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Uno studio per esaminare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti sulla formazione ossea anormale di REGN2477 in pazienti con fibrodisplasia ossificante progressiva (LUMINA-1)

4 novembre 2022 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti sulla formazione ossea eterotopica di REGN2477 in pazienti con fibrodisplasia ossificante progressiva

Si tratta di un disegno di studio a tre periodi che consiste in un trattamento di 6 mesi, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (periodo 1) seguito da un trattamento in aperto di 6 mesi (periodo 2) e da un periodo di trattamento di follow-up ( periodo 3).

L'obiettivo primario di sicurezza dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di REGN2477 in pazienti di sesso maschile e femminile con fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

L'obiettivo primario di efficacia dello studio è valutare l'effetto di REGN2477 rispetto al placebo sulla variazione rispetto al basale dell'ossificazione eterotopica (HO) nei pazienti con FOP, come determinato dall'assorbimento di 18-NaF nelle lesioni HO mediante tomografia a emissione di positroni (PET) e in volume totale delle lesioni HO mediante tomografia computerizzata (TC).

Gli obiettivi secondari chiave sono:

  • Per confrontare l'effetto di REGN2477 rispetto al placebo sul dolore dovuto alla FOP, come misurato dall'area sotto la curva (AUC) per il dolore in base ai punteggi della scala di valutazione numerica del dolore quotidiano (NRS)
  • Per valutare l'effetto di REGN2477 rispetto al placebo sulla variazione rispetto al basale di HO, come determinato dal numero di nuove lesioni HO identificate da 18F-NaF PET o da CT
  • Per valutare l'effetto di REGN2477 rispetto al placebo sulla variazione rispetto al basale del valore massimo di assorbimento standardizzato di 18F-NaF (SUVmax) dei singoli siti di HO attivi mediante PET
  • Per valutare l'effetto di REGN2477, tra la settimana 28 e la settimana 56, sul numero, l'attività e il volume delle lesioni HO identificate da 18F-NaF PET o da CT in pazienti che passano dal placebo a REGN2477 alla settimana 28 rispetto agli stessi pazienti tra basale e settimana 28
  • Per valutare l'effetto di REGN2477 rispetto al placebo sulla variazione rispetto al basale dei marcatori biochimici della formazione ossea
  • Caratterizzare le concentrazioni di attivina A totale al basale e nel tempo dopo la prima dose del farmaco in studio
  • Per caratterizzare il profilo concentrazione-tempo (farmacocinetica [PK]) di REGN2477 in pazienti con FOP
  • Per valutare l'immunogenicità di REGN2477

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

44

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75014
        • Hôpital COCHIN
      • Paris, Francia, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
  • Olanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Polonia
      • Rzeszow, Polonia, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
  • Regno Unito
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Regno Unito, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37240
        • Vanderbilt University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Uomini e donne dai 18 ai 60 anni allo screening.
  • Diagnosi clinica di FOP (basata sui riscontri di malformazione congenita degli alluci, gonfiore episodico dei tessuti molli e/o ossificazione eterotopica progressiva (HO)).
  • Conferma della diagnosi di FOP con documentazione di qualsiasi mutazione ACVR1.
  • Attività della malattia FOP entro 1 anno dalla visita di screening. L'attività della malattia FOP è definita come dolore, gonfiore, rigidità e altri segni e sintomi associati alle riacutizzazioni della FOP; o peggioramento della funzione articolare, o progressione radiografica delle ossificazioni eterotopiche (aumento della sede o del numero di lesioni HO) con/senza essere associata a episodi di riacutizzazione.
  • - Disponibilità e capacità di sottoporsi a procedure di imaging PET e TC e altre procedure come definito in questo studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Malattia concomitante significativa o anamnesi di malattia significativa come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, malattie cardiache, renali, reumatologiche, neurologiche, psichiatriche, endocrine, metaboliche o linfatiche, che a giudizio dello sperimentatore dello studio potrebbero confondere i risultati dello studio o porre ulteriori rischio per il paziente dalla loro partecipazione allo studio.
  • Storia precedente o diagnosi di cancro.
  • Uso di bifosfonati entro 1 anno dallo screening.
  • Partecipazione concomitante a un altro studio clinico interventistico o a uno studio non interventistico con misure radiografiche o procedure invasive (ad es. raccolta di campioni di sangue o di tessuto). È consentita la partecipazione al Registro di connessione FOP o ad altri studi in cui i partecipanti completano i questionari di studio.
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale, denosumab, imatinib o isotretinoina negli ultimi 30 giorni o entro 5 emivite del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo.
  • Donne incinte o che allattano.
  • Partecipanti di sesso maschile e femminile potenzialmente fertili che non sono disposti a praticare una contraccezione altamente efficace.

Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Placebo
Droga: Placebo corrispondente
Forma farmaceutica: Prodotto liquido per iniezione/infusione; Via di somministrazione: Endovenosa (IV); Somministrato solo durante il periodo di trattamento 1.
SPERIMENTALE: REGN2477
Droga: REGN2477
Forma farmaceutica: prodotto liquido per iniezione/infusione; Via di somministrazione: Endovenosa (IV); Somministrato durante i periodi di trattamento 1 e 2.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo 1: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 28
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono eventi avversi non presenti al basale o rappresentano l'esacerbazione di una condizione preesistente durante il periodo di trattamento attivo. Un TEAE grave è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che ha portato a uno dei seguenti esiti non presenti al basale o che rappresenta l'esacerbazione di una condizione preesistente durante il periodo di trattamento attivo: morte, pericolo di vita, ricovero iniziale/prolungato richiesto. ricovero ospedaliero del partecipante, disabilità/incapacità persistente/significativa, anomalia congenita/difetto alla nascita/evento considerato importante dal punto di vista medico. Viene riportato il numero di partecipanti con TEAE e TEAE gravi.
Fino alla settimana 28
Periodo 1: Numero di partecipanti con TEAE per gravità
Lasso di tempo: Fino alla settimana 28
La gravità dei TEAE è stata classificata come segue: Lieve: non interferisce in modo significativo con il normale livello di funzionamento del partecipante. Potrebbe essere un fastidio. I farmaci da prescrizione non sono normalmente necessari per alleviare i sintomi, ma possono essere somministrati a causa della personalità dei partecipanti. Moderato: produce qualche compromissione del funzionamento ma non è pericoloso per la salute. Era scomodo o imbarazzante. Potrebbe essere necessario un trattamento per i sintomi. Grave: produce una compromissione significativa del funzionamento o dell'incapacità ed è stato un chiaro pericolo per la salute del partecipante. Può essere somministrato un trattamento per i sintomi e/o i partecipanti possono essere ricoverati in ospedale. Viene riportato il numero di partecipanti con TEAE per gravità.
Fino alla settimana 28
Periodo 1: media ponderata nel tempo (area standardizzata sotto la curva [AUC]) della variazione percentuale rispetto al basale nell'attività totale della lesione mediante fluoruro di sodio marcato con fluoro-18 (18^F-NaF) tomografia a emissione di positroni (PET) alla settimana 28 (AHO)
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
18^F-NaF PET viene utilizzato per valutare la lesione e l'attività della malattia. Viene riportata la media ponderata nel tempo (area standardizzata sotto la curva [AUC]) della variazione percentuale rispetto al basale nell'attività totale della lesione mediante 18 ^ F-NaF PET fino alla settimana 28 nel set di analisi AHO.
Basale e settimana 28
Periodo 1: variazione percentuale rispetto al basale nel volume totale delle lesioni HO come valutato dalla tomografia computerizzata (TC) alla settimana 28 (AHO)
Lasso di tempo: Settimana 28
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Viene riportata la variazione percentuale rispetto al basale nel volume totale delle lesioni HO valutate dalla TC durante il Periodo 1 alla settimana 28.
Settimana 28
Periodo 2: numero di nuove lesioni HO valutate dalla TC alla settimana 56 rispetto alla scansione alla settimana 28 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Gli HO rilevabili dalla TC che si sono sviluppati dopo il basale sono indicati come "nuove lesioni HO". Viene riportato il numero di nuove lesioni HO valutate dalla TC alla settimana 56 rispetto alla scansione alla settimana 28.
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 1: media ponderata nel tempo (AUC standardizzata) della variazione percentuale rispetto al basale dell'attività totale della lesione valutata mediante PET con 18^F-NaF alla settimana 28 (AHOC)
Lasso di tempo: Settimana 28
18^F-NaF PET viene utilizzato per valutare la lesione e l'attività della malattia. Viene riportata la media ponderata nel tempo (AUC standardizzata) della variazione percentuale rispetto al basale nell'attività totale della lesione valutata mediante 18^F-NaF PET nell'analisi Active HO Classic ACVR1 Mutation (AHOC) impostata fino alla settimana 28.
Settimana 28
Periodo 1: variazione percentuale rispetto al basale nel volume totale delle lesioni HO come valutato da CT alla settimana 28 (AHOC)
Lasso di tempo: Settimana 28
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Viene riportata la variazione percentuale rispetto al basale nel volume totale delle lesioni HO valutata mediante TC alla settimana 28 nel set di analisi AHOC.
Settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo 1: media ponderata nel tempo (AUC standardizzata) della variazione rispetto al basale del dolore quotidiano dovuto a fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) valutata dalla scala di valutazione numerica giornaliera (NRS) alla settimana 28 (AHO)
Lasso di tempo: Settimana 28
Il dolore NRS è un risultato riportato dal paziente (PRO) utilizzato dai partecipanti per valutare il loro dolore associato alla FOP. Ai partecipanti è stato chiesto di valutare il proprio dolore su una scala che va da "0" (nessun dolore) a "10" (peggior dolore possibile), dove il punteggio più alto indicava il peggior risultato. Viene riportata la media ponderata nel tempo (AUC standardizzata) della variazione rispetto al basale del dolore quotidiano dovuto alla FOP valutato dall'NRS giornaliero alla settimana 28 nel set di analisi AHO.
Settimana 28
Periodo 1: Media ponderata nel tempo (AUC standardizzata) della variazione rispetto al basale del dolore quotidiano dovuto alla FOP, valutato dall'NRS giornaliero alla settimana 28 (AHOC)
Lasso di tempo: Settimana 28
Il dolore NRS è un PRO utilizzato dai partecipanti per valutare il loro dolore associato alla FOP. Ai partecipanti è stato chiesto di valutare il proprio dolore su una scala che va da "0" (nessun dolore) a "10" (peggior dolore possibile), dove il punteggio più alto indicava il peggior risultato. Viene riportata la media ponderata nel tempo (AUC standardizzata) della variazione rispetto al basale del dolore quotidiano dovuto alla FOP valutato dall'NRS giornaliero alla settimana 28 nel set di analisi AHOC.
Settimana 28
Periodo 1: variazione percentuale rispetto al basale in 18^F-NaF SUVmax dei singoli siti HO attivi valutati mediante 18^F-NaF PET alla settimana 8 (AHOC)
Lasso di tempo: Settimana 8
Il valore massimo di captazione standardizzata (SUVmax) era una misura della massima captazione radiofarmaceutica all'interno del volume di interesse. L'accuratezza relativa di un particolare radiotracciante in un particolare tessuto è determinata esprimendo l'accuratezza assoluta (ottenuta nella misura dell'esito primario) in termini di differenza percentuale tra i valori SUVmax ottenuti da PET/TC. Viene riportata la variazione percentuale del SUVmax 18^F-NaF dei singoli siti HO attivi valutati dal PET 18^F-NaF nel set di analisi AHOC.
Settimana 8
Periodo 1: variazione percentuale rispetto al basale in 18^F-NaF SUVmax dei singoli siti HO attivi come valutato da 18^F-NaFPET alla settimana 8 (AHO)
Lasso di tempo: Settimana 8
Viene riportata la variazione percentuale del SUVmax 18^F-NaF dei singoli siti HO attivi valutati dal PET 18^F-NaF alla settimana 8 nel set di analisi AHO.
Settimana 8
Periodo 1: variazione rispetto al basale del numero di lesioni HO valutate mediante PET 18^F-NaF alla settimana 28 (AHOC)
Lasso di tempo: Settimana 28
La variazione rispetto al basale del numero di lesioni HO è stata valutata mediante 18^F-NaF PET alla settimana 28 nel set di analisi AHOC.
Settimana 28
Periodo 1: variazione rispetto al basale del numero di lesioni HO valutate mediante PET 18^F-NaF alla settimana 28 (AHO)
Lasso di tempo: Settimana 28
La variazione rispetto al basale del numero di lesioni HO è stata valutata mediante 18^F-NaF PET nel set di analisi AHO.
Settimana 28
Periodo 1: variazione rispetto al basale del numero di lesioni HO rilevabili mediante TC alla settimana 28 (AHOC)
Lasso di tempo: Settimana 28
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Viene riportato il cambiamento rispetto al basale nel numero di lesioni HO rilevabili mediante TC utilizzando il set di analisi AHOC.
Settimana 28
Periodo 1: variazione rispetto al basale del numero di lesioni HO rilevabili mediante TC alla settimana 28 (AHO)
Lasso di tempo: Settimana 28
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Viene riportato il cambiamento rispetto al basale nel numero di lesioni HO rilevabili dalla TC alla settimana 28 nel set di analisi AHO.
Settimana 28
Periodo 2: numero di nuove lesioni HO valutate mediante PET 18^F-NaF alla settimana 56 rispetto alla scansione della settimana 28 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
Viene riportato il numero di nuove lesioni HO valutate mediante 18^F-NaF PET alla settimana 56 rispetto alla scansione alla settimana 28.
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2: percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate dalla TC alla settimana 56 rispetto alla scansione alla settimana 28 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Viene riportata la percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate dalla TC alla settimana 56 rispetto alla scansione alla settimana 28.
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2: percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate mediante PET 18^F-NaF alla settimana 56 rispetto alla scansione della settimana 28 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
18^F-NaF PET viene utilizzato per valutare la lesione e l'attività della malattia. Viene riportata la percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate mediante 18 ^ F-NaF PET alla settimana 56 rispetto alla scansione della settimana 28.
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2: numero di nuove lesioni HO valutate solo da CT alla settimana 56 rispetto alla scansione alla settimana 28 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Solo TC: valutazione della tomografia computerizzata (TC) senza riferimento alla tomografia a emissione di positroni (PET). Viene riportato il numero di nuove lesioni HO valutate dalla TC solo alla settimana 56 rispetto alla scansione alla settimana 28.
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2: percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate solo da CT alla settimana 56 rispetto alla scansione della settimana 28 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Solo TC: valutazione della tomografia computerizzata (TC) senza riferimento alla tomografia a emissione di positroni (PET). Viene riportata la percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate dalla TC solo alla settimana 56 rispetto alla scansione della settimana 28.
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2 vs. Periodo 1: variazione dalla settimana 28 del numero di lesioni HO attive valutate mediante PET con 18^F-NaF alla settimana 56 (Periodo 2) rispetto agli stessi partecipanti tra il basale e la settimana 28 (Periodo 1) (AHO COVID- 19 MIT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
18^F-NaF PET viene utilizzato per valutare la lesione e l'attività della malattia. Differenza di variazione dalla settimana 28 alla settimana 56 valutata mediante PET 18^F-NaF rispetto al basale alla settimana 28
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2 vs. Periodo 1: variazione rispetto alla settimana 28 del numero di lesioni HO attive valutate mediante TAC alla settimana 56 (Periodo 2) rispetto agli stessi partecipanti tra il basale e la settimana 28 (Periodo 1) (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Viene riportata la differenza di variazione dalla settimana 28 alla settimana 56 valutata mediante TAC rispetto al basale alla settimana 28
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2: numero di nuove lesioni HO valutate da CT alla settimana 56 rispetto al basale (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Numero di nuove lesioni HO valutate dalla TC alla settimana 56 rispetto al basale.
Basale, settimana 56
Periodo 2: numero di nuove lesioni HO valutate solo da CT alla settimana 56 rispetto al basale (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Solo TC: valutazione della tomografia computerizzata (TC) senza riferimento alla tomografia a emissione di positroni (PET); Viene riportato il numero di nuove lesioni HO valutate dalla TC solo alla settimana 56 rispetto al basale.
Settimana 56
Periodo 2: percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate da CT alla settimana 56 rispetto al basale (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. È stata riportata la percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate dalla TC alla settimana 56 rispetto al basale.
Settimana 56
Periodo 2: numero di nuove lesioni HO valutate mediante PET 18^F-NAF alla settimana 56 rispetto al basale (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 56
18^F-NaF PET viene utilizzato per valutare la lesione e l'attività della malattia. Viene riportato il numero di nuove lesioni HO valutate mediante 18^F-NAF PET alla settimana 56 rispetto al basale.
Settimana 56
Periodo 2: percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate mediante PET 18^F-NaF alla settimana 56 rispetto al basale (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 56
18^F-NaF PET viene utilizzato per valutare la lesione e l'attività della malattia. Percentuale di partecipanti con nuove lesioni HO valutate mediante 18^F-NaF PET alla settimana 56 rispetto al basale.
Settimana 56
Periodo 2: volume totale di nuove lesioni HO come valutato da CT alla settimana 56 rispetto alla scansione della settimana 28 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Volume totale di nuove lesioni HO valutato dalla TC alla settimana 56 rispetto alla scansione alla settimana 28.
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2: Attività totale della lesione (TLA) valutata mediante PET 18^F-NaF in nuove lesioni HO alla settimana 56 rispetto alla scansione della settimana 28 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
Il TLA è una misura del carico cumulativo a livello di partecipante di HO metabolicamente attivo. L'attività delle singole lesioni HO è stata calcolata come prodotto del valore medio di assorbimento standard (SUVmean) e del volume PET della lesione HO attiva. Il TLA è stato derivato per ciascun partecipante in ogni punto temporale come somma dell'attività della lesione HO del bersaglio individuale e delle nuove lesioni HO attive.
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2 vs. Periodo 1: variazione percentuale dalla settimana 28 in TLA come valutato da 18^F-NaF PET alla settimana 56 (Periodo 2) rispetto agli stessi partecipanti tra il basale e la settimana 28 (Periodo 1) (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
Viene riportata la differenza di variazione percentuale dalla settimana 28 alla settimana 56 rispetto al basale alla settimana 28
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2 vs. Periodo 1: variazione percentuale dalla settimana 28 nel volume totale delle lesioni HO come valutato da CT alla settimana 56 (Periodo 2) rispetto agli stessi partecipanti tra il basale e la settimana 28 (Periodo 1) (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. Viene riportata la differenza di variazione percentuale dalla settimana 28 alla settimana 56 rispetto al basale alla settimana 28.
Settimana 28, Settimana 56
Periodo 2: TLA in nuove lesioni HO valutate mediante PET 18^F-NaF alla settimana 56 rispetto al basale (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 56
Total Lesion Activity (TLA) è una misura del carico cumulativo a livello di partecipante di HO metabolicamente attivo. Viene riportato il TLA nelle nuove lesioni (rispetto al basale) alla settimana 56.
Settimana 56
Periodo 2: volume totale di nuove lesioni HO valutato solo da CT alla settimana 56 rispetto al basale (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Solo TC: valutazione della tomografia computerizzata (TC) senza riferimento alla tomografia a emissione di positroni (PET); Viene riportato il volume totale delle nuove lesioni HO valutate dalla TC solo alla settimana 56 rispetto al basale.
Settimana 56
Periodo 2: variazione percentuale rispetto al basale in TLA come valutato dalla PET 18^F-NaF alla settimana 56 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 56
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale di TLA valutata mediante 18^F-NaF PET alla settimana 56.
Settimana 56
Periodo 2: variazione percentuale rispetto al basale nel volume totale delle lesioni HO come valutato da CT alla settimana 56 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Settimana 56
La TC è un test di imaging diagnostico utilizzato per creare immagini dettagliate di organi interni, ossa, tessuti molli e vasi sanguigni. Scansione TC acquisita contemporaneamente alla scansione PET. È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale nel volume totale delle lesioni HO valutate dalla TC alla settimana 56.
Settimana 56
Periodo 2: variazione percentuale dalla settimana 28 in SUVmax come valutato da 18^F-NaF alla settimana 56 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Dalla settimana 28 alla settimana 56
Viene riportata la variazione percentuale dalla settimana 28 alla settimana 56.
Dalla settimana 28 alla settimana 56
Periodo 2: variazione percentuale rispetto al basale in 18^F-NaF PET SUVmax alla settimana 56 (AHO COVID-19 mITT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 56
Variazione percentuale rispetto al basale in 18^F-NaF PET SUVmax alla settimana 56
Basale, settimana 56
Periodo 2: Dolore medio giornaliero dovuto alla FOP misurato utilizzando l'NRS giornaliero
Lasso di tempo: Dalla settimana 28 alla settimana 56
Il dolore NRS è un risultato riportato dal paziente utilizzato dai partecipanti per valutare il loro dolore associato alla FOP. Ai partecipanti è stato chiesto di valutare il proprio dolore su una scala che va da "0" (nessun dolore) a "10" (peggior dolore possibile), dove il punteggio più alto indicava il peggior risultato.
Dalla settimana 28 alla settimana 56
Periodo 2: Percentuale di partecipanti con riacutizzazioni valutata dal diario elettronico del partecipante
Lasso di tempo: Dalla settimana 28 alla settimana 56
Viene riportata la percentuale di partecipanti con riacutizzazioni che iniziano tra la settimana 28 e la settimana 56 valutata dal diario elettronico del partecipante.
Dalla settimana 28 alla settimana 56
Periodo 2: percentuale di partecipanti con riacutizzazioni valutate dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 28 alla settimana 56
È stata riportata la percentuale di partecipanti con riacutizzazioni valutate dallo sperimentatore.
Dalla settimana 28 alla settimana 56
Periodi 1, 2 e 3: concentrazione dell'attivina A totale nel siero
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56, Settimana 76
Viene riportata la concentrazione di attivina A totale nel siero nel tempo.
Settimana 28, Settimana 56, Settimana 76
Periodi 1, 2 e 3: concentrazioni di REGN2477 funzionale nel siero
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 56, Settimana 76
Sono state misurate le concentrazioni di REGN2477 in grado di legarsi al bersaglio (farmaco funzionale).
Settimana 28, Settimana 56, Settimana 76
Periodi 1, 2 e 3: numero di partecipanti con impatto clinico degli anticorpi anti-farmaco (ADA) emergenti dal trattamento rispetto a REGN2477
Lasso di tempo: Fino alla settimana 76
L'immunogenicità è stata caratterizzata da risposte e titoli ADA. Categorie di risposte: Negativo - Risposta negativa ADA in tutti i punti temporali, indipendentemente dai campioni mancanti; Immunoreattività preesistente - risposta ADA positiva al basale con tutti i risultati negativi successivi alla prima dose o risposta positiva al basale con tutte le risposte ADA successive alla prima dose < 9 volte rispetto ai livelli di titolo basale; Risposta potenziata dal trattamento - risposta positiva nel test dopo la prima dose, >= 9 volte rispetto ai livelli di titolo basale, quando i risultati basali sono positivi; Risposta emergente dal trattamento - Risposta ADA positiva nel test REGN2477 ADA dopo la prima dose quando i risultati al basale = negativi o mancanti.
Fino alla settimana 76

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

26 febbraio 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

16 settembre 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

16 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

15 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

2 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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