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Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Auswirkungen auf die abnormale Knochenbildung von REGN2477 bei Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (LUMINA-1)

4. November 2022 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Auswirkungen auf die heterotope Knochenbildung von REGN2477 bei Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Dies ist ein dreiphasiges Studiendesign, bestehend aus einer 6-monatigen, randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Behandlung (Phase 1), gefolgt von einer 6-monatigen, unverblindeten Behandlung (Phase 2) und einer Nachbehandlungsperiode (Phase 1). Zeitraum 3).

Das primäre Sicherheitsziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von REGN2477 bei männlichen und weiblichen Patienten mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Das primäre Wirksamkeitsziel der Studie ist die Bewertung der Wirkung von REGN2477 gegenüber Placebo auf die Veränderung der heterotopen Ossifikation (HO) gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten mit FOP, wie durch die 18-NaF-Aufnahme in HO-Läsionen durch Positronen-Emissions-Tomographie (PET) und in Gesamtvolumen der HO-Läsionen durch Computertomographie (CT).

Wichtige sekundäre Ziele sind:

  • Um die Wirkung von REGN2477 gegenüber Placebo auf Schmerzen aufgrund von FOP zu vergleichen, gemessen anhand der Fläche unter der Kurve (AUC) für Schmerzen, basierend auf den Ergebnissen der täglichen numerischen Schmerzbewertungsskala (NRS).
  • Bewertung der Wirkung von REGN2477 im Vergleich zu Placebo auf die Änderung von HO gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch die Anzahl neuer HO-Läsionen, die durch 18F-NaF-PET oder CT identifiziert wurden
  • Bewertung der Wirkung von REGN2477 im Vergleich zu Placebo auf die Änderung des standardisierten 18F-NaF-Aufnahmewertmaximums (SUVmax) von einzelnen aktiven HO-Stellen durch PET gegenüber dem Ausgangswert
  • Bewertung der Wirkung von REGN2477 zwischen Woche 28 und Woche 56 auf die Anzahl, Aktivität und das Volumen von HO-Läsionen, die durch 18F-NaF-PET oder durch CT bei Patienten identifiziert wurden, die in Woche 28 von Placebo auf REGN2477 umgestellt wurden, im Vergleich zu denselben Patienten dazwischen Baseline und Woche 28
  • Bewertung der Wirkung von REGN2477 im Vergleich zu Placebo auf die Veränderung der biochemischen Marker der Knochenbildung gegenüber dem Ausgangswert
  • Charakterisierung der Konzentrationen von Gesamtaktivin A zu Studienbeginn und im Laufe der Zeit nach der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Charakterisierung des Konzentrations-Zeit-Profils (Pharmakokinetik [PK]) von REGN2477 bei Patienten mit FOP
  • Zur Beurteilung der Immunogenität von REGN2477

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75014
        • Hopital Cochin
      • Paris, Frankreich, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Niederlande
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37240
        • Vanderbilt University
  • Vereinigtes Königreich
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Vereinigtes Königreich, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von 18 bis 60 Jahren beim Screening.
  • Klinische Diagnose von FOP (basierend auf Befunden von angeborener Fehlbildung der großen Zehen, episodischer Weichteilschwellung und/oder progressiver heterotoper Ossifikation (HO)).
  • Bestätigung der FOP-Diagnose mit Dokumentation jeglicher ACVR1-Mutation.
  • FOP-Krankheitsaktivität innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening-Besuch. Die FOP-Krankheitsaktivität ist definiert als Schmerzen, Schwellungen, Steifheit und andere Anzeichen und Symptome, die mit FOP-Schüben verbunden sind; oder Verschlechterung der Gelenkfunktion oder röntgenologisches Fortschreiten heterotoper Ossifikationen (Zunahme an Ort oder Anzahl von HO-Läsionen) mit/ohne Assoziation mit Schüben.
  • Bereit und in der Lage, sich PET- und CT-Bildgebungsverfahren und anderen in dieser Studie definierten Verfahren zu unterziehen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Signifikante Begleiterkrankung oder Vorgeschichte einer signifikanten Erkrankung wie, aber nicht beschränkt auf Herz-, Nieren-, rheumatologische, neurologische, psychiatrische, endokrine, metabolische oder lymphatische Erkrankungen, die nach Ansicht des Studienprüfers die Ergebnisse der Studie verfälschen oder zusätzliche darstellen könnten Risiko für den Patienten durch die Teilnahme an der Studie.
  • Vorgeschichte oder Diagnose von Krebs.
  • Verwendung von Bisphosphonat innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening.
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder einer nicht-interventionellen Studie mit radiologischen Maßnahmen oder invasiven Verfahren (z. Entnahme von Blut- oder Gewebeproben). Teilnahme am FOP-Verbindungsregister oder anderen Studien, bei denen die Teilnehmer Studienfragebögen ausfüllen, sind erlaubt.
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, Denosumab, Imatinib oder Isotretinoin in den letzten 30 Tagen oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Männliche und weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, eine hochwirksame Empfängnisverhütung zu praktizieren.

Hinweis: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Placebo
Arzneimittel: Passendes Placebo
Darreichungsform: Flüssiges Produkt zur Injektion/Infusion; Verabreichungsweg: Intravenös (IV); Nur während Behandlungszeitraum 1 verabreicht.
EXPERIMENTAL: REGN2477
Arzneimittel: REGN2477
Darreichungsform: flüssiges Produkt zur Injektion/Infusion; Verabreichungsweg: Intravenös (IV); Wird während der Behandlungsperioden 1 und 2 verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitraum 1: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Bis Woche 28
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind unerwünschte Ereignisse, die zu Studienbeginn nicht vorhanden waren oder die Verschlimmerung einer bereits bestehenden Erkrankung während der Behandlungsdauer darstellen. Ein schwerwiegendes TEAE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte, das zu Studienbeginn nicht vorhanden war oder die Verschlimmerung eines bereits bestehenden Zustands während der Behandlungsdauer darstellte: Tod, lebensbedrohlich, erforderliche anfängliche/verlängerte Krankenhausaufenthalt des Teilnehmers, anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburtsfehler/als medizinisch wichtiges Ereignis angesehen. Die Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und schwerwiegenden TEAEs wird gemeldet.
Bis Woche 28
Zeitraum 1: Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs nach Schweregrad
Zeitfenster: Bis Woche 28
Der Schweregrad der TEAEs wurde wie folgt eingestuft: Leicht: Beeinträchtigt das normale Funktionsniveau des Teilnehmers nicht in signifikanter Weise. Es kann ein Ärgernis sein. Verschreibungspflichtige Medikamente werden normalerweise nicht zur Linderung der Symptome benötigt, können aber aufgrund der Persönlichkeit der Teilnehmer verabreicht werden. Mäßig: Verursacht eine gewisse Funktionsbeeinträchtigung, ist aber nicht gesundheitsgefährdend. Es war unangenehm oder peinlich. Eine Behandlung der Symptome kann erforderlich sein. Schwerwiegend: Verursacht eine erhebliche Funktionsbeeinträchtigung oder Handlungsunfähigkeit und war eine eindeutige Gefahr für die Gesundheit des Teilnehmers. Es kann eine Behandlung der Symptome gegeben und/oder die Teilnehmer ins Krankenhaus eingeliefert werden. Die Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs nach Schweregrad wird angegeben.
Bis Woche 28
Zeitraum 1: Zeitgewichteter Durchschnitt (standardisierte Fläche unter der Kurve [AUC]) der prozentualen Änderung der gesamten Läsionsaktivität gegenüber dem Ausgangswert durch Fluor-18-markiertes Natriumfluorid (18^F-NaF) Positronenemissionstomographie (PET) in der Woche 28 (AHO)
Zeitfenster: Baseline und Woche 28
18^F-NaF-PET wird zur Beurteilung der Läsions- und Krankheitsaktivität verwendet. Der zeitgewichtete Durchschnitt (standardisierte Fläche unter der Kurve [AUC]) der prozentualen Veränderung der gesamten Läsionsaktivität gegenüber dem Ausgangswert durch 18^F-NaF-PET bis Woche 28 im AHO-Analysesatz wird angegeben.
Baseline und Woche 28
Periode 1: Prozentuale Veränderung des Gesamtvolumens der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert, wie durch Computertomographie (CT) in Woche 28 (AHO) bewertet
Zeitfenster: Woche 28
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Die prozentuale Veränderung des Gesamtvolumens der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert, wie durch CT während Periode 1 in Woche 28 beurteilt, wird angegeben.
Woche 28
Zeitraum 2: Anzahl neuer HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Durch CT nachweisbare HO, die sich nach der Grundlinie entwickelt haben, werden als "neue HO-Läsionen" bezeichnet. Es wird die Anzahl neuer HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 angegeben.
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 1: Zeitgewichteter Durchschnitt (standardisierte AUC) der prozentualen Änderung der gesamten Läsionsaktivität gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch 18^F-NaF-PET in Woche 28 (AHOC)
Zeitfenster: Woche 28
18^F-NaF-PET wird zur Beurteilung der Läsions- und Krankheitsaktivität verwendet. Es wird der zeitgewichtete Durchschnitt (standardisierte AUC) der prozentualen Veränderung der gesamten Läsionsaktivität gegenüber dem Ausgangswert angegeben, wie durch 18^F-NaF-PET in der Active HO Classic ACVR1 Mutation (AHOC)-Analyse bis Woche 28 bestimmt.
Woche 28
Periode 1: Prozentuale Veränderung des Gesamtvolumens der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert, wie durch CT in Woche 28 beurteilt (AHOC)
Zeitfenster: Woche 28
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Die prozentuale Veränderung des Gesamtvolumens der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert wurde durch CT in Woche 28 im AHOC-Analysesatz bewertet.
Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Periode 1: Zeitgewichteter Durchschnitt (standardisierte AUC) der Änderung der täglichen Schmerzen aufgrund von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der täglichen numerischen Bewertungsskala (NRS) in Woche 28 (AHO)
Zeitfenster: Woche 28
Der Schmerz-NRS ist ein vom Patienten gemeldetes Ergebnis (PRO), das von den Teilnehmern verwendet wird, um ihre mit FOP verbundenen Schmerzen zu bewerten. Die Teilnehmer wurden gebeten, ihre Schmerzen auf einer Skala von „0“ (kein Schmerz) bis „10“ (schlimmstmöglicher Schmerz) einzustufen, wobei die höchste Punktzahl das schlechteste Ergebnis anzeigte. Der zeitgewichtete Durchschnitt (standardisierte AUC) der Änderung der täglichen Schmerzen aufgrund von FOP gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch die tägliche NRS in Woche 28 im AHO-Analysesatz, wird berichtet.
Woche 28
Periode 1: Zeitgewichteter Durchschnitt (standardisierte AUC) der Änderung der täglichen Schmerzen aufgrund von FOP gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch Daily NRS in Woche 28 (AHOC)
Zeitfenster: Woche 28
Der Schmerz-NRS ist ein PRO, der von den Teilnehmern verwendet wird, um ihre mit FOP verbundenen Schmerzen zu bewerten. Die Teilnehmer wurden gebeten, ihre Schmerzen auf einer Skala von „0“ (kein Schmerz) bis „10“ (schlimmstmöglicher Schmerz) einzustufen, wobei die höchste Punktzahl das schlechteste Ergebnis anzeigte. Es wird der zeitgewichtete Durchschnitt (standardisierte AUC) der Änderung der täglichen Schmerzen aufgrund von FOP gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch den täglichen NRS in Woche 28 im AHOC-Analysesatz, angegeben.
Woche 28
Zeitraum 1: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in 18^F-NaF-SUVmax einzelner aktiver HO-Stellen, bewertet durch 18^F-NaF-PET in Woche 8 (AHOC)
Zeitfenster: Woche 8
Der standardisierte maximale Aufnahmewert (SUVmax) war ein Maß für die maximale radiopharmazeutische Aufnahme innerhalb des interessierenden Volumens. Die relative Genauigkeit eines bestimmten Radiotracers in einem bestimmten Gewebe wird bestimmt, indem die absolute Genauigkeit (erhalten in der primären Ergebnismessung) als prozentuale Differenz zwischen den aus PET/CT erhaltenen SUVmax-Werten ausgedrückt wird. Die prozentuale Änderung des 18^F-NaF-SUVmax der einzelnen aktiven HO-Stelle(n), bewertet durch 18^F-NaF-PET im AHOC-Analyseset, wird angegeben.
Woche 8
Zeitraum 1: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in 18^F-NaF-SUVmax einzelner aktiver HO-Stellen, wie durch 18^F-NaFPET in Woche 8 (AHO) bewertet
Zeitfenster: Woche 8
Es wird die prozentuale Veränderung des 18^F-NaF-SUVmax der einzelnen aktiven HO-Stelle(n) gemäß Bewertung durch 18^F-NaF-PET in Woche 8 im AHO-Analysesatz angegeben.
Woche 8
Periode 1: Änderung der Anzahl der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert, wie durch 18^F-NaF-PET in Woche 28 (AHOC) bewertet
Zeitfenster: Woche 28
Die Änderung der Anzahl der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert wurde durch 18^F-NaF-PET in Woche 28 im AHOC-Analysesatz bewertet.
Woche 28
Periode 1: Änderung der Anzahl der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert, wie durch 18^F-NaF-PET in Woche 28 (AHO) bewertet
Zeitfenster: Woche 28
Die Änderung der Anzahl der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert wurde durch 18 ^ F-NaF-PET im AHO-Analyseset bewertet.
Woche 28
Periode 1: Änderung der Anzahl der durch CT nachweisbaren HO-Läsionen in Woche 28 (AHOC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 28
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Die Änderung der Anzahl der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert war mittels CT unter Verwendung des AHOC-Analysesets nachweisbar.
Woche 28
Periode 1: Änderung der Anzahl der durch CT nachweisbaren HO-Läsionen in Woche 28 (AHO) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 28
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Es wird die Änderung der Anzahl der durch CT nachweisbaren HO-Läsionen in Woche 28 im AHO-Analyseset gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Woche 28
Zeitraum 2: Anzahl neuer HO-Läsionen, bewertet durch 18^F-NaF-PET in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
Es wird die Anzahl neuer HO-Läsionen gemäß Beurteilung durch 18^F-NaF-PET in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 angegeben.
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen, wie durch CT in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 festgestellt, wird angegeben.
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen, bewertet durch 18^F-NaF-PET in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
18^F-NaF-PET wird zur Beurteilung der Läsions- und Krankheitsaktivität verwendet. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen, wie durch 18^F-NaF-PET in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 festgestellt, wird angegeben.
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2: Anzahl neuer HO-Läsionen, wie nur durch CT in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 bewertet (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. Nur CT: Beurteilung der Computertomographie (CT) ohne Bezug zur Positronen-Emissions-Tomographie (PET). Die Anzahl der neuen HO-Läsionen, die nur durch CT in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 bewertet wurden, wird angegeben.
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen, wie nur durch CT in Woche 56 bewertet, im Vergleich zum Scan in Woche 28 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. Nur CT: Beurteilung der Computertomographie (CT) ohne Bezug zur Positronen-Emissions-Tomographie (PET). Der Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen, wie durch CT nur in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 festgestellt, wird angegeben.
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2 vs. Zeitraum 1: Änderung von Woche 28 in der Anzahl aktiver HO-Läsionen, wie durch 18^F-NaF-PET bewertet, bis Woche 56 (Zeitraum 2) gegenüber denselben Teilnehmern zwischen Baseline und Woche 28 (Zeitraum 1) (AHO COVID- 19 mitt)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
18^F-NaF-PET wird zur Beurteilung der Läsions- und Krankheitsaktivität verwendet. Unterschied der Veränderung von Woche 28 bis Woche 56, bewertet durch 18^F-NaF-PET im Vergleich von Baseline bis Woche 28
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2 vs. Zeitraum 1: Änderung der Anzahl aktiver HO-Läsionen seit Woche 28, wie durch CT-Scan in Woche 56 (Zeitraum 2) bewertet, gegenüber denselben Teilnehmern zwischen Baseline und Woche 28 (Zeitraum 1) (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Der Unterschied der Veränderung von Woche 28 bis Woche 56, wie durch CT-Scan beurteilt, im Vergleich zu Baseline bis Woche 28 wird berichtet
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2: Anzahl neuer HO-Läsionen, wie durch CT in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert (AHO COVID-19 mITT) bewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Anzahl neuer HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert.
Baseline, Woche 56
Zeitraum 2: Anzahl neuer HO-Läsionen, wie nur durch CT in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert (AHO COVID-19 mITT) bewertet
Zeitfenster: Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. Nur CT: Beurteilung der Computertomographie (CT) ohne Bezug zur Positronen-Emissions-Tomographie (PET); Die Anzahl der neuen HO-Läsionen, die nur durch CT in Woche 56 als relativer Ausgangswert bewertet wurden, wird angegeben.
Woche 56
Zeitraum 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert angegeben.
Woche 56
Zeitraum 2: Anzahl neuer HO-Läsionen, wie durch 18^F-NAF-PET in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert (AHO COVID-19 mITT) bewertet
Zeitfenster: Woche 56
18^F-NaF-PET wird zur Beurteilung der Läsions- und Krankheitsaktivität verwendet. Es wird die Anzahl der neuen HO-Läsionen gemäß Bewertung durch 18^F-NAF-PET in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert angegeben.
Woche 56
Zeitraum 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen, bewertet durch 18^F-NaF-PET in Woche 56, im Vergleich zum Ausgangswert (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 56
18^F-NaF-PET wird zur Beurteilung der Läsions- und Krankheitsaktivität verwendet. Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen HO-Läsionen, bewertet durch 18^F-NaF-PET in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert.
Woche 56
Zeitraum 2: Gesamtvolumen neuer HO-Läsionen, wie durch CT in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 bewertet (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Gesamtvolumen neuer HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28.
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2: Gesamtläsionsaktivität (TLA), bewertet durch 18^F-NaF-PET bei neuen HO-Läsionen in Woche 56 im Vergleich zum Scan in Woche 28 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
TLA ist ein Maß für die kumulative Belastung von metabolisch aktivem HO auf Teilnehmerebene. Die Aktivität einzelner HO-Läsionen wurde als Produkt aus dem mittleren Standardaufnahmewert (SUVmean) und dem PET-Volumen der aktiven HO-Läsion berechnet. TLA wurde für jeden Teilnehmer zu jedem Zeitpunkt als Summe der HO-Läsionsaktivität einzelner Ziel- und neuer aktiver HO-Läsionen abgeleitet.
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2 vs. Zeitraum 1: Prozentuale Veränderung von Woche 28 in TLA, wie durch 18^F-NaF PET bewertet, bis Woche 56 (Zeitraum 2) gegenüber denselben Teilnehmern zwischen Baseline und Woche 28 (Zeitraum 1) (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
Die Differenz der prozentualen Veränderung von Woche 28 bis Woche 56 im Vergleich von Baseline bis Woche 28 wird angegeben
Woche 28, Woche 56
Zeitraum 2 vs. Zeitraum 1: Prozentuale Veränderung von Woche 28 im Gesamtvolumen der HO-Läsionen gemäß CT-Beurteilung bis Woche 56 (Zeitraum 2) gegenüber denselben Teilnehmern zwischen Baseline und Woche 28 (Zeitraum 1) (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Die Differenz der prozentualen Veränderung von Woche 28 bis Woche 56 im Vergleich von Baseline bis Woche 28 wird angegeben.
Woche 28, Woche 56
Periode 2: TLA bei neuen HO-Läsionen, wie durch 18^F-NaF-PET in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert (AHO COVID-19 mITT) bewertet
Zeitfenster: Woche 56
Die Gesamtläsionsaktivität (TLA) ist ein Maß für die kumulative Belastung von metabolisch aktivem HO auf Teilnehmerebene. TLA in neuen (relativ zum Ausgangswert) Läsionen in Woche 56 wird berichtet.
Woche 56
Periode 2: Gesamtvolumen neuer HO-Läsionen, wie nur durch CT in Woche 56 im Vergleich zum Ausgangswert (AHO COVID-19 mITT) bewertet
Zeitfenster: Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. Nur CT: Beurteilung der Computertomographie (CT) ohne Bezug zur Positronen-Emissions-Tomographie (PET); Das Gesamtvolumen der neuen HO-Läsionen, wie nur durch CT in Woche 56 relativ zum Ausgangswert bestimmt, wird angegeben.
Woche 56
Zeitraum 2: Prozentuale Veränderung der TLA gegenüber dem Ausgangswert, wie durch 18^F-NaF-PET bewertet, bis Woche 56 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 56
Die prozentuale Veränderung der TLA gegenüber dem Ausgangswert, wie durch 18^F-NaF-PET bis Woche 56 bestimmt, wurde berichtet.
Woche 56
Zeitraum 2: Prozentuale Veränderung des Gesamtvolumens der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert, wie durch CT bewertet, bis Woche 56 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 56
CT ist ein diagnostischer Bildgebungstest, der verwendet wird, um detaillierte Bilder von inneren Organen, Knochen, Weichteilen und Blutgefäßen zu erstellen. CT-Scan, der gleichzeitig mit dem PET-Scan aufgenommen wurde. Die prozentuale Veränderung des Gesamtvolumens der HO-Läsionen gegenüber dem Ausgangswert, wie durch CT bis Woche 56 beurteilt, wurde berichtet.
Woche 56
Zeitraum 2: Prozentuale Veränderung von Woche 28 in SUVmax, wie von 18^F-NaF bewertet, bis Woche 56 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Woche 28 bis Woche 56
Die prozentuale Änderung von Woche 28 bis Woche 56 wird gemeldet.
Woche 28 bis Woche 56
Zeitraum 2: Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert in 18^F-NaF PET SUVmax bis Woche 56 (AHO COVID-19 mITT)
Zeitfenster: Baseline, Woche 56
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert in 18^F-NaF PET SUVmax bis Woche 56
Baseline, Woche 56
Periode 2: Täglicher durchschnittlicher Schmerz aufgrund von FOP, gemessen unter Verwendung des täglichen NRS
Zeitfenster: Woche 28 bis Woche 56
Der Schmerz-NRS ist ein von Patienten berichtetes Ergebnis, das von Teilnehmern verwendet wird, um ihre mit FOP verbundenen Schmerzen zu bewerten. Die Teilnehmer wurden gebeten, ihre Schmerzen auf einer Skala von „0“ (kein Schmerz) bis „10“ (schlimmstmöglicher Schmerz) einzustufen, wobei die höchste Punktzahl das schlechteste Ergebnis anzeigte.
Woche 28 bis Woche 56
Zeitraum 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit Schüben, bewertet durch das E-Tagebuch des Teilnehmers
Zeitfenster: Woche 28 bis Woche 56
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit Schüben, die zwischen Woche 28 und Woche 56 begannen, wie im E-Tagebuch der Teilnehmer festgestellt, wird angegeben.
Woche 28 bis Woche 56
Zeitraum 2: Prozentsatz der Teilnehmer mit vom Ermittler bewerteten Schüben
Zeitfenster: Woche 28 bis Woche 56
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit vom Prüfarzt beurteilten Schüben wurde gemeldet.
Woche 28 bis Woche 56
Perioden 1, 2 und 3: Konzentration von Gesamtaktivin A im Serum
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56, Woche 76
Die Konzentration von Gesamt-Aktivin A im Serum über die Zeit wird angegeben.
Woche 28, Woche 56, Woche 76
Perioden 1, 2 und 3: Konzentrationen von funktionellem REGN2477 im Serum
Zeitfenster: Woche 28, Woche 56, Woche 76
Konzentrationen von REGN2477, das zur Zielbindung fähig ist, wurden gemessen (funktionelles Medikament).
Woche 28, Woche 56, Woche 76
Zeiträume 1, 2 und 3: Anzahl der Teilnehmer mit klinischer Auswirkung von behandlungsbedingten Anti-Drug-Antikörpern (ADA) auf REGN2477
Zeitfenster: Bis Woche 76
Die Immunogenität wurde durch ADA-Antworten und -Titer charakterisiert. Antwortkategorien: Negativ – negative ADA-Antwort zu allen Zeitpunkten, unabhängig von fehlenden Proben; Vorbestehende Immunreaktivität – positive ADA-Antwort zu Studienbeginn mit allen negativen Ergebnissen nach der ersten Dosis oder positive Reaktion zu Studienbeginn mit allen ADA-Antworten nach der ersten Dosis < 9-fach über den Ausgangstiterwerten; Durch die Behandlung verstärktes Ansprechen – positives Ansprechen im Assay nach der ersten Dosis, >= 9-fach über den Ausgangstiterwerten, wenn die Ausgangsergebnisse positiv sind; Behandlungsbedingte Reaktion – ADA-positive Reaktion im REGN2477 ADA-Assay nach der ersten Dosis, wenn Ausgangswerte = negativ oder fehlend.
Bis Woche 76

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

26. Februar 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

16. September 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

16. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

15. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

2. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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