Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A kanakinumab hatékonyságának és biztonságosságának tanulmányozása örökletes időszakos lázban szenvedő betegeknél

2018. április 6. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a kanakinumabról örökletes periodikus lázban (TRAPS, HIDS vagy crFMF) szenvedő betegeknél, későbbi véletlenszerű megvonási/adagolási gyakoriság csökkentésével és nyílt, hosszú távú kezelési időszakokkal

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy meghatározza, hogy a kanakinumab képes-e kiváltani és fenntartani a betegség aktivitásának klinikailag jelentős csökkenését az örökletes időszakos lázban (HPF) szenvedő betegeknél a placebóhoz képest.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat 3 randomizált kohorszból áll (egy állapotonként egy kolchicinrezisztens/intoleráns családi mediterrán láz (crFMF), hiperimmunglobulin D szindróma (mevalonát kináz-hiány (HIDS/MKD) néven is ismert) és tumornekrózis faktor-receptorral összefüggő szindróma (TRAPS peridicus szindróma) ), és 4 tanulmányi korszak:

  1. 1. korszak: a résztvevők alkalmasságának felmérésére szolgáló szűrési időszak;

  2. 2. korszak: egy 16 hetes randomizált kezelési időszak, amelyben a résztvevőket véletlenszerűen 4 hetente 150 mg kanakinumabra (q4w) vagy placebóra osztják, hogy kettős-vak, placebo-kontrollált párhuzamos karban kapjanak hatásossági és biztonságossági adatokat. Ez a korszak 2 lehetséges menekülési lehetőséget tartalmazott:

    1. Korai vak szökési lehetőség a nem reagálók számára a 8. naptól a 28. napig, 150 mg kanakinumab kiegészítő adaggal, majd a következő tervezett vizitnél (29. nap)
    2. késői vakítás nélküli menekülési lehetőség a nem reagálók számára a 29. naptól a 112. napig; nyílt címke uptitrálással
  3. 3. korszak: egy 24 hetes, randomizált megvonási időszak, ahol a randomizált kezelési időszakban a kanakinumab-reagenseket újra randomizálták 150 mg q8w canakinumabra vagy placebóra, hogy felmérjék a canakinumab klinikai hatékonyságának fenntartását csökkentett adagolási gyakoriság mellett;
  4. 4. korszak: 72 hetes nyílt kezelési korszak a hosszú távú gyűjtéshez

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

203

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Bruxelles, Belgium, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Hasselt, Belgium, 3500
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Belgium, 4000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgium, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Novartis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Novartis Investigative Site
  • Franciaország
      • Bron Cedex, Franciaország, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Franciaország, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Nimes Cedex, Franciaország, 30029
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia, 6500 HB
        • Novartis Investigative Site
      • Utrecht, Hollandia, 3508 GA
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3525408
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Izrael, 3339419
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Novartis Investigative Site
      • Petach-Tikva, Izrael, 49202
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5266202
        • Novartis Investigative Site
  • Japán
      • Niigata, Japán, 951-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japán, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama-city, Kanagawa, Japán, 236-0004
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Sakyo-ku, Kyoto, Japán, 606 8507
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1023
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Magyarország, 1094
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Németország, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Németország, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Germering, Németország, 82110
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Németország, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Németország, 22081
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Németország, 80337
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Németország, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Olaszország, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • AG
      • Sciacca, AG, Olaszország, 92019
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Olaszország, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Olaszország, 50139
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Olaszország, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Olaszország, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Olaszország, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Olaszország, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • TS
      • Trieste, TS, Olaszország, 34137
        • Novartis Investigative Site
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 115522
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Orosz Föderáció, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Orosz Föderáció, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Rostov on Don, Orosz Föderáció, 344022
        • Novartis Investigative Site
      • Saint-Petersburg, Orosz Föderáció, 194100
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Pulyka, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanyolország, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanyolország, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanyolország, 30120
        • Novartis Investigative Site
  • Svájc
      • Lausanne, Svájc, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Írország
      • Galway, Írország
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok: - A beteg írásos beleegyezése (vagy gyermekbeteg esetén a szülő írásos beleegyezése) a szűréskor - Férfi és nőbetegek a szűrővizsgálat időpontjában legalább 2 évesek. Férfi és női betegek >28 nap, de 2 évnél fiatalabb, csak nyílt kezelésre jogosultak. - Megerősített diagnózis és aktív fellángolás a randomizáláskor - CRP >10mg/L randomizáláskor

Kizárási kritériumok: - A következő terápiák alkalmazása (változó protokollban meghatározott időkereten belül): Kortikoszteroidok, anakinra, kanakinumab, rilonacept, tocilizumab, TNF-gátlók, abatacept, tofacitinib, rituximab, leflunomid, talidomid, ciklosporin, immuno-globin, intravénás immuno-globin, azpur-6 , ciklofoszfamid vagy klórambucil, bármely más vizsgált biológiai szer - Bármely szervrendszer rosszindulatú daganata a kórelőzményben (kivéve a lokalizált bőr bazálissejtes karcinómát vagy az in situ méhnyakrákot), kezelt vagy nem kezelt - Jelentős egészségügyi betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan a következő: a. Szervátültetés története b. Emelkedett májenzimek ≥3x ULN d. Az összbilirubin emelkedése e. Súlyos májbetegség (Child-Pugh pontszám B vagy C) f. Krónikus vesebetegség g. pajzsmirigy betegség h. Aktív peptikus fekélybetegség diagnózisa i. Coagulopathia j. Jelentős központi idegrendszeri hatások, beleértve a szédülést és a szédülést - Bármilyen állapot vagy jelentős egészségügyi probléma, amely a beteg immunrendszerét gyengíti és/vagy elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki a beteget az immunmoduláló terápia tekintetében - Élő oltások a vizsgálat megkezdése előtt 3 hónapon belül, a vizsgálat alatt és tovább az utolsó adag beadását követő 3 hónapig

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: crFMF: 150 mg
A 2. korszakban a résztvevők 150 mg kanakinumabot (vagy 40 kg-nál kisebb súlyú résztvevők esetén 2 mg/kg-ot) kaptak 4 hétig, 16 héten keresztül. Ha a résztvevők alkalmasak voltak a vak szökésre, egyetlen kiegészítő adag kanakinumabot (150 mg vagy 2 mg/kg a 40 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők számára) kaptak a 8. és 28. nap között, majd vakon emelték 300 mg kanakinumabra q4w 29-től 112-ig. Ha a legmagasabb, 300 mg-os (vagy 4 mg/ttkg-os ≤ 40 kg testtömegű betegeknél) canakinumab dózist kapó betegek q4w és újra fellángoltak (PGA ≥ 2 és CRP ≥ 30 mg/L) nem voltak alkalmasak a további titrálásra.
Drog: Kanakinumab
Kanakinumab oldat szubkután injekcióhoz injekciós üvegben, amely 150 mg/ml kanakinumabot tartalmazott 1 ml oldatban.
Más nevek:
  • ACZ885
Placebo Comparator: crCMF: placebo

A 2. korszak során a résztvevők placebót kaptak a 150 mg-os kanakinumabbal. Azok a résztvevők, akiknek vak menekülésre volt szükségük, egyszeri kiegészítő kanakinumabot (150 mg vagy 2 mg/kg a 40 kg-nál kisebb súlyú résztvevők számára) kaptak a 8. és a 28. nap között, és majd vakon kapott egy adag placebót és egy adag kanakinumabot 4 hétig a 29. naptól a 112. napig. Ha a kanakinumab bevétele után is fellángolt vagy újra fellángolt.

150 mg-ot, a résztvevőket 300 mg-ra emelték a nyílt elrendezésű kanakinumabra.
Drog: Placebo
A placebo és a szubkután injekciós kanakinumab oldat párosítása
Kísérleti: HIDS/MKD: 150 mg
A 2. korszakban a résztvevők 150 mg kanakinumabot (vagy 40 kg-nál kisebb súlyú résztvevők esetén 2 mg/kg-ot) kaptak 4 hétig, 16 héten keresztül. Ha a résztvevők alkalmasak voltak a vak szökésre, egyetlen kiegészítő adag kanakinumabot (150 mg vagy 2 mg/kg a 40 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők számára) kaptak a 8. és 28. nap között, majd vakon emelték 300 mg kanakinumabra q4w 29-től 112-ig. Ha a legmagasabb, 300 mg-os (vagy 4 mg/ttkg-os ≤ 40 kg testtömegű betegeknél) canakinumab dózist kapó betegek q4w és újra fellángoltak (PGA ≥ 2 és CRP ≥ 30 mg/L) nem voltak alkalmasak a további titrálásra.
Drog: Kanakinumab
Kanakinumab oldat szubkután injekcióhoz injekciós üvegben, amely 150 mg/ml kanakinumabot tartalmazott 1 ml oldatban.
Más nevek:
  • ACZ885
Placebo Comparator: HIDS/MKD: placebo
A 2. korszak során a résztvevők a 150 mg kanakinumabnak megfelelő placebót kaptak qw4. Azok a résztvevők, akiknek vak menekülésre volt szükségük, egyetlen kiegészítő adag kanakinumabot (150 mg vagy 2 mg/kg a 40 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők számára) kaptak a 8. nap és a 28. nap között, majd vakon kaptak egy adag placebót és egy adag kanakinumabot q4w a 29. naptól a 112. napig. Ha a 150 mg kanakinumab bevétele után még mindig fellángolt vagy újra fellángolt, a résztvevőket nyílt elrendezésű 300 mg kanakinumabra emelték.
Drog: Placebo
A placebo és a szubkután injekciós kanakinumab oldat párosítása
Kísérleti: CSAPDA: 150 mg
A 2. korszakban a résztvevők 150 mg kanakinumabot (vagy 40 kg-nál kisebb súlyú résztvevők esetén 2 mg/kg-ot) kaptak 4 hétig, 16 héten keresztül. Ha a résztvevők alkalmasak voltak a vak szökésre, egyetlen kiegészítő adag kanakinumabot (150 mg vagy 2 mg/kg a 40 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők számára) kaptak a 8. és 28. nap között, majd vakon emelték 300 mg kanakinumabra q4w 29-től 112-ig. Ha a legmagasabb, 300 mg-os (vagy 40 kg-nál kisebb testtömegű betegeknél 4 mg/ttkg-os) canakinumab-dózist kapó betegek napi 4 hétig és újra fellángoltak (PGA ≥ 2 és CRP ≥ 30 mg/L) nem voltak alkalmasak a további titrálásra.
Drog: Kanakinumab
Kanakinumab oldat szubkután injekcióhoz injekciós üvegben, amely 150 mg/ml kanakinumabot tartalmazott 1 ml oldatban.
Más nevek:
  • ACZ885
Placebo Comparator: CSAPDA: placebo
A 2. korszak során a résztvevők a 150 mg kanakinumabnak megfelelő placebót kaptak qw4. Azok a résztvevők, akiknek vak menekülésre volt szükségük, egyetlen kiegészítő adag kanakinumabot (150 mg vagy 2 mg/kg a 40 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők számára) kaptak a 8. és 28. nap között, majd vakon kaptak egy adag placebót és egy adag kanakinumabot q4w 29-től 112-ig. Ha a 150 mg kanakinumab bevétele után még mindig fellángolt vagy újra fellángolt, a résztvevőket nyílt elrendezésű 300 mg kanakinumabra emelték.
Drog: Placebo
A placebo és a szubkután injekciós kanakinumab oldat párosítása

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél feloldották a kezdeti fellángolást és az új fellángolások hiányát a véletlenszerű kezelési időszak végéig (16 hét)
Időkeret: 16 hét
A betegség kezdeti fellángolásának feloldása a következőképpen definiálható: Az orvos által a betegségaktivitás globális értékelése (PGA) <2 és a C-reaktív fehérje (CRP) a normál tartományon belül (<= 10 mg/L) vagy a kiindulási értékhez képest legalább 70%-os csökkenés. A PGA-t a vizsgáló egy 5 fokozatú skála alapján értékelte: 0 = Nincs (nincs) betegség, amely klinikai jelekkel és tünetekkel társult; 1 = minimális a betegséggel összefüggő jelek és tünetek; 2 = enyhe betegséggel kapcsolatos jelek és tünetek; 3 = közepesen súlyos betegséggel kapcsolatos jelek és tünetek; és 5 = súlyos betegséggel összefüggő jelek és tünetek.
16 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik elérik az orvosi globális értékelést (PGA) < 2
Időkeret: 16 hét
A PGA-t a vizsgáló egy 5 fokozatú skála alapján értékelte: 0 = Nincs (nincs) betegség, amely klinikai jelekkel és tünetekkel társult; 1 = minimális a betegséggel összefüggő jelek és tünetek; 2 = enyhe betegséggel kapcsolatos jelek és tünetek; 3 = közepesen súlyos betegséggel kapcsolatos jelek és tünetek; és 5 = súlyos betegséggel összefüggő jelek és tünetek.
16 hét
A szerológiai remisszióban részt vevők százalékos aránya
Időkeret: 16 hét
A szerológiai remissziót úgy határozták meg, hogy a C-reaktív fehérje <= 10 mg/l.
16 hét
A normalizált szérum amiloid A (SAA) szinttel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 16 hét
A normalizált SAA-t úgy határoztuk meg, hogy az SAA <= 10 mg/l.
16 hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 2. korszakból származó kanakinumabra reagáltak, akik klinikailag jelentős választ adtak (új fellángolások hiánya) (40 hét)
Időkeret: 40 hét
A válaszadót olyan résztvevőként határozták meg, akinél a 16. és a 40. hét között nem volt fellángolása.
40 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. június 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. július 4.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. július 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 7.

Első közzététel (Becslés)

2014. február 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. május 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 6.

Utolsó ellenőrzés

2018. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CACZ885N2301

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Kanakinumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hungary

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel