Studio pilota in doppio cieco controllato con placebo su Sirolimus nella fibrosi polmonare idiopatica (IPF)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 21 e 85 anni

2. Individui con diagnosi di IPF, sulla base di:

   • sintomi clinici coerenti con la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) di durata > 3 mesi, più
   • UIP diagnosticata istologicamente o funzionalità TC diagnostica ad alta risoluzione del torace di UIP, plus
   • valutazione negativa per cause note di UIP
3. Capacità di comprendere un modulo di consenso informato scritto e rispettare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Caratteristiche cliniche o diagnosi nota di un'infezione attiva, inclusa la tubercolosi latente non trattata
2. Caratteristiche cliniche o diagnosi nota di malignità
3. Diagnosi nota di una malattia polmonare interstiziale diversa dall'IPF inclusa ma non limitata a sarcoidosi, polmonite da ipersensibilità, polmonite interstiziale non specifica (NSIP).
4. Storia di esposizioni ambientali clinicamente significative note per causare malattie polmonari interstiziali (inclusi ma non limitati a farmaci, amianto, silice, berillio, radiazioni, uccelli domestici, ecc.).
5. Diagnosi di qualsiasi malattia del tessuto connettivo (incluse ma non limitate a sclerodermia, LES, artrite reumatoide) o vasculiti secondo i criteri dell'American College of Rheumatology.
6. Pressione arteriosa sistolica < 100 o >145 mmHg o pressione arteriosa diastolica < 50 o >90 mmHg
7. Evidenza di infezione attiva entro 1 settimana prima dell'arruolamento.
8. Programma di riabilitazione cardiopolmonare recentemente avviato (<8 settimane prima della visita basale) o pianificato prima della conclusione dello studio
9. Storia di malattia cardiaca instabile o in peggioramento, inclusi ma non limitati a: infarto del miocardio, intervento chirurgico di bypass delle arterie coronarie o angioplastica negli ultimi 6 mesi, insufficienza cardiaca congestizia che ha richiesto il ricovero in ospedale negli ultimi 6 mesi o aritmia incontrollata
10. Storia di malattia neurologica instabile o in peggioramento, inclusi ma non limitati a: TIA o ictus
11. Donne in gravidanza o in allattamento. Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero o urina negativo prima del trattamento e accettare di praticare l'astinenza o prevenire la gravidanza almeno con un metodo contraccettivo di barriera.
12. Pannello epatico sopra i limiti specifici allo screening: bilirubina totale > 1,5 volte il limite superiore della norma, AST, ALT o fosfatasi alcalina > 3 volte il limite superiore della norma allo screening.
13. Ematologia al di fuori dei limiti specificati, WBC <2.500/mm3, ematocrito <30, piastrine <100.000/mm3 allo screening.
14. Terapia sperimentale per qualsiasi indicazione entro 28 giorni prima del trattamento.
15. Trattamento in corso con farmaci che sono forti inibitori del CYP3A4 o della P-gp, vale a dire bromocriptina, cimetidina, cisapride, clotrimazolo, danazolo, diltiazem, fluconazolo, inibitori della proteasi dell'HIV (ad es. ritonavir, indinavir), metoclopramide, nicardipina, troleandomicina, verapamil
16. Incapacità o riluttanza a soddisfare i requisiti per il processo.