Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mitokondriális funkció a transztiretin amiloidózisban (MIT-Amylose)

2023. augusztus 25. frissítette: University Hospital Center of Martinique

Mitokondriális funkció a transztiretin amiloidózisban: a MIT-AMYLOSE vizsgálat.

Az örökletes (családi) amiloidózis, amely egy mutált vagy variáns transztiretin hibás felrakódásából ered, az amiloid kardiomiopátia leggyakoribb formája a karibi medencében. Az érintett szervek mindig extracelluláris amiloid lerakódásokat tartalmaznak a szívizomban. A keringő vagy prefibrilláris amiloidogén fehérjék szerepet játszanak a sejtműködés megzavarásában. A kutatók célja annak bizonyítása, hogy a transztiretin által közvetített amiloid betegség megváltoztatja a szívsejtek mitokondriális funkcióját.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Részletes leírás

A szisztémás amiloidózis olyan betegségek családja, amelyeket rosszul hajtogatott és/vagy rosszul összeállított fehérjék okoznak. Ezeknek a fehérjéknek az extracelluláris lerakódásai megzavarják a létfontosságú szervek működését. Kétféle amiloid általában beszivárog a szívbe: az immunglobulin könnyű láncú amiloid és a transztiretin (TTR) amiloid. A túlnyomórészt a szívet megcélzó TTR-variánsok közül a 122-es pozícióban a valin-izoleucin szubsztitúció (V122I vagy Ile122) a leggyakoribb. Ez a TTR-változat felelős az amiloid kardiomiopátia leggyakoribb formájáért a karibi medencében. Egyre több vizsgálati adat támasztja alá a keringő vagy prefibrilláris amiloidogén fehérjék központi szerepét a TTR által közvetített amiloidbetegségben a szívműködés megzavarásában. A tenyésztett kardiomiociták in vivo expozíciója a prefibrilláris és amiloidogén fehérjékkel serkenti a reaktív oxigénfajták termelődését, és megzavarja a kalciumáramlást. (A legújabb vizsgálatok azt mutatják, hogy a prefibrilláris amiloidogén fehérjék a mitokondriális úton is apoptózist indukálhatnak, ami végül szívsejt sérüléshez vezethet). Ezért egyre több bizonyíték utal arra, hogy a prefibrilláris TTR-amiloid által okozott végszervkárosodás összefüggésben lehet a mitokondriális diszfunkcióval. A szív amiloidózisának diagnózisa invazív szívbiopsziákon vagy non-invazív megközelítésen alapulhat, beleértve a hasi zsírbiopsziákból származó amiloid szöveti lerakódások azonosítását. A kutatók célja annak bizonyítása, hogy a transztiretin által közvetített amiloid betegség megváltoztatja a szubkután hasi zsírsejtek mitokondriális funkcióját.

A kutatók célja a TTR amiloidózis diagnosztizálására végzett szubkután hasi zsírbiopsziák fragmenseiben oxigráfiával értékelt mitokondriális légzés tanulmányozása. A mitokondriális légzést ADP hiányában és jelenlétében értékeljük.

Kövesse a mitokondriális légzés értékelését. Így a betegek nyomon követésére nem kerül sor.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

12

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • CHU de Martinique

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A betegek kiválasztása a kardiológiai osztály amyloidosis konzultációja során történik.

A betegeket az echokardiográfia során jellemző eltérések felfedezése után utalják erre a konzultációra.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 15 mm-nél nagyobb parietális vastagsága van az echokardiográfián, vagy a szív amiloidózisára jellemző szerkezeti és echogenitási eltérések vannak,
  • Martinique-on él,
  • Fogadja el az orvosi ellátás során a bőr alatti hasi zsírszövet biopsziájából származó maradványok felhasználását.

Kizárási kritériumok:

  • Legyél 18 év alatti,
  • Ellenjavallt a szubkután biopszia,
  • Legyen allergiás a helyi érzéstelenítőkre,
  • Terhes vagy szoptató nő,
  • Szív- és érrendszeri betegsége van, amely másodlagos szívbetegségre utal, mint például dokumentált súlyos magas vérnyomás, billentyűszűkület vagy ismert családi kardiomiopátia,
  • gondnokság/gondnokság alatt álló, vagy szabadságától megfosztott nagykorú,
  • Nem tud válaszolni egy egyszerű adminisztratív kérdőívre, vagy szabadon megadni annak nem ellenkezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Oxigénfogyasztás mérése szubkután hasi zsírbiopsziákban
Időkeret: Három hónap
A sejtek mitokondriális légzését polarográfiával mérjük „Clark” típusú oxigénelektróddal. A Clark elektróda platina katódból és ezüst anódból áll. Ha -0,6 voltos potenciálkülönbséget alkalmazunk, a platina elektróda negatívan töltődik az ezüstéhez képest, és a közegben oldott minden oxigénmolekula átdiffundál a gázáteresztő teflon membránon, és a katódon redukálódik az alábbiak szerint. reakció: O 2 + 4H + + 4e → 2H 2 O. Az így keletkezett áram arányos az oldott oxigén koncentrációjával. Az oxigéntelítési állandó (406 nmol/ml) lehetővé teszi, hogy ezeket az eredményeket oxigénfogyasztás/perc értékké alakítsuk.
Három hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az oxigénfogyasztás mértéke
Időkeret: Három hónap
Az oxigénfogyasztás mértékét (pmol O2.s-1.mg zsírszövetben kifejezve) in vivo rögzítjük különböző körülmények között, beleértve a rutin légzést és az ADP hozzáadása után. A karbonil-cianid-4-(trifluor-metoxi)-fenil-hidrazont (FCCP), a tetrametil-p-fenilén-diamin-dihidrokloridot (TMPD)-aszkorbátot és az oligomicint in vitro teszteljük a független légzés, a citokróm-c-oxidáz aktivitás és a szivárgási állapot légzésének az ATP-szintáz gátlásával történő nyomon követésére. illetőleg.
Három hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital Center of Martinique

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jocelyn INAMO, MD-PhD, CHU de Martinique

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. december 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 28.

Első közzététel (Tényleges)

2017. november 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 25.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 16/E/17

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Minden összegyűjtött IPD, minden IPD, amely az alapjául szolgál, publikációt eredményez.

IPD megosztási időkeret

Az eredmények fő publikálása után, nem korlátozott ideig.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A kutatási adatbázis egészének vagy egy részének átadásának feltételeit a kutató koordinátora/támogatója határozza meg, és írásos szerződés tárgyát képezi.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szív amiloidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Peru

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel