Hatékonysági és biztonsági tanulmány az MT-6548 értékelésére krónikus vesebetegséggel összefüggő vérszegénységben szenvedő, nem dializált alanyoknál Japánban

Bevételi kritériumok:

• A CKD diagnózisa
• eGFR < 60 ml/perc/1,73 m^2 a szűrési időszakban
• A szűrési időszak előtt 8 hétig nem részesül dialízisben, és várhatóan nem kezdi meg a dialízist a kezelési időszak alatt
• Korrekciós csoport: Nem kezelték ESA-kkal a szűrési időszakot megelőző 8 hétben
• Konverziós csoport: ESA-kezelésben részesült a szűrési időszakot megelőző 8 hétben
• A kiindulási vizithez időben legközelebb eső két szűrési Hb-szint átlaga. Korrekciós csoport: ≥8,0 g/dl és < 11,0 g/dl Konverziós csoport: ≥9,0 g/dl és ≤12,5 g/dl
• A kiindulási vizithez időben legközelebb eső két Hb-szint közötti ingadozás a szűrési időszak alatt kevesebb, mint 1,5 g/dl
• A szérum ferritin ≥ 100 ng/mL vagy TSAT ≥20% a szűrési időszakban
• Folsav és B12-vitamin ≥ a normál érték alsó határa a szűrési időszakban

Kizárási kritériumok:

• A krónikus vesebetegségtől eltérő fő ok miatt kialakuló vérszegénység: sarlósejtes betegség, mielodiszpláziás szindróma, csontvelő-fibrózis, hematológiai rosszindulatú daganatok, hemolitikus anémia, talaszémia vagy tiszta vörösvértest-aplázia
• Aktív vérzés vagy közelmúltbeli vérveszteség a szűrési időszakot megelőző 8 héten belül
• VVT transzfúzió a szűrési időszakot megelőző 8 héten belül
• A szűrési időszakot megelőző 8 héten belül tesztoszteron-enantátot vagy mepitiosztánt kapott
• AST, ALT vagy összbilirubin > 2,5-szerese a normál felső határának a szűrési időszakban
• Nem kontrollált magas vérnyomás (diasztolés vérnyomás >110 Hgmm vagy szisztolés vérnyomás >180 Hgmm) a szűrési időszakban és az 1. napon

• A szűrési időszakban végzett szemészeti vizsgálatok megfelelnek az alábbi kritériumok valamelyikének;

  • Nem állnak rendelkezésre fundamentális leletek
  • Aktív alapbetegség jelenlétére utaló leletek
• Súlyos szívelégtelenség (New York Heart Association IV. osztály)
• Cerebrovaszkuláris rendellenesség vagy akut koronária szindróma (instabil angina vagy szívinfarktus miatti kórházi kezelés), amely koszorúér- vagy szívelégtelenség miatti sürgős perkután beavatkozás miatt kórházi kezelést igényel a szűrési időszakot megelőző 12 héten belül
• Rosszindulatú daganat jelenlegi vagy anamnézisében. Az elmúlt 5 évben kiújulatlan rosszindulatú daganat anamnézisében nem jelent kizárási feltételt
• Újonnan fellépő vagy visszatérő mélyvénás trombózis vagy tüdőembólia a szűrési időszakot megelőző 12 héten belül
• Hemosiderosis vagy hemochromatosis jelenlegi vagy kórtörténetében
• Korábbi szervátültetés vagy tervezett szervátültetés, vagy korábbi vérképző őssejt vagy csontvelő transzplantáció
• Fogamzóképes korú férfiak és nők, akik nem hajlandók elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a kijelölt időszakban (Férfiak: a vizsgálat alatt és 90 nappal az utolsó adag után, nők: a vizsgálat alatt és 30 nappal az utolsó adag után)
• Nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy várhatóan terhesek lesznek