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Studio dell'efficacia e della sicurezza di Canakinumab in pazienti con febbri periodiche ereditarie

6 aprile 2018 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su canakinumab in pazienti con febbri periodiche ereditarie (TRAPS, HIDS o crFMF), con successiva sospensione randomizzata/riduzione della frequenza di somministrazione ed epoche di trattamento a lungo termine in aperto

Questo studio ha lo scopo di determinare se canakinumab è in grado di indurre e mantenere una riduzione clinicamente significativa dell'attività della malattia nei partecipanti con febbre periodica ereditaria (HPF) rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è composto da 3 coorti randomizzate (una per condizione di febbre mediterranea familiare resistente/intollerante alla colchicina (crFMF), sindrome da iperimmunoglobulina D (nota anche come deficit di mevalonato chinasi (HIDS/MKD) e sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale (TRAPS) ), e 4 epoche di studio:

  1. Epoca 1: un'epoca di screening per valutare l'idoneità del partecipante;

  2. Epoca 2: un'epoca di trattamento randomizzato di 16 settimane in cui i partecipanti vengono randomizzati a canakinumab 150 mg ogni 4 settimane (q4w) o al placebo per ottenere dati di efficacia e sicurezza in un ambiente a bracci paralleli in doppio cieco controllato con placebo. Questa epoca conteneva 2 possibili opzioni di fuga:

    1. opzione di fuga anticipata in cieco per i non responder dal giorno 8 al giorno 28 con qui una dose aggiuntiva di 150 mg di canakinumab seguita da titolazione in cieco alla successiva visita programmata (giorno 29)
    2. opzione di fuga tardiva senza cecità per i non soccorritori dal giorno 29 al giorno 112; con titolazione in aperto
  3. Epoca 3: un'epoca di sospensione randomizzata di 24 settimane in cui i responder a canakinumab dall'epoca di trattamento randomizzato sono stati nuovamente randomizzati a canakinumab 150 mg q8w o placebo per valutare il potenziale di canakinumab per mantenere l'efficacia clinica a una frequenza di dosaggio ridotta;
  4. Epoca 4: un'epoca di trattamento in aperto di 72 settimane per la raccolta a lungo termine

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

203

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Hasselt, Belgio, 3500
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Belgio, 4000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Novartis Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 115522
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federazione Russa, 117198
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federazione Russa, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Rostov on Don, Federazione Russa, 344022
        • Novartis Investigative Site
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 194100
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Nimes Cedex, Francia, 30029
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Germania, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Germering, Germania, 82110
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Germania, 22081
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Germania, 80337
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Germania, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Niigata, Giappone, 951-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama-city, Kanagawa, Giappone, 236-0004
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Sakyo-ku, Kyoto, Giappone, 606 8507
        • Novartis Investigative Site
  • Irlanda
      • Galway, Irlanda
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3525408
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israele, 3339419
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Novartis Investigative Site
      • Petach-Tikva, Israele, 49202
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israele, 5266202
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • AG
      • Sciacca, AG, Italia, 92019
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50139
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • TS
      • Trieste, TS, Italia, 34137
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6500 HB
        • Novartis Investigative Site
      • Utrecht, Olanda, 3508 GA
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Novartis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Tacchino, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1023
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Ungheria, 1094
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 mese e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione: - Consenso informato scritto del paziente (o consenso informato scritto del genitore in caso di paziente pediatrico) allo screening - Pazienti maschi e femmine di almeno 2 anni di età al momento della visita di screening. Pazienti di sesso maschile e femminile >28 giorni ma <2 anni idonei solo per il trattamento in aperto. - Diagnosi confermata e riacutizzazione attiva alla randomizzazione - CRP> 10 mg / L alla randomizzazione

Criteri di esclusione: - Uso delle seguenti terapie (entro periodi di tempo definiti dal protocollo variabile): corticosteroidi, anakinra, canakinumab, rilonacept, tocilizumab, inibitori del TNF, abatacept, tofacitinib, rituximab, leflunomide, talidomide, ciclosporina, immunoglobulina endovenosa, 6-merceptopurina, azatioprina , ciclofosfamide o clorambucile, qualsiasi altro farmaco biologico sperimentale - Storia di malignità di qualsiasi sistema di organi (diverso dal carcinoma basocellulare localizzato della pelle o dal cancro cervicale in situ), trattata o non trattata - Malattie mediche significative, incluse ma non limitate a seguenti: un. Storia del trapianto di organi b. Enzimi epatici elevati ≥3x ULN d. Aumento della bilirubina totale e. Disturbo epatico grave (punteggio Child-Pugh B o C) f. Malattia renale cronica g. Malattia della tiroide h. Diagnosi di ulcera peptica attiva i. Coagulopatia J. Effetti significativi sul sistema nervoso centrale tra cui vertigini e capogiri - Qualsiasi condizione o problema medico significativo che comprometta l'immunità del paziente e/o esponga il paziente a un rischio inaccettabile per la terapia immunomodulante - Vaccinazioni vive entro 3 mesi prima dell'inizio della sperimentazione, durante la sperimentazione e oltre a 3 mesi dopo l'ultima dose

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: crFMF: 150 mg
Durante Epoch 2, i partecipanti hanno ricevuto canakinumab 150 mg (o 2 mg/kg per i partecipanti di peso <= 40 kg) ogni 4 settimane per 16 settimane. Se i partecipanti erano idonei per la fuga in cieco, hanno ricevuto una singola dose aggiuntiva di canakinumab (150 mg o 2 mg/kg per i partecipanti di peso <= 40 kg) tra il giorno 8 e il giorno 28, e quindi hanno ricevuto una titolazione in cieco a canakinumab 300 mg ogni 4 settimane dal dal giorno 29 al giorno 112. Se i pazienti trattati con la dose massima consentita di canakinumab di 300 mg (o 4 mg/kg per i pazienti di peso ≤ 40 kg) q4w e re-flared (PGA ≥ 2 e CRP ≥ 30 mg/L) non erano idonei per un'ulteriore titolazione.
Droga: Canakinumab
Canakinumab soluzione per iniezione sottocutanea in flaconcino contenente 150 mg/mL di canakinumab in 1 mL di soluzione.
Altri nomi:
  • ACZ885
Comparatore placebo: crCMF: placebo

Durante l'epoca 2, i partecipanti hanno ricevuto il placebo corrispondente a canakinumab 150 mg I partecipanti che hanno richiesto la fuga in cieco, hanno ricevuto una singola dose aggiuntiva di canakinumab (150 mg o 2 mg/kg per i partecipanti di peso <= 40 kg) tra il giorno 8 e il giorno 28, e poi ha ricevuto in cieco una dose di placebo e una dose di canakinumab q4w dal giorno 29 al giorno 112. Se la riacutizzazione o la ricaduta si è verificata ancora dopo il ricevimento di canakinumab.

150 mg, i partecipanti sono stati titolati a canakinumab 300 mg in aperto.
Droga: Placebo
Abbinare il placebo alla soluzione di canakinumab per l'iniezione sottocutanea
Sperimentale: HIDS/MKD: 150 mg
Durante Epoch 2, i partecipanti hanno ricevuto canakinumab 150 mg (o 2 mg/kg per i partecipanti di peso <= 40 kg) ogni 4 settimane per 16 settimane. Se i partecipanti erano idonei per la fuga in cieco, hanno ricevuto una singola dose aggiuntiva di canakinumab (150 mg o 2 mg/kg per i partecipanti di peso <= 40 kg) tra il giorno 8 e il giorno 28, e quindi hanno ricevuto una titolazione in cieco a canakinumab 300 mg ogni 4 settimane dal dal giorno 29 al giorno 112. Se i pazienti trattati con la dose massima consentita di canakinumab di 300 mg (o 4 mg/kg per i pazienti di peso ≤ 40 kg) q4w e re-flared (PGA ≥ 2 e CRP ≥ 30 mg/L) non erano idonei per un'ulteriore titolazione.
Droga: Canakinumab
Canakinumab soluzione per iniezione sottocutanea in flaconcino contenente 150 mg/mL di canakinumab in 1 mL di soluzione.
Altri nomi:
  • ACZ885
Comparatore placebo: HIDS/MKD: placebo
Durante l'epoca 2, i partecipanti hanno ricevuto un placebo corrispondente a canakinumab 150 mg qw4. I partecipanti che hanno richiesto la fuga in cieco, hanno ricevuto una singola dose aggiuntiva di canakinumab (150 mg o 2 mg/kg per i partecipanti di peso <= 40 kg) tra il giorno 8 e il giorno 28 e poi hanno ricevuto in cieco una dose di placebo e una dose di canakinumab ogni 4 settimane dal giorno 29 al giorno 112. Se la riacutizzazione o la ricaduta si verificava ancora dopo aver ricevuto canakinumab 150 mg, i partecipanti sono stati titolati a canakinumab 300 mg in aperto.
Droga: Placebo
Abbinare il placebo alla soluzione di canakinumab per l'iniezione sottocutanea
Sperimentale: TRAPPOLE: 150 mg
Durante Epoch 2, i partecipanti hanno ricevuto canakinumab 150 mg (o 2 mg/kg per i partecipanti di peso <= 40 kg) ogni 4 settimane per 16 settimane. Se i partecipanti erano idonei per la fuga in cieco, hanno ricevuto una singola dose aggiuntiva di canakinumab (150 mg o 2 mg/kg per i partecipanti di peso <= 40 kg) tra il giorno 8 e il giorno 28, e quindi hanno ricevuto una titolazione in cieco a canakinumab 300 mg ogni 4 settimane dal dal giorno 29 al giorno 112. Se i pazienti trattati con la dose massima consentita di canakinumab di 300 mg (o 4 mg/kg per i pazienti con peso corporeo ≤ 40 kg) ogni 4 settimane e con re-flaring (PGA ≥ 2 e CRP ≥ 30 mg/L) non fossero idonei per un'ulteriore titolazione
Droga: Canakinumab
Canakinumab soluzione per iniezione sottocutanea in flaconcino contenente 150 mg/mL di canakinumab in 1 mL di soluzione.
Altri nomi:
  • ACZ885
Comparatore placebo: TRAPPOLE: placebo
Durante l'epoca 2, i partecipanti hanno ricevuto un placebo corrispondente a canakinumab 150 mg qw4. I partecipanti che hanno richiesto la fuga in cieco, hanno ricevuto una singola dose aggiuntiva di canakinumab (150 mg o 2 mg/kg per i partecipanti di peso <= 40 kg) tra il giorno 8 e il 28 e poi hanno ricevuto in cieco una dose di placebo e una dose di canakinumab q4w da dal giorno 29 al giorno 112. Se la riacutizzazione o la ricaduta si verificava ancora dopo aver ricevuto canakinumab 150 mg, i partecipanti sono stati titolati a canakinumab 300 mg in aperto.
Droga: Placebo
Abbinare il placebo alla soluzione di canakinumab per l'iniezione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risoluzione della riacutizzazione iniziale e assenza di nuove riacutizzazioni fino alla fine dell'epoca di trattamento randomizzato (16 settimane)
Lasso di tempo: 16 settimane
La risoluzione della riacutizzazione iniziale della malattia è definita come: valutazione globale dell'attività della malattia (PGA) da parte del medico <2 e proteina C-reattiva (CRP) entro il range normale (<= 10 mg/L) o riduzione di almeno il 70% rispetto al basale. Il PGA è stato valutato dallo sperimentatore sulla base di una scala a 5 punti: 0 = Nessuna (nessuna) malattia associata a segni e sintomi clinici; 1 = segni e sintomi minimi associati alla malattia; 2 = lievi segni e sintomi associati alla malattia; 3 = moderati segni e sintomi associati alla malattia; e 5 = segni e sintomi associati alla malattia grave.
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che ottengono la valutazione globale del medico (PGA) < 2
Lasso di tempo: 16 settimane
Il PGA è stato valutato dallo sperimentatore sulla base di una scala a 5 punti: 0 = Nessuna (nessuna) malattia associata a segni e sintomi clinici; 1 = segni e sintomi minimi associati alla malattia; 2 = lievi segni e sintomi associati alla malattia; 3 = moderati segni e sintomi associati alla malattia; e 5 = segni e sintomi associati alla malattia grave.
16 settimane
Percentuale di partecipanti con remissione sierologica
Lasso di tempo: 16 settimane
La remissione sierologica è stata definita come proteina C-reattiva <= 10 mg/L.
16 settimane
Percentuale di partecipanti con livello sierico normalizzato di amiloide A (SAA).
Lasso di tempo: 16 settimane
Il SAA normalizzato è stato definito come SAA <= 10 mg/L.
16 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno risposto a Canakinumab dall'Epoca 2 che hanno mantenuto una risposta clinicamente significativa (assenza di nuove riacutizzazioni) (40 settimane)
Lasso di tempo: 40 settimane
Un responder è stato definito come un partecipante che non ha avuto riacutizzazioni tra la settimana 16 e la settimana 40.
40 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

4 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

4 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

11 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2018

Ultimo verificato

1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CACZ885N2301

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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