Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med Fedratinib hos personer med DIPSS, intermediær eller højrisiko primær myelofibrose, postpolycytæmi Vera myelofibrose eller postessentiel trombocytæmi myelofibrose og tidligere behandlet med ruxolitinib (FREEDOM)

11. december 2024 opdateret af: Celgene

En fase 3b, multicenter-, enkeltarms-, åben-label effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af Fedratinib i forsøgspersoner med DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) - mellemliggende eller højrisiko primær myelofibrose (PMF), post-polycytæmi vera myelofibrose (post- PV MF), eller post-essentiel trombocytæmi myelofibrose (Post-ET MF) og tidligere behandlet med Ruxolitinib

Dette er enkeltarms, åbent-label effektivitets- og sikkerhedsforsøg med Fedratinib i forsøgspersoner med DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System)-intermediær eller højrisiko primær myelofibrose (PMF), post-polycytæmi vera myelofibrose (post-PV MF), eller post-essentiel trombocytæmi myelofibrose (post-ET MF) og tidligere behandlet med ruxolitinib.

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere procentdelen af ​​forsøgspersoner med mindst 35 % reduktion i miltstørrelse, og et af de sekundære mål er at evaluere sikkerheden af ​​fedratinib.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er enkeltarms, åbent-label effektivitets- og sikkerhedsforsøg med Fedratinib i forsøgspersoner med DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System)-intermediær eller højrisiko primær myelofibrose (PMF), post-polycytæmi vera myelofibrose (post-PV MF), eller post-essentiel trombocytæmi myelofibrose (post-ET MF) og tidligere behandlet med ruxolitinib.

Reduktion af miltvolumen i slutningen af ​​cyklus 6 som det primære mål. De sekundære mål med undersøgelsen er yderligere at evaluere sikkerheden og vurdere og implementere afhjælpningsstrategier for WE og for gastrointestinale (GI) bivirkninger.

Undersøgelsen vil være på flere centre for at give adgang til en bred befolkning og have sikkerhed for, at resultaterne sandsynligvis vil have generel anvendelighed.

Dette er også udført som et åbent studie for at indsamle data om effekt og sikkerhed ved brug af fedratinib, ingen randomisering eller stratificering vil forekomme.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
38

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ledig

Ledig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2A5
        • Local Institution - 203
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 6B5
        • Local Institution - 207
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Local Institution - 205
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 200
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Local Institution - 202
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Local Institution - 201
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1K 2R1
        • Local Institution - 204
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Local Institution - 117
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
        • Local Institution - 126
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Local Institution - 113
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Local Institution - 112
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Local Institution - 109
      • Park Ridge, Illinois, Forenede Stater, 60068
        • Local Institution - 121
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-7314
        • Local Institution - 100
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21229-5299
        • Local Institution - 123
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Local Institution - 118
      • Columbia, Maryland, Forenede Stater, 21044
        • Local Institution - 127
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Local Institution - 103
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Local Institution - 101
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112-2027
        • Local Institution - 128
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11212
        • Local Institution - 130
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Local Institution - 115
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Local Institution - 124
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Local Institution - 105
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Local Institution - 114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Local Institution - 111
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Local Institution - 106
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Local Institution - 108
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8852
        • Local Institution - 119
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Local Institution - 132
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77303
        • Local Institution - 110
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Local Institution - 120
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Local Institution - 116
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792-2454
        • Local Institution - 129

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hovedundersøgelsens inklusionskriterier

  1. Forsøgspersonen er mindst 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF)
  2. Emnet har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Score (PS) på 0, 1 eller 2
  3. Forsøgspersonen har diagnosen primær myelofibrose (PMF) i henhold til 2016 Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier, eller diagnosen post-ET eller post-PV myelofibrose i henhold til IWG-MRT 2007 kriterierne, bekræftet af den seneste lokale patologirapport
  4. Emnet har en DIPSS-risikoscore på mellem eller høj
  5. Forsøgspersonen har en målbar splenomegali i screeningsperioden som vist ved miltvolumen på ≥ 450 cm3 ved MR- eller CT-scanningsvurdering eller ved palpabel milt, der måler ≥ 5 cm under venstre kystmargin.

  6. Personen har tidligere været udsat for ruxolitinib, mens han er diagnosticeret med MF (PMF, post-ET MF eller post-PV MF), og skal opfylde mindst et af følgende kriterier (a eller b)

    1. Behandling med ruxolitinib i ≥ 3 måneder

    2. Behandling med ruxolitinib i ≥ 28 dage kompliceret af et af følgende:

      • Udvikling af et transfusionsbehov for røde blodlegemer (mindst 2 enheder/måned i 2 måneder) eller
      • Grad ≥ 3 bivirkninger af trombocytopeni, anæmi, hæmatom og/eller blødning under behandling med ruxolitinib
  7. Forsøgspersonen skal have behandlingsrelaterede toksiciteter fra tidligere behandling løst til grad 1 eller før behandlingsbaseline før start af sidste behandling før behandling med fedratinib.
  8. Forsøgsperson skal forstå og frivilligt underskrive en ICF, før eventuelle undersøgelsesrelaterede vurderinger/procedurer udføres
  9. Forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav
  10. Deltagerne skal acceptere at bruge effektiv prævention

Ekskluderingskriterier:

Hovedundersøgelsesudelukkelseskriterier

  1. Enhver af følgende laboratorieabnormiteter:

    1. Blodplader < 50.000/μL
    2. Absolut neutrofiltal (ANC) < 1,0 x 109/L
    3. Hvidt blodtal (WBC) > 100 x 10^9/L
    4. Myeloblaster > 5 % i perifert blod
    5. Estimeret glomerulær filtrationshastighed < 30 ml/min/1,73 m^2 (i henhold til formlen mod ændring af diæt ved nyresygdom [MDRD])
    6. Serumamylase eller lipase > 1,5 x ULN (øvre normalgrænse)
    7. Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) > 3 x ULN
    8. Total bilirubin > 1,5 x ULN, forsøgspersonens totale bilirubin mellem 1,5 - 3,0 x ULN er berettiget, hvis den direkte bilirubinfraktion er < 25 % af den totale bilirubin
  2. Forsøgspersonen er gravid eller ammende kvinde
  3. Person med tidligere splenektomi
  4. Person med tidligere eller planlagt hæmatopoietisk celletransplantation
  5. Person med tidligere encefalopati, herunder Wernickes
  6. Person med tegn eller symptomer på encefalopati inklusive Wernickes (f.eks. svær ataksi, okulær lammelse eller cerebellare tegn)
  7. Person med thiaminmangel, defineret som thiaminniveauer i fuldblod under normalområdet i henhold til institutionel standard og ikke korrigeret før optagelse i undersøgelsen
  8. Person med samtidig behandling med eller brug af farmaceutiske, naturlægemidler eller fødevarer, der vides at være stærke eller moderate inducere af Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4) eller dobbelte CYP2C19- og CYP3A4-hæmmere
  9. Person på enhver kemoterapi, immunmodulerende lægemiddelbehandling (f.eks. thalidomid, interferon-alfa), anagrelid, immunsuppressiv terapi, systemiske kortikosteroider > 10 mg/dag prednison eller tilsvarende. Forsøgspersoner, der tidligere har været udsat for hydroxyurinstof (f.eks. Hydrea) tidligere, kan optages i undersøgelsen, så længe det ikke er blevet administreret inden for 14 dage før påbegyndelse af behandling med fedratinib.
  10. Forsøgspersonen har fået ruxolitinib inden for 14 dage før starten af ​​fedratinib
  11. Person i behandling med myeloid vækstfaktor (f.eks. granulocyt-kolonistimulerende faktor [G-CSF]) inden for 14 dage før påbegyndelse af fedratinib-behandling
  12. Person med tidligere eksponering for Janus kinase (JAK) hæmmer(e) i mere end 1 cyklus ud over ruxolitinib behandling
  13. Person i behandling med aspirin med doser > 150 mg dagligt
  14. Person med større operation inden for 28 dage før påbegyndelse af behandling med fedratinib
  15. Person med diagnosen kronisk leversygdom (f.eks. kronisk alkoholisk leversygdom, autoimmun hepatitis, skleroserende kolangitis, primær biliær cirrhose, hæmokromatose, ikke-alkoholisk steatohepatitis)

  16. Forsøgsperson med tidligere malignitet end den sygdom, der undersøges, medmindre forsøgspersonen ikke har krævet behandling for maligniteten i mindst 3 år før indskrivning.

    Imidlertid kan personer med følgende historie/samtidige tilstande, der er blevet behandlet med succes, tilmelde sig: non-invasiv hudkræft, in situ livmoderhalskræft, carcinom in situ i brystet, tilfældigt histologisk fund af prostatacancer (T1a eller T1b ved hjælp af tumoren, noder, metastase [TNM] klinisk stadiesystem), eller er fri for sygdom og kun under hormonbehandling

  17. Person med ukontrolleret kongestiv hjerteinsufficiens (New York Heart Association Klassifikation 3 eller 4)
  18. Person med kendt human immundefektvirus (HIV), kendt aktiv infektiøs hepatitis B (HepB) og/eller kendt aktiv infektiøs hepatitis C (HepC)
  19. Person med alvorlig aktiv infektion
  20. Person med tilstedeværelse af enhver væsentlig gastrisk eller anden lidelse, der ville hæmme absorptionen af ​​oral medicin
  21. Forsøgspersonen er ikke i stand til at sluge kapsler
  22. Forsøgspersonen har en væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i undersøgelsen
  23. Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen
  24. Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand, der forstyrrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen
  25. Person med deltagelse i enhver undersøgelse af et forsøgsmiddel (lægemiddel, biologisk, udstyr) inden for 30 dage før påbegyndelse af fedratinib-behandling
  26. Person med en forventet levetid på mindre end 6 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Administration af Fedratinib 400 mg/dag
Selvadministreret undersøgelsesprodukt (IP) (400 mg/dag) på ambulant basis, én gang dagligt, helst med mad under et aftensmåltid på samme tidspunkt hver dag i på hinanden følgende 4-ugers (28-dages) cyklusser.
Medicin: FEDRATINIB
En potent og selektiv hæmmer af JAK2 kinaseaktivitet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der har en ≥ 35 % reduktion af miltvolumen (SVR) ved slutningen af ​​cyklus 6
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​cyklus 6 (ca. 168 dage)
Procentdel af deltagere, der har en SVR på ≥ 35 % ved slutningen af ​​cyklus 6 sammenlignet med baseline. Deltagere med manglende MRI/CT-miltvolumen i slutningen af ​​cyklus 6, inklusive dem, der opfylder kriterierne for progression af splenomegali før slutningen af ​​cyklus 6, vil blive betragtet som ikke-responderende. Baseline-værdi er defineret som den sidste værdi eller måling, der er taget før den første dosis i undersøgelsen
Fra første dosis til slutningen af ​​cyklus 6 (ca. 168 dage)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere i alle Grade Adverse Events (AE'er) og Grade 3/4 AE'er
Tidsramme: Fra første dosis op til 30 dage efter sidste dosis. (i gennemsnit 50,3 uger op til et maksimum på 128 uger)
Antal deltagere og sværhedsgraden af ​​alle uønskede hændelser (AE'er) og grad 3/4 AE'er i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) Version 5.
Fra første dosis op til 30 dage efter sidste dosis. (i gennemsnit 50,3 uger op til et maksimum på 128 uger)
Antal deltagere og behandlingens sværhedsgrad Alle Grade Adverse Events (AE'er) og Grad 3/4 AE'er
Tidsramme: Fra første dosis op til 30 dage efter sidste dosis. (gennemsnitligt 50,3 uger op til maksimalt 124 uger)
Antal deltagere og behandlingens sværhedsgrad relateret til alle uønskede hændelser (AE'er) og grad 3/4 AE'er i henhold til NCI CTCAE.
Fra første dosis op til 30 dage efter sidste dosis. (gennemsnitligt 50,3 uger op til maksimalt 124 uger)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieanalyse - hæmoglobin
Tidsramme: på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieanalyse - hæmoglobin
på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieanalyse - erytrocytter
Tidsramme: på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1

Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieanalyse - erytrocytter.

Baseline-værdi er defineret som den sidste værdi eller måling, der er taget før den første dosis i undersøgelsen
på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieanalyse - blodplader, leukocytter og neutrofiler
Tidsramme: på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1

Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieanalyse - blodplader, leukocytter og neutrofiler.

Baseline-værdi er defineret som den sidste værdi eller måling, der er taget før den første dosis i undersøgelsen
på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i procentdelen af ​​blaster/leukocytter i hæmatologisk laboratorieanalyse
Tidsramme: på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1

Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieanalyse - blaster/leukocytter

Baseline-værdi er defineret som den sidste værdi eller måling, der er taget før den første dosis i undersøgelsen
på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i kemiparameteranalyse - ALT, AST, amylase, lipase
Tidsramme: på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1

Gennemsnitlig ændring fra baseline i analyse af kemiske parametre - ALT, AST, Amylase, Lipase

Baseline-værdi er defineret som den sidste værdi eller måling, der er taget før den første dosis i undersøgelsen
på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i analyse af kemiparametre - kreatinin
Tidsramme: på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1

Gennemsnitlig ændring fra baseline i analyse af kemiske parametre - Kreatinin.

Baseline-værdi er defineret som den sidste værdi eller måling, der er taget før den første dosis i undersøgelsen
på cyklus 4 dag 1 og cyklus 7 dag 1
Miltresponsrate ved palpation
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​cyklus 6 (ca. 168 dage)
Miltresponsrate ved palpation er procentdelen af ​​deltagere med miltrespons ifølge IWG-MRT 2013 ved slutningen af ​​cyklus 6 sammenlignet med baseline. Dette vil blive beregnet for deltagere, der har en forstørret milt (≥ 5 cm under LCM) ved baseline. Deltagere med en manglende miltstørrelsesvurdering i slutningen af ​​cyklus 6, inklusive dem, der opfylder kriterierne for progression af splenomegali inden slutningen af ​​cyklus 6, vil blive anset for ikke at være respondere.
Fra første dosis til slutningen af ​​cyklus 6 (ca. 168 dage)
Symptom responsrate
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​cyklus 6 (ca. 168 dage)
Symptomresponsrate (SRR) er defineret som procentdelen af ​​deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline til slutningen af ​​cyklus 6 i total symptomscore (TSS) målt ved MFSAF version 4.0. TSS vil blive defineret som summen af ​​hver af de 7 symptomscore. Deltagere uden en baseline TSS > 0 vil blive betragtet som ikke-evaluerbare (på grund af ingen plads til symptomreduktion) til SRR-analysen. Deltagere med en manglende TSS i slutningen af ​​cyklus 6, eller som havde sygdomsprogression inden slutningen af ​​cyklus 6, vil blive betragtet som ikke-responderende.
Fra første dosis til slutningen af ​​cyklus 6 (ca. 168 dage)
Antal deltagere med grad 3 eller højere AE'er: Kvalme, opkastning, diarré og encefalopati, inklusive Wernickes.
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​behandlingen (i gennemsnit 50,3 uger op til maksimalt 124 uger)
Antal deltagere med grad 3 eller højere AE'er: Kvalme, opkastning, diarré og encefalopati inklusive Wernickes.
Fra første dosis til slutningen af ​​behandlingen (i gennemsnit 50,3 uger op til maksimalt 124 uger)
Holdbarhed af miltvolumenrespons ved MR/CT (DR)
Tidsramme: Fra cyklus 1 dag 1 op til 30 dage efter sidste dosis (ca. et gennemsnit på 59,40 uger)
Holdbarhed af miltvolumenrespons (DR) ved MR/CT defineres som tiden fra den første dokumenterede miltrespons (dvs. ≥ 35 % reduktion i miltvolumen) til datoen for efterfølgende progressiv sygdom (PD) (dvs. ≥ 25 % stigning i miltvolumen fra baseline) eller død, alt efter hvad der er tidligere. I mangel af en hændelse (dvs. efterfølgende reduktion af miltvolumen < 35 % før analysen udføres), vil DR blive censureret på datoen for den sidste gyldige vurdering udført før den udførte analysedato. Holdbarheden af ​​miltvolumenrespons ved MR/CT-scanning vil blive analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden.
Fra cyklus 1 dag 1 op til 30 dage efter sidste dosis (ca. et gennemsnit på 59,40 uger)
Holdbarhed af miltrespons ved palpation (DRP)
Tidsramme: Fra cyklus 1 dag 1 op til 30 dage efter sidste dosis (ca. et gennemsnit på 59,32 uger)
Holdbarhed af miltrespons ved palpation (DRP) er defineret som tiden fra datoen for første dokumenterede palpable miltrespons i henhold til IWG-MRT 2013 til datoen for efterfølgende PD i henhold til IWG-MRT 2013 eller død, alt efter hvad der er først. Holdbarheden af ​​miltrespons ved palpation i henhold til IWG-MRT 2013-kriterierne vil blive beregnet for forsøgspersoner, der har en forstørret milt ved baseline (≥ 5 cm under LCM), og som har miltrespons ved palpation. I fravær af en hændelse (dvs. intet tab af miltrespons ved palpation) før analysen udføres, vil DRP blive censureret på datoen for den sidste gyldige vurdering udført før den udførte analysedato. Holdbarheden af ​​miltrespons ved palpation vil blive analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier (K-M) metode.
Fra cyklus 1 dag 1 op til 30 dage efter sidste dosis (ca. et gennemsnit på 59,32 uger)
Holdbarhed af symptomrespons (DSR)
Tidsramme: Fra cyklus 1 dag 1 op til 30 dage efter sidste dosis (ca. et gennemsnit på 31,33 uger)
Varighed af symptomrespons er defineret som tiden fra den første dokumenterede respons i TSS (dvs. reduktion i TSS ≥ 50 %) målt ved MFSAF version 4.0 til den første dokumenterede TSS-reduktion < 50 %. I mangel af TSS-reduktion < 50 % før den udførte analyse, vil DSR blive censureret på datoen for den sidste gyldige vurdering udført før den udførte analysedato.
Fra cyklus 1 dag 1 op til 30 dage efter sidste dosis (ca. et gennemsnit på 31,33 uger)
Antal deltagere med thiaminniveauer < nedre normalgrænse (LLN).
Tidsramme: Ved cyklus 1, 2, 3 og hver 3. cyklus bagefter indtil afslutningen af ​​behandlingen (i gennemsnit 50,3 uger op til et maksimum på 124 uger)

Antal deltagere med thiaminniveauer < LLN.

Thiamins LLN er 70 nmol/L.
Ved cyklus 1, 2, 3 og hver 3. cyklus bagefter indtil afslutningen af ​​behandlingen (i gennemsnit 50,3 uger op til et maksimum på 124 uger)
Antal deltagere med thiaminniveauer > øvre normalgrænse (ULN).
Tidsramme: Ved cyklus 1, 2, 3 og hver 3. cyklus bagefter indtil afslutningen af ​​behandlingen (i gennemsnit 50,3 uger op til et maksimum på 124 uger)

Antal deltagere med thiaminniveauer > ULN.

ULN for thiamin er 180 nmol/L.
Ved cyklus 1, 2, 3 og hver 3. cyklus bagefter indtil afslutningen af ​​behandlingen (i gennemsnit 50,3 uger op til et maksimum på 124 uger)
Antal deltagere med klinisk bemærkelsesværdige laboratorieresultater, klasse 3 eller 4
Tidsramme: Fra første dosis op til 30 dage efter sidste dosis. (gennemsnitligt 50,3 uger op til maksimalt 124 uger)
Antal deltagere med klinisk bemærkelsesværdige laboratorieresultater, grad 3 eller 4
Fra første dosis op til 30 dage efter sidste dosis. (gennemsnitligt 50,3 uger op til maksimalt 124 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Celgene

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Impact Biomedicines, Inc., a wholly owned subsidiary of Celgene Corporation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. november 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FEDR-MF-001
  • U1111-1223-2862 (Anden identifikator: WHO)
  • 2018-002237-38 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær myelofibrose

Kliniske forsøg med FEDRATINIB

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger