Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat a dupilumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére lokalizált szklerodermában (DupiMorph)

2022. november 2. frissítette: Sabine Eming, University of Cologne

Véletlenszerű, placebo-kontrollos IIa fázisú klinikai vizsgálat a szubkután dupilumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére lokalizált szklerodermában

A DupiMorph vizsgálat a Dupilumab hatékonyságát értékeli lokalizált sclerodermás betegeknél. A dupilumabot az Egyesült Államokban és az EU-ban engedélyezték a közepesen súlyos/súlyos atópiás dermatitisz kezelésére, és 2018 óta az Egyesült Államokban a súlyos asztma kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A lokalizált scleroderma (LS) a szklerotikus bőrbetegségek heterogén csoportját foglalja magában. A jelentések szerint az LS előfordulási gyakorisága körülbelül 27 eset/1x106, és így körülbelül 2-3-szor magasabb a szisztémás sclerodermához képest. Bár a legtöbb esetben nem halálos, a betegség jelentősen befolyásolhatja az életminőséget. A fibrózis helyétől függően a rendellenesség csontdeformitást, alopeciát, bőrsorvadást vagy súlyos hipo-/hiperpigmentációval járó elváltozásokat okozhat.

A betegség patomechanikailag kevéssé ismert, és hatékony terápia jelenleg nincs jóváhagyva. A legígéretesebb kezelések a mai napig a metotrexát ± pulzáló kortikoszteroidok vagy a PUVA vagy UVA1 fototerápia. Azonban ezekben a vizsgálatokban alacsony a kezelt betegek száma. A válaszadási arány alacsony és nem konzisztens: az UVA1-gyel kezelt betegek körülbelül 50%-a tapasztal három éven belül kiújulást. Nincsenek tanulmányok a helyi kortikoszteroidok hatékonyságáról LS-ben. Kis kísérleti tanulmányok és néhány esetjelentés írja le a léziók regresszióját a helyi calcineurin inhibitorok alkalmazása után. Ráadásul a jelenlegi terápiák csak rövid ideig alkalmazhatók az akut fázisban, a hosszan tartó használat mellékhatásprofilja miatt (pl. bőrsorvadás helyi szteroidok hatására, bőrrák a hosszú távú UV-terápia hatására, többszörös mellékhatás a metotrexát és/vagy kortikoszteroidok hosszú távú alkalmazása miatt). Ezért ez a vizsgálat a placebóval összehasonlítva értékeli a 14 naponként szubkután beadott Dupilumab hatékonyságát Morpheában (plakkos típusú) vagy generalizált lokalizált sclerodermában (legalább három anatómiai helyet érintő) szenvedő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

45

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Köln, Németország, 50924
        • Toborzás
        • Uniklinik Köln, Klinik für Dermatologie und Venerologie
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sabine Eming, Prof. Dr.
        • Kutatásvezető:
          • Nicolas Hunzelmann, Prof. Dr.
        • Alkutató:
          • Pia Moinzadeh, PD Dr.
        • Alkutató:
          • Judith Kästle
        • Alkutató:
          • Phillip Szudybill
      • Oberhausen, Németország, 46045
        • Toborzás
        • Helios St. Elisabeth Klinik Oberhausen, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alexander Kreuter, Prof. Dr.
        • Kutatásvezető:
          • Christian Tigges, Dr.
        • Alkutató:
          • Alena-Lioba Michalowitz
        • Alkutató:
          • Bijan Koushk, Dr.
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Toborzás
        • Universitäts-Hautklinik Tübingen
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Matthias Hahn, Dr.
        • Kutatásvezető:
          • Thomas Eigentler, Prof. Dr.
        • Alkutató:
          • Martin Röcken, Prof. Dr.
        • Alkutató:
          • Benjamin Walz, Dr.
        • Alkutató:
          • Isabel Grethel

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany férfi vagy nő 18 évesnél idősebb a vizsgálati beleegyező nyilatkozat aláírásának napján
  • Járóbeteg állapot
  • kaukázusi
  • Morphea (plakk típusú) vagy generalizált lokalizált szkleroderma (legalább három anatómiai helyet érint)
  • Legalább egy lila gyűrűs elváltozás (a betegség aktív fázisa);
  • LS aktivitása az elmúlt 12 hónapban (a méret előrehaladása vagy az új plakk megjelenése alapján)
  • Fogamzóképes nők esetében: negatív terhességi teszt az 1. vizitnél
  • Fogamzóképes korú nők: Hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazása a felvételt megelőző 4 héttől, a vizsgálati kezelés teljes időtartama alatt az utolsó IMP-adag beadását követő 12 hétig.
  • Aláírt írásos beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Szisztémás immunszuppresszív terápia vagy UV-terápia kevesebb, mint 3 hónappal a beiratkozás előtt.
  • Részvétel az IMP-k vagy eszközök egy másik kísérletében, párhuzamosan, vagy kevesebb mint 6 hónappal azelőtt vagy korábbi részvétellel
  • Terhes vagy szoptató anya
  • Egyéb jelentős krónikus gyulladásos vagy autoimmun betegségek diagnosztizálása. A következő autoimmun betegségekben szenvedő betegeket kizárták a vizsgálatból: Sclerosis multiplex, primer biliaris cirrhosis, I. típusú diabetes mellitus. A következő autoimmun betegségekben szenvedő betegek minősülnek alkalmasnak: Lichen sclerosus, vitiligo, alopecia arthritis, pajzsmirigy betegségek (pl. Hashimoto-kór). A fent felsorolt ​​bármely autoimmun betegségben szenvedő betegeket csak a vezető koordináló vizsgálóval folytatott konzultációt követően szabad bevonni.
  • Helyi immunszuppresszív kezelés kevesebb, mint 1 hónappal a beiratkozás előtt
  • Egyidejű fényterápia
  • Ismert helmintózis (helmintózis)
  • Bármilyen állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló megítélése szerint elfogadhatatlan kockázatot jelent az alany számára a vizsgálatban való részvétel tekintetében, vagy megzavarhatja a vizsgálatban szereplő értékeléseket. Például. kontrollálatlan pszichiátriai betegség vagy klinikailag releváns kábítószerrel való visszaélés a kórtörténetében.
  • Ismert túlérzékenység az IMP bármely összetevőjével szemben
  • Élő (gyengített) vakcinával végzett kezelés a beiratkozást megelőző 3 hónapon belül
  • Rosszindulatú daganat a kórelőzményében (kivéve azokat a betegeket, akiknél teljesen kezelt in situ méhnyakrák, teljesen kezelt és megoldódott, nem áttétes laphámsejtes vagy bazálissejtes bőrkarcinóma)
  • Aktív tuberkulózis vagy nem tuberkulózisos mikobakteriális fertőzés vagy látens kezeletlen tuberkulózis ismert diagnózisa, kivéve, ha szakorvos jól dokumentálja, hogy a beteget megfelelően kezelték
  • HIV, HBV vagy HCV fertőzés ismert diagnózisa
  • Napozófülke/szalon rendszeres használata (hetente több mint 2 látogatás).
  • Az asztma ismert diagnózisa

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Dupilumab
30 beteg; Dupilumab s.c. injekció; 2 használatra kész fecskendő (600 mg) kezdeti (V1), 1 használatra kész fecskendő (300 mg) 14 naponta (V2- V13) Dupilumab s.c. injekció egészséges bőrbe, 24 hét
Drog: Dupilumab 300 mg oldatos injekció
Első adag: 600 mg (2 fecskendő); további adagok: 300 mg (1 fecskendő)
Más nevek:
  • Dupixens
Placebo Comparator: Placebo
15 beteg; placebo s.c. injekció; 2 használatra kész fecskendő kezdeti (V1), 1 használatra kész fecskendő 14 naponta (V2-V13) placebo s.c. injekció egészséges bőrbe, 24 hét
Egyéb: Placebo
Első adag: 2 fecskendő, hatóanyag nélkül; további adagok: 1 fecskendő, hatóanyag nélkül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
LoSCAT céllézió
Időkeret: Kiindulási állapot a kezelés befejezéséig, 24 hét
A kezelésre adott választ a LoSCAT (Localized Scleroderma Ctaneous Assessment Tool) segítségével értékeljük. A célléziót a kiinduláskor és a kezelés végén értékelik. A pontszám 50%-os csökkenése 24 hét után (V14. kezelési vizit vége) a kiindulási vizithez (V1) képest, mint kezelési válasz.
Kiindulási állapot a kezelés befejezéséig, 24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
mLoSSI minden elváltozást
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Az összes létező elváltozás mLoSSI (Localized Scleroderma Skin Activity Index) változása a kezelés során, a kezelés végén és a nyomon követés során
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
LoSDI minden elváltozás
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A LoSDI (Localized Scleroderma Skin Damage Index) változása az összes meglévő elváltozásnál a kezelés során, a kezelés végén és a nyomon követés során
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A léziók száma
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Az összes meglévő nem célpont és új elváltozás száma a teljes bőrfelületen a kezelés során, a kezelés végén és a nyomon követés során
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
DLQI
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Változás a bőrgyógyászati ​​életminőség-indexben (DLQI). A DLQI-t úgy számítják ki, hogy az egyes kérdések pontszámait összeadják, így a maximum 30 és a minimum 0. Minél magasabb a pontszám, annál jobban romlik az életminőség.
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
RNAseq
Időkeret: Kiindulási állapot a kezelés befejezéséig, 24 hét
Lokalizált scleroderma génaláírása Dupilumab-kezelés után: a lézióból (lila gyűrű, opcionális: központ) kapott szövetbiopsziák RNS-szekvenciája a kezelés előtt (V1. vizit) és után (EoT V14) és egészséges bőr a kezelés előtt
Kiindulási állapot a kezelés befejezéséig, 24 hét
RT-qPCR
Időkeret: Kiindulási állapot a kezelés befejezéséig, 24 hét
Az RNAseq által azonosított gének génexpressziójában bekövetkezett változás számszerűsítése lokalizált sclerodermás betegek szövetében Dupilumab-kezelés után: A lézióból (lila gyűrű, opcionális: center) nyert szövetbiopsziák RT-qPCR-e a kezelés előtt (V1 kiindulási vizit) és után (vége) of Treatment Látogassa meg a V14) és egészséges bőrt a kezelés előtt
Kiindulási állapot a kezelés befejezéséig, 24 hét
Nemkívánatos események (AE)
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A nemkívánatos eseményeket a vizsgálat során dokumentálni kell
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Fizikális vizsgálat
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A vizsgálat során dokumentálni kell a fizikális vizsgálatot (az általános megjelenést, beleértve a bőrt, a fejet és a torkot (fej, szemek, fülek, orr és torok), nyirokcsomókat, légzőszervi, szív- és érrendszeri, izom-csontrendszeri és neurológiai rendszereket).
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Testsúly
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A testtömeg a vizsgálat során végig dokumentálva lesz.
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Vérnyomás
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A vérnyomást a vizsgálat során dokumentálni kell.
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Pulzusszám
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A pulzusszámot a vizsgálat során dokumentálni kell.
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Testhőmérséklet
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A testhőmérsékletet a vizsgálat során dokumentálni kell.
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Hematokrit (HcT)
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A hematokrit (HcT) a kezelés végén és a nyomon követés során dokumentálásra kerül
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Hemoglobin
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A hemoglobint (Hgb) a kezelés végén és az utánkövetés során dokumentálni kell
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Vérsejtszám
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A vérlemezkeszámot és a differenciális fehérvérsejtszámot a kezelés végén és a nyomon követés során dokumentálni kell
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Vérenzimek
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A klinikai kémiai paramétereket (aszpartát-aminotranszferáz (AST), alanin-aminotranszferáz (ALT), gamma-glutamil-transzferáz (GGT), tejsav-dehidrogenáz (LDH)) dokumentálni kell a kezelés végén és a nyomon követés során.
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Klinikai kémia
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A klinikai kémiai paramétereket (kreatinin) a kezelés végén és a nyomon követés során dokumentálni kell
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Anti-nukleáris antitestek (ANA-k) szintje
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Az anti-nukleáris antitestek (ANA-k) szintjének változása
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
A szérum citokin szintje
Időkeret: Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét
Az IL-4, IL-5, IL-13, periosztin, dipeptidil-peptidáz-4 szérumszintjének változása
Kiindulási állapot a nyomon követési látogatásig, 48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Cologne

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sabine Eming, Prof. Dr., University of Cologne

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. május 19.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. december 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 13.

Első közzététel (Tényleges)

2019. december 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. november 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. november 2.

Utolsó ellenőrzés

2022. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Uni-Koeln-3815
  • 2019-002036-90 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel