A tozadenant biztonságossági és hatásossági vizsgálata a Parkinson-kóros betegek adagjának elhasználódásának kezelésére (TOZ-PD)
Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a tozadenant, mint kiegészítő terápia hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására olyan levodopa-kezelt betegeknél, akiknél a Parkinson-kór az adag végén elhasználódott (TOZ-PD)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az A rész során minden beteg legfeljebb 30 hétig vesz részt, amely magában foglal egy 1 és ≤ 6 hetes szűrési időszakot, amelyet egy kiindulási vizit és 24 hetes kettős vak kezelés követ:
- Szűrési időszak: 1-6 hét.
- Kettős vak kezelési időszak: 24 hét.
Az A rész befejezése után a betegek további 56 hétig a B részben folytatják:
- Nyílt kezelési időszak: 52 hét.
- A kezelés utáni biztonsági követés: 4 hét.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Innsbruck, Ausztria
-
Vienna, Ausztria
-
-
-
-
-
Brno, Csehország
-
Chocen, Csehország
-
Pardubice, Csehország
-
Prague, Csehország
-
Rychnov nad Kneznou, Csehország
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35005
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Egyesült Államok, 85351
-
-
California
-
Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92318
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90001
-
Oxnard, California, Egyesült Államok, 93030
-
Reseda, California, Egyesült Államok, 91335
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 914203
-
Sunnyvale, California, Egyesült Államok, 94043
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80110
-
-
Connecticut
-
Vernon, Connecticut, Egyesült Államok, 06029
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33428
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32601
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32034
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33601
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30301
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30805
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60007
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66012
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40502
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02101
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48808
-
Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48167
-
West Bloomfield, Michigan, Egyesült Államok, 48302
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63101
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12084
-
Commack, New York, Egyesült Államok, 11725
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14602
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28715
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27517
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 41073
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44101
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43460
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74008
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19019
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37011
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77001
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
-
-
Virginia
-
Roanoke, Virginia, Egyesült Államok, 24001
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Egyesült Államok, 98033
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstätten, Németország
-
Berlin, Németország
-
Dresden, Németország
-
Haag in Oberbayern, Németország
-
Marburg, Németország
-
Ulm, Németország
-
-
-
-
-
Arcugnano, Olaszország
-
Cassino, Olaszország
-
Chieti, Olaszország
-
Grosseto, Olaszország
-
Pavia, Olaszország
-
Pisa, Olaszország
-
Rome, Olaszország
-
Salerno, Olaszország
-
Venice, Olaszország
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
-
Madrid, Spanyolország
-
-
Barcelona
-
Manresa, Barcelona, Spanyolország
-
Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spanyolország
-
Terrassa, Barcelona, Spanyolország
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spanyolország
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beteg tisztában van a vizsgálati követelményekkel, és írásos beleegyezését adta az Institutional Review Board (IRB) vagy a Független Etikai Bizottság (IEC) által jóváhagyott hozzájárulási űrlapon.
- A Parkinson-kór diagnózisa összhangban van az Egyesült Királyság Parkinson-kór Társaságának Brain Bank diagnosztikai kritériumaival
- A diagnózis óta legalább 3 év telt el.
- Ismerje meg Hoehn és Yahr PD színpadát
- Jó válasz a levodopára
- Stabil anti-PD gyógyszerek
- A betegeknek folyamatosan levodopa tartalmú anti-PD gyógyszert kell szedniük legalább az elmúlt 12 hónapban
- A páciens dokumentált egy minimális kikapcsolási időt.
- Fogamzóképes korú (férfi és nő) esetén elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmaznia
Kizárási kritériumok:
- Korábbi részvétel a tozadenant vizsgálatban
- Jelenlegi vagy közelmúltbeli részvétel egy másik tanulmányban.
- Másodlagos vagy atipikus parkinsonizmus
- Idegsebészeti beavatkozás PD esetén
- A beteg apomorfint, budipint, istradefillint, tolkapont vagy DUOPA™/Duodopa®-t szed
- Kezelés kizárt gyógyszerekkel
- Kezeletlen vagy nem kontrollált hyperthyreosis vagy hypothyreosis
- Klinikailag jelentős hatótávolságon kívüli laboratórium
- Az MMSE hatótávon kívül van
- Jelenlegi súlyos depressziós epizód (a depresszió stabil kezelése megengedett).
- Legutóbbi öngyilkossági kísérlet vagy öngyilkossági gondolatok 4-es vagy 5-ös típusa a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) szerint
- Szoptató vagy terhes nők
- A tozadenant bármely összetevőjével vagy segédanyagaival szembeni túlérzékenység
- A fizikális vagy neurológiai vizsgálat olyan kóros leletei, vagy kórtörténete, amely alkalmatlanná teszi a beteget a vizsgálatra
- Hepatitis vagy cholangitis anamnézisében
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Tozadenant 60 mg BID
Az A rész során a betegek két (2) tablettát, egy 60 mg-os tozadenant és egy placebót vettek be szájon át naponta kétszer, összesen négy (4) tablettát. Az A rész befejezése után minden beteg elkezdi a B részben leírt nyílt tozadenant adagolását. |
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Tozadenant 120 mg BID
Az A rész során a betegek két (2) 60 mg-os tozadenant tablettát vettek be szájon át naponta kétszer, összesen négy (4) tablettát. Az A rész befejezése után minden beteg elkezdi a B részben leírt nyílt tozadenant adagolását. |
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo BID
Az A rész során a betegek két (2) tabletta placebót vettek be szájon át naponta kétszer, összesen négy (4) tablettát. Az A rész befejezése után minden beteg elkezdi a B részben leírt nyílt tozadenant adagolását. |
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alaphelyzetről a 24. hétre a kikapcsolt időben eltöltött napi órák számában
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
Az ébrenléti idő kikapcsolt állapotban (óra) a maximum 3 napos napló átlaga.
Az elsődleges hatékonysági végpont a kiindulási értékről a 24. hétre való változás volt az OFF-időben, ahol a Hauser Parkinson-kór otthoni naplójában (PD) szereplő OFF-időt a vizsgálati látogatást megelőző 3 napra átlagolták.
A szűrés során és a vizsgálat A. részében a Hauser Parkinson-kór otthoni naplója (PD) a tervezett tanulmányi látogatásokat/értékeléseket közvetlenül megelőző meghatározott napokon készült el.
A motoros aktivitást KI, BE (javult a mobilitás) vagy elalvási időként rögzítettük.
A betegeket arra kérték, hogy rögzítsék az ON időt a „diszkinézia nélkül”, „nem zavaró diszkinéziával” vagy „problémás diszkinéziával” kategóriák szerint.
A betegeket (és/vagy gondozóikat) arra tanították, hogy töltsék ki a PD naplót, hogy félórás időközönként rögzítsék állapotukat: OFF, ON dyskinesia nélkül, ON nem zavaró dyskinesia esetén, ON zavaró dyskinesia esetén vagy alszik.
|
Kiindulási állapot 24 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A jó bekapcsolási idő változása az alaphelyzetről a 24. hétre
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
Az első kulcsfontosságú másodlagos hatásossági végpont a kiindulási értékről a 24. hétre történő változás volt a jó bekapcsolt állapotban, amelyet BE állapotként definiáltak dyskinesia nélkül, vagy ONként nem zavaró diszkinéziával. Az ébrenléti idő jó bekapcsolt állapotban (óra) a maximum 3 napos napló átlaga. A betegeket arra kérték, hogy rögzítsék az ON-időt a „diszkinézia nélkül”, „nem zavaró diszkinéziával” vagy „problémás diszkinéziával” kategóriák szerint. A betegeket (és/vagy gondozóikat) arra tanították, hogy töltsék ki a PD naplót, hogy félórás időközönként rögzítsék állapotukat: OFF, ON dyskinesia nélkül, ON nem zavaró dyskinesia esetén, ON zavaró dyskinesia esetén vagy alszik. Azoknál a betegeknél, akiknél hiányzik a kiindulási érték, vagy a kiindulási állapotot az adagolás után mérték, a szűrést használtuk kiindulási értékként a kiindulási értékhez képest bekövetkezett változás kiszámításához. |
Kiindulási állapot 24 hétig
|
|
Változás az egységes Parkinson-kór értékelési skála (UPDRS) II. rész A mindennapi élet tevékenységei (ADL) alskálájában + III. rész motoros funkciója
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Az Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) egy olyan skála, amely a Parkinson-kórral összefüggő fogyatékosságot és károsodást figyeli. Maga a skála 4 komponensből áll, amelyek címe; (1) a mindennapi élet nem motoros tapasztalatai (13 elem), (2) a mindennapi élet motoros tapasztalatai (13 elem), (3) motoros vizsgálat (18 tétel) és (4) motoros szövődmények (hat elem). Minden alskálának 0-4 besorolása van, ahol 0 = normál, 1 = enyhe, 2 = enyhe, 3 = közepes és 4 = súlyos. Ebben az eredménymutatóban a II. és a III. részt értékeljük. II. rész: a mindennapi élet tevékenységeinek (ADL) önértékelése, beleértve a beszédet, nyelést, kézírást, öltözködést, higiéniát, zuhanást, nyáladzást, megfordulást az ágyban, járást és ételvágást III. rész: A klinikus által pontozott, monitorozott motoros értékelés. A pontszám 0-160: 0, ami kisebb hatást jelent, a magasabb pontszám pedig a PD-tünetek nagyobb hatását jelenti. |
Alaphelyzet a 24. hétig
|
|
Változás a kiindulási állapotról a 24. hétre az ON államban az Egységes Parkinson-kór értékelési skála (UPDRS) IIl. részében
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
|
Változás a kiindulási értékről a 24. hétre az Egységes Parkinson-kór értékelési skála (UPDRS) III. rész Motorfunkciós (motoros alskála) összpontszámában.
Mindegyik alskálának 0-4 besorolása van, ahol 0 = normál, 1 = enyhe, 2 = enyhe, 3 = közepes és 4 = súlyos.
A pontszám 0-108.
A magasabb pontszámok a PD-tünetek nagyobb hatását jelzik.
Az Egységes Parkinson-kór értékelési skáláját (UPDRS) ON állapotban az adott beteg bekapcsolt állapotát reprezentáló időpontban mérték, nem pedig a „legjobb” bekapcsolt állapotban.
Az Egységes Parkinson-kór értékelési skála III. része OFF-ban nem került értékelésre.
|
Alaphelyzet a 24. hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A javulás globális értékelése: A javulás klinikai globális benyomása (CGI-I) 24. hét
Időkeret: A 24. héten
|
A javulás klinikai globális benyomása (CGI-I) esetében a vizsgálót vagy értékelőt felkérik, hogy értékelje a beteg teljes javulását, függetlenül attól, hogy megítélése szerint ez teljes mértékben a gyógyszeres kezelésnek köszönhető-e vagy sem, 1-7 pontos súlyozás alapján. skála a „nagyon javított” (1) és a „nagyon sokkal rosszabb” (7) között.
Ha a pontszámot nem értékelik, nulla pontszámot adnak.
Skála: 1 = nagyon sokat javult, 2 = sokat javult, 3 = minimálisan javult, 4 = nincs változás, 5 = minimálisan rosszabb, 6 = sokkal rosszabb, 7 = nagyon sokkal rosszabb.
A táblázatok a kezelés kontra placebót mutatják.
|
A 24. héten
|
|
A betegek globális benyomása a javulásról (PGI-I) 24. hét
Időkeret: A 24. héten
|
A beteg globális javulási benyomása (PG-I) esetében a pácienst arra kérik, hogy értékelje a Parkinson-kór teljes javulását, függetlenül attól, hogy a beteg megítélése szerint ez teljes mértékben a gyógyszeres kezelésnek köszönhető-e, egy 1-7 pontos súlyozás alapján. skála. "nagyon sokat javított" (1) "nagyon sokkal rosszabb" (7). Ha a pontszámot nem értékelik, nulla pontszámot adnak. Skála: 1 = normál, egyáltalán nem beteg, 2 = határon beteg, 3 = enyhén beteg, 4 = közepesen beteg, 5 = súlyosan beteg, 6 = súlyosan beteg, 7 = a legsúlyosabban beteg. A táblázatok a kezelés kontra placebót mutatják. |
A 24. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Christopher Kenney, MD, Biotie Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TOZ-CL05
- 2014-005630-60 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Idiopátiás Parkinson-kór
-
Rabin Medical CenterToborzás