낭포성 섬유증에서 초기 슈도모나스 녹농균 감염에 대한 최적의 치료 (OPTIMIZE)
2019년 9월 12일 업데이트: Bonnie Ramsey
낭포성 섬유증에서 초기 슈도모나스 녹농균 감염에 대한 최적화된 치료: OPTIMIZE 다기관, 위약 대조, 이중 맹검, 무작위 시험
이 시험의 목적은 6개월에서 18세 사이의 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 녹농균(Pa)이 조기에 격리된 사람을 대상으로 아지스로마이신 유무에 관계없이 토브라마이신 흡입용 용액(TIS) 치료 효과를 비교하는 것입니다. 호흡기 문화.
폐 기능 검사와 함께 연구 중에 혈액 및 가래 또는 인후 면봉 표본을 채취할 것입니다.
참가자는 18개월 동안 아지스로마이신 또는 위약 외에 분기별 호흡기 배양에서 Pa에 대해 양성인 경우 TIS로 초기 치료를 받은 후 TIS로 추가 치료를 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(CF) 폐 질환은 생후 처음 몇 개월에 시작하여 다양한 속도로 수년 및 수십년에 걸쳐 재발성 하부 기도 세균 감염 및 염증 및 질병 진행 과정을 따릅니다. 만성 폐 감염의 발달과 함께 폐쇄성 질환은 점진적으로 악화되어 궁극적으로 호흡 부전으로 이어집니다. Pseudomonas aeruginosa(Pa)는 CF 하부 기도를 감염시키는 가장 중요한 병원체이며, 생애 초기에 획득하면 전 염증 효과, 폐 기능 저하, 영양 불량 결과 및 생존율 감소와 관련이 있습니다.
낭포성 섬유증(CF) 기도의 녹농균(Pa) 감염은 일반적으로 초기 감염에서 만성 감염으로 진행됩니다. 일부 연구에서 CF를 가진 소수의 개인이 초기 Pseudomonas aeruginosa(Pa) 감염을 자발적으로 제거하는 것으로 나타났지만, 여러 연구의 데이터는 항생제가 호흡기 배양에서 Pseudomonas aeruginosa(Pa)를 제거하는 데 치료가 없는 것보다 우수함을 시사합니다. 따라서 초기에서 만성 Pseudomonas aeruginosa(Pa) 감염으로의 전환 기간을 이해하는 것은 이러한 진행을 방지하기 위한 전략을 식별하는 데 매우 중요합니다.
이 연구는 초기 Pseudomonas aeruginosa(Pa)가 있는 어린이들에게 표준화된 흡입용 토브라마이신 용액(TIS) 요법과 함께 매주 3회 제공되는 아지스로마이신의 임상적 및 미생물학적 효능과 안전성을 평가할 것입니다. TIS 요법은 분기별 호흡기 배양에서 Pseudomonas aeruginosa(Pa)에 대해 양성인 경우에만 28일 TIS의 1-2 코스 및 후속 28일 치료를 포함하는 초기 근절 치료로 정의됩니다. 적격 참가자는 녹농균(Pa) 양성 배양 후 1개월 이내에 무작위로 배정되어 18개월 동안 다음 두 가지 치료 전략 중 하나를 받게 됩니다. 표준화된 TIS 치료에.
첫 번째 연구 방문에서 참가자는 신체 검사와 병력 검토를 받게 됩니다. 폐 기능은 폐활량계(4세 이상 소아에서 폐활량계 수행 가능)로 측정하고, 심전도(ECG) 검사를 실시하며, 청각 능력은 청력계로 측정합니다. 실험실 테스트를 위해 혈액을 채취하고 무작위화 및 연구 약물 분배가 발생하기 전에 호흡기 배양을 위해 표본을 얻을 것입니다. 후속 연구 방문은 21일차, 13주차, 26주차, 39주차, 52주차, 65주차 및 78주차에 실시됩니다. 방문할 때마다 참가자는 신체 검사, 폐활량계 검사(적절한 경우), 녹농균(Pa) 배양에 대한 호흡기 표본을 수집하고 연구 약물을 분배합니다(78주차 제외). 참가자는 자가 보고 또는 부모가 작성한 호흡기 증상 설문지를 작성하고 모든 방문 시 징후 및 증상 평가를 수행합니다. 반복적인 청력 및 실험실 테스트는 39주 및 78주에 수행되고 ECG 테스트는 21일 및 78주에 반복됩니다. 참가자는 연구 내내 투약 일지를 유지해야 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
221
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alaska
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Anchorage, Alaska, 미국, 99519-6604
- CFF Affiliate Program Providence Medical Center
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- CFF Care Center Arizona Health Science Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- CFF Care Center & Pediatric Program Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- CFF Care Center & Pediatric Program Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- CFF Care Center & Pediatric Program Yale University
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- CFF Care Center & Pediatric Program Nemours Children's Clinic - Jacksonville
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- CFF Care Center & Pediatric Program All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30324
- CFF Care Center & Pediatric Program Emory University
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- CFF Affiliate Program Children's Healthcare of Atlanta
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83712
- CFF Care Center St. Luke's CF Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
- CFF Care Center & Pediatric Program Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202-5271
- CFF Care Center & Pediatric Program Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- CFF Care Center & Pediatric Program University of Iowa
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- CFF Care Center & Pediatric Program Maine Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital Boston
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5212
- CFF Care Center & Pediatric Program University of Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital of Michigan
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- CFF Care Center The Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- CFF Care Center & Pediatric Program Cardinal Glennon Children's Hospital/Saint Louis University
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- CFF Care Center & Pediatric Program St. Louis Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- CFF Care Center & Pediatric Program University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Long Branch, New Jersey, 미국, 07740
- CFF Care Center & Pediatric Program Monmouth Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- CFF Care Center & Pediatric Program Columbia University
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- CFF Care Center & Pediatric Program SUNY Upstate Medical University
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- CFF Care Center New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- CFF Care Center & Pediatric Program University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- CFF Care Center & Pediatric Program Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- CFF Care Center & Pediatric Program Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- CFF Care Center & Pediatric Program Rainbow Babies and Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- CFF Care Center & Pediatric Program Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, 미국, 45404
- CFF Care Center & Pediatric Program The Children's Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- CFF Care Center & Pediatric Program Oregon Health & Sciences University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- CFF Care Center & Pediatric Program Hershey Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital of Pittsburgh
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57117
- CFF Care Center & Pediatric Program Sanford USD Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- CFF Care Center & Pediatric Program University of Tennessee
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- CFF Care Center & Pediatric Program Dell Children's Medical Center of Central Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital of the King's Daughters
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- CFF Care Center Medical College of Virginia
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98145
- CFF Care Center & Pediatric Program Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- CFF Care Center & Pediatric Program University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- CFF Care Center & Pediatric Program Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 6개월 ~ ≤ 18세
- 면역반응성 트립시노겐(IRT) IRT/DNA 또는 IRT/IRT 및 다음 기준 중 하나 이상에 대한 CF 표현형 또는 양성 CF 신생아 선별검사 결과와 일치하는 하나 이상의 임상 특징에 의해 입증되는 CF 진단의 문서화:
- 땀 염화물 ≥ 60밀리당량(mEq)/리터 필로카르핀 이온영동 시험(QPIT)에 의한 정량적
- 낭포성 섬유증 막횡단 전도성 조절인자(CFTR) 유전자의 두 가지 특성이 잘 알려진 돌연변이
- 비정상 비강 전위차(NPD)(낮은 염화물 용액과 -5mV 미만의 이소프로테로놀에 반응하는 NPD의 변화)
- 기준선 방문(방문 1)의 30일 이내에 Pa에 대한 문서화된 새로운 양성 구인두, 가래 또는 하기도 배양, 다음과 같이 정의됨: a) 최초의 생애 동안 문서화된 Pa 양성 배양; 또는 b) 적어도 2년의 Pa 음성 호흡기 배양 이력 후 Pa가 회복되었습니다(≥ 1 배양/년).
- 연구 의사가 결정한 바에 따라 정맥 항-위성 항생제 투여, 산소 보충 및/또는 입원이 필요한 기준선 방문에서 중요한 호흡기 증상의 증거 없이 임상적으로 안정적임
- 참가자 또는 참가자의 법정 대리인으로부터 얻은 서면 동의서(및 해당되는 경우 동의) 및 참가자가 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력
제외 기준:
- 기준선 방문 후 30일 이내에 Macrolide 항생제 사용
- 기준선 방문 14일 이전에 TIS로 현재 치료 과정 시작
- 기준선 방문 시 체중 <6.0kg
- 아미노글리코시드 과민증의 병력 또는 흡입된 아미노글리코시드에 대한 부작용
- 아지스로마이신 과민증 또는 아지스로마이신에 대한 부작용 또는 마크로라이드 항생제에 대한 알레르기의 병력
- 기준선 방문 2년 이내에 비결핵성 마이코박테리아(NTM) 또는 Burkholderia cepacia 복합체에 대한 양성 호흡기 배양 이력
- 해결되지 않은 비정상적인 신장 기능의 병력(혈청 크레아티닌이 연령에 대한 정상 상한치의 1.5배 이상으로 정의됨).
- 해결되지 않은 비정상 간 기능 검사(알라닌 아미노전이효소(ALT) 및/또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)가 정상 범위의 상한치의 4배 이상으로 정의됨) 또는 문맥압 항진증의 병력
- 해결되지 않은 비정상적인 호중구 감소증의 병력(ANC ≤ 1000)
- QT 간격 교정(QTc)(B)이 460msec 이상이거나 심실성 부정맥의 병력으로 정의된 기준선 방문 시 비정상 ECG 검사
- 모든 주파수(500-4000Hz)에서 시각 강화 청력 측정(VRA)에 대한 청력 역치 수준 >25dB HL(데시벨 청력 수준) 또는 임의의 주파수에서 놀이 또는 표준 청력 측정에 대해 >20데시벨 청력 수준(dBHL)으로 정의되는 비정상적인 청력 감도의 병력 중이 질환(감염 포함) 또는 편평한(유형 B) 고실도와 관련되지 않은 한쪽 귀의 두 주파수(500-8000Hz)
- 기준선 방문 전 30일 이내에 QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 약물(부록 III 참조)로 만성 요법(21일 초과)을 새로 시작하거나 넬피나비르 또는 경구용 항응고제의 병용 투여
- 기준선 방문 시 양성 혈청 또는 소변 임신 테스트(가임 가능성이 있는 모든 여성에 대해 수행됨) 또는 가능성이 있는 가임 여성: 임신, 모유 수유 또는 연구에 참여하는 동안 장벽 피임 사용을 꺼림
- 기준선 방문 전 30일 이내에 임의의 연구 약물 투여
- 현장 조사자의 의견에 따라 참가자의 안전 또는 데이터 품질을 손상시킬 수 있는 상태 또는 이상(예: 기존 심장 질환)의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 아지트로마이신 및 TIS
아지스로마이신 및 토브라마이신 흡입용 용액(TIS) Azithromycin 주 3회, 경구 부유액, 10 mg/kg/dose 최대 500 mg, 18개월 동안 토브라마이신 흡입용 용액(TIS), 300 mg, 1일 2회, 28일 동안 호흡기 배양 시 18개월 동안 연구 방문에서 Pa 양성 판정을 받음
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매주 3회, 경구 중단, 10 mg/kg/dose 최대 500 mg, 18개월 동안
300 mg, 18개월 동안 연구 방문에서 호흡기 배양이 Pa에 양성인 것으로 밝혀진 경우 28일 동안 매일 2회
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약과 TIS
위약 및 흡입용 토브라마이신 용액(TIS) 위약 매주 3회, 경구 현탁액, 아지스로마이신과 용량 일치, 18개월 동안 흡입용 토브라마이신 용액(TIS), 300mg, 호흡기 배양에서 Pa에 대해 양성으로 확인된 경우 28일 동안 1일 2회 18개월 동안 연구 방문 시
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300 mg, 18개월 동안 연구 방문에서 호흡기 배양이 Pa에 양성인 것으로 밝혀진 경우 28일 동안 매일 2회
다른 이름들:
매주 3회, 경구 중단, azithromycin과 용량 일치, 18개월
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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프로토콜 정의 폐 악화까지의 시간
기간: 18개월의 공부 기간 동안
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연구 프로토콜에서 사용할 수 있는 미리 지정된 정의를 사용하여 경구, 흡입 또는 정맥 항생제를 필요로 하는 프로토콜 정의 폐 악화까지의 시간.
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18개월의 공부 기간 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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녹농균(Pa) 재발까지의 시간
기간: 18개월의 공부 기간 동안
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치료 1/4 분기 후 Pseudomonas aeruginosa (Pa) 재발까지의 시간
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18개월의 공부 기간 동안
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)
기간: 18개월의 공부 기간 동안
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18개월 연구 기간 동안 적어도 하나의 이벤트가 있는 참가자의 수와 비율.
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18개월의 공부 기간 동안
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE) 비율
기간: 18개월의 공부 기간 동안
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속도는 참가자 후속 월당 이벤트 수로 정의됩니다.
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18개월의 공부 기간 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Center for Clinical and Translational Research, CF Therapeutics Development Network Clinical Coordinating Center
- 수석 연구원: Nicole Hamblett, PhD, Seattle Children's Core for Biomedical Statistics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 8월 23일
연구 완료 (실제)
2018년 8월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 2월 1일
처음 게시됨 (추정)
2014년 2월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 12일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OPTIMIZE-IP-12
- 1U01HL114623-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)
- 1U01HL114589-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
아지트로마이신에 대한 임상 시험
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Brigham and Women's HospitalBill and Melinda Gates Foundation아직 모집하지 않음감염성 질병 | 약물 효과 | 임상 감염
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Copenhagen Studies on Asthma in Childhood모병
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Woman's모병조산 | 조산 | 막파열; 조기 | 막파열; 분만 지연(자발 파열 후) | 막파열; 조산, 태아에 영향 | 조기 PROM(임신)미국
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VA Office of Research and DevelopmentNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Northwestern University Feinberg School...종료됨
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University of MinnesotaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한
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University Hospital, Strasbourg, France빼는Sars-CoV-2, 지역사회획득폐렴,COVID-19
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Tehran University of Medical Sciences완전한