Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke sikkerheten, toleransen og effekten på unormal bendannelse av REGN2477 hos pasienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (LUMINA-1)

4. november 2022 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og effekter på heterotopisk bendannelse av REGN2477 hos pasienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva

Dette er et treperioders studiedesign bestående av en 6-måneders, randomisert, dobbeltblind placebokontrollert behandling (periode 1) etterfulgt av en 6-måneders åpen behandling (periode 2) og en oppfølgingsbehandlingsperiode ( periode 3).

Det primære sikkerhetsmålet med studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til REGN2477 hos mannlige og kvinnelige pasienter med fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Studiens primære effektmål er å vurdere effekten av REGN2477 versus placebo på endringen fra baseline i heterotopisk ossifikasjon (HO) hos pasienter med FOP, bestemt av 18-NaF-opptak i HO-lesjoner ved positronemisjonstomografi (PET) og i totalt volum av HO-lesjoner ved computertomografi (CT).

Viktige sekundære mål er:

  • For å sammenligne effekten av REGN2477 versus placebo på smerter på grunn av FOP, målt ved arealet under kurven (AUC) for smerte basert på daglig smerte numerisk vurderingsskala (NRS)
  • For å vurdere effekten av REGN2477 versus placebo på endringen fra baseline i HO, bestemt av antall nye HO-lesjoner identifisert av 18F-NaF PET eller ved CT
  • For å vurdere effekten av REGN2477 versus placebo på endringen fra baseline i 18F-NaF standardisert opptaksverdi maksimum (SUVmax) for individuelle aktive HO-steder av PET
  • For å vurdere effekten av REGN2477, mellom uke 28 og uke 56, på antall, aktivitet og volum av HO-lesjoner identifisert av 18F-NaF PET eller ved CT hos pasienter som bytter fra placebo til REGN2477 ved uke 28 versus de samme pasientene mellom kl. baseline og uke 28
  • For å vurdere effekten av REGN2477 versus placebo på endringen fra baseline i biokjemiske markører for bendannelse
  • For å karakterisere konsentrasjonene av totalt aktivin A ved baseline og over tid etter den første dosen av studiemedikamentet
  • Å karakterisere konsentrasjon-tidsprofilen (farmakokinetikk [PK]) til REGN2477 hos pasienter med FOP
  • For å vurdere immunogenisiteten til REGN2477

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37240
        • Vanderbilt University
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankrike, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
  • Nederland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Storbritannia
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Storbritannia, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Menn og kvinner 18 til 60 år ved screening.
  • Klinisk diagnose av FOP (basert på funn av medfødt misdannelse av stortærne, episodisk bløtvevshevelse og/eller progressiv heterotopisk ossifikasjon (HO)).
  • Bekreftelse av FOP-diagnose med dokumentasjon på eventuell ACVR1-mutasjon.
  • FOP sykdomsaktivitet innen 1 år etter screeningbesøk. FOP-sykdomsaktivitet er definert som smerte, hevelse, stivhet og andre tegn og symptomer assosiert med FOP-oppblussing; eller forverring av leddfunksjon, eller radiografisk progresjon av heterotope ossifikasjoner (økning i sted eller antall HO-lesjoner) med/uten å være assosiert med oppblussepisoder.
  • Villig og i stand til å gjennomgå PET- og CT-bildeprosedyrer og andre prosedyrer som definert i denne studien.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Betydelig samtidig sykdom eller historie med betydelig sykdom som, men ikke begrenset til, hjerte-, nyre-, revmatologiske, nevrologiske, psykiatriske, endokrine, metabolske eller lymfatiske sykdommer, som etter studieforskerens oppfatning kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre ytterligere risiko for pasienten ved deres deltakelse i studien.
  • Tidligere historie eller diagnose av kreft.
  • Bruk av bisfosfonat innen 1 år etter screening.
  • Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie, eller en ikke-intervensjonsstudie med radiografiske tiltak eller invasive prosedyrer (f.eks. innsamling av blod- eller vevsprøver). Det er tillatt å delta i FOP Connection Registry eller andre studier der deltakerne fyller ut spørreskjemaer.
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, denosumab, imatinib eller isotretinoin i løpet av de siste 30 dagene eller innen 5 halveringstider av undersøkelseslegemidlet, avhengig av hva som er lengst.
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Menn og kvinner i fertile potensielle deltakere som ikke er villige til å bruke svært effektiv prevensjon.

Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Placebo
Legemiddel: Matchende placebo
Farmasøytisk form: Flytende produkt for injeksjon/infusjon; Administrasjonsvei: Intravenøs (IV); Administreres kun i behandlingsperiode 1.
EKSPERIMENTELL: REGN2477
Legemiddel: REGN2477
Farmasøytisk form: flytende produkt for injeksjon/infusjon; Administrasjonsvei: Intravenøs (IV); Administrert i behandlingsperiode 1 og 2.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Periode 1: Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og alvorlige TEAEs
Tidsramme: Frem til uke 28
Behandlings-emergent adverse events (TEAEs) er bivirkninger som ikke er tilstede ved baseline eller representerer forverring av en eksisterende tilstand i løpet av behandlingsperioden. En alvorlig TEAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som resulterte i noen av følgende utfall som ikke var tilstede ved baseline eller representerer forverring av en eksisterende tilstand i løpet av behandlingsperioden: død, livstruende, nødvendig initial/langvarig in- deltaker sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsskader/anses som medisinsk viktig hendelse. Antall deltakere med TEAE og alvorlige TEAE er rapportert.
Frem til uke 28
Periode 1: Antall deltakere med TEAE etter alvorlighetsgrad
Tidsramme: Frem til uke 28
Alvorlighetsgraden av TEAE ble gradert som følger: Mild: Forstyrrer ikke på en signifikant måte deltakerens normale funksjonsnivå. Det kan være et irritasjonsmoment. Reseptbelagte legemidler er vanligvis ikke nødvendig for å lindre symptomer, men kan gis på grunn av deltakernes personlighet. Moderat: Gir noe nedsatt funksjon, men er ikke helsefarlig. Det var ubehagelig eller en forlegenhet. Behandling for symptom kan være nødvendig. Alvorlig: Gir betydelig funksjonshemming eller uførhet og var en klar fare for deltakerens helse. Behandling for symptom kan gis og/eller deltakere innlagt på sykehus. Antall deltakere med TEAE etter alvorlighetsgrad er rapportert.
Frem til uke 28
Periode 1: Tidsvektet gjennomsnitt (standardisert areal under kurven [AUC]) av prosentvis endring fra baseline i total lesjonsaktivitet ved fluor-18-merket natriumfluorid (18^F-NaF) positronemisjonstomografi (PET) ved uke 28 (AHO)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 28
18^F-NaF PET brukes til å vurdere lesjon og sykdomsaktivitet. Tidsvektet gjennomsnitt (standardisert areal under kurven [AUC]) av prosentvis endring fra baseline i total lesjonsaktivitet med 18^F-NaF PET opp til uke 28 i AHO-analysesett er rapportert.
Grunnlinje og uke 28
Periode 1: Prosentvis endring fra baseline i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved computertomografi (CT) ved uke 28 (AHO)
Tidsramme: Uke 28
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Prosentvis endring fra baseline i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved CT i løpet av periode 1 ved uke 28 er rapportert.
Uke 28
Periode 2: Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. HO som kan påvises ved CT som utviklet seg etter baseline, refereres til som "nye HO-lesjoner." Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning er rapportert.
Uke 28, uke 56
Periode 1: Tidsvektet gjennomsnitt (standardisert AUC) av prosentvis endring fra baseline i total lesjonsaktivitet vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 28 (AHOC)
Tidsramme: Uke 28
18^F-NaF PET brukes til å vurdere lesjon og sykdomsaktivitet. Tidsvektet gjennomsnitt (Standardisert AUC) av prosentvis endring fra baseline i total lesjonsaktivitet som vurdert ved 18^F-NaF PET i Active HO Classic ACVR1 Mutation (AHOC)-analyse satt opp til uke 28 er rapportert.
Uke 28
Periode 1: Prosentvis endring fra baseline i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 28 (AHOC)
Tidsramme: Uke 28
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Prosentvis endring fra baseline i det totale volumet av HO-lesjoner ble vurdert ved CT ved uke 28 i AHOC-analysesett er rapportert.
Uke 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Periode 1: Tidsvektet gjennomsnitt (standardisert AUC) av endringen fra baseline i daglig smerte på grunn av fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) vurdert ved daglig numerisk vurderingsskala (NRS) ved uke 28 (AHO)
Tidsramme: Uke 28
Smerten NRS er et pasientrapportert utfall (PRO) som brukes av deltakerne for å vurdere smerten assosiert med FOP. Deltakerne ble bedt om å rangere smertene sine på en skala som spenner fra "0" (ingen smerte) til "10" (verst mulig smerte), der den høyeste poengsummen indikerte verste utfall. Tidsvektet gjennomsnitt (Standardisert AUC) av endringen fra baseline i daglig smerte på grunn av FOP vurdert av daglig NRS ved uke 28 i AHO-analysesett er rapportert.
Uke 28
Periode 1: Tidsvektet gjennomsnitt (standardisert AUC) av endringen fra baseline i daglig smerte på grunn av FOP, vurdert av daglig NRS ved uke 28 (AHOC)
Tidsramme: Uke 28
Smerten NRS er en PRO som brukes av deltakerne til å rangere smerten forbundet med FOP. Deltakerne ble bedt om å rangere smertene sine på en skala som spenner fra "0" (ingen smerte) til "10" (verst mulig smerte), der den høyeste poengsummen indikerte verste utfall. Tidsvektet gjennomsnitt (standardisert AUC) av endringen fra baseline i daglig smerte på grunn av FOP vurdert av daglig NRS ved uke 28 i AHOC-analysesett er rapportert.
Uke 28
Periode 1: Prosentvis endring fra baseline i 18^F-NaF SUVmax for individuell(e) aktive HO-steder vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 8 (AHOC)
Tidsramme: Uke 8
Standardisert opptaksverdi maks (SUVmax) var en måling av maksimalt radiofarmasøytisk opptak innenfor volumet av interesse. Relativ nøyaktighet for en bestemt radiosporing i et bestemt vev bestemmes ved å uttrykke den absolutte nøyaktigheten (oppnådd i det primære utfallsmålet) i form av prosent forskjell mellom SUVmax-verdier oppnådd fra PET/CT. Prosentvis endring i 18^F-NaF SUVmax for individuelle aktive HO-steder vurdert av 18^F-NaF PET i AHOC-analysesett er rapportert.
Uke 8
Periode 1: Prosentvis endring fra baseline i 18^F-NaF SUVmax for individuell(e) aktive HO-steder, vurdert av 18^F-NaFPET ved uke 8 (AHO)
Tidsramme: Uke 8
Prosentvis endring i 18^F-NaF SUVmax for individuelle aktive HO-steder som vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 8 i AHO-analysesett er rapportert.
Uke 8
Periode 1: Endring fra baseline i antall HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 28 (AHOC)
Tidsramme: Uke 28
Endring fra baseline i antall HO-lesjoner ble vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 28 i AHOC-analysesett er rapportert.
Uke 28
Periode 1: Endring fra baseline i antall HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 28 (AHO)
Tidsramme: Uke 28
Endring fra baseline i antall HO-lesjoner ble vurdert av 18^F-NaF PET i AHO-analysesett er rapportert.
Uke 28
Periode 1: Endring fra baseline i antall HO-lesjoner som kan påvises ved CT ved uke 28 (AHOC)
Tidsramme: Uke 28
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Endring fra baseline i antall HO-lesjoner ble påviselig ved CT ved bruk av AHOC-analysesett er rapportert.
Uke 28
Periode 1: Endring fra baseline i antall HO-lesjoner som kan påvises ved CT ved uke 28 (AHO)
Tidsramme: Uke 28
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Endring fra baseline i antall HO-lesjoner som kan påvises ved CT ved uke 28 i AHO-analysesett er rapportert.
Uke 28
Periode 2: Antall nye HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
Antall nye HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 56 i forhold til uke 28 Scan rapporteres.
Uke 28, uke 56
Periode 2: Prosentandel av deltakere med nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Prosentandelen av deltakerne med nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning er rapportert.
Uke 28, uke 56
Periode 2: Prosentandel av deltakere med nye HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
18^F-NaF PET brukes til å vurdere lesjon og sykdomsaktivitet. Prosentandel av deltakere med nye HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning er rapportert.
Uke 28, uke 56
Periode 2: Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT bare ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. Kun CT: vurdering av computertomografi (CT) uten referanse til positronemisjonstomografi (PET). Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT først ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning er rapportert.
Uke 28, uke 56
Periode 2: Prosentandel av deltakere med nye HO-lesjoner vurdert ved CT bare ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. Kun CT: Evaluering av computertomografi (CT) uten referanse til Positron-emisjonstomografi (PET). Prosentandel av deltakere med nye HO-lesjoner vurdert ved CT først ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning er rapportert.
Uke 28, uke 56
Periode 2 vs. periode 1: Endring fra uke 28 i antall aktive HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET til uke 56 (periode 2) versus de samme deltakerne mellom baseline og uke 28 (periode 1) (AHO COVID- 19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
18^F-NaF PET brukes til å vurdere lesjon og sykdomsaktivitet. Forskjellen på endring fra uke 28 til uke 56 vurdert av 18^F-NaF PET versus fra baseline til uke 28
Uke 28, uke 56
Periode 2 vs. periode 1: Endring fra uke 28 i antall aktive HO-lesjoner vurdert ved CT-skanning ved uke 56 (periode 2) versus de samme deltakerne mellom baseline og uke 28 (periode 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Forskjellen i endring fra uke 28 til uke 56, vurdert ved CT-skanning versus fra baseline til uke 28, er rapportert
Uke 28, uke 56
Periode 2: Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til baseline.
Grunnlinje, uke 56
Periode 2: Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT bare ved uke 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. Kun CT: vurdering av computertomografi (CT) uten referanse til Positron-emisjonstomografi (PET); Antall nye HO-lesjoner vurdert ved CT først ved uke 56 relativ baseline er rapportert.
Uke 56
Periode 2: Prosentandel av deltakere med nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Prosentandelen av deltakerne med nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til baseline ble rapportert.
Uke 56
Periode 2: Antall nye HO-lesjoner vurdert av 18^F-NAF PET ved uke 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 56
18^F-NaF PET brukes til å vurdere lesjon og sykdomsaktivitet. Antall nye HO-lesjoner vurdert av 18^F-NAF PET ved uke 56 i forhold til baseline er rapportert.
Uke 56
Periode 2: Prosentandel av deltakere med nye HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 56
18^F-NaF PET brukes til å vurdere lesjon og sykdomsaktivitet. Prosentandel av deltakere med nye HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 56 i forhold til baseline.
Uke 56
Periode 2: Totalt volum av nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Totalt volum av nye HO-lesjoner vurdert ved CT ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning.
Uke 28, uke 56
Periode 2: Total lesjonsaktivitet (TLA) vurdert av 18^F-NaF PET i nye HO-lesjoner ved uke 56 i forhold til uke 28-skanning (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
TLA er et mål på kumulativ belastning på deltakernivå av metabolsk aktiv HO. Aktiviteten til individuelle HO-lesjoner ble beregnet som produktet av gjennomsnittlig standard opptaksverdi (SUVmean) og PET-volumet til den aktive HO-lesjonen. TLA ble utledet for hver deltaker på hvert tidspunkt som summen av HO-lesjonsaktiviteten til individuelle mål og nye aktive HO-lesjoner.
Uke 28, uke 56
Periode 2 vs. periode 1: Prosentvis endring fra uke 28 i TLA som vurdert av 18^F-NaF PET til uke 56 (periode 2) versus de samme deltakerne mellom baseline og uke 28 (periode 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
Forskjellen mellom prosentvis endring fra uke 28 til uke 56 versus fra baseline til uke 28 er rapportert
Uke 28, uke 56
Periode 2 vs. periode 1: Prosentvis endring fra uke 28 i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved CT til uke 56 (periode 2) versus de samme deltakerne mellom baseline og uke 28 (periode 1) (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28, uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Forskjellen mellom prosentvis endring fra uke 28 til uke 56 versus fra baseline til uke 28 er rapportert.
Uke 28, uke 56
Periode 2: TLA i nye HO-lesjoner vurdert av 18^F-NaF PET ved uke 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 56
Total Lesion Activity (TLA) er et mål på den kumulative belastningen av metabolsk aktiv HO på deltakernivå. TLA i nye (i forhold til baseline) lesjoner ved uke 56 er rapportert.
Uke 56
Periode 2: Totalt volum av nye HO-lesjoner vurdert ved CT bare ved uke 56 i forhold til baseline (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. Kun CT: vurdering av computertomografi (CT) uten referanse til Positron-emisjonstomografi (PET); Totalt volum av nye HO-lesjoner vurdert ved CT først ved uke 56 i forhold til baseline er rapportert.
Uke 56
Periode 2: Prosentvis endring fra baseline i TLA som vurdert av 18^F-NaF PET til uke 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 56
Prosentvis endring fra baseline i TLA som vurdert av 18^F-NaF PET til uke 56 ble rapportert.
Uke 56
Periode 2: Prosentvis endring fra baseline i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved CT til uke 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 56
CT er en bildediagnostisk test som brukes til å lage detaljerte bilder av indre organer, bein, bløtvev og blodårer. CT-skanning ervervet samtidig med PET-skanningen. Prosentvis endring fra baseline i det totale volumet av HO-lesjoner vurdert ved CT til uke 56 ble rapportert.
Uke 56
Periode 2: Prosentvis endring fra uke 28 i SUVmax vurdert av 18^F-NaF til uke 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Uke 28 til uke 56
Prosentvis endring fra uke 28 til uke 56 rapporteres.
Uke 28 til uke 56
Periode 2: Prosentvis endring fra baseline i 18^F-NaF PET SUVmax til uke 56 (AHO COVID-19 mITT)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 56
Prosentvis endring fra baseline i 18^F-NaF PET SUVmax til uke 56
Grunnlinje, uke 56
Periode 2: Daglig gjennomsnittlig smerte på grunn av FOP målt med daglig NRS
Tidsramme: Uke 28 til uke 56
Smerten NRS er et pasientrapportert utfall som brukes av deltakerne for å vurdere smerten assosiert med FOP. Deltakerne ble bedt om å rangere smertene sine på en skala som spenner fra "0" (ingen smerte) til "10" (verst mulig smerte), der den høyeste poengsummen indikerte verste utfall.
Uke 28 til uke 56
Periode 2: Andel av deltakere med oppblussing vurdert av deltakerens e-dagbok
Tidsramme: Uke 28 til uke 56
Andel deltakere med oppblussing som starter mellom uke 28 og uke 56, vurdert av deltakerens E-dagbok, rapporteres.
Uke 28 til uke 56
Periode 2: Prosentandel av deltakere med etterforskervurderte oppblussinger
Tidsramme: Uke 28 til uke 56
Prosentandelen av deltakerne med etterforskervurderte oppblussinger ble rapportert.
Uke 28 til uke 56
Periode 1, 2 og 3: Konsentrasjon av totalt aktivin A i serum
Tidsramme: Uke 28, Uke 56, Uke 76
Konsentrasjon av totalt aktivin A i serum over tid er rapportert.
Uke 28, Uke 56, Uke 76
Periode 1, 2 og 3: Konsentrasjoner av funksjonell REGN2477 i serum
Tidsramme: Uke 28, Uke 56, Uke 76
Konsentrasjoner av REGN2477 i stand til målbinding ble målt (funksjonelt medikament).
Uke 28, Uke 56, Uke 76
Periode 1, 2 og 3: Antall deltakere med klinisk påvirkning av behandlingsfremkommende anti-medikamentantistoffer (ADA) mot REGN2477
Tidsramme: Frem til uke 76
Immunogenisitet ble preget av ADA-responser og titere. Svarkategorier: Negativ - ADA negativ respons til enhver tid, uavhengig av manglende prøver; Pre-eksisterende immunreaktivitet - ADA positiv respons ved baseline med alle post første dose negative resultater eller positiv respons ved baseline med alle post første dose ADA respons < 9 ganger over baseline titernivåer; Behandlingsforsterket respons - positiv respons i analysen etter første dose, >= 9 ganger over baseline titernivåer, når baseline resultatene er positive; Behandlingsrelatert respons - ADA-positiv respons i REGN2477 ADA-analysen etter første dose når baseline-resultater = negative eller mangler.
Frem til uke 76

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

26. februar 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

16. september 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

16. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

15. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

2. desember 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Kliniske studier på REGN2477

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere