Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A cisztás fibrózis korai Pseudomonas Aeruginosa fertőzésének kezelésének OPTIMALIZÁLÁSA (OPTIMIZE)

2019. szeptember 12. frissítette: Bonnie Ramsey

A cisztás fibrózis korai Pseudomonas Aeruginosa fertőzésének kezelésének OPTIMALIZÁLÁSA: Az OPTIMIZE multicentrikus, placebo-kontrollos, kettős vak, randomizált vizsgálat

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy összehasonlítsa a tobramicin oldatos inhalációs (TIS) kezelés hatásait azitromicinnel és anélkül olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél 6 hónapos és 18 éves kor között, akiknél korán izolálták a Pseudomonas aeruginosa-t (Pa) légúti kultúra. A vizsgálat során vér- és köpet- vagy torokmintákat vesznek a tüdőfunkciós vizsgálatokkal együtt. A résztvevők kezdeti TIS-kezelést kapnak, majd további TIS-kezelést kapnak, ha a negyedéves légzőszervi tenyészetek Pa-ra pozitívak azitromicin vagy placebo mellett 18 hónapig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A cisztás fibrózis (CF) tüdőbetegség az élet első néhány hónapjában kezdődik, és az alsó légúti bakteriális fertőzések és gyulladások visszatérő lefolyását, valamint a betegség éveken és évtizedeken keresztül változó ütemben történő előrehaladását követi. A krónikus tüdőfertőzés kialakulásával az obstruktív betegség fokozatosan súlyosbodik, végül légzési elégtelenséghez vezet. A Pseudomonas aeruginosa (Pa) a legfontosabb kórokozó, amely megfertőzi a CF alsó légutakat, és korai életkorban való megszerzése gyulladást elősegítő hatással, alacsonyabb tüdőfunkcióval, rossz táplálkozási eredményekkel és csökkent túléléssel jár.

A cisztás fibrózis (CF) légúti Pseudomonas aeruginosa (Pa) fertőzése jellemzően a korai fertőzéstől a krónikus fertőzésig terjed. Bár egyes tanulmányok kimutatták, hogy a CF-ben szenvedő egyének egy része spontán kiüríti a korai Pseudomonas aeruginosa (Pa) fertőzést, több vizsgálatból származó adatok azt sugallják, hogy az antibiotikumok jobbak, mint a kezelés nélküli kezelés a Pseudomonas aeruginosa (Pa) légúti tenyészetekből való eltávolításában. A korai Pseudomonas aeruginosa (Pa) fertőzéstől a krónikusig terjedő átmeneti időszak megértése ezért kritikus fontosságú a progresszió megelőzésére irányuló stratégiák meghatározásában.

A tanulmány értékeli a hetente háromszor adott azitromicin klinikai és mikrobiológiai hatékonyságát és biztonságosságát standardizált tobramicin oldatos inhalációs (TIS) terápiával kombinálva korai Pseudomonas aeruginosa (Pa) gyermekek körében. A TIS-terápia definíció szerint egy kezdeti eradikációs kezelés 1-2 28 napos TIS-kúrával, majd csak azt követő 28 napos kezelésekkel, amikor a negyedéves légúti tenyésztés pozitív Pseudomonas aeruginosa-ra (Pa). A jogosult résztvevőket a Pseudomonas aeruginosa (Pa) pozitív tenyésztésüktől számított egy hónapon belül randomizálják, hogy a következő két kezelési stratégia egyikét kapják 18 hónapon keresztül: (1) orális placebót a standardizált TIS-terápia mellett, vagy (2) orális azitromicint kiegészítve. standardizált TIS terápiára.

Az első tanulmányi látogatás alkalmával a résztvevők fizikális vizsgálaton és kórtörténetük áttekintésén esnek át. A tüdőfunkciót spirometriával mérik (négy évesnél idősebb gyermekeknél, akik képesek spirometriára), elektrokardiogram (EKG) vizsgálatot végeznek, és audiometriával mérik a hallásképességet. Vért vesznek laboratóriumi vizsgálatokhoz, és mintát vesznek légúti tenyészethez, mielőtt a randomizálás és a vizsgálati gyógyszer kiosztása megtörténne. A további tanulmányi látogatásokra a 21. napon, a 13., 26., 39., 52., 65. és 78. héten kerül sor. Minden egyes látogatás alkalmával a résztvevőket fizikális vizsgálaton, spirometriás teszten (adott esetben) végeznek, légúti mintát vesznek a Pseudomonas aeruginosa (Pa) tenyészetből, és kiadják a vizsgálati gyógyszert (kivéve a 78. héten). A résztvevők önbeszámoló vagy szülő által kitöltött légúti tünetek kérdőívet töltenek ki, és minden látogatás alkalmával a jeleket és tüneteket értékelik. A 39. és a 78. héten ismételt hallás- és laboratóriumi vizsgálatokat, a 21. és a 78. héten pedig az EKG-teszteket. A vizsgálat során a résztvevőknek gyógyszeres naplót kell vezetniük.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

221

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99519-6604
        • CFF Affiliate Program Providence Medical Center
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • CFF Care Center Arizona Health Science Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • CFF Care Center & Pediatric Program Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • CFF Care Center & Pediatric Program Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • CFF Care Center & Pediatric Program Yale University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • CFF Care Center & Pediatric Program Nemours Children's Clinic - Jacksonville
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • CFF Care Center & Pediatric Program All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30324
        • CFF Care Center & Pediatric Program Emory University
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • CFF Affiliate Program Children's Healthcare of Atlanta
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • CFF Care Center St. Luke's CF Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611-2605
        • CFF Care Center & Pediatric Program Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202-5271
        • CFF Care Center & Pediatric Program Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • CFF Care Center & Pediatric Program University of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
        • CFF Care Center & Pediatric Program Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5212
        • CFF Care Center & Pediatric Program University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • CFF Care Center The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • CFF Care Center & Pediatric Program Cardinal Glennon Children's Hospital/Saint Louis University
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • CFF Care Center & Pediatric Program St. Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • CFF Care Center & Pediatric Program University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Egyesült Államok, 07740
        • CFF Care Center & Pediatric Program Monmouth Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • CFF Care Center & Pediatric Program Columbia University
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • CFF Care Center & Pediatric Program SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • CFF Care Center New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • CFF Care Center & Pediatric Program University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • CFF Care Center & Pediatric Program Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • CFF Care Center & Pediatric Program Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • CFF Care Center & Pediatric Program Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • CFF Care Center & Pediatric Program Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • CFF Care Center & Pediatric Program The Children's Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • CFF Care Center & Pediatric Program Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • CFF Care Center & Pediatric Program Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117
        • CFF Care Center & Pediatric Program Sanford USD Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
        • CFF Care Center & Pediatric Program University of Tennessee
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • CFF Care Center & Pediatric Program Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital of the King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • CFF Care Center Medical College of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98145
        • CFF Care Center & Pediatric Program Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • CFF Care Center & Pediatric Program University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital of Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor ≥ 6 hónap és ≤ 18 év
  • A CF-diagnózis dokumentálása, amelyet egy vagy több klinikai jellemző igazol, amely megfelel a CF fenotípusnak, vagy pozitív CF újszülött szűrési eredmény az immunreaktív tripszinogén (IRT) IRT/DNS vagy IRT/IRT tekintetében, és egy vagy több a következő kritériumok közül:
  • verejték-klorid ≥ 60 milliekvivalens (mEq)/liter kvantitatív pilokarpin iontoforézis teszttel (QPIT)
  • két jól jellemzett mutáció a cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképes szabályozó (CFTR) génjében
  • Rendellenes orrpotenciál különbség (NPD) (az NPD változása alacsony klorid-oldat és -5 mV-nál kisebb izoproteronol hatására)
  • Dokumentált új pozitív oropharyngealis, köpet vagy alsó légúti tenyészet Pa-ra a kiindulási látogatást követő 30 napon belül (1. vizit), a következőképpen definiálva: a) első életben dokumentált Pa pozitív tenyészet; vagy b) a Pa-negatív légúti tenyészetek legalább kétéves története után kinyert Pa (≥ 1 tenyészet/év)
  • Klinikailag stabil, a kiindulási vizit alkalmával semmilyen olyan jelentős légúti tünet nem mutatkozott, amely intravénás anti-pszeudomonális antibiotikum beadását, oxigénpótlást és/vagy kórházi kezelést igényelne a vizsgálati orvos által meghatározottak szerint.
  • A résztvevőtől vagy a résztvevő törvényes képviselőjétől kapott írásos beleegyezés (és adott esetben beleegyezés), valamint a résztvevő képessége, hogy megfeleljen a vizsgálat követelményeinek

Kizárási kritériumok:

  • Makrolid antibiotikum alkalmazása az alaplátogatás után 30 napon belül
  • A TIS jelenlegi kezelésének megkezdése > 14 nappal a kiindulási vizit előtt
  • Súly <6,0 kg az alaplátogatáskor
  • Az anamnézisben szereplő aminoglikozid-túlérzékenység vagy mellékhatás az inhalált aminoglikozidokra
  • Az azitromicinnel szembeni túlérzékenység vagy az azitromicinnel szembeni nemkívánatos reakció a kórtörténetben vagy allergia makrolid antibiotikumokra
  • A nem tuberkulózisos mycobacteriumok (NTM) vagy a Burkholderia cepacia komplexum pozitív légúti tenyésztésének története a kiindulási látogatást követő 2 éven belül
  • Megoldatlan, kóros veseműködés az anamnézisben (a szérum kreatininszintje az életkor felső határának 1,5-szerese).
  • Megoldatlan, kóros májfunkciós tesztek anamnézisében (alanin-aminotranszferázként (ALT) és/vagy aszpartát-aminotranszferázként (AST) a normál tartomány felső határának négyszeresét meghaladó értéke) vagy portális hipertónia anamnézisében
  • Megoldatlan, kóros neutropenia anamnézisében (ANC ≤ 1000)
  • Rendellenes EKG-teszt a kiindulási vizit alkalmával, amely ≥460 msec QT-korrigált (QTc) (B) vagy kamrai aritmia a kórtörténetben.
  • A kóros hallásérzékenység a kórelőzményben a 25 dB HL (decibel hallásszint) hallásküszöbszintként definiálva bármilyen frekvencián (500-4000 Hz) a vizuális megerősítő audiometriához (VRA) vagy 20 decibelnél nagyobb hallásszinthez (dBHL) játékhoz vagy szabványos audiometriához bármely esetben két frekvencia (500-8000 Hz) mindkét fülben, ami nem jár középfülbetegséggel (beleértve a fertőzést) vagy lapos (B típusú) timpanogrammal
  • Krónikus terápia új kezdete (21 napnál hosszabb) olyan gyógyszerekkel, amelyekről ismert, hogy megnyújtják a QT-szakaszt (lásd a III. függeléket) az alaplátogatást megelőző 30 napon belül, vagy nelfinavir vagy orális antikoagulánsok egyidejű alkalmazása
  • Pozitív szérum vagy vizelet terhességi teszt a kiindulási vizit alkalmával (minden fogamzóképes nőnél el kell végezni) vagy olyan fogamzóképes nők esetében, akik terhesek, szoptatnak, vagy nem hajlandóak akadálymentes fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálatban való részvétel során
  • Bármely vizsgálati gyógyszer beadása az alaplátogatást megelőző 30 napon belül
  • Olyan állapot vagy rendellenesség (pl. már meglévő szívbetegség) jelenléte, amely a helyszíni kutató véleménye szerint veszélyeztetné a résztvevő biztonságát vagy az adatok minőségét

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: azitromicin és TIS
azitromicin és tobramicin oldatos inhalációs (TIS) Azitromicin hetente 3 alkalommal, belsőleges szuszpenzió, 10 mg/kg/adag 500 mg-ig, 18 hónapig Tobramicin oldatos inhalációs (TIS), 300 mg, naponta kétszer 28 napon keresztül, ha légzőszervi tenyészet 18 hónapig tartó tanulmányi látogatásokon Pa-ra pozitívnak találták
Drog: azitromicin
Hetente háromszor, belsőleges szuszpenzió, 10 mg/ttkg/adag 500 mg-ig, 18 hónapig
Drog: Tobramicin oldat inhalációhoz
300 mg naponta kétszer 28 napig, ha a légzőtenyészetek Pa-pozitívnak bizonyultak a 18 hónapos vizsgálati látogatásokon
Más nevek:
  • TIS
Placebo Comparator: placebo és TIS
placebo és tobramicin oldatos inhalációs (TIS) Placebo hetente 3 alkalommal, belsőleges szuszpenzió, térfogathoz igazítva azitromicinnel, 18 hónapig Tobramicin inhalációs oldat (TIS), 300 mg, naponta kétszer 28 napon keresztül, ha a légúti tenyészetek Pa-pozitívnak bizonyulnak tanulmányi látogatásokon 18 hónapig
Drog: Tobramicin oldat inhalációhoz
300 mg naponta kétszer 28 napig, ha a légzőtenyészetek Pa-pozitívnak bizonyultak a 18 hónapos vizsgálati látogatásokon
Más nevek:
  • TIS
Drog: placebo
Hetente háromszor, belsőleges szuszpenzió, azitromicinhez igazítva, 18 hónapig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A protokollban meghatározott tüdőexacerbáció ideje
Időkeret: A 18 hónapos tanulmányi időszak alatt
A protokollban meghatározott, orális, inhalációs vagy intravénás antibiotikumot igénylő tüdő exacerbációig eltelt idő, a vizsgálati protokollban található előre meghatározott definíció alapján.
A 18 hónapos tanulmányi időszak alatt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Pseudomonas Aeruginosa (Pa) kiújulásának ideje
Időkeret: A 18 hónapos tanulmányi időszak alatt
A Pseudomonas aeruginosa (Pa) kiújulásához szükséges idő a kezelés első negyede után
A 18 hónapos tanulmányi időszak alatt
Nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: A 18 hónapos tanulmányi időszak alatt
A 18 hónapos vizsgálati időszak során legalább egy eseménnyel rendelkező résztvevők száma és százalékos aránya.
A 18 hónapos tanulmányi időszak alatt
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) aránya
Időkeret: A 18 hónapos tanulmányi időszak alatt
Az arány az események száma egy résztvevő utánkövetési hónapban.
A 18 hónapos tanulmányi időszak alatt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bonnie Ramsey

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Center for Clinical and Translational Research, CF Therapeutics Development Network Clinical Coordinating Center
  • Kutatásvezető: Nicole Hamblett, PhD, Seattle Children's Core for Biomedical Statistics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. augusztus 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. augusztus 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 1.

Első közzététel (Becslés)

2014. február 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. október 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 12.

Utolsó ellenőrzés

2019. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OPTIMIZE-IP-12
  • 1U01HL114623-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • 1U01HL114589-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel