Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapiatutkimus vaikean hemofilia A -potilailla (270-201)

maanantai 24. maaliskuuta 2025 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaihe 1/2, annoksen nostaminen, turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuustutkimus Valoctocogene Roxaparvovecista, adenovirukseen liittyvästä virusvektorivälitteisestä ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirrosta potilailla, joilla on vaikea hemofilia A

BioMarin Pharmaceutical Inc. suorittaa tämän tutkimuksen avoimena annoksen nostotutkimuksena valoctocogene roxaparvovecin (adenovirukseen liittyvään virukseen perustuva geeniterapiavektori potilailla, joilla on vaikea hemofilia A) turvallisuus ja tehokkuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Royal London Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. Thomas' Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat miehet, joilla on todettu vakava hemofilia A (endogeeninen FVIII-taso ≤1 IU/dl) sairaushistorian perusteella.
  2. Käsitelty/altistettu FVIII-konsentraateille tai kryopresipitaatille vähintään 150 altistuspäivän ajan (ED)
  3. Enintään 12 verenvuotojaksoa potilailla, jotka ovat saaneet tarpeen mukaan FVIII-korvaushoitoa edellisten 12 kuukauden aikana. Ei koske ennaltaehkäiseviä potilaita
  4. Ei aiempia inhibiittoreita, ja tulokset modifioidusta Nijmegen Bethesda -määrityksestä, jossa on alle 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) 2 kertaa peräkkäin vähintään viikon välein viimeisten 12 kuukauden aikana
  5. Seksuaalisesti aktiivisten potilaiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Havaittavissa oleva immuniteetti AAV5-kapsidille mitattuna AAV5-transduktion estämisellä tai AAV5-kokonaisvasta-aineilla
  2. Kaikki todisteet immunosuppressiivisesta häiriöstä tai aktiivisesta kroonisesta infektiosta, mukaan lukien hepatiitti B, hepatiitti C, HIV
  3. Merkittävä maksan toimintahäiriö, joka määritellään maksan toimintakokeiden epänormaalin nousun perusteella tai potilailla, joille on tehty maksakuvaus tai biopsia ja joilla on todettu merkkejä 3. asteen tai korkeammasta fibroosista
  4. Todisteet kaikista verenvuotohäiriöistä, jotka eivät liity hemofilia A:han
  5. 12. Hoito millä tahansa tutkimustuotteella 30 päivän sisällä ennen seulontajakson päättymistä tai aikaisempi altistuminen jollekin geeninsiirtoterapialle
  6. Mikä tahansa sairaus tai tila, joka lääkärin harkinnan mukaan estäisi potilasta täyttämästä täysin tutkimuksen vaatimuksia, mukaan lukien mahdollinen protokollassa kuvattu kortikosteroidihoito. Lääkäri voi sulkea pois potilaat, jotka eivät halua tai pysty sopia olemaan käyttämättä alkoholia virusinfuusion jälkeisen 16 viikon ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: valoctocogene roxaparvovec
Valoktokogeeni-roksaparvovekin kerta-anto kasvavina annoksina.
Biologinen: valoctocogene roxaparvovec
Adeno-assosioituneen viruksen vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto vaikeassa hemofilia A:ssa
Muut nimet:
  • 270 BMN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Noin 7 vuotta annostelun jälkeen

Haittavaikutukset (AES), joiden alkaminen tai paheneminen tutkitun tuotteen jälkeen oli mukana. Osallistujat, joilla oli enemmän kuin yksi samasta luokasta AE, laskettiin vain kerran kyseiselle luokalle.

Vakava haittatapahtuma (SAE)
Noin 7 vuotta annostelun jälkeen
Osallistujien lukumäärä, jolla on mediaani FVIII -aktiivisuustasot> = 5 IU/dL käyttämällä kromogeenistä substraattimääritystä (CSA)
Aikaikkuna: Viikko 13-16 BMN: n jälkeinen 270 infuusio
Responder/ei-vastaajatila, jossa vastaaja määritettiin osallistujaksi, jonka mediaani FVIII-aktiivisuus oli> = 5 IU/dL viikolla 13-16 BMN: n jälkeen 270
Viikko 13-16 BMN: n jälkeinen 270 infuusio
Mediaani FVIII -aktiivisuus mitattuna kromogeenisellä substraattimäärityksellä viikolla 13-16 BMN: n jälkeen 270
Aikaikkuna: Viikko 13-16 BMN: n jälkeinen 270 infuusio

FVIII -aktiivisuuden arvot jätettiin analyysin ulkopuolelle, jos ne saatiin 72 tunnin kuluessa eksogeenisen FVIII -korvaushoidon viimeisestä infuusiosta

FVIII -aktiivisuustasot alle kvantitoinnin alarajan (LLOQ) lasketaan 0 IU/DL: llä

Q1: 25% prosenttipiste; Q3: 75% prosenttipiste
Viikko 13-16 BMN: n jälkeinen 270 infuusio

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen verenvuotoaste, joka vaatii eksogeenistä tekijä VIII -korvaushoitoa viikolla 5 ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 5 ja sen jälkeen (noin 7 vuotta infuusion jälkeen)

ABR = [Verenvuotojaksojen lukumäärä laskentajakson aikana] / [Päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana] × 365,25

Verenvuotojakso (hoidettu) määriteltiin verenvuotoiksi tai oireiksi, jotka liittyivät samana päivänä tapahtuvan verenvuodon (tai useita verenvuotoja) kehittymiseen, joka vaatii FVIII -korvaushoitoa 72 tunnin kuluessa verenvuodon alkamisesta.

Toissijaisen tehokkuuden päätepisteiden perusarvot perustuivat historialliseen tietoon ennen tutkimuksen ilmoittautumista.

Vuotuinen verenvuotoaste (ABR)
Viikko 5 ja sen jälkeen (noin 7 vuotta infuusion jälkeen)
Vuosittainen tekijä VIII: n käyttö viikolla 5 ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 5 ja sen jälkeen (noin 7 vuotta infuusion jälkeen)
Vuosittainen FVIII -käyttö (IU/kg/v.) = [FVIII -käytön summa (IU / kg) laskentajakson aikana] / [Päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana] × 365,25
Viikko 5 ja sen jälkeen (noin 7 vuotta infuusion jälkeen)
Vuotuinen tekijä VIII -infuusioaste viikolla 5 ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 5 ja sen jälkeen (noin 7 vuotta infuusion jälkeen)
Vuotuinen FVIII -infuusioaste (kreivi/v.) = [FVIII -korvausinfuusioiden lukumäärä laskentajakson aikana] / [Päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana] × 365,25
Viikko 5 ja sen jälkeen (noin 7 vuotta infuusion jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. syyskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 14. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 14. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 15. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMN 270-201
  • 2014-003880-38 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa