Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Diacerein 1% kenőcs biztonságossága és hatékonysága Epidermolysis Bullosa Simplexben (EBS) szenvedő alanyok számára

2019. október 16. frissítette: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Nemzetközi, többközpontú, randomizált, kettős vak, párhuzamos csoportos, 2. fázisú vizsgálat a Diacerein 1%-os kenőcs helyileg alkalmazható készítmény biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Epidermolysis Bullosa Simplexben szenvedő alanyokon

Az Epidermolysis bullosa simplex (EBS) egy ritka genetikai eredetű bőrbetegség, amelyet a bőr és a nyálkahártyák törékenysége jellemez, ami fájdalmas hólyagokat és eróziókat eredményez kisebb sérülések után. Ennek a vizsgálatnak a célja az 1%-os diacerein kenőcs és a vivőanyag kenőcs hatékonyságának összehasonlítása, ha EBS-ben szenvedő betegeknél 8 héten keresztül naponta egyszer alkalmazzák.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány egy nemzetközi, többközpontú, randomizált, kettős vak, vivőanyaggal kontrollált, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely az 1%-os diacerein kenőcs biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja EBS-ben szenvedő betegek kezelésére. A résztvevőket olyan vizsgálati csoportokba osztották be, amelyek 1%-os diacerein kenőcsöt vagy vivőanyag-kenőcsöt kaptak 8 hétig, amit 8 hetes követési időszak követett. Körülbelül 80 alanyt kellett véletlenszerűen besorolni a 2 kezelési csoport egyikébe.

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az 1%-os diacerein kenőcs és a vivőanyag-kenőcs hatékonyságának összehasonlítása a kezelt EBS-léziók testfelületének (BSA) csökkenése alapján, ha naponta egyszer alkalmazzák 8 héten keresztül EBS-ben szenvedő betegeknél. A másodlagos célok az 1%-os diacerein kenőcs és a vivőanyag-kenőcs hatásának összehasonlítása EBS-ben szenvedő alanyoknál az Investigator Global Assessment (IGA) pontszámainak változásában, a fájdalomban, viszketésben, mobilitásban, valamint a biztonságban és a tolerálhatóságban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

54

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Salzburg, Ausztria, A-5020
        • EB House Austria
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Ausztrália, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Egyesült Államok, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Franciaország
      • Nice, Franciaország, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Franciaország, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Franciaország, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Németország
      • Freiburg, Németország, 79104
        • University Medical Center Freiburg

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az alany legalább 4 éves a szűrővizsgálaton
  • Az alany EBS-nek megfelelő dokumentált genetikai mutációval rendelkezik. A befogadásra alkalmas génmutációk a következők: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Az alanynak van egy kezelendő EBS-léziók értékelési területe, ami ≥2% testfelület (BSA), és az EBS-léziók az alábbi testterületek egyikén vagy mindkettőn találhatók:

    • Lokalizált: talpi és/vagy tenyéri területek
    • Általános: karok, lábak, törzs, kezek és lábak
  • Az alany EBS-lézióinak az értékelési területen az Investigator's Global Assessment (IGA) pontszáma ≥3
  • Az alany/gondozó beleegyezik abba, hogy a vizsgálati gyógyszeren kívül semmilyen olyan helyi terápiát nem alkalmaz, amely befolyásolhatja az EBS-léziók állapotát a vizsgálat időtartama alatt.
  • Az alany nem terhes, amit a negatív vizelet terhességi szűrése igazolt, nem szoptat, és nem tervez terhességet a vizsgálati időszak alatt
  • Ha az alany fogamzóképes nő, beleegyezik egy jóváhagyott hatékony fogamzásgátlási módszer használatába
  • Az alany jó általános egészségi állapotban van, és mentes minden olyan ismert betegségtől vagy fizikai állapottól, amely ronthatná az EBS-léziók értékelését, vagy amely elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt a vizsgálatban való részvétel miatt.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Az alanynak kezelendő EBS-léziói vannak, amelyek fertőzöttek
  • Az alany a szűrést megelőző 6 hónapon belül használt bármilyen diacereint tartalmazó terméket
  • Az alany szisztémás immunterápiát vagy citotoxikus kemoterápiát alkalmazott a szűrést megelőző 60 napon belül
  • Az alany szisztémás szteroid terápiát alkalmazott vagy helyi szteroid terápiát alkalmazott a kezelendő EBS elváltozásokra az alapvonal előtti 30 napon belül
  • Az alany szisztémás fertőzésre utaló jelekkel rendelkezik, vagy szisztémás antibiotikumot alkalmazott a szűrést megelőző 7 napon belül
  • Az alany jelenleg szisztémás fájdalomcsillapítókat és/vagy antihisztamin terápiát alkalmaz az EBS-léziók kezelésére, kivéve, ha a szűrés előtt legalább 4 hétig stabil kezelési rendet (azaz ugyanazt az adagolási rendet) alkalmazza.
  • Az alany bármilyen szisztémás diuretikumot vagy szívglikozidot vagy olyan szisztémás terméket használt, amely indokolatlan kockázatnak teheti ki az alanyt
  • Az alany bármilyen allantoint tartalmazó helyi készítményt alkalmazott a kezelendő EBS-léziókra a szűrést megelőző 30 napon belül
  • Az alanynak jelenleg rosszindulatú daganata van, vagy a kórelőzményében rosszindulatú daganat miatt kezeltek a szűrést megelőző 2 éven belül
  • Az alany jelenleg cukorbetegségben szenved (HbA1c ≥6,5%) vagy kontrollált cukorbetegségben (HbA1c < 6,5%)
  • Az alany anamnézisében szív-, máj- (ALT és/vagy AST > 2x ULN, összbilirubin > 1,5x ULN a szűréskor) vagy vesebetegség (eGFR) szerepel
  • Az alany nem-EBS-ben szenvedő bőrbetegségben vagy állapotában (pl. leégés) szenved, amely indokolatlan kockázatnak teheti ki az alanyt a vizsgálatban való részvétel miatt, vagy zavarja a vizsgálati gyógyszer alkalmazását vagy a vizsgálat értékelését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: diacerein 1% kenőcs
A diacerein 1%-os kenőcs 8 hétig használható
Drog: diacerein 1% kenőcs
diacerein 1% kenőcs helyileg beadva
Más nevek:
  • CCP-020
Placebo Comparator: jármű kenőcs
a jármű kenőcsöt 8 hétig használják
Drog: Placebo kenőcs
helyileg beadott járműkenőcs

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok aránya, akik ≥ 60%-os csökkenést értek el az EBS-léziók testfelszíni területén (BSA) az értékelési területen belül
Időkeret: Alaphelyzet a 8. hétig
Azon alanyok arányának elemzése, akik ≥60%-kal csökkentették az EBS-léziók testfelszíni területét (BSA) az értékelési területen belül a kiindulási állapottól a 8. hétig
Alaphelyzet a 8. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok aránya, akik sikert értek el a nyomozó globális értékelésében (IGA)
Időkeret: Alaphelyzet a 8. hétig

A vizsgáló globális értékelése (IGA) egy ötfokozatú skála, amelyet a betegség súlyosságának átfogó klinikai értékelésére használnak, és az EBS-sel érintett bőrt 0 és 4 közötti pontszámmal osztályozza. Az IGA sikerét ≥2 pontos csökkenésként határozták meg az alapvonaltól a 6. vizitig (8. hét).

IGA pontozás:

0 = tiszta; 1 = Közel tiszta; 2 = enyhe; 3 = közepes; 4 = Súlyos

Minimális pontszám = 0 Maximális pontszám = 4; magasabb pontszám = rosszabb eredmény
Alaphelyzet a 8. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. október 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 12.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. november 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 16.

Utolsó ellenőrzés

2019. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CCP-020-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Epidermolysis Bullosa Simplex

Klinikai vizsgálatok a diacerein 1% kenőcs

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel