Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka säkerhet, tolerabilitet och effekter på onormal benbildning av REGN2477 hos patienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva (LUMINA-1)

4 november 2022 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiserad, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekter på heterotopisk benbildning av REGN2477 hos patienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva

Detta är en treperioders studiedesign bestående av en 6-månaders, randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad behandling (period 1) följt av en 6-månaders öppen behandling (period 2) och en uppföljande behandlingsperiod ( period 3).

Det primära säkerhetsmålet med studien är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för REGN2477 hos manliga och kvinnliga patienter med fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Studiens primära effektmål är att bedöma effekten av REGN2477 jämfört med placebo på förändringen från baslinjen i heterotopisk förbening (HO) hos patienter med FOP, bestämt av 18-NaF-upptag i HO-lesioner genom positronemissionstomografi (PET) och i total volym av HO-lesioner genom datortomografi (CT).

Viktiga sekundära mål är:

  • Att jämföra effekten av REGN2477 jämfört med placebo på smärta på grund av FOP, mätt med arean under kurvan (AUC) för smärta baserat på den dagliga numeriska värderingsskalan för smärta (NRS)
  • Att bedöma effekten av REGN2477 jämfört med placebo på förändringen från baslinjen i HO, bestämt av antalet nya HO-lesioner identifierade av 18F-NaF PET eller CT
  • För att bedöma effekten av REGN2477 jämfört med placebo på förändringen från baslinjen i 18F-NaF standardiserat upptagsvärde maximum (SUVmax) för enskilda aktiva HO-ställen av PET
  • För att bedöma effekten av REGN2477, mellan vecka 28 och vecka 56, på antalet, aktiviteten och volymen av HO-lesioner identifierade med 18F-NaF PET eller genom CT hos patienter som byter från placebo till REGN2477 vid vecka 28 jämfört med samma patienter mellan kl. baslinje och vecka 28
  • För att bedöma effekten av REGN2477 kontra placebo på förändringen från baslinjen i biokemiska markörer för benbildning
  • Att karakterisera koncentrationerna av totalt aktivin A vid baslinjen och över tid efter den första dosen av studieläkemedlet
  • Att karakterisera koncentration-tidsprofilen (farmakokinetik [PK]) för REGN2477 hos patienter med FOP
  • För att bedöma immunogeniciteten hos REGN2477

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

44

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Hopital Cochin
      • Paris, Frankrike, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37240
        • Vanderbilt University
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Nederländerna
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederländerna, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Storbritannien
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Storbritannien, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (VUXEN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Män och kvinnor 18 till 60 år vid screening.
  • Klinisk diagnos av FOP (baserad på fynd av medfödd missbildning av stortår, episodisk mjukvävnadssvullnad och/eller progressiv heterotopisk förbening (HO)).
  • Bekräftelse av FOP-diagnos med dokumentation av eventuell ACVR1-mutation.
  • FOP-sjukdomsaktivitet inom 1 år efter screeningbesöket. FOP-sjukdomsaktivitet definieras som smärta, svullnad, stelhet och andra tecken och symtom förknippade med FOP-uppflammningar; eller försämring av ledfunktionen, eller röntgenprogression av heterotopiska förbeningar (ökning av plats eller antal HO-lesioner) med/utan att vara associerad med uppblossande episoder.
  • Vill och kan genomgå PET- och CT-avbildningsprocedurer och andra procedurer enligt definitionen i denna studie.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Betydande samtidig sjukdom eller historia av betydande sjukdom såsom, men inte begränsat till, hjärt-, njur-, reumatologiska, neurologiska, psykiatriska, endokrina, metabola eller lymfatiska sjukdomar, som enligt studieutredarens uppfattning kan förvirra studiens resultat eller utgöra ytterligare risk för patienten genom deras deltagande i studien.
  • Tidigare historia eller diagnos av cancer.
  • Användning av bisfosfonat inom 1 år efter screening.
  • Samtidigt deltagande i en annan interventionell klinisk studie, eller en icke-interventionsstudie med radiografiska åtgärder eller invasiva procedurer (t.ex. insamling av blod- eller vävnadsprover). Deltagande i FOP Connection Registry eller andra studier där deltagare fyller i studieenkäter är tillåtet.
  • Behandling med ett annat prövningsläkemedel, denosumab, imatinib eller isotretinoin under de senaste 30 dagarna eller inom 5 halveringstider av prövningsläkemedlet, beroende på vilket som är längre.
  • Gravida eller ammande kvinnor.
  • Man och kvinnor i fertila potentiella deltagare som är ovilliga att använda högeffektiv preventivmedel.

Obs: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning gäller

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Placebo
Läkemedel: Matchande placebo
Läkemedelsform: Flytande produkt för injektion/infusion; Administreringssätt: Intravenöst (IV); Administreras endast under behandlingsperiod 1.
EXPERIMENTELL: REGN2477
Läkemedel: REGN2477
Läkemedelsform: flytande produkt för injektion/infusion; Administreringssätt: Intravenöst (IV); Administreras under behandlingsperiod 1 och 2.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Period 1: Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga TEAE
Tidsram: Fram till vecka 28
Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) är biverkningar som inte förekommer vid baslinjen eller representerar en förvärring av ett redan existerande tillstånd under behandlingsperioden. En allvarlig TEAE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse som resulterade i något av följande utfall som inte fanns vid baslinjen eller representerar en förvärring av ett redan existerande tillstånd under behandlingsperioden: död, livshotande, nödvändig initial/förlängd in- deltagares sjukhusvård, ihållande/betydande funktionsnedsättning/oförmåga, medfödd anomali/födelseskada/anses som medicinskt viktig händelse. Antal deltagare med TEAE och allvarliga TEAE rapporteras.
Fram till vecka 28
Period 1: Antal deltagare med TEAE efter svårighetsgrad
Tidsram: Fram till vecka 28
Svårighetsgraden av TEAE graderades enligt följande: Mild: Stör inte på ett signifikant sätt med deltagarens normala funktionsnivå. Det kan vara ett irritationsmoment. Receptbelagda läkemedel behövs vanligtvis inte för att lindra symtom men kan ges på grund av deltagarnas personlighet. Måttlig: Ger viss funktionsnedsättning men är inte hälsofarligt. Det var obehagligt eller pinsamt. Behandling för symtom kan behövas. Allvarlig: Ger betydande funktionsnedsättning eller funktionshinder och var en definitiv fara för deltagarens hälsa. Behandling för symtom kan ges och/eller deltagarna läggas in på sjukhus. Antal deltagare med TEAE efter svårighetsgrad rapporteras.
Fram till vecka 28
Period 1: Tidsvägt medelvärde (standardiserat område under kurvan [AUC]) av den procentuella förändringen från baslinjen i total lesionsaktivitet med fluor-18-märkt natriumfluorid (18^F-NaF) positronemissionstomografi (PET) under veckan 28 (AHO)
Tidsram: Baslinje och vecka 28
18^F-NaF PET används för att bedöma lesion och sjukdomsaktivitet. Tidsviktat medelvärde (standardiserat område under kurvan [AUC]) av den procentuella förändringen från baslinjen i total lesionsaktivitet med 18^F-NaF PET upp till vecka 28 i AHO-analysuppsättningen rapporteras.
Baslinje och vecka 28
Period 1: Procentuell förändring från baslinjen i den totala volymen av HO-lesioner bedömd med datortomografi (CT) vid vecka 28 (AHO)
Tidsram: Vecka 28
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Procentuell förändring från baslinjen i den totala volymen av HO-lesioner bedömd med CT under period 1 vid vecka 28 rapporteras.
Vecka 28
Period 2: Antal nya HO-lesioner bedömda med CT vid vecka 56 i förhållande till vecka 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. HO som kan detekteras med CT som utvecklats efter baslinjen kallas "nya HO-lesioner". Antal nya HO-lesioner bedömda med CT vid vecka 56 i förhållande till vecka 28 skanning rapporteras.
Vecka 28, Vecka 56
Period 1: Tidsvikt genomsnitt (standardiserad AUC) av den procentuella förändringen från baslinjen i total lesionsaktivitet bedömd av 18^F-NaF PET vid vecka 28 (AHOC)
Tidsram: Vecka 28
18^F-NaF PET används för att bedöma lesion och sjukdomsaktivitet. Tidsviktat medelvärde (standardiserad AUC) av den procentuella förändringen från baslinjen i total lesionsaktivitet bedömd med 18^F-NaF PET i Active HO Classic ACVR1 Mutation (AHOC)-analys inställd till vecka 28 rapporteras.
Vecka 28
Period 1: Procentuell förändring från baslinjen i den totala volymen av HO-lesioner bedömd med CT vid vecka 28 (AHOC)
Tidsram: Vecka 28
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Procentuell förändring från baslinjen i den totala volymen av HO-lesioner bedömdes med CT vid vecka 28 i AHOC-analysuppsättningen rapporteras.
Vecka 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Period 1: Tidsvägt medelvärde (standardiserad AUC) av förändringen från baslinjen i daglig smärta på grund av fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) bedömd med Daily Numeric Rating Scale (NRS) vid vecka 28 (AHO)
Tidsram: Vecka 28
Smärtan NRS är ett patientrapporterat resultat (PRO) som används av deltagarna för att bedöma sin smärta i samband med FOP. Deltagarna ombads att bedöma sin smärta på en skala som sträcker sig från "0" (ingen smärta) till "10" (värsta möjliga smärta), där den högsta poängen indikerade det sämsta resultatet. Tidsviktat medelvärde (standardiserad AUC) av förändringen från baslinjen i daglig smärta på grund av FOP bedömd av daglig NRS vid vecka 28 i AHO-analysuppsättningen rapporteras.
Vecka 28
Period 1: Tidsvägt medelvärde (standardiserad AUC) av förändringen från baslinjen i daglig smärta på grund av FOP, bedömd av daglig NRS vid vecka 28 (AHOC)
Tidsram: Vecka 28
Smärtan NRS är en PRO som används av deltagarna för att bedöma sin smärta i samband med FOP. Deltagarna ombads att bedöma sin smärta på en skala som sträcker sig från "0" (ingen smärta) till "10" (värsta möjliga smärta), där den högsta poängen indikerade det sämsta resultatet. Tidsviktat medelvärde (standardiserat AUC) av förändringen från baslinjen i daglig smärta på grund av FOP bedömd av daglig NRS vid vecka 28 i AHOC-analysuppsättningen rapporteras.
Vecka 28
Period 1: Procentuell förändring från baslinjen i 18^F-NaF SUVmax för individuell(a) aktiva HO-platser bedömd av 18^F-NaF PET vid vecka 8 (AHOC)
Tidsram: Vecka 8
Standardiserat upptagsvärde max (SUVmax) var ett mått på det maximala radiofarmaceutiska upptaget inom volymen av intresse. Relativ noggrannhet för ett visst radiospår i en viss vävnad bestäms genom att uttrycka den absoluta noggrannheten (erhållen i det primära utfallsmåttet) i termer av procentuell skillnad mellan SUVmax-värden erhållna från PET/CT. Procentuell förändring av 18^F-NaF SUVmax för individuella aktiva HO-platser bedömda med 18^F-NaF PET i AHOC-analysuppsättningen rapporteras.
Vecka 8
Period 1: Procentuell förändring från baslinjen i 18^F-NaF SUVmax för individuella aktiva HO-platser enligt bedömning av 18^F-NaFPET vid vecka 8 (AHO)
Tidsram: Vecka 8
Procentuell förändring av 18^F-NaF SUVmax för enskilda aktiva HO-ställen, bedömd med 18^F-NaF PET vid vecka 8 i AHO-analysuppsättningen, rapporteras.
Vecka 8
Period 1: Förändring från baslinjen i antal HO-lesioner bedömt av 18^F-NaF PET vid vecka 28 (AHOC)
Tidsram: Vecka 28
Förändring från baslinjen i antal HO-lesioner bedömdes med 18^F-NaF PET vid vecka 28 i AHOC-analysuppsättningen rapporteras.
Vecka 28
Period 1: Förändring från baslinjen i antal HO-lesioner bedömt av 18^F-NaF PET vid vecka 28 (AHO)
Tidsram: Vecka 28
Förändring från baslinjen i antal HO-lesioner bedömdes med 18^F-NaF PET i AHO-analysuppsättningen rapporteras.
Vecka 28
Period 1: Förändring från baslinjen i antal HO-lesioner som kan detekteras med CT vid vecka 28 (AHOC)
Tidsram: Vecka 28
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Förändring från baslinjen i antal HO-lesioner kunde detekteras med CT med användning av AHOC-analysuppsättning rapporteras.
Vecka 28
Period 1: Förändring från baslinjen i antal HO-lesioner som kan detekteras med CT vid vecka 28 (AHO)
Tidsram: Vecka 28
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Förändring från baslinjen i antalet HO-lesioner som kan detekteras med CT vid vecka 28 i AHO-analysuppsättningen rapporteras.
Vecka 28
Period 2: Antal nya HO-lesioner som bedömts av 18^F-NaF PET vid vecka 56 i förhållande till vecka 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
Antal nya HO-lesioner bedömt med 18^F-NaF PET vid vecka 56 i förhållande till vecka 28 Scan rapporteras.
Vecka 28, Vecka 56
Period 2: Andel deltagare med nya HO-lesioner bedömda med CT vid vecka 56 i förhållande till vecka 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Procentandel av deltagare med nya HO-lesioner bedömda med CT vid vecka 56 i förhållande till vecka 28 skanning rapporteras.
Vecka 28, Vecka 56
Period 2: Andel deltagare med nya HO-lesioner bedömda av 18^F-NaF PET vid vecka 56 i förhållande till vecka 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
18^F-NaF PET används för att bedöma lesion och sjukdomsaktivitet. Procentandel av deltagare med nya HO-lesioner bedömd med 18^F-NaF PET vid vecka 56 i förhållande till vecka 28 skanning rapporteras.
Vecka 28, Vecka 56
Period 2: Antal nya HO-lesioner som bedöms med CT endast vid vecka 56 i förhållande till vecka 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. Endast CT: Bedömning av datortomografi (CT) utan hänvisning till positronemissionstomografi (PET). Antal nya HO-lesioner som bedömts med CT endast vid vecka 56 i förhållande till vecka 28 skanning rapporteras.
Vecka 28, Vecka 56
Period 2: Andel deltagare med nya HO-lesioner enligt CT endast vid vecka 56 i förhållande till vecka 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. Endast CT: Analys av datortomografi (CT) utan hänvisning till Positron-emissionstomografi (PET). Procentandelen av deltagare med nya HO-lesioner som bedömts med CT endast vid vecka 56 i förhållande till vecka 28 skanning rapporteras.
Vecka 28, Vecka 56
Period 2 kontra period 1: Ändring från vecka 28 i antal aktiva HO-lesioner bedömt av 18^F-NaF PET till vecka 56 (period 2) jämfört med samma deltagare mellan baslinje och vecka 28 (period 1) (AHO COVID- 19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
18^F-NaF PET används för att bedöma lesion och sjukdomsaktivitet. Skillnad i förändring från vecka 28 till vecka 56 bedömd av 18^F-NaF PET jämfört med baslinje till vecka 28
Vecka 28, Vecka 56
Period 2 kontra period 1: Förändring från vecka 28 i antal aktiva HO-lesioner som bedömts med CT-skanning vid vecka 56 (period 2) jämfört med samma deltagare mellan baslinje och vecka 28 (period 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Skillnad mellan förändring från vecka 28 till vecka 56, bedömd med CT-skanning jämfört med baslinje till vecka 28, rapporteras
Vecka 28, Vecka 56
Period 2: Antal nya HO-lesioner bedömda med CT vid vecka 56 i förhållande till baslinjen (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Baslinje, vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Antal nya HO-lesioner bedömt med CT vid vecka 56 i förhållande till baslinjen.
Baslinje, vecka 56
Period 2: Antal nya HO-lesioner enligt CT endast vid vecka 56 i förhållande till baslinjen (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. Endast CT: Bedömning av datortomografi (CT) utan hänvisning till Positron-emissionstomografi (PET); Antal nya HO-lesioner som bedömts med CT endast vid vecka 56, relativ baslinje rapporteras.
Vecka 56
Period 2: Andel deltagare med nya HO-lesioner enligt CT vid vecka 56 i förhållande till baslinjen (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Procentandelen av deltagarna med nya HO-lesioner som bedömts med CT vid vecka 56 i förhållande till baslinjen rapporterades.
Vecka 56
Period 2: Antal nya HO-lesioner som bedömts av 18^F-NAF PET vid vecka 56 i förhållande till baslinjen (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 56
18^F-NaF PET används för att bedöma lesion och sjukdomsaktivitet. Antal nya HO-lesioner bedömt av 18^F-NAF PET vid vecka 56 i förhållande till baslinjen rapporteras.
Vecka 56
Period 2: Andel deltagare med nya HO-lesioner bedömda av 18^F-NaF PET vid vecka 56 i förhållande till baslinjen (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 56
18^F-NaF PET används för att bedöma lesion och sjukdomsaktivitet. Andel deltagare med nya HO-lesioner bedömd med 18^F-NaF PET vid vecka 56 i förhållande till baslinjen.
Vecka 56
Period 2: Total volym av nya HO-lesioner bedömd med CT vid vecka 56 i förhållande till vecka 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Total volym av nya HO-lesioner bedömd med CT vid vecka 56 i förhållande till vecka 28 skanning.
Vecka 28, Vecka 56
Period 2: Total lesionsaktivitet (TLA) bedömd av 18^F-NaF PET i nya HO-lesioner vid vecka 56 i förhållande till vecka 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
TLA är ett mått på den kumulativa bördan av metaboliskt aktiv HO på deltagarnivå. Aktiviteten hos individuella HO-lesioner beräknades som produkten av genomsnittligt standardupptagsvärde (SUVmean) och PET-volymen för den aktiva HO-lesionen. TLA härleddes för varje deltagare vid varje tidpunkt som summan av HO-lesionsaktivitet för individuella mål och nya aktiva HO-lesioner.
Vecka 28, Vecka 56
Period 2 kontra period 1: Procentuell förändring från vecka 28 i TLA bedömd av 18^F-NaF PET till vecka 56 (period 2) kontra samma deltagare mellan baslinje och vecka 28 (period 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
Skillnaden mellan procentuell förändring från vecka 28 till vecka 56 jämfört med baslinje till vecka 28 rapporteras
Vecka 28, Vecka 56
Period 2 kontra period 1: Procentuell förändring från vecka 28 i den totala volymen av HO-lesioner bedömd med CT till vecka 56 (period 2) kontra samma deltagare mellan baslinje och vecka 28 (period 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Skillnaden mellan procentuell förändring från vecka 28 till vecka 56 jämfört med baslinje till vecka 28 rapporteras.
Vecka 28, Vecka 56
Period 2: TLA i nya HO-lesioner som bedömts av 18^F-NaF PET vid vecka 56 i förhållande till baslinjen (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 56
Total lesion Activity (TLA) är ett mått på den kumulativa bördan av metaboliskt aktiv HO på deltagarnivå. TLA i nya (relativt baslinje) lesioner vid vecka 56 rapporteras.
Vecka 56
Period 2: Total volym av nya HO-lesioner bedömd med CT endast vecka 56 i förhållande till baslinjen (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. Endast CT: Bedömning av datortomografi (CT) utan hänvisning till Positron-emissionstomografi (PET); Den totala volymen av nya HO-lesioner bedömd med CT endast vid vecka 56 i förhållande till baslinjen rapporteras.
Vecka 56
Period 2: Procentuell förändring från baslinjen i TLA bedömd av 18^F-NaF PET till vecka 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 56
Procentuell förändring från baslinjen i TLA bedömd av 18^F-NaF PET till vecka 56 rapporterades.
Vecka 56
Period 2: Procentuell förändring från baslinjen i den totala volymen av HO-lesioner bedömd med CT till vecka 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 56
CT är ett diagnostiskt avbildningstest som används för att skapa detaljerade bilder av inre organ, ben, mjukvävnad och blodkärl. CT-skanning förvärvad samtidigt med PET-skanningen. Procentuell förändring från baslinjen i den totala volymen av HO-lesioner bedömd med CT till vecka 56 rapporterades.
Vecka 56
Period 2: Procentuell förändring från vecka 28 i SUVmax enligt 18^F-NaF till vecka 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Vecka 28 till Vecka 56
Procentuell förändring från vecka 28 till vecka 56 rapporteras.
Vecka 28 till Vecka 56
Period 2: Procentuell förändring från baslinjen i 18^F-NaF PET SUVmax till vecka 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsram: Baslinje, vecka 56
Procentuell förändring från baslinjen i 18^F-NaF PET SUVmax till vecka 56
Baslinje, vecka 56
Period 2: Daglig genomsnittlig smärta på grund av FOP uppmätt med daglig NRS
Tidsram: Vecka 28 till Vecka 56
Smärtan NRS är ett patientrapporterat resultat som används av deltagarna för att bedöma sin smärta i samband med FOP. Deltagarna ombads att bedöma sin smärta på en skala som sträcker sig från "0" (ingen smärta) till "10" (värsta möjliga smärta), där den högsta poängen indikerade det sämsta resultatet.
Vecka 28 till Vecka 56
Period 2: Andel deltagare med blossningar bedömd av deltagarens e-dagbok
Tidsram: Vecka 28 till Vecka 56
Andel deltagare med uppblossningar som börjar mellan vecka 28 och vecka 56 enligt bedömning av deltagarens E-dagbok rapporteras.
Vecka 28 till Vecka 56
Period 2: Andel deltagare med utredare-bedömda flare-ups
Tidsram: Vecka 28 till Vecka 56
Andel av deltagarna med utredare-bedömda flare-ups rapporterades.
Vecka 28 till Vecka 56
Period 1, 2 och 3: Koncentration av totalt aktivin A i serum
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56, Vecka 76
Koncentration av totalt aktivin A i serum över tiden rapporteras.
Vecka 28, Vecka 56, Vecka 76
Period 1, 2 och 3: Koncentrationer av funktionell REGN2477 i serum
Tidsram: Vecka 28, Vecka 56, Vecka 76
Koncentrationer av REGN2477 med förmåga till målbindning mättes (funktionellt läkemedel).
Vecka 28, Vecka 56, Vecka 76
Period 1, 2 och 3: Antal deltagare med klinisk inverkan av behandlingsuppkommande anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot REGN2477
Tidsram: Fram till vecka 76
Immunogenicitet karakteriserades av ADA-svar och titrar. Svarskategorier: Negativt - ADA-negativt svar vid alla tidpunkter, oavsett saknade prover; Redan existerande immunreaktivitet - ADA-positivt svar vid baslinjen med alla negativa resultat efter första dosen eller positivt svar vid baslinjen med alla ADA-svar efter första dosen < 9 gånger över utgångsnivån; Behandlingsförstärkt svar - positivt svar i analysen efter första dosen, >= 9-faldigt över baslinjetiternivåer, när baslinjeresultaten är positiva; Behandlingsuppkommande svar - ADA-positivt svar i REGN2477 ADA-analysen efter första dosen när baslinjeresultat = negativa eller saknas.
Fram till vecka 76

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

26 februari 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

16 september 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

16 september 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2017

Första postat (FAKTISK)

15 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

2 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Kliniska prövningar på REGN2477

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera