Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A REGN2477 biztonságosságának, tolerálhatóságának és a REGN2477 rendellenes csontképződésére gyakorolt ​​hatásának vizsgálata Fibrodysplasia Ossificans Progressiva betegeknél (LUMINA-1)

2022. november 4. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals

Véletlenszerű, placebo-kontrollos vizsgálat a REGN2477 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és a REGN2477 heterotóp csontképződésére gyakorolt ​​hatásának felmérésére Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-ban szenvedő betegeknél

Ez egy háromperiódusos vizsgálati terv, amely egy 6 hónapos, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos kezelésből (1. időszak), majd egy 6 hónapos, nyílt kezelésből (2. periódus) és egy követő kezelési időszakból áll. 3. időszak).

A vizsgálat elsődleges biztonsági célja a REGN2477 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése fibrodysplasia ossificans progressiva-ban (FOP) szenvedő férfi és női betegeknél.

A vizsgálat elsődleges hatékonysági célja a REGN2477 placebóval szembeni hatásának felmérése a heterotóp csontosodás (HO) kiindulási értékéhez képest FOP-ban szenvedő betegeknél, amelyet a 18-NaF felvétele határoz meg HO léziókban pozitronemissziós tomográfia (PET) és a HO elváltozások teljes térfogata számítógépes tomográfiával (CT).

A legfontosabb másodlagos célok a következők:

  • A REGN2477 és a placebo hatásának összehasonlítása a FOP okozta fájdalomra, a fájdalom görbe alatti területével (AUC) mérve a napi fájdalom numerikus besorolási skála (NRS) pontszámai alapján
  • A REGN2477 placebóval szembeni hatásának felmérése a HO kiindulási értékhez viszonyított változására, amelyet a 18F-NaF PET vagy CT által azonosított új HO-léziók száma határoz meg
  • A REGN2477 és a placebó hatásának felmérése az egyes aktív HO hely(ek) PET általi 18F-NaF standardizált felvételi érték maximumában (SUVmax) a kiindulási értékhez képest
  • A REGN2477 hatásának felmérése a 28. és az 56. hét között a 18F-NaF PET vagy CT által azonosított HO-léziók számára, aktivitására és térfogatára azoknál a betegeknél, akik placebóról REGN2477-re váltottak a 28. héten, és ugyanazon betegek között alapállapot és a 28. hét
  • A REGN2477 és a placebó hatásának felmérése a csontképződés biokémiai markereinek változására az alapvonalhoz képest
  • A teljes aktivin A koncentrációjának jellemzése a vizsgálati gyógyszer első adagját követően a kiinduláskor és az idő függvényében
  • A REGN2477 koncentráció-idő profiljának (farmakokinetikája [PK]) jellemzése FOP-ban szenvedő betegeknél
  • A REGN2477 immunogenitásának értékelése

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

44

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Egyesült Királyság, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37240
        • Vanderbilt University
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Franciaország, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
  • Hollandia
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Hollandia, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Lengyelország
      • Rzeszow, Lengyelország, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
  • Olaszország
      • Genova, Olaszország, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • 18 és 60 év közötti férfiak és nők a szűrésen.
  • A FOP klinikai diagnózisa (a lábujjak veleszületett fejlődési rendellenessége, epizodikus lágyrészduzzanat és/vagy progresszív heterotop csontosodás (HO) alapján).
  • FOP diagnózis megerősítése bármely ACVR1 mutáció dokumentálásával.
  • FOP betegség aktivitás a szűrővizsgálatot követő 1 éven belül. A FOP betegség aktivitása a fájdalom, duzzanat, merevség és az FOP fellángolásával kapcsolatos egyéb jelek és tünetek; vagy az ízületi funkció romlása, vagy a heterotop csontosodások radiográfiai progressziója (a HO-léziók helyének vagy számának növekedése), fellángolási epizódokkal vagy anélkül.
  • Hajlandó és képes alávetni magát PET- és CT-képalkotási eljárásoknak, valamint a jelen tanulmányban meghatározott egyéb eljárásoknak.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Jelentős egyidejű betegség vagy jelentős betegség anamnézisében, mint például szív-, vese-, reumatológiai, neurológiai, pszichiátriai, endokrin, anyagcsere- vagy nyirokrendszeri betegségek, amelyek a vizsgálatot végző személy véleménye szerint összezavarhatják a vizsgálat eredményeit vagy további kockázatot jelenthetnek kockázatot jelent a beteg számára a vizsgálatban való részvételükkel.
  • A rák korábbi története vagy diagnózisa.
  • Biszfoszfonát alkalmazása a szűrést követő 1 éven belül.
  • Egyidejű részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban, vagy egy nem intervenciós vizsgálatban, radiográfiai vagy invazív eljárásokkal (pl. vér- vagy szövetminták gyűjtése). A FOP Connection Registry-ben vagy más olyan tanulmányokban való részvétel megengedett, amelyekben a résztvevők vizsgálati kérdőíveket töltenek ki.
  • Más vizsgálati gyógyszerrel, denosumabbal, imatinibbel vagy izotretinoinnal végzett kezelés az elmúlt 30 napban vagy a vizsgált gyógyszertől számított 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  • Terhes vagy szoptató nők.
  • Fogamzóképes résztvevő férfiak és nők, akik nem hajlandók rendkívül hatékony fogamzásgátlást alkalmazni.

Megjegyzés: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok érvényesek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Placebo
Drog: Megfelelő placebo
Gyógyszerforma: Folyékony készítmény injekcióhoz/infúzióhoz; Az alkalmazás módja: Intravénás (IV); Csak az 1. kezelési időszakban alkalmazzák.
KÍSÉRLETI: REGN2477
Drog: REGN2477
Gyógyszerforma: folyékony termék injekcióhoz/infúzióhoz; Az alkalmazás módja: Intravénás (IV); Az 1. és 2. kezelési időszakban alkalmazzák.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. időszak: A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos TEAE résztvevők száma
Időkeret: 28 hétig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) olyan nemkívánatos események, amelyek a kiinduláskor nem voltak jelen, vagy egy már meglévő állapot súlyosbodását jelentik a kezelési időszak alatt. Súlyos TEAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely az alábbi kimenetelek valamelyikét eredményezte, amelyek a kiinduláskor nem voltak jelen, vagy egy már meglévő állapot súlyosbodását jelzik a kezelési időszak alatt: halál, életveszély, szükséges kezdeti/hosszabb ideig tartó kezelés résztvevő kórházi kezelés, tartós/jelentős rokkantság/fogyatkozás, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség/orvosilag fontos eseménynek minősül. A TEAE-vel és súlyos TEAE-vel rendelkező résztvevők számát jelentik.
28 hétig
1. időszak: A TEAE-vel rendelkező résztvevők száma súlyosság szerint
Időkeret: 28 hétig
A TEAE súlyosságát a következőképpen osztályozták: Enyhe: Nem befolyásolja jelentős mértékben a résztvevő normál működési szintjét. Lehet, hogy bosszantó. A vényköteles gyógyszerekre általában nincs szükség a tünetek enyhítésére, de a résztvevők személyisége miatt adhatók. Közepes: némileg károsítja a működést, de nem veszélyes az egészségre. Kényelmetlen volt, vagy kínos. Szükség lehet a tünetek kezelésére. Súlyos: Jelentős működési károsodást vagy cselekvőképtelenséget okoz, és határozottan veszélyeztette a résztvevő egészségét. A tünetek kezelésére adható és/vagy a résztvevők kórházba szállíthatók. A TEAE-ben szenvedő résztvevők száma súlyosság szerint történik.
28 hétig
1. periódus: A fluor-18-mal jelölt nátrium-fluorid (18^F-NaF) pozitronemissziós tomográfia (PET) teljes lézióaktivitásának alapvonalhoz viszonyított százalékos változásának idősúlyozott átlaga (görbe alatti terület [AUC]) a héten 28 (AHO)
Időkeret: Alapállapot és 28. hét
A 18^F-NaF PET-et a léziók és a betegségaktivitás értékelésére használják. A teljes lézióaktivitás kiindulási értékhez viszonyított százalékos változásának idővel súlyozott átlagát (a görbe alatti területet [AUC]) jelentik 18^F-NaF PET hatására a 28. hétig az AHO analíziskészletben.
Alapállapot és 28. hét
1. periódus: A HO-léziók teljes térfogatának százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 28. héten (AHO) számítógépes tomográfia (CT) alapján.
Időkeret: 28. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. A 28. héten az 1. periódus során CT-vel értékelt HO-léziók teljes térfogatának kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását jelentették.
28. hét
2. időszak: Új HO-léziók száma CT-vel az 56. héten a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. Az alapvonal után kialakult CT-vel kimutatható HO-t "új HO-lézióknak" nevezik. Az 56. héten CT-vel értékelt új HO elváltozások száma a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva.
28. hét, 56. hét
1. periódus: A teljes lézióaktivitás kiindulási értékhez viszonyított százalékos változásának idővel súlyozott átlaga (standard AUC), 18^F-NaF PET-tel a 28. héten (AHOC) értékelve
Időkeret: 28. hét
A 18^F-NaF PET-et a léziók és a betegségaktivitás értékelésére használják. A 28. hétig beállított Active HO Classic ACVR1 mutáció (AHOC) analízisben 18^F-NaF PET-tel értékelt teljes lézióaktivitás kiindulási értékhez viszonyított százalékos változásának idővel súlyozott átlagát (standard AUC) jelentették.
28. hét
1. periódus: Százalékos változás az alapvonalhoz képest a HO-léziók összvolumenében, CT-vel a 28. héten (AHOC)
Időkeret: 28. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. A HO-léziók teljes térfogatának kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását a 28. héten CT-vel értékelték az AHOC-elemzőkészletben.
28. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. periódus: A Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) okozta napi fájdalom kiindulási értékhez viszonyított változásának idővel súlyozott átlaga (standard AUC) a napi numerikus értékelési skála (NRS) alapján a 28. héten (AHO)
Időkeret: 28. hét
A fájdalom NRS egy páciens által jelentett eredmény (PRO), amelyet a résztvevők az FOP-hoz kapcsolódó fájdalmaik értékelésére használnak. A résztvevőket arra kérték, hogy értékeljék fájdalmukat egy skálán, amely "0"-tól (nincs fájdalom) a "10-ig" (a lehető legrosszabb fájdalom) terjed, ahol a legmagasabb pontszám a legrosszabb eredményt jelezte. A napi NRS által a 28. héten az AHO elemzési sorozatban a napi NRS által értékelt FOP okozta napi fájdalom kiindulási értékhez viszonyított változásának idővel súlyozott átlagát (standard AUC) jelentették.
28. hét
1. periódus: Az FOP miatti napi fájdalom kiindulási értékhez viszonyított változásának idővel súlyozott átlaga (standard AUC), a Daily NRS által a 28. héten értékelve (AHOC)
Időkeret: 28. hét
A fájdalom NRS egy PRO, amelyet a résztvevők a FOP-hoz kapcsolódó fájdalmaik értékelésére használnak. A résztvevőket arra kérték, hogy értékeljék fájdalmukat egy skálán, amely "0"-tól (nincs fájdalom) a "10-ig" (a lehető legrosszabb fájdalom) terjed, ahol a legmagasabb pontszám a legrosszabb eredményt jelezte. A napi NRS által a 28. héten az AHOC elemzési sorozatban a napi FOP okozta fájdalom kiindulási értékhez képesti változásának idővel súlyozott átlagát (standardizált AUC) jelentették.
28. hét
1. periódus: Százalékos változás a kiindulási értékhez képest az egyéni aktív HO-hely(ek) 18^F-NaF SUVmax értékében, 18^F-NaF PET által a 8. héten értékelve (AHOC)
Időkeret: 8. hét
A max. standardizált felvételi érték (SUVmax) a maximális radiofarmakon felvétel mérése volt a vizsgált térfogaton belül. Egy adott radioaktív nyomkövető relatív pontosságát egy adott szövetben úgy határozzuk meg, hogy az abszolút pontosságot (amelyet az elsődleges eredménymértékben kapunk) a PET/CT-ből kapott SUVmax értékek közötti százalékos eltérésben kifejezve. Az AHOC-elemzőkészletben 18^F-NaF PET-tel értékelt egyéni aktív HO-hely(ek) 18^F-NaF SUVmax-értékének százalékos változását jelentették.
8. hét
1. periódus: Százalékos változás az alapvonalhoz képest az egyéni aktív HO-hely(ek) 18^F-NaF SUVmax értékében a 18^F-NaFPET által a 8. héten (AHO) értékelve
Időkeret: 8. hét
Az egyes aktív HO hely(ek) 18^F-NaF SUVmax-értékének százalékos változását jelentették a 18^F-NaF PET-tel a 8. héten az AHO analíziskészletben.
8. hét
1. periódus: Változás az alapvonalhoz képest a HO-léziók számában a 18^F-NaF PET által a 28. héten (AHOC) értékelve
Időkeret: 28. hét
A HO-léziók számának kiindulási értékéhez viszonyított változását 18^F-NaF PET-tel értékelték a 28. héten, az AHOC-elemzőkészletben.
28. hét
1. periódus: Változás a kiindulási állapothoz képest a HO-léziók számában a 18^F-NaF PET által a 28. héten (AHO) értékelve
Időkeret: 28. hét
A HO-léziók számának kiindulási értékéhez viszonyított változását 18^F-NaF PET-tel értékelték az AHO-elemzőkészletben.
28. hét
1. periódus: Változás az alapvonalhoz képest a CT-vel kimutatható HO-léziók számában a 28. héten (AHOC)
Időkeret: 28. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. A HO-léziók számának alapvonalhoz viszonyított változása CT-vel kimutatható volt az AHOC analíziskészlet használatával.
28. hét
1. periódus: Változás az alapvonalhoz képest a CT-vel kimutatható HO-léziók számában a 28. héten (AHO)
Időkeret: 28. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. A CT-vel a 28. héten kimutatható HO-léziók számának kiindulási értékhez viszonyított változását jelentették az AHO-elemzőkészletben.
28. hét
2. periódus: Új HO-léziók száma 18^F-NaF PET által az 56. héten a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
Az 56. héten 18^F-NaF PET vizsgálattal megállapított új HO-léziók száma a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva.
28. hét, 56. hét
2. periódus: Új HO-léziókkal rendelkező résztvevők százalékos aránya CT-vel az 56. héten a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. Az 56. héten CT-vel megállapított új HO elváltozásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva.
28. hét, 56. hét
2. periódus: Új HO-léziókkal rendelkező résztvevők százalékos aránya a 18^F-NaF PET vizsgálata alapján az 56. héten a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A 18^F-NaF PET-et a léziók és a betegségaktivitás értékelésére használják. Az 56. héten 18^F-NaF PET-tel értékelt új HO-léziókkal rendelkező résztvevők százalékos aránya a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva.
28. hét, 56. hét
2. periódus: Új HO-léziók száma CT-vel csak az 56. héten a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. Csak CT: Számítógépes tomográfia (CT) értékelés a pozitronemissziós tomográfiára (PET) való hivatkozás nélkül. Az új HO-léziók számát CT-vel csak az 56. héten határozták meg a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva.
28. hét, 56. hét
2. periódus: Új HO-léziókkal rendelkező résztvevők százalékos aránya CT-vel csak az 56. héten a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. Csak CT: Számítógépes tomográfia (CT) értékelés pozitronemissziós tomográfia (PET) hivatkozás nélkül. Az új HO elváltozásokkal rendelkező résztvevők százalékos arányát CT-vel csak az 56. héten értékelték a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva.
28. hét, 56. hét
2. periódus vs. 1. periódus: Változás az aktív HO-léziók számában a 18^F-NaF PET által értékelt 28. hétről az 56. hétre (2. periódus) szemben ugyanazokkal a résztvevőkkel az alapvonal és a 28. hét között (1. periódus) (AHO COVID- 19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A 18^F-NaF PET-et a léziók és a betegségaktivitás értékelésére használják. A 28. hét és az 56. hét közötti változás különbsége a 18^F-NaF PET vizsgálata alapján a kiindulási állapottól a 28. hétig
28. hét, 56. hét
2. periódus vs. 1. periódus: Változás a 28. héttől az aktív HO-léziók számában, CT-vizsgálattal az 56. héten (2. periódus) szemben ugyanazokkal a résztvevőkkel a kiindulási állapot és a 28. hét között (1. periódus) (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. Beszámoltak a 28. hét és az 56. hét közötti változás CT-vizsgálattal értékelt változásairól a kiindulási állapottól a 28. hétig
28. hét, 56. hét
2. időszak: Új HO-léziók száma CT-vel az 56. héten az alapvonalhoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: Alapállapot, 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. Az új HO-léziók száma CT-vel az 56. héten az alapvonalhoz viszonyítva.
Alapállapot, 56. hét
2. időszak: Új HO-léziók száma CT-vel csak az 56. héten az alapvonalhoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. Csak CT: Számítógépes tomográfia (CT) értékelés pozitronemissziós tomográfiára (PET) való hivatkozás nélkül; Az új HO-léziók számát CT-vel csak az 56. héten relatív kiindulási értékkel határozták meg.
56. hét
2. periódus: Az új HO-léziókkal rendelkező résztvevők százalékos aránya CT-vel az 56. héten az alapvonalhoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. Az 56. héten CT-vel új HO-léziókkal rendelkező résztvevők százalékos arányát jelentették az alapvonalhoz viszonyítva.
56. hét
2. időszak: Az új HO-léziók száma a 18^F-NAF PET által az 56. héten az alapvonalhoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 56. hét
A 18^F-NaF PET-et a léziók és a betegségaktivitás értékelésére használják. A 18^F-NAF PET-tel az 56. héten az alapvonalhoz viszonyított új HO-léziók számát jelentették.
56. hét
2. periódus: Az új HO-léziókkal rendelkező résztvevők százalékos aránya a 18^F-NaF PET által az 56. héten az alapvonalhoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 56. hét
A 18^F-NaF PET-et a léziók és a betegségaktivitás értékelésére használják. Az új HO elváltozásokkal rendelkező résztvevők százalékos aránya az 56. héten 18^F-NaF PET vizsgálattal az alapvonalhoz viszonyítva.
56. hét
2. periódus: Az új HO-léziók teljes mennyisége CT-vel az 56. héten a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. Az új HO-léziók teljes térfogata CT-vel az 56. héten a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva.
28. hét, 56. hét
2. periódus: Teljes lézióaktivitás (TLA) 18^F-NaF PET-tel értékelve az 56. héten az új HO-léziókban a 28. heti vizsgálathoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A TLA a metabolikusan aktív HO résztvevőszintű kumulatív terhelésének mértéke. Az egyes HO-léziók aktivitását az átlagos standard felvételi érték (SUVmean) és az aktív HO-lézió PET-térfogatának szorzataként számítottuk ki. A TLA-t minden egyes résztvevő esetében az egyes időpontokban származtattuk az egyedi célpont és az új aktív HO-léziók HO-léziós aktivitásának összegeként.
28. hét, 56. hét
2. periódus vs. 1. periódus: Százalékos változás a 18^F-NaF PET által értékelt 28. hétről a TLA-ban az 56. hétre (2. periódus) szemben ugyanazokkal a résztvevőkkel az alaphelyzet és a 28. hét között (1. periódus) (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A jelentés a 28. hét és az 56. hét közötti százalékos változás, illetve az alapérték és a 28. hét közötti százalékos változást jelenti
28. hét, 56. hét
2. periódus vs. 1. periódus: Százalékos változás a 28. hétről a CT-vel értékelt HO-léziók összvolumenében az 56. hétre (2. periódus) szemben ugyanazokkal a résztvevőkkel az alapvonal és a 28. hét között (1. periódus) (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. hét, 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. A jelentés a 28. hét és az 56. hét közötti százalékos változás, illetve a kiindulási állapot és a 28. hét közötti százalékos változást mutatja.
28. hét, 56. hét
2. periódus: TLA az új HO-léziókban a 18^F-NaF PET értékelése szerint az 56. héten az alapvonalhoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 56. hét
A teljes lézióaktivitás (TLA) a metabolikusan aktív HO résztvevőszintű kumulatív terhelésének mértéke. Új (a kiindulási állapothoz viszonyított) léziók TLA-ját jelentették az 56. héten.
56. hét
2. periódus: Az új HO-léziók teljes mennyisége CT-vel csak az 56. héten az alapvonalhoz viszonyítva (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. Csak CT: Számítógépes tomográfia (CT) értékelés pozitronemissziós tomográfiára (PET) való hivatkozás nélkül; Az új HO-léziók teljes mennyiségét CT-vel csak az 56. héten határozták meg a kiindulási értékhez képest.
56. hét
2. időszak: Százalékos változás a TLA kiindulási értékétől a 18^F-NaF PET értékelése szerint az 56. hétig (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 56. hét
A 18^F-NaF PET vizsgálattal megállapított TLA kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását az 56. hétre jelentettek.
56. hét
2. periódus: Százalékos változás a kiindulási állapothoz képest a CT-vel értékelt HO-léziók teljes mennyiségében az 56. hétre (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 56. hét
A CT egy diagnosztikai képalkotó teszt, amellyel részletes képeket készítenek a belső szervekről, csontokról, lágyrészekről és erekről. A CT-vizsgálat a PET-vizsgálattal egyidejűleg készült. A CT-vel értékelt HO-léziók teljes térfogatának kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását jelentették az 56. hétre.
56. hét
2. időszak: A 18^F-NaF által értékelt SUVmax százalékos változása a 28. hétről az 56. hétre (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: 28. héttől 56. hétig
Százalékos változás a 28. hétről az 56. hétre.
28. héttől 56. hétig
2. időszak: Százalékos változás a kiindulási értékről a 18^F-NaF PET SUVmax-ban az 56. hétre (AHO COVID-19 mITT)
Időkeret: Alapállapot, 56. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a 18^F-NaF PET SUVmax értékben az 56. hétre
Alapállapot, 56. hét
2. periódus: FOP okozta napi átlagos fájdalom a napi NRS segítségével mérve
Időkeret: 28. héttől 56. hétig
A fájdalom NRS a betegek által közölt eredmény, amelyet a résztvevők az FOP-hoz kapcsolódó fájdalmaik értékelésére használnak. A résztvevőket arra kérték, hogy értékeljék fájdalmukat egy skálán, amely "0"-tól (nincs fájdalom) a "10-ig" (a lehető legrosszabb fájdalom) terjed, ahol a legmagasabb pontszám a legrosszabb eredményt jelezte.
28. héttől 56. hétig
2. időszak: A fellángolással rendelkező résztvevők százalékos aránya a résztvevő e-naplója alapján
Időkeret: 28. héttől 56. hétig
A 28. és 56. hét között kezdődő fellángolással rendelkező résztvevők százalékos arányát a résztvevők E-naplója szerint értékelték.
28. héttől 56. hétig
2. periódus: A nyomozó által értékelt fellángolásokban résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 28. héttől 56. hétig
A résztvevők százalékos arányáról számoltak be, akiknél a kutatók értékelték a fellángolásokat.
28. héttől 56. hétig
1., 2. és 3. periódus: A teljes aktivin A koncentrációja a szérumban
Időkeret: 28. hét, 56. hét, 76. hét
A teljes aktivin A koncentrációját a szérumban az idő függvényében mutatták be.
28. hét, 56. hét, 76. hét
1., 2. és 3. periódus: A funkcionális REGN2477 koncentrációja a szérumban
Időkeret: 28. hét, 56. hét, 76. hét
Megmértük a célkötődésre képes REGN2477 koncentrációját (funkcionális gyógyszer).
28. hét, 56. hét, 76. hét
1., 2. és 3. időszak: A REGN2477 elleni kezelés klinikai hatását kiváltó résztvevők száma.
Időkeret: Akár a 76. hétig
Az immunogenitást ADA válaszokkal és titerekkel jellemezték. Válaszkategóriák: Negatív – ADA negatív válasz minden időpontban, függetlenül a hiányzó mintáktól; Meglévő immunreaktivitás - ADA pozitív válasz a kiinduláskor az első adag utáni összes negatív eredménnyel vagy pozitív válasz a kiinduláskor, az első dózis utáni összes ADA válasz esetén az alapvonal titerszintjeihez képest 9-szer kisebb; Kezeléssel megerősített válasz – pozitív válasz a vizsgálatban az első adag után, >= 9-szerese a kiindulási titerszinteknek, ha az alapvonali eredmények pozitívak; Kezelés utáni válasz – ADA pozitív válasz a REGN2477 ADA vizsgálatban az első adag után, amikor az alapérték = negatív vagy hiányzik.
Akár a 76. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2018. február 26.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. szeptember 16.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2021. szeptember 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 13.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. június 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. december 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. november 4.

Utolsó ellenőrzés

2022. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Klinikai vizsgálatok a REGN2477

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Madagascar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel