严重血友病 A 患者的基因治疗研究 (270-201)

纳入标准：

1. 18 岁或以上患有严重血友病 A（内源性 FVIII 水平≤1 IU/dL）的男性，有病史证明。
2. 处理/暴露于 FVIII 浓缩物或冷沉淀物至少 150 个暴露日 (ED)
3. 在过去 12 个月内接受按需 FVIII 替代治疗的患者出血次数大于或等于 12 次。 不适用于接受预防治疗的患者
4. 无抑制物病史，并且在过去 12 个月内连续 2 次检测结果低于 0.6 Bethesda 单位 (BU)，间隔至少一周
5. 性活跃的患者必须愿意使用可接受的避孕方法。

排除标准：

1. 通过 AAV5 转导抑制或 AAV5 总抗体测量对 AAV5 衣壳的可检测预先存在的免疫力
2. 任何免疫抑制疾病或活动性慢性感染的证据，包括乙型肝炎、丙型肝炎、HIV
3. 由肝功能检查异常升高定义的显着肝功能障碍，或者对于接受过肝脏成像或活检并发现有 3 级或更高纤维化证据的患者
4. 与血友病 A 无关的任何出血性疾病的证据
5. 12. 在筛选期结束前 30 天内使用任何研究产品进行治疗，或之前接触过任何基因转移疗法
6. 根据医生的判断，任何疾病或病症都会阻止患者完全遵守研究的要求，包括方案中概述的可能的皮质类固醇治疗。 医生可能会将不愿意或无法同意在病毒输注后 16 周内不饮酒的患者排除在外。