Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten op abnormale botvorming van REGN2477 bij patiënten met fibrodysplasie Ossificans Progressiva (LUMINA-1)

4 november 2022 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en effecten op heterotope botvorming van REGN2477 te beoordelen bij patiënten met fibrodysplasie Ossificans Progressiva

Dit is een studieontwerp met drie perioden bestaande uit een 6 maanden durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde behandeling (periode 1) gevolgd door een 6 maanden durende, open-label behandeling (periode 2) en een vervolgbehandelingsperiode (periode 2). periode 3).

Het primaire veiligheidsdoel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van REGN2477 bij mannelijke en vrouwelijke patiënten met fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

De primaire werkzaamheidsdoelstelling van de studie is het beoordelen van het effect van REGN2477 versus placebo op de verandering ten opzichte van baseline in heterotope ossificatie (HO) bij patiënten met FOP, zoals bepaald door 18-NaF-opname in HO-laesies door middel van positronemissietomografie (PET) en in totaal volume HO-laesies door computertomografie (CT).

Belangrijkste secundaire doelstellingen zijn:

  • Om het effect van REGN2477 versus placebo op pijn als gevolg van FOP te vergelijken, zoals gemeten door het gebied onder de curve (AUC) voor pijn op basis van dagelijkse pijnscores (NRS)
  • Om het effect van REGN2477 versus placebo op de verandering ten opzichte van baseline in HO te beoordelen, zoals bepaald door het aantal nieuwe HO-laesies geïdentificeerd door 18F-NaF PET of door CT
  • Om het effect van REGN2477 versus placebo op de verandering ten opzichte van baseline in 18F-NaF gestandaardiseerde opnamewaarde maximum (SUVmax) van individuele actieve HO-site(s) door PET te beoordelen
  • Om het effect te beoordelen van REGN2477, tussen week 28 en week 56, op het aantal, de activiteit en het volume van HO-laesies geïdentificeerd door 18F-NaF PET of door CT bij patiënten die overstappen van placebo naar REGN2477 in week 28 versus dezelfde patiënten tussen basislijn en week 28
  • Om het effect van REGN2477 versus placebo op de verandering ten opzichte van baseline in biochemische markers van botvorming te beoordelen
  • Om de concentraties van totaal activine A te karakteriseren bij baseline en in de loop van de tijd na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Karakteriseren van het concentratie-tijdprofiel (farmacokinetiek [PK]) van REGN2477 bij patiënten met FOP
  • Om de immunogeniciteit van REGN2477 te beoordelen

Studie Overzicht

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

44

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Paris, Frankrijk, 75014
        • Hopital Cochin
      • Paris, Frankrijk, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
      • Genova, Italië, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Rzeszow, Polen, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Verenigd Koninkrijk, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37240
        • Vanderbilt University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannen en vrouwen van 18 tot 60 jaar bij screening.
  • Klinische diagnose van FOP (gebaseerd op congenitale misvormingen van de grote tenen, episodische zwelling van zacht weefsel en/of progressieve heterotope ossificatie (HO)).
  • Bevestiging van de FOP-diagnose met documentatie van eventuele ACVR1-mutaties.
  • FOP-ziekteactiviteit binnen 1 jaar na screeningsbezoek. FOP-ziekteactiviteit wordt gedefinieerd als pijn, zwelling, stijfheid en andere tekenen en symptomen die verband houden met opflakkeringen van FOP; of verslechtering van de gewrichtsfunctie, of radiografische progressie van heterotope ossificaties (toename van de plaats of het aantal HO-laesies) met/zonder geassocieerd te zijn met opflakkeringen.
  • Bereid en in staat om PET- en CT-beeldvormingsprocedures en andere procedures zoals gedefinieerd in deze studie te ondergaan.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Significante bijkomende ziekte of een voorgeschiedenis van significante ziekte zoals, maar niet beperkt tot hart-, nier-, reumatologische, neurologische, psychiatrische, endocriene, metabole of lymfatische ziekte, die naar de mening van de onderzoeksonderzoeker de resultaten van de studie zou kunnen verwarren of aanvullende risico voor de patiënt door hun deelname aan het onderzoek.
  • Voorgeschiedenis of diagnose van kanker.
  • Gebruik van bisfosfonaat binnen 1 jaar na screening.
  • Gelijktijdige deelname aan een andere interventionele klinische studie, of een niet-interventionele studie met radiografische maatregelen of invasieve procedures (bijv. afname van bloed- of weefselmonsters). Deelname aan het FOP Connection Registry of andere onderzoeken waarbij deelnemers onderzoeksvragenlijsten invullen, is toegestaan.
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, denosumab, imatinib of isotretinoïne in de laatste 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, welke van de twee het langst is.
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  • Mannen en vrouwen van vruchtbare potentiële deelnemers die niet bereid zijn om zeer effectieve anticonceptie toe te passen.

Opmerking: andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Placebo
Farmaceutische vorm: Vloeibaar product voor injectie/infusie; Toedieningsweg: intraveneus (IV); Alleen toegediend tijdens behandelingsperiode 1.
EXPERIMENTEEL: REGN2477
Farmaceutische vorm: vloeibaar product voor injectie/infusie; Toedieningsweg: intraveneus (IV); Toegediend tijdens behandelperiode 1 en 2.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Periode 1: aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Tot week 28
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) zijn bijwerkingen die niet aanwezig waren bij baseline of de verergering vertegenwoordigen van een reeds bestaande aandoening tijdens de behandelingsperiode. Een ernstige TEAE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat resulteerde in een van de volgende uitkomsten die niet aanwezig waren bij baseline of die de verergering vertegenwoordigen van een reeds bestaande aandoening tijdens de behandelingsperiode: overlijden, levensbedreigend, vereiste initiële/verlengde in- ziekenhuisopname van de deelnemer, aanhoudende/significante invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking/beschouwd als medisch belangrijke gebeurtenis. Het aantal deelnemers met TEAE's en Ernstige TEAE's wordt gerapporteerd.
Tot week 28
Periode 1: aantal deelnemers met TEAE's naar ernst
Tijdsspanne: Tot week 28
De ernst van de TEAE's werd als volgt beoordeeld: Mild: interfereert niet significant met het normale functioneren van de deelnemer. Het kan een ergernis zijn. Geneesmiddelen op recept zijn gewoonlijk niet nodig om de symptomen te verlichten, maar kunnen worden gegeven vanwege de persoonlijkheid van de deelnemers. Matig: Veroorzaakt enige beperking van het functioneren, maar is niet gevaarlijk voor de gezondheid. Het was ongemakkelijk of gênant. Behandeling voor symptomen kan nodig zijn. Ernstig: veroorzaakt een aanzienlijke beperking van het functioneren of arbeidsongeschiktheid en was een duidelijk gevaar voor de gezondheid van de deelnemer. Symptomen kunnen worden behandeld en/of deelnemers kunnen in het ziekenhuis worden opgenomen. Het aantal deelnemers met TEAE's naar ernst wordt gerapporteerd.
Tot week 28
Periode 1: tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerd gebied onder de curve [AUC]) van de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totale laesieactiviteit door met fluor-18 gelabeld natriumfluoride (18^F-NaF) positronemissietomografie (PET) in de week 28 (AHO)
Tijdsspanne: Basislijn en week 28
18^F-NaF PET wordt gebruikt om laesies en ziekteactiviteit te beoordelen. Tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerde oppervlakte onder de curve [AUC]) van de procentuele verandering ten opzichte van baseline in totale laesie-activiteit met 18^F-NaF PET tot week 28 in AHO-analyseset wordt gerapporteerd.
Basislijn en week 28
Periode 1: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door computertomografie (CT) in week 28 (AHO)
Tijdsspanne: Week 28
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Procentuele verandering ten opzichte van baseline in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door CT tijdens periode 1 in week 28 wordt gerapporteerd.
Week 28
Periode 2: Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van week 28-scan (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. HO detecteerbaar door CT die zich ontwikkelde na de basislijn worden "nieuwe HO-laesies" genoemd. Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van week 28-scan wordt gerapporteerd.
Week 28, week 56
Periode 1: tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerde AUC) van de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totale laesieactiviteit beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 28 (AHOC)
Tijdsspanne: Week 28
18^F-NaF PET wordt gebruikt om laesies en ziekteactiviteit te beoordelen. Tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerde AUC) van de procentuele verandering ten opzichte van baseline in totale laesieactiviteit zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in Active HO Classic ACVR1 Mutation (AHOC)-analyse opgezet tot week 28 wordt gerapporteerd.
Week 28
Periode 1: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 28 (AHOC)
Tijdsspanne: Week 28
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Procentuele verandering ten opzichte van baseline in het totale volume van HO-laesies werd beoordeeld door CT in week 28 in de AHOC-analyseset wordt gerapporteerd.
Week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Periode 1: tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerde AUC) van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in dagelijkse pijn als gevolg van fibrodysplasie ossificans progressiva (FOP) beoordeeld door de Daily Numeric Rating Scale (NRS) in week 28 (AHO)
Tijdsspanne: Week 28
De pijn-NRS is een door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO) die door deelnemers wordt gebruikt om hun pijn in verband met FOP te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om hun pijn te beoordelen op een schaal die varieert van "0" (geen pijn) tot "10" (ergst mogelijke pijn), waarbij de hoogste score de slechtste uitkomst aangeeft. Tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerde AUC) van de verandering ten opzichte van baseline in dagelijkse pijn als gevolg van FOP beoordeeld door dagelijkse NRS in week 28 in AHO-analyseset wordt gerapporteerd.
Week 28
Periode 1: tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerde AUC) van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in dagelijkse pijn als gevolg van FOP, beoordeeld door dagelijkse NRS in week 28 (AHOC)
Tijdsspanne: Week 28
De pijn-NRS is een PRO die door deelnemers wordt gebruikt om hun pijn in verband met FOP te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om hun pijn te beoordelen op een schaal die varieert van "0" (geen pijn) tot "10" (ergst mogelijke pijn), waarbij de hoogste score de slechtste uitkomst aangeeft. Tijdgewogen gemiddelde (gestandaardiseerde AUC) van de verandering ten opzichte van baseline in dagelijkse pijn als gevolg van FOP, beoordeeld door dagelijkse NRS in week 28 in AHOC-analyseset wordt gerapporteerd.
Week 28
Periode 1: procentuele verandering ten opzichte van baseline in 18^F-NaF SUVmax van individuele actieve HO-site(s) beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 8 (AHOC)
Tijdsspanne: Week 8
Standardized uptake value max (SUVmax) was een meting van de maximale radiofarmaceutische opname binnen het betreffende volume. De relatieve nauwkeurigheid van een bepaalde radiotracer in een bepaald weefsel wordt bepaald door de absolute nauwkeurigheid (verkregen in de primaire uitkomstmaat) uit te drukken in termen van procentueel verschil tussen SUVmax-waarden verkregen uit PET/CT. Percentage verandering in 18^F-NaF SUVmax van individuele actieve HO-site(s) beoordeeld door 18^F-NaF PET in AHOC-analyseset wordt gerapporteerd.
Week 8
Periode 1: procentuele verandering ten opzichte van baseline in 18^F-NaF SUVmax van individuele actieve HO-site(s) zoals beoordeeld door 18^F-NaFPET in week 8 (AHO)
Tijdsspanne: Week 8
Procentuele verandering in 18^F-NaF SUVmax van individuele actieve HO-site(s) zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 8 in AHO-analyseset wordt gerapporteerd.
Week 8
Periode 1: verandering ten opzichte van baseline in aantal HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 28 (AHOC)
Tijdsspanne: Week 28
Verandering ten opzichte van baseline in aantal HO-laesies werd beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 28 in AHOC-analyseset wordt gerapporteerd.
Week 28
Periode 1: verandering ten opzichte van baseline in aantal HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 28 (AHO)
Tijdsspanne: Week 28
Verandering ten opzichte van baseline in aantal HO-laesies werd beoordeeld door 18 ^ F-NaF PET in AHO-analyseset wordt gerapporteerd.
Week 28
Periode 1: verandering ten opzichte van baseline in aantal HO-laesies detecteerbaar door CT in week 28 (AHOC)
Tijdsspanne: Week 28
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Verandering ten opzichte van baseline in aantal HO-laesies was detecteerbaar door CT met behulp van AHOC-analyseset wordt gerapporteerd.
Week 28
Periode 1: verandering ten opzichte van baseline in aantal HO-laesies detecteerbaar door CT in week 28 (AHO)
Tijdsspanne: Week 28
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Verandering ten opzichte van baseline in aantal HO-laesies detecteerbaar door CT in week 28 in AHO-analyseset wordt gerapporteerd.
Week 28
Periode 2: Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 56 ten opzichte van week 28-scan (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 56 ten opzichte van week 28 Scan wordt gerapporteerd.
Week 28, week 56
Periode 2: Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van week 28-scan (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van week 28-scan wordt gerapporteerd.
Week 28, week 56
Periode 2: Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 56 ten opzichte van week 28-scan (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
18^F-NaF PET wordt gebruikt om laesies en ziekteactiviteit te beoordelen. Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 56 ten opzichte van week 28-scan wordt gerapporteerd.
Week 28, week 56
Periode 2: Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT alleen in week 56 ten opzichte van week 28-scan (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. Alleen CT: beoordeling met computertomografie (CT) zonder verwijzing naar positronemissietomografie (PET). Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT alleen in week 56 ten opzichte van week 28-scan wordt gerapporteerd.
Week 28, week 56
Periode 2: Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies, alleen beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van week 28-scan (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. Alleen CT: beoordeling met computertomografie (CT) zonder verwijzing naar positronemissietomografie (PET). Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT alleen in week 56 ten opzichte van week 28-scan wordt gerapporteerd.
Week 28, week 56
Periode 2 versus periode 1: verandering van week 28 in aantal actieve HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET tot week 56 (periode 2) versus dezelfde deelnemers tussen baseline en week 28 (periode 1) (AHO COVID- 19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
18^F-NaF PET wordt gebruikt om laesies en ziekteactiviteit te beoordelen. Verschil in verandering van week 28 tot week 56 zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET versus van baseline tot week 28
Week 28, week 56
Periode 2 versus periode 1: verandering vanaf week 28 in aantal actieve HO-laesies zoals beoordeeld door CT-scan in week 56 (periode 2) versus dezelfde deelnemers tussen baseline en week 28 (periode 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Verschil in verandering van week 28 tot week 56 zoals beoordeeld door CT-scan versus van baseline tot week 28 wordt gerapporteerd
Week 28, week 56
Periode 2: aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van baseline.
Basislijn, week 56
Periode 2: Aantal nieuwe HO-laesies zoals alleen beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. Alleen CT: beoordeling met computertomografie (CT) zonder verwijzing naar positronemissietomografie (PET); Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT alleen in week 56 relatieve basislijn wordt gerapporteerd.
Week 56
Periode 2: Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van baseline werd gerapporteerd.
Week 56
Periode 2: Aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NAF PET in week 56 ten opzichte van baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 56
18^F-NaF PET wordt gebruikt om laesies en ziekteactiviteit te beoordelen. Het aantal nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NAF PET in week 56 ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Week 56
Periode 2: Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 56 ten opzichte van baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 56
18^F-NaF PET wordt gebruikt om laesies en ziekteactiviteit te beoordelen. Percentage deelnemers met nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 56 ten opzichte van baseline.
Week 56
Periode 2: totaal volume nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van week 28-scan (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Totaal volume van nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van week 28-scan.
Week 28, week 56
Periode 2: Totale laesieactiviteit (TLA) beoordeeld door 18^F-NaF PET in nieuwe HO-laesies in week 56 ten opzichte van week 28-scan (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
TLA is een maat voor de cumulatieve belasting op deelnemersniveau van metabolisch actieve HO. De activiteit van individuele HO-laesies werd berekend als het product van de gemiddelde standaardopnamewaarde (SUVmean) en het PET-volume van de actieve HO-laesie. TLA werd voor elke deelnemer op elk tijdstip afgeleid als de som van HO-laesie-activiteit van individueel doelwit en nieuwe actieve HO-laesies.
Week 28, week 56
Periode 2 versus periode 1: procentuele verandering van week 28 in TLA zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET tot week 56 (periode 2) versus dezelfde deelnemers tussen baseline en week 28 (periode 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
Verschil in procentuele verandering van week 28 tot week 56 versus van baseline tot week 28 wordt gerapporteerd
Week 28, week 56
Periode 2 versus periode 1: procentuele verandering vanaf week 28 in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door CT tot week 56 (periode 2) versus dezelfde deelnemers tussen baseline en week 28 (periode 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28, week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Verschil in procentuele verandering van week 28 tot week 56 versus van baseline tot week 28 wordt gerapporteerd.
Week 28, week 56
Periode 2: TLA in nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET in week 56 ten opzichte van baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 56
Totale laesie-activiteit (TLA) is een maat voor de cumulatieve belasting van metabolisch actieve HO op deelnemersniveau. TLA in nieuwe (ten opzichte van basislijn) laesies in week 56 wordt gerapporteerd.
Week 56
Periode 2: Totaal volume van nieuwe HO-laesies zoals alleen beoordeeld door CT in week 56 ten opzichte van baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. Alleen CT: beoordeling met computertomografie (CT) zonder verwijzing naar positronemissietomografie (PET); Het totale volume van nieuwe HO-laesies zoals beoordeeld door CT alleen in week 56 ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Week 56
Periode 2: procentuele verandering vanaf baseline in TLA zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET tot week 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 56
Procentuele verandering van baseline in TLA zoals beoordeeld door 18^F-NaF PET tot week 56 werd gerapporteerd.
Week 56
Periode 2: procentuele verandering vanaf baseline in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door CT tot week 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 56
CT is een diagnostische beeldvormingstest die wordt gebruikt om gedetailleerde beelden te maken van inwendige organen, botten, zacht weefsel en bloedvaten. CT-scan verkregen gelijktijdig met de PET-scan. Procentuele verandering ten opzichte van baseline in het totale volume van HO-laesies zoals beoordeeld door CT tot week 56 werd gerapporteerd.
Week 56
Periode 2: procentuele verandering vanaf week 28 in SUVmax zoals beoordeeld door 18^F-NaF tot week 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Week 28 tot week 56
Percentage verandering van week 28 tot week 56 wordt gerapporteerd.
Week 28 tot week 56
Periode 2: procentuele verandering vanaf baseline in 18^F-NaF PET SUVmax tot week 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 56
Procentuele verandering vanaf baseline in 18^F-NaF PET SUVmax tot week 56
Basislijn, week 56
Periode 2: dagelijkse gemiddelde pijn als gevolg van FOP, gemeten met de dagelijkse NRS
Tijdsspanne: Week 28 t/m week 56
De pijn-NRS is een door de patiënt gerapporteerde uitkomst die door deelnemers wordt gebruikt om hun pijn in verband met FOP te beoordelen. Deelnemers werd gevraagd om hun pijn te beoordelen op een schaal die varieert van "0" (geen pijn) tot "10" (ergst mogelijke pijn), waarbij de hoogste score de slechtste uitkomst aangeeft.
Week 28 t/m week 56
Periode 2: Percentage deelnemers met opflakkeringen beoordeeld door deelnemer E-dagboek
Tijdsspanne: Week 28 tot week 56
Percentage deelnemers met opflakkeringen beginnend tussen week 28 en week 56 zoals beoordeeld door deelnemer E-dagboek wordt gerapporteerd.
Week 28 tot week 56
Periode 2: Percentage deelnemers met door de onderzoeker beoordeelde opflakkeringen
Tijdsspanne: Week 28 tot week 56
Het percentage deelnemers met door de onderzoeker beoordeelde opflakkeringen werd gerapporteerd.
Week 28 tot week 56
Periodes 1, 2 en 3: concentratie van totaal activine A in serum
Tijdsspanne: Week 28, week 56, week 76
Concentratie van totaal activine A in serum in de loop van de tijd wordt gerapporteerd.
Week 28, week 56, week 76
Periodes 1, 2 en 3: concentraties van functionele REGN2477 in serum
Tijdsspanne: Week 28, week 56, week 76
Concentraties van REGN2477 die in staat zijn tot doelwitbinding werden gemeten (functioneel geneesmiddel).
Week 28, week 56, week 76
Periode 1, 2 en 3: aantal deelnemers met klinische impact van behandeling-opkomende anti-drug antilichamen (ADA) voor REGN2477
Tijdsspanne: Tot week 76
Immunogeniciteit werd gekenmerkt door ADA-responsen & titers. Reactiecategorieën: Negatief - ADA negatieve respons op alle tijdstippen, ongeacht ontbrekende monsters; Reeds bestaande immunoreactiviteit - ADA-positieve respons bij baseline met alle post-eerste dosis negatieve resultaten of positieve respons bij baseline met alle post-eerste dosis ADA-responsen < 9 maal hoger dan baseline titerniveaus; Door de behandeling gestimuleerde respons - positieve respons in de assay na de eerste dosis, >= 9 maal hoger dan de baseline titerniveaus, wanneer de baselineresultaten positief zijn; Tijdens de behandeling optredende respons - ADA positieve respons in de REGN2477 ADA-assay na de eerste dosis wanneer basislijnresultaten = negatief of ontbrekend.
Tot week 76

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

26 februari 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

16 september 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

16 september 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juni 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

15 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

2 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fibrodysplasie Ossificans Progressiva

Klinische onderzoeken op REGN2477

3
Abonneren