efter investigatorens mening kan bringe forsøgspersonen i fare for skade under undersøgelsen eller kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesdataene negativt.
  15. Forventet overlevelse mindre end 1 år på grund af samtidig sygdom.

Sponsoren erkender, at populationen af ​​pulmonal hypertension er kompleks og forskelligartet. For at lette tilmeldingen af ​​passende forsøgspersoner til dette pivotale forsøg, opfordres efterforskere kraftigt til at kontakte den medicinske leder eller undersøgelsesteamet for at diskutere potentielle forsøgspersoner, der har komorbide tilstande, før de tilmeldes denne undersøgelse. Se bilag 9 for yderligere detaljer.

Ingen dispensationer til adgangskriterier er tilladt i denne undersøgelse. Emner, der i første omgang ikke er kvalificerede til denne undersøgelse, kan blive revurderet for berettigelse efter samråd med sponsoren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Beraprost Sodium 314d tabletter med modificeret frigivelse
Tilgængelig som 15 μg tabletter til oral, 1 eller 2 tabletter fire gange dagligt (QID) administration.
Medicin: Beraprost Sodium 314d tabletter med modificeret frigivelse
Tilgængelig som 15 μg tabletter til oral, 1 eller 2 tabletter fire gange dagligt (QID) administration
EKSPERIMENTEL: Placebo
Placebotabletter, som i størrelse og udseende er identiske med dem, der indeholder BPS-314d-MR.
Medicin: Placebo
Placebotabletter, som i størrelse og udseende er identiske med dem, der indeholder BPS-314d-MR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede klinisk forværring
Tidsramme: op til 144 uger

Antallet af deltagere, der oplevede en hændelse med klinisk forværring, bekræftet af Endpoint Adjudication Committee ved første maksimale sværhedsgrad. Klinisk forværring blev defineret som enhver af disse hændelser efter baselinebesøget: Død (alle årsager); Hospitalsindlæggelse på grund af forværring af PAH; Påbegyndelse af en parenteral (infusion eller subkutan) prostacyclin, direkte relateret til forværring af PAH; sygdomsprogression; Utilfredsstillende langsigtet klinisk respons.

Antallet af deltagere, der oplevede klinisk forværring, præsenteres; tid til klinisk forværring data blev ikke målt. I betragtning af den samlede kliniske forværring og det store antal censurerede observationer ved afslutningen af ​​undersøgelsen, var estimaterne for den gennemsnitlige overlevelsestid ikke tilgængelige for dette endepunkt.
op til 144 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Borg Dyspnø-score i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Borg-dyspnø-scoren blev vurderet før og efter afslutningen af ​​6MWT i uge 24. Borg-dyspnø-score er en 10-punkts skala, der vurderer det maksimale niveau af dyspnø, der opleves under 6MWT. Score varierer fra 0 (for den bedste tilstand) til 10 (for den dårligste tilstand).
Baseline og uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i NT-pro-BNP-niveauer i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Plasma NT-proBNP-koncentration er en nyttig biomarkør for PAH, da den er forbundet med ændringer i højre hjertemorfologi og funktion.
Baseline og uge 24
Ændring i WHO funktionsklasse fra baseline til uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i deltagerens kliniske status blev registreret i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) funktionsklasse. En ændring fra lavere til højere funktionsklasse (dvs. "III til IV" eller "II til III") blev betragtet som en forringelse. En ændring fra højere til lavere funktionsklasse (dvs. 'III til II' eller 'II til I') blev betragtet som en forbedring. Alle effektivitetsresultater er beskrivende; ingen statistisk analyse blev udført.
Baseline og uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i seks minutters gangafstand (6MWD) i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
Området brugt til seks minutters gangtest (6MWT) blev målt på forhånd til 30 meter i længden. Hvileperioder blev tilladt, hvis patienten ikke længere kunne fortsætte. Hvis patienten havde brug for at hvile, kunne han/hun stå eller sidde og derefter begynde igen, når han var udhvilet, men uret fortsatte med at køre. Efter 6 minutter kaldte testeren "stop", mens han stoppede uret og målte derefter den gåede distance. Med henblik på 6MWT blev alle fremtidige 6MWT udført på samme måde, hvis patienten blev vurderet ved baseline ved hjælp af oxygenterapi.
Baseline og uge 24
Antal deltagere med TEAE'er, seriøse TEAE'er, undersøgelser SOC TEAE'er og seriøse undersøgelser SOC TEAE'er
Tidsramme: op til 144 uger
Antallet af deltagere, der oplevede overordnede Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE'er), alvorlige TEAE'er, Investigations SOC TEAE'er og seriøse undersøgelser SOC TEAE'er blev rapporteret. Undersøgelser SOC TEAE'er var enhver hændelse kategoriseret inden for Investigations System Order Class (SOC) og inkluderer negative hændelser på grund af fysiske undersøgelser, vitale tegn, kliniske laboratorieparametre og elektrokardiogramfund.
op til 144 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lung Biotechnology PBC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

31. maj 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

19. februar 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

19. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2013

Først opslået (SKØN)

26. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BPS-314d-MR-PAH-302

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med Beraprost Sodium 314d tabletter med modificeret frigivelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner