Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Súlyos hemofíliás A-betegek génterápiás vizsgálata (270-201)

2023. december 14. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

A Valoctocogene Roxaparvovec, a VIII-as humán faktor adenovírus-asszociált vírusvektor által közvetített génátvitelének 1/2. fázisa, dózisemelési, biztonságossági, tolerálhatósági és hatékonysági vizsgálat súlyos A- típusú hemofíliában szenvedő betegeknél

Ezt a vizsgálatot a BioMarin Pharmaceutical Inc. végzi nyílt elrendezésű, dóziseszkalációs vizsgálatként a valoctocogene roxaparvovec (adenovírus-asszociált vírus alapú génterápiás vektor súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeknél) biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása céljából.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • The Royal London Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • St. Thomas' Hospital
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • University Hospital Southampton Nhs Foundation Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A kórtörténetük alapján megállapított súlyos hemofília A-ban (endogén FVIII szint ≤1 NE/dL) szenvedő 18 éves vagy idősebb férfiak.
  2. FVIII koncentrátumokkal vagy krioprecipitátummal kezelve/kitéve legalább 150 expozíciós napig (ED)
  3. Több vagy egyenlő, mint 12 vérzéses epizód azoknál a betegeknél, akik igény szerinti FVIII-pótló terápiában részesültek az elmúlt 12 hónap során. Nem vonatkozik a profilaxis alatt álló betegekre
  4. Nincs gátló kórtörténet, és egy módosított Nijmegen Bethesda vizsgálat eredménye 0,6 Bethesda egységnél (BU) 2 egymást követő alkalommal, legalább egy hét különbséggel az elmúlt 12 hónapban
  5. A szexuálisan aktív betegeknek hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására.

Kizárási kritériumok:

  1. Kimutatható, már meglévő immunitás az AAV5 kapsziddal szemben, az AAV5 transzdukció gátlásával vagy az AAV5 össz antitesttel mérve
  2. Immunszuppresszív rendellenesség vagy aktív krónikus fertőzés bármely bizonyítéka, beleértve a hepatitis B-t, hepatitis C-t, HIV-t
  3. Jelentős májműködési zavar, amelyet a májfunkciós tesztek kóros emelkedése határoz meg, vagy olyan betegeknél, akiknél májképalkotáson vagy biopszián estek át, és 3. vagy magasabb fokozatú fibrózisra utaló jeleket találtak.
  4. A hemofília A-val nem összefüggő bármely vérzési rendellenesség bizonyítéka
  5. 12. Kezelés bármely vizsgálati készítménnyel a szűrési időszak végét megelőző 30 napon belül, vagy bármely korábbi géntranszfer terápiának való kitettség
  6. Bármilyen betegség vagy állapot, amely az orvos mérlegelése szerint megakadályozná a pácienst abban, hogy teljes mértékben megfeleljen a vizsgálat követelményeinek, beleértve a protokollban felvázolt lehetséges kortikoszteroid kezelést is. Az orvos kizárhatja azokat a betegeket, akik nem akarnak vagy nem tudnak megállapodni abban, hogy nem fogyasztanak alkoholt a vírusinfúziót követő 16 hétig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: valoctocogene roxaparvovec
Valoctocogene roxaparvovec egyszeri adagolása növekvő dózisokban.
Biológiai: valoctocogene roxaparvovec
Adeno-asszociált vírus-vektor által közvetített humán VIII-as faktor génátvitele súlyos hemofília A esetén
Más nevek:
  • 270 BMN

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03 szerint a valoctocogene roxaparvovec infúziót követően 7 éven keresztül.
Időkeret: 85 hónap
85 hónap
Az AAV5-hFVIII-SQ dózisának meghatározása, amely a normál aktivitás 5%-a vagy a feletti FVIII expresszió eléréséhez szükséges (>5 NE/dL) 16 héttel az infúzió után.
Időkeret: 85 hónap
Meg kell határozni az AAV által közvetített FVIII aktivitás kinetikáját, időtartamát és nagyságát hemofília A-ban szenvedő egyénekben, és korrelálni kell a megfelelő BMN 270 dózissal.
85 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az AAV5-hFVIII-SQ szisztémás beadását követően az FVIII transzgéntermékre és az AAV kapszid fehérjékre adott immunválasz leírása
Időkeret: 85 hónap
85 hónap
A FVIII szubsztitúciós terápia gyakorisága a vizsgálat során
Időkeret: 85 hónap
85 hónap
A vizsgálat során kezelést igénylő vérzéses epizódok száma
Időkeret: 85 hónap
85 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. október 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. október 13.

Első közzététel (Becsült)

2015. október 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BMN 270-201
  • 2014-003880-38 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a valoctocogene roxaparvovec

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Vietnam

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel