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Una prova di Fedratinib in soggetti con DIPSS, mielofibrosi primaria a rischio intermedio o alto, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale e precedentemente trattati con ruxolitinib (FREEDOM)

11 dicembre 2024 aggiornato da: Celgene

Uno studio di fase 3b, multicentrico, a braccio singolo, in aperto sull'efficacia e la sicurezza di Fedratinib in soggetti con DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System)-mielofibrosi primaria (PMF) a rischio intermedio o elevato, mielofibrosi vera post-policitemia (post- PV MF), o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (Post-ET MF) e precedentemente trattata con Ruxolitinib

Questa è una prova di efficacia e sicurezza a braccio singolo, in aperto, di Fedratinib in soggetti con DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) -Mielofibrosi primaria (PMF) a rischio intermedio o elevato, Mielofibrosi vera post-policitemia (MF post-PV), o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF) e precedentemente trattata con Ruxolitinib.

L'obiettivo primario dello studio è valutare la percentuale di soggetti con una riduzione di almeno il 35% delle dimensioni della milza e uno degli obiettivi secondari è valutare la sicurezza di fedratinib.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questa è una prova di efficacia e sicurezza a braccio singolo, in aperto, di Fedratinib in soggetti con DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) -Mielofibrosi primaria (PMF) a rischio intermedio o elevato, Mielofibrosi vera post-policitemia (MF post-PV), o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF) e precedentemente trattata con Ruxolitinib.

La riduzione del volume della milza alla fine del ciclo 6 come obiettivo primario. Gli obiettivi secondari dello studio sono valutare ulteriormente la sicurezza e valutare e implementare strategie di mitigazione per WE e per eventi avversi gastrointestinali (GI).

Lo studio si svolgerà in più centri per fornire l'accesso a un'ampia popolazione e avere la certezza che i risultati avranno probabilmente un'applicabilità generale.

Anche questo è condotto come studio in aperto per raccogliere dati di efficacia e sicurezza con l'uso di fedratinib, non si verificherà alcuna randomizzazione o stratificazione.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
38

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
A disposizione

A disposizione

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2A5
        • Local Institution - 203
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 6B5
        • Local Institution - 207
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Local Institution - 205
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 200
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Local Institution - 202
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Local Institution - 201
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1K 2R1
        • Local Institution - 204
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Local Institution - 117
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Local Institution - 126
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Local Institution - 113
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Local Institution - 112
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Local Institution - 109
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
        • Local Institution - 121
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-7314
        • Local Institution - 100
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21229-5299
        • Local Institution - 123
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Local Institution - 118
      • Columbia, Maryland, Stati Uniti, 21044
        • Local Institution - 127
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Local Institution - 103
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Local Institution - 101
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112-2027
        • Local Institution - 128
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11212
        • Local Institution - 130
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Local Institution - 115
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Local Institution - 124
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Local Institution - 105
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Local Institution - 114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Local Institution - 111
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Local Institution - 106
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Local Institution - 108
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8852
        • Local Institution - 119
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Local Institution - 132
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77303
        • Local Institution - 110
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Local Institution - 120
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Local Institution - 116
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792-2454
        • Local Institution - 129

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Principali criteri di inclusione dello studio

  1. Il soggetto ha almeno 18 anni di età al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF)
  2. Il soggetto ha un punteggio di prestazione (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2
  3. Il soggetto ha diagnosi di mielofibrosi primaria (PMF) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016, o diagnosi di mielofibrosi post-ET o post-PV secondo i criteri IWG-MRT 2007, confermata dal più recente rapporto di patologia locale
  4. Il soggetto ha un punteggio di rischio DIPSS intermedio o alto
  5. - Il soggetto presenta una splenomegalia misurabile durante il periodo di screening, come dimostrato dal volume della milza di ≥ 450 cm3 mediante valutazione MRI o TC o dalla milza palpabile che misura ≥ 5 cm al di sotto del margine costale sinistro.

  6. Il soggetto è stato precedentemente esposto a ruxolitinib, durante la diagnosi di MF (PMF, post-ET MF o post-PV MF) e deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri (a o b)

    1. Trattamento con ruxolitinib per ≥ 3 mesi

    2. Trattamento con ruxolitinib per ≥ 28 giorni complicato da uno dei seguenti:

      • Sviluppo di un requisito di trasfusione di globuli rossi (almeno 2 unità/mese per 2 mesi) o
      • Eventi avversi di grado ≥ 3 di trombocitopenia, anemia, ematoma e/o emorragia durante il trattamento con ruxolitinib
  7. - Il soggetto deve avere tossicità correlate al trattamento dalla terapia precedente risolte al Grado 1 o al basale pretrattamento prima dell'inizio dell'ultima terapia prima del trattamento con fedratinib.
  8. Il soggetto deve comprendere e firmare volontariamente un ICF prima che venga condotta qualsiasi valutazione/procedura correlata allo studio
  9. - Il soggetto è disposto e in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo
  10. I partecipanti devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace

Criteri di esclusione:

Principali criteri di esclusione dallo studio

  1. Qualsiasi delle seguenti anomalie di laboratorio:

    1. Piastrine < 50.000/μL
    2. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,0 x 109/L
    3. Conta dei globuli bianchi (WBC) > 100 x 10^9/L
    4. Mieloblasti > 5% nel sangue periferico
    5. Velocità di filtrazione glomerulare stimata < 30 ml/min/1,73 m^2 (secondo la formula Modification of Diet in Renal Disease [MDRD])
    6. Amilasi o lipasi sierica > 1,5 x ULN (limite superiore della norma)
    7. Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) > 3 x ULN
    8. Bilirubina totale > 1,5 x ULN, la bilirubina totale del soggetto tra 1,5 e 3,0 x ULN è ammissibile se la frazione di bilirubina diretta è < 25% della bilirubina totale
  2. Il soggetto è una donna incinta o in allattamento
  3. Soggetto con precedente splenectomia
  4. Soggetto con trapianto di cellule ematopoietiche precedente o pianificato
  5. Soggetto con precedente storia di encefalopatia, inclusa quella di Wernicke
  6. Soggetto con segni o sintomi di encefalopatia inclusa quella di Wernicke (p. es., grave atassia, paralisi oculare o segni cerebellari)
  7. Soggetto con carenza di tiamina, definita come livelli di tiamina nel sangue intero al di sotto del range normale secondo gli standard istituzionali e non corretti prima dell'arruolamento nello studio
  8. Soggetti con trattamento concomitante o uso di farmaci, agenti erboristici o alimenti noti per essere induttori forti o moderati del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) o doppi inibitori del CYP2C19 e del CYP3A4
  9. Soggetto a chemioterapia, terapia farmacologica immunomodulante (p. es., talidomide, interferone-alfa), anagrelide, terapia immunosoppressiva, corticosteroidi sistemici > 10 mg/die di prednisone o equivalente. I soggetti che hanno avuto una precedente esposizione all'idrossiurea (ad es. Hydrea) in passato possono essere arruolati nello studio purché non sia stata somministrata entro 14 giorni prima dell'inizio del trattamento con fedratinib
  10. Il soggetto ha ricevuto ruxolitinib entro 14 giorni prima dell'inizio di fedratinib
  11. Soggetti in trattamento con fattore di crescita mieloide (p. es., fattore stimolante le colonie di granulociti [G-CSF]) entro 14 giorni prima dell'inizio del trattamento con fedratinib
  12. Soggetto con precedente esposizione a inibitori della Janus chinasi (JAK) per più di 1 ciclo diverso dal trattamento con ruxolitinib
  13. Soggetto in trattamento con aspirina con dosi > 150 mg al giorno
  14. Soggetto sottoposto a intervento chirurgico maggiore entro 28 giorni prima dell'inizio del trattamento con fedratinib
  15. Soggetto con diagnosi di malattia epatica cronica (p. es., malattia epatica alcolica cronica, epatite autoimmune, colangite sclerosante, cirrosi biliare primitiva, emocromatosi, steatoepatite non alcolica)

  16. Soggetto con precedente tumore maligno diverso dalla malattia in studio a meno che il soggetto non abbia richiesto un trattamento per il tumore maligno per almeno 3 anni prima dell'arruolamento.

    Tuttavia, i soggetti con le seguenti anamnesi/condizioni concomitanti purché trattati con successo possono arruolarsi: carcinoma cutaneo non invasivo, carcinoma cervicale in situ, carcinoma in situ della mammella, reperto istologico incidentale di carcinoma prostatico (T1a o T1b utilizzando il tumore, linfonodi, metastasi [TNM] sistema di stadiazione clinica), o è esente da malattia e solo in trattamento ormonale

  17. Soggetto con insufficienza cardiaca congestizia incontrollata (classificazione 3 o 4 della New York Heart Association)
  18. Soggetto con virus dell'immunodeficienza umana (HIV) noto, epatite B infettiva attiva nota (HepB) e/o epatite C infettiva attiva nota (HepC)
  19. Soggetto con grave infezione attiva
  20. Soggetto con presenza di qualsiasi disturbo gastrico o di altro tipo significativo che potrebbe inibire l'assorbimento di farmaci per via orale
  21. Il soggetto non è in grado di deglutire la capsula
  22. - Il soggetto presenta una condizione medica significativa, un'anomalia di laboratorio o una malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di partecipare allo studio
  23. Il soggetto presenta qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio
  24. Il soggetto ha una condizione che confonde la capacità di interpretare i dati dello studio
  25. Soggetto con partecipazione a qualsiasi studio di un agente sperimentale (farmaco, biologico, dispositivo) entro 30 giorni prima dell'inizio del trattamento con fedratinib
  26. Soggetto con aspettativa di vita inferiore a 6 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Somministrazione di Fedratinib 400 mg/die
Prodotto sperimentale (IP) autosomministrato (400 mg/giorno) in regime ambulatoriale, una volta al giorno preferibilmente con il cibo durante il pasto serale alla stessa ora ogni giorno in cicli consecutivi di 4 settimane (28 giorni).
Droga: FEDRATINIB
Un inibitore potente e selettivo dell'attività della chinasi JAK2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno una riduzione del volume della milza (SVR) ≥ 35% alla fine del ciclo 6
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine del ciclo 6 (circa 168 giorni)
Percentuale di partecipanti che hanno una SVR ≥ 35% alla fine del Ciclo 6 rispetto al basale. I partecipanti con un volume della milza MRI/TC mancante alla fine del Ciclo 6, compresi quelli che soddisfano i criteri per la progressione della splenomegalia prima della fine del Ciclo 6, saranno considerati non responsivi. Il valore basale è definito come l'ultimo valore o misurazione effettuata prima della prima dose nello studio
Dalla prima dose alla fine del ciclo 6 (circa 168 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti di eventi avversi di tutti i gradi (AE) e di grado 3/4
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose. (una media di 50,3 settimane fino a un massimo di 128 settimane)
Numero di partecipanti e gravità degli eventi avversi di tutti i gradi (AE) e di grado 3/4 secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) versione 5 del National Cancer Institute.
Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose. (una media di 50,3 settimane fino a un massimo di 128 settimane)
Numero di partecipanti e gravità del trattamento Eventi avversi di tutti i gradi (EA) correlati al trattamento e AE di grado 3/4
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose. (una media di 50,3 settimane fino a un massimo di 124 settimane)
Il numero di partecipanti e la gravità del trattamento hanno correlato tutti gli eventi avversi di grado (AE) e gli eventi avversi di grado 3/4 secondo NCI CTCAE.
Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose. (una media di 50,3 settimane fino a un massimo di 124 settimane)
Variazione media rispetto al basale nelle analisi di laboratorio di ematologia - Emoglobina
Lasso di tempo: al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1
Variazione media rispetto al basale nelle analisi di laboratorio di ematologia - emoglobina
al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1
Variazione media rispetto al basale nelle analisi di laboratorio di ematologia - Eritrociti
Lasso di tempo: al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1

Variazione media rispetto al basale nelle analisi di laboratorio di ematologia - eritrociti.

Il valore basale è definito come l'ultimo valore o misurazione effettuata prima della prima dose nello studio
al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1
Variazione media rispetto al basale nelle analisi di laboratorio di ematologia - piastrine, leucociti e neutrofili
Lasso di tempo: al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1

Variazione media rispetto al basale nelle analisi di laboratorio di ematologia - piastrine, leucociti e neutrofili.

Il valore basale è definito come l'ultimo valore o misurazione effettuata prima della prima dose nello studio
al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1
Variazione media rispetto al basale nella percentuale di blasti/leucociti nelle analisi di laboratorio di ematologia
Lasso di tempo: al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1

Variazione media rispetto al basale nelle analisi di laboratorio di ematologia - blasti/leucociti

Il valore basale è definito come l'ultimo valore o misurazione effettuata prima della prima dose nello studio
al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1
Variazione media rispetto al basale nell'analisi dei parametri chimici - ALT, AST, amilasi, lipasi
Lasso di tempo: al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1

Variazione media rispetto al basale nell'analisi dei parametri chimici - ALT, AST, amilasi, lipasi

Il valore basale è definito come l'ultimo valore o misurazione effettuata prima della prima dose nello studio
al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1
Variazione media rispetto al basale nell'analisi dei parametri chimici - Creatinina
Lasso di tempo: al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1

Variazione media rispetto al basale nell'analisi dei parametri chimici - Creatinina.

Il valore basale è definito come l'ultimo valore o misurazione effettuata prima della prima dose nello studio
al Ciclo 4 Giorno 1 e al Ciclo 7 Giorno 1
Tasso di risposta della milza alla palpazione
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine del ciclo 6 (circa 168 giorni)
Il tasso di risposta della milza alla palpazione è la percentuale di partecipanti con una risposta della milza secondo l'IWG-MRT 2013 alla fine del ciclo 6 rispetto al basale. Questo sarà calcolato per i partecipanti che hanno una milza ingrossata (≥ 5 cm sotto LCM) al basale. I partecipanti con una valutazione delle dimensioni della milza mancante alla fine del Ciclo 6, compresi quelli che soddisfano i criteri per la progressione della splenomegalia prima della fine del Ciclo 6, saranno considerati non rispondenti.
Dalla prima dose alla fine del ciclo 6 (circa 168 giorni)
Tasso di risposta ai sintomi
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine del ciclo 6 (circa 168 giorni)
Il tasso di risposta dei sintomi (SRR) è definito come la percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 50% dal basale alla fine del Ciclo 6 nel punteggio totale dei sintomi (TSS) misurato da MFSAF versione 4.0. Il TSS sarà definito come la somma di ciascuno dei 7 punteggi dei sintomi. I partecipanti senza un TSS al basale> 0 saranno considerati non valutabili (a causa dell'assenza di spazio per la riduzione dei sintomi) per l'analisi SRR. I partecipanti con un TSS mancante alla fine del Ciclo 6 o che hanno avuto una progressione della malattia prima della fine del Ciclo 6 saranno considerati non responsivi.
Dalla prima dose alla fine del ciclo 6 (circa 168 giorni)
Numero di partecipanti con eventi avversi di grado 3 o superiore: nausea, vomito, diarrea ed encefalopatia, inclusa quella di Wernicke.
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine del trattamento (in media 50,3 settimane fino a un massimo di 124 settimane)
Numero di partecipanti con eventi avversi di grado 3 o superiore: nausea, vomito, diarrea ed encefalopatia inclusa quella di Wernicke.
Dalla prima dose alla fine del trattamento (in media 50,3 settimane fino a un massimo di 124 settimane)
Durabilità della risposta del volume della milza mediante MRI/CT (DR)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 del Ciclo 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa una media di 59,40 settimane)
La durabilità della risposta del volume della milza (DR) mediante MRI/CT è definita come il tempo trascorso dalla prima risposta della milza documentata (ovvero, riduzione ≥ 35% del volume della milza) alla data della successiva progressione della malattia (PD) (ovvero, aumento ≥ 25% nel volume della milza rispetto al basale) o morte, a seconda di quale evento si sia verificato prima. In assenza di un evento (ovvero, successiva riduzione del volume della milza < 35% prima dell'esecuzione dell'analisi), il DR verrà censurato alla data dell'ultima valutazione valida eseguita prima della data di esecuzione dell'analisi. La durabilità della risposta del volume della milza mediante scansione MRI/CT sarà analizzata utilizzando il metodo Kaplan-Meier.
Dal Giorno 1 del Ciclo 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa una media di 59,40 settimane)
Durabilità della risposta della milza alla palpazione (DRP)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 del Ciclo 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa una media di 59,32 settimane)
La durabilità della risposta della milza mediante palpazione (DRP) è definita come il tempo trascorso dalla data della prima risposta palpabile della milza documentata, secondo l'IWG-MRT 2013, alla data della successiva PD secondo l'IWG-MRT 2013 o alla morte, a seconda di quale evento si verifichi prima. La durabilità della risposta della milza alla palpazione secondo i criteri IWG-MRT 2013 sarà calcolata per i soggetti che hanno una milza ingrossata al basale (≥ 5 cm sotto LCM) e che hanno una risposta della milza alla palpazione. In assenza di un evento (cioè nessuna perdita di risposta della milza alla palpazione) prima dell'esecuzione dell'analisi, il DRP verrà censurato alla data dell'ultima valutazione valida eseguita prima della data di esecuzione dell'analisi. La durabilità della risposta della milza mediante palpazione sarà analizzata utilizzando il metodo Kaplan-Meier (K-M).
Dal Giorno 1 del Ciclo 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa una media di 59,32 settimane)
Durabilità della risposta ai sintomi (DSR)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 del Ciclo 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa una media di 31,33 settimane)
La durabilità della risposta ai sintomi è definita come il tempo trascorso dalla prima risposta documentata della TSS (ovvero, riduzione della TSS ≥ 50%) misurata da MFSAF versione 4.0 alla prima riduzione documentata della TSS < 50%. In assenza di riduzione del TSS < 50% prima dell'analisi effettuata, il DSR verrà censurato alla data dell'ultima valutazione valida effettuata prima della data dell'analisi effettuata.
Dal Giorno 1 del Ciclo 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa una media di 31,33 settimane)
Numero di partecipanti con livelli di tiamina <limite inferiore della norma (LLN).
Lasso di tempo: Al Ciclo 1, 2, 3 e successivamente ogni 3 cicli fino alla fine del trattamento (una media di 50,3 settimane fino a un massimo di 124 settimane)

Numero di partecipanti con livelli di tiamina < LLN.

L'LLN della tiamina è 70 nmol/L.
Al Ciclo 1, 2, 3 e successivamente ogni 3 cicli fino alla fine del trattamento (una media di 50,3 settimane fino a un massimo di 124 settimane)
Numero di partecipanti con livelli di tiamina > Limite superiore della norma (ULN).
Lasso di tempo: Al Ciclo 1, 2, 3 e successivamente ogni 3 cicli fino alla fine del trattamento (una media di 50,3 settimane fino a un massimo di 124 settimane)

Numero di partecipanti con livelli di tiamina > ULN.

L'ULN della tiamina è 180 nmol/L.
Al Ciclo 1, 2, 3 e successivamente ogni 3 cicli fino alla fine del trattamento (una media di 50,3 settimane fino a un massimo di 124 settimane)
Numero di partecipanti con risultati di laboratorio clinicamente notevoli, grado 3 o 4
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose. (una media di 50,3 settimane fino ad un massimo di 124 settimane)
Numero di partecipanti con risultati di laboratorio clinicamente notevoli, Grado 3 o 4
Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose. (una media di 50,3 settimane fino ad un massimo di 124 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Celgene

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Impact Biomedicines, Inc., a wholly owned subsidiary of Celgene Corporation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
27 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
26 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
8 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 dicembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 dicembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FEDR-MF-001
  • U1111-1223-2862 (Altro identificatore: WHO)
  • 2018-002237-38 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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