Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapiatutkimus vaikean hemofilia A -potilailla (270-201)

torstai 14. joulukuuta 2023 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaihe 1/2, annoksen nostaminen, turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuustutkimus Valoctocogene Roxaparvovecista, adenovirukseen liittyvästä virusvektorivälitteisestä ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirrosta potilailla, joilla on vaikea hemofilia A

BioMarin Pharmaceutical Inc. suorittaa tämän tutkimuksen avoimena annoksen nostotutkimuksena valoctocogene roxaparvovecin (adenovirukseen liittyvään virukseen perustuva geeniterapiavektori potilailla, joilla on vaikea hemofilia A) turvallisuus ja tehokkuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Royal London Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. Thomas' Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat miehet, joilla on todettu vakava hemofilia A (endogeeninen FVIII-taso ≤1 IU/dl) sairaushistorian perusteella.
  2. Käsitelty/altistettu FVIII-konsentraateille tai kryopresipitaatille vähintään 150 altistuspäivän ajan (ED)
  3. Enintään 12 verenvuotojaksoa potilailla, jotka ovat saaneet tarpeen mukaan FVIII-korvaushoitoa edellisten 12 kuukauden aikana. Ei koske ennaltaehkäiseviä potilaita
  4. Ei aiempia inhibiittoreita, ja tulokset modifioidusta Nijmegen Bethesda -määrityksestä, jossa on alle 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) 2 kertaa peräkkäin vähintään viikon välein viimeisten 12 kuukauden aikana
  5. Seksuaalisesti aktiivisten potilaiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Havaittavissa oleva immuniteetti AAV5-kapsidille mitattuna AAV5-transduktion estämisellä tai AAV5-kokonaisvasta-aineilla
  2. Kaikki todisteet immunosuppressiivisesta häiriöstä tai aktiivisesta kroonisesta infektiosta, mukaan lukien hepatiitti B, hepatiitti C, HIV
  3. Merkittävä maksan toimintahäiriö, joka määritellään maksan toimintakokeiden epänormaalin nousun perusteella tai potilailla, joille on tehty maksakuvaus tai biopsia ja joilla on todettu merkkejä 3. asteen tai korkeammasta fibroosista
  4. Todisteet kaikista verenvuotohäiriöistä, jotka eivät liity hemofilia A:han
  5. 12. Hoito millä tahansa tutkimustuotteella 30 päivän sisällä ennen seulontajakson päättymistä tai aikaisempi altistuminen jollekin geeninsiirtoterapialle
  6. Mikä tahansa sairaus tai tila, joka lääkärin harkinnan mukaan estäisi potilasta täyttämästä täysin tutkimuksen vaatimuksia, mukaan lukien mahdollinen protokollassa kuvattu kortikosteroidihoito. Lääkäri voi sulkea pois potilaat, jotka eivät halua tai pysty sopia olemaan käyttämättä alkoholia virusinfuusion jälkeisen 16 viikon ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: valoctocogene roxaparvovec
Valoktokogeeni-roksaparvovekin kerta-anto kasvavina annoksina.
Biologinen: valoctocogene roxaparvovec
Adeno-assosioituneen viruksen vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto vaikeassa hemofilia A:ssa
Muut nimet:
  • 270 BMN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, arvioituna Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.03:lla 7 vuoden ajan valoctocogene roxaparvovec -infuusion jälkeen.
Aikaikkuna: 85 kuukautta
85 kuukautta
Määrittää AAV5-hFVIII-SQ:n annos, joka vaaditaan FVIII:n ilmentymisen saavuttamiseksi vähintään 5 % normaalista aktiivisuudesta (>5 IU/dl) 16 viikon kuluttua infuusion jälkeen.
Aikaikkuna: 85 kuukautta
AAV-välitteisen FVIII-aktiivisuuden kinetiikka, kesto ja suuruus hemofilia A:ta sairastavilla yksilöillä määritetään ja korreloidaan sopivan BMN 270 -annoksen kanssa.
85 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kuvaamaan immuunivastetta FVIII-siirtogeenituotteelle ja AAV-kapsidiproteiineille AAV5-hFVIII-SQ:n systeemisen annon jälkeen
Aikaikkuna: 85 kuukautta
85 kuukautta
FVIII-korvaushoidon esiintymistiheys tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: 85 kuukautta
85 kuukautta
Hoitoa vaativien verenvuotojaksojen lukumäärä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: 85 kuukautta
85 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 15. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMN 270-201
  • 2014-003880-38 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea hemofilia A

Kliiniset tutkimukset valoctocogene roxaparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa