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EXTEND (studio di dosaggio esteso di Eltrombopag) (EXTEND)

5 marzo 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

EXTEND (Eltrombopag Extended Dosing Study): uno studio di estensione di Eltrombopag Olamine (SB-497115-GR) negli adulti, con porpora trombocitopenica idiopatica (ITP), precedentemente arruolato in uno studio su Eltrombopag.

Uno studio di estensione in aperto, con aggiustamento della dose, per valutare la sicurezza e l'efficacia di eltrombopag per il trattamento di soggetti con porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) che sono stati precedentemente arruolati in uno studio con eltrombopag. Questo studio consentirà l'aggiustamento della dose di eltrombopag per ottenere una dose e un programma personalizzati per ciascun soggetto. Inoltre, sarà studiata la capacità di ridurre la dose di farmaci concomitanti per ITP in presenza di eltrombopag, mantenendo una conta piastrinica = 50.000/μL.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

302

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2606
        • Novartis Investigative Site
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, A-1090
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Novartis Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Jiang Su Province, Cina, 215006
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Novartis Investigative Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 136-705
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca, 5000
        • Novartis Investigative Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federazione Russa, 105 229
        • Novartis Investigative Site
      • Novosibirsk, Federazione Russa, 630087
        • Novartis Investigative Site
      • St Petersburg, Federazione Russa, 193024
        • Novartis Investigative Site
  • Finlandia
      • Kuopio, Finlandia, 70210
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Caen cedex 9, Francia, 14033
        • Novartis Investigative Site
      • Créteil, Francia, 94010
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac, Francia, 33604
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Germania, 80639
        • Novartis Investigative Site
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Germania, 35392
        • Novartis Investigative Site
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30159
        • Novartis Investigative Site
    • Saarland
      • Saarbruecken, Saarland, Germania, 66113
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 10676
        • Novartis Investigative Site
      • Athens, Grecia, 11525
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecia, 57010
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Albano Laziale (Roma), Lazio, Italia, 00041
        • Novartis Investigative Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 2024
        • Novartis Investigative Site
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Novartis Investigative Site
      • Grafton, Nuova Zelanda, 1001
        • Novartis Investigative Site
      • Takapuna, Auckland, Nuova Zelanda, 0622
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Amersfoort, Olanda, 3816 CP
        • Novartis Investigative Site
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Den Haag, Olanda, 2545 CH
        • Novartis Investigative Site
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GE
        • Novartis Investigative Site
  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan, 75300
        • Novartis Investigative Site
      • Lahore, Pakistan, 54600
        • Novartis Investigative Site
  • Perù
      • Lima, Perù, LIMA 27
        • Novartis Investigative Site
      • Lima, Perù, Lima 41
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-276
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polonia, 20-081
        • Novartis Investigative Site
      • Slupsk, Polonia, 76-200
        • Novartis Investigative Site
      • Torun, Polonia, 87-100
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
      • Reading, Regno Unito, RG1 5AN
        • Novartis Investigative Site
      • Swansea, Regno Unito, SA6 6NL
        • Novartis Investigative Site
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Regno Unito, PL6 8DH
        • Novartis Investigative Site
    • Somerset
      • Taunton, Somerset, Regno Unito, TA1 5DA
        • Novartis Investigative Site
  • Repubblica Ceca
      • Brno, Repubblica Ceca, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Olomouc, Repubblica Ceca, 775 20
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 2, Repubblica Ceca, 128 20
        • Novartis Investigative Site
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 022328
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Romania, 050098
        • Novartis Investigative Site
  • Slovacchia
      • Kosice, Slovacchia, 041 90
        • Novartis Investigative Site
      • Presov, Slovacchia, 080 01
        • Novartis Investigative Site
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Badalona/Barcelona, Spagna, 08916
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Novartis Investigative Site
      • Palma de Mallorca, Spagna, 07014
        • Novartis Investigative Site
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Novartis Investigative Site
      • Santiago de Compostela, Spagna, 15706
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Huntsville, Alabama, Stati Uniti, 35805
        • Novartis Investigative Site
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36608
        • Novartis Investigative Site
    • Arkansas
      • Jonesboro, Arkansas, Stati Uniti, 72401
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Novartis Investigative Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Novartis Investigative Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30341
        • Novartis Investigative Site
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31405
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • Novartis Investigative Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70115
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Novartis Investigative Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Brunsville, Minnesota, Stati Uniti, 55337
        • Novartis Investigative Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87109
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79410
        • Novartis Investigative Site
    • Virginia
      • Arlington, Virginia, Stati Uniti, 22205
        • Novartis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Novartis Investigative Site
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Novartis Investigative Site
      • Vancouver, Washington, Stati Uniti, 98684
        • Novartis Investigative Site
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, SE-413 45
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Svezia, SE 171 76
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Novartis Investigative Site
  • Tunisia
      • Montfleury, Tunisia, 1008
        • Novartis Investigative Site
      • Sfax, Tunisia, 3029
        • Novartis Investigative Site
      • Sousse, Tunisia, 4000
        • Novartis Investigative Site
      • Tunis, Tunisia, 1008
        • Novartis Investigative Site
  • Ucraina
      • Dnipropetrovsk, Ucraina, 49102
        • Novartis Investigative Site
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh, Vietnam
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha firmato e datato un consenso informato scritto.
  • Adulti (≥18 anni) con diagnosi di ITP secondo le linee guida dell'American Society for Hematology/British Committee for Standards in Hematology (ASH/BCSH) [George, 1996; BCSH, 2003]. Inoltre, uno striscio di sangue periferico dovrebbe supportare la diagnosi di ITP senza evidenza di altre malattie causative di trombocitopenia (ad es. pseudotrombocitopenia, mielofibrosi). L'esame obiettivo non deve suggerire alcuna malattia che possa causare trombocitopenia diversa dalla ITP.
  • Precedente completamento del trattamento e periodi di follow-up in uno studio ITP su eltrombopag (ad es. TRA100773 o TRA102537/RAISE o TRA108057/REPEAT).
  • I soggetti precedentemente arruolati nello Studio TRA100773 devono aver completato la valutazione oftalmica di follow-up prescritta a 6 mesi.
  • I soggetti precedentemente arruolati in TRA102537/RAISE o altri studi che potrebbero portare a EXTEND (ad es. TRA108057/REPEAT) devono aver completato il trattamento e i periodi di follow-up definiti in tale protocollo.
  • Il soggetto non ha manifestato tossicità correlata a eltrombopag o altra intolleranza al farmaco in uno studio precedente su eltrombopag (ad es. TRA100773 o TRA102537/RAISE o TRA108057/REPEAT) anche se risolta; i soggetti interrotti dallo studio precedente a causa della tossicità non saranno ammissibili a meno che non abbiano ricevuto il placebo.
  • Il soggetto non presenta eventi medici intercorrenti, inclusa la trombosi.
  • I soggetti devono aver inizialmente risposto (conta piastrinica > 100.000/mL) a una precedente terapia per ITP o essere stati sottoposti a un esame del midollo osseo compatibile con ITP entro 3 anni per escludere sindromi mielodisplastiche o altre cause di trombocitopenia
  • La precedente terapia per ITP con immunoglobuline (IVIg e anti-D) deve essere stata completata almeno 1 settimana prima della prima dose del farmaco in studio e la conta piastrinica deve mostrare una chiara tendenza al ribasso dopo l'ultimo trattamento con immunoglobuline. Il precedente trattamento per ITP con splenectomia, rituximab e ciclofosfamide deve essere stato completato almeno 4 settimane prima della randomizzazione o essere chiaramente inefficace.
  • Soggetti trattati con farmaci concomitanti per la PTI (ad es. corticosteroidi o azatioprina) devono ricevere una dose stabile per almeno 4 settimane prima della randomizzazione. I soggetti trattati con ciclosporina A, micofenolato mofetile o danazolo devono ricevere una dose che sia rimasta stabile per almeno 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Il tempo di protrombina (PT/INR) e il tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) devono essere compresi tra l'80 e il 120% del range normale senza storia di stato di ipercoagulabilità.
  • Un emocromo completo (CBC), all'interno dell'intervallo di riferimento (incluso il differenziale WBC non indicativo di un disturbo diverso dalla PTI), con le seguenti eccezioni:
  • Emoglobina: i soggetti con livelli di emoglobina compresi tra 10,0 g/dL e il limite inferiore della norma sono idonei per l'inclusione, se l'anemia è chiaramente attribuibile a ITP (eccessiva perdita di sangue).
  • Per l'inclusione è richiesto un ANC≥1500/mL (1,5 x 10^9/L) (sono accettabili livelli elevati di WBC/ANC dovuti al trattamento con steroidi).
  • I seguenti parametri chimici clinici NON DEVONO superare il limite superiore del range di riferimento normale (ULN) di oltre il 20%: creatinina, ALT, AST, bilirubina totale e fosfatasi alcalina. Inoltre, l'albumina totale non deve essere inferiore al limite inferiore della norma (LLN) di oltre il 10%.
  • Il soggetto sta praticando un metodo contraccettivo accettabile (documentato nella tabella). I soggetti di sesso femminile (o le partner di sesso femminile di soggetti di sesso maschile) devono essere in età non fertile (isterectomia, ovariectomia bilaterale, legatura delle tube bilaterale o post-menopausa > 1 anno) o in età fertile e utilizzare uno dei seguenti metodi altamente efficaci di contraccezione (ad esempio, Pearl Index
  • Completa astinenza dai rapporti;
  • Dispositivo intrauterino (IUD);
  • Due forme di contraccezione di barriera (diaframma più spermicida e per i maschi preservativo più spermicida);
  • Il partner maschile è sterile prima dell'ingresso nello studio ed è l'unico partner della donna;
  • Contraccettivi sistemici (combinati o solo progesterone).
  • Il soggetto è in grado di comprendere e rispettare i requisiti e le istruzioni del protocollo.

Criteri di esclusione:

Un soggetto non sarà idoneo per l'inclusione in questo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  • Qualsiasi anomalia clinicamente rilevante, diversa dall'ITP, identificata durante l'esame di screening, o qualsiasi altra condizione o circostanza medica, che a parere dello sperimentatore rende il soggetto inadatto alla partecipazione allo studio o suggerisce un'altra diagnosi.
  • Malattia maligna concomitante e/o storia di trattamento del cancro con chemioterapia citotossica e/o radioterapia.
  • Qualsiasi precedente storia di trombosi arteriosa o venosa (ictus, attacco ischemico transitorio, infarto del miocardio, trombosi venosa profonda o embolia polmonare), E≥due dei seguenti fattori di rischio: terapia ormonale sostitutiva, contraccezione sistemica (contenente estrogeni), fumo, diabete, ipercolesterolemia, farmaci per l'ipertensione, cancro, disturbi trombofilici ereditari (ad es. Fattore V di Leiden, deficit di ATIII, ecc.) o qualsiasi altra storia familiare di trombosi arteriosa o venosa
  • Malattie cardiovascolari preesistenti (inclusa insufficienza cardiaca congestizia, grado III/IV della New York Heart Association [NYHA]) o aritmie note per aumentare il rischio di eventi tromboembolici (ad es. fibrillazione atriale) o soggetti con un QTc >450 msec.
  • Soggetti di sesso femminile che allattano o sono in gravidanza (test di gravidanza positivo per b-gonadotropina corionica umana (b-hCG) nel siero o nelle urine) allo screening o alla pre-dose il giorno 1.
  • Storia di abuso di alcool/droga.
  • Trattamento con un farmaco sperimentale entro 30 giorni o cinque emivite (qualunque sia più lunga) prima della prima dose del farmaco in studio.
  • - Soggetto trattato con farmaci che influenzano la funzione piastrinica (inclusi ma non limitati a aspirina, clopidogrel e/o FANS) o anticoagulanti per > 3 giorni consecutivi entro 2 settimane dall'inizio dello studio e fino alla fine dello studio.
  • Anamnesi di anomalia dell'agglutinazione piastrinica che impedisce una misurazione affidabile della conta piastrinica.
  • Tutti i soggetti con trombocitopenia immunitaria secondaria, compresi quelli con evidenza di laboratorio o clinica di infezione da HIV, sindrome da anticorpi antifosfolipidi, infezione cronica da epatite B, infezione da virus dell'epatite C o qualsiasi evidenza di epatite attiva al momento dello screening del soggetto. Se un potenziale soggetto non ha una storia clinica che supporti l'infezione da HIV o l'infezione da epatite, non è necessario alcun ulteriore screening di laboratorio; tuttavia, la pratica medica standard suggerirebbe un'ulteriore valutazione dei pazienti che presentano fattori di rischio per queste infezioni.
  • Un soggetto sta pianificando un intervento di cataratta.
  • In Francia, un soggetto non è né iscritto né beneficiario di una categoria previdenziale.

Altre considerazioni sui criteri di ammissibilità:

Per valutare qualsiasi potenziale impatto sull'ammissibilità del soggetto per quanto riguarda la sicurezza, lo sperimentatore deve fare riferimento ai seguenti documenti per informazioni dettagliate riguardanti avvertenze, precauzioni, controindicazioni, eventi avversi e altri dati significativi relativi al prodotto o ai prodotti sperimentali in fase di studio. utilizzato in questo studio: CIB, SPM.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eltrombopag
Eltrombopag in aperto
Droga: eltrombopag olamina (SB-497115-GR)
Eltrombopag con dose iniziale di 50 mg al giorno, dose massima di 75 mg al giorno e dose minima di 25 mg al giorno o meno frequentemente. Sono state apportate modifiche per mantenere la conta piastrinica nell'intervallo da 50 a 200 Gi/L.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo generale degli eventi avversi in terapia (popolazione di sicurezza)
Lasso di tempo: La data di inizio era la prima dose del prodotto sperimentale e fino al giorno dopo l'ultima dose. Post-terapia: la data di inizio era più di 1 giorno dopo l'ultima dose e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale fino alla settimana 364
Tutti i risultati della valutazione della sicurezza considerati eventi avversi sono riportati nella sezione Eventi avversi.
La data di inizio era la prima dose del prodotto sperimentale e fino al giorno dopo l'ultima dose. Post-terapia: la data di inizio era più di 1 giorno dopo l'ultima dose e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale fino alla settimana 364

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soggetti che raggiungono una conta piastrinica massima maggiore o uguale a 30 Gi/L o 50 Gi/L in assenza di farmaci di salvataggio
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni

Soggetti che hanno raggiunto la conta piastrinica massima almeno una volta durante il trattamento. Tutte le conte piastriniche dopo una splenectomia durante lo studio non sono classificate come risposte.

La conta piastrinica entro 7 giorni dopo una trasfusione piastrinica non è classificata come risposta.

La conta piastrinica durante l'assunzione di un farmaco per ITP aumentata o entro 6 settimane dopo la fine di un farmaco per ITP aumentata non è classificata come risposta.
Linea di base fino a 2 anni
Riepilogo dei soggetti che hanno raggiunto i livelli di conta piastrinica per settimana, in assenza di farmaci di salvataggio
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 7/settimana 364

Se un soggetto ha più di 1 risultato della conta piastrinica entro una settimana, il valore più basso osservato viene utilizzato per determinare la risposta. Tutte le conte piastriniche dopo una splenectomia durante lo studio non sono classificate come risposte. La conta piastrinica entro 7 giorni dopo una trasfusione piastrinica non è classificata come risposta.

La conta piastrinica durante l'assunzione di un farmaco per ITP aumentata o entro 6 settimane dopo la fine di un farmaco per ITP aumentata non è classificata come risposta.
Linea di base fino all'anno 7/settimana 364
Numero di soggetti che hanno risposto a eltrombopag in uno studio precedente e che hanno risposto al nuovo trattamento con un aumento della conta piastrinica a ≥ 50.000/µL o ≥ 30.000/µL
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
Responder in TRA100773: conta piastrinica 50 Gi/L e 2 x basale (BL) all'ultima valutazione durante il trattamento. Responder in EXTEND: conta piastrinica 50 Gi/L e 2 x basale (BL), 50 Gi/L e 30 Gi/L in qualsiasi momento. Responder in RAISE: conta piastrinica 50GI/L e 2 x basale alla settimana 6 valutazione. Responder in EXTEND: conta piastrinica 50 Gi/L e 2 x basale, 50 Gi/L e 30 Gi/L in qualsiasi momento. Responder in REPEAT: conta piastrinica 50 GI/L e 2 x basale (BL) alla settimana 6 valutazione nel Ciclo 1. Responder in EXTEND: conta piastrinica 50 Gi/L e 2 x basale (BL) 50 Gi/L e 30 Gi /L in qualsiasi momento.
Linea di base fino a 2 anni
Numero di partecipanti con riduzione e/o risparmio di terapie ITP concomitanti, pur mantenendo una conta piastrinica ≥ 50.000/mL.
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
Sustain reduct: Riduzione sostenuta 1 Il denominatore è il numero di soggetti che assumono un farmaco per ITP al basale. 2 Il denominatore è il numero di soggetti con una riduzione sostenuta. Nota: riduzione sostenuta definita come riduzione rispetto al basale della dose e/o della frequenza che viene mantenuta per almeno 4 settimane. Sono escluse le riduzioni sostenute iniziate più di 1 giorno dopo l'ultima dose.
Linea di base fino a 2 anni
Numero di soggetti che hanno richiesto una terapia di salvataggio durante il trattamento con eltrombopag.
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
Il trattamento di salvataggio è definito come un insieme di: nuovo farmaco per la PTI, aumento della dose di un farmaco concomitante per la PTI, trasfusione di piastrine e splenectomia. I soggetti possono aver ricevuto più di 1 tipo di terapia di salvataggio
Linea di base fino a 2 anni
Punteggio massimo di sanguinamento ITP in qualsiasi momento durante lo studio durante tutte le fasi.
Lasso di tempo: Linea di base fino a 2 anni
Il punteggio di sanguinamento ITP è uno strumento che è stato progettato specificamente per valutare lividi e sanguinamento nei pazienti con ITP in tutti i siti del corpo, che vanno da lievi a gravi. I gradi dell'OMS sono stati dicotomizzati nelle seguenti categorie: - Grado 0, Nessun sanguinamento - Grado da 1 a 4, Qualsiasi sanguinamento - Grado da 0 a 1: Nessun sanguinamento clinicamente significativo - Grado da 2 a 4 Sanguinamento clinicamente significativo
Linea di base fino a 2 anni
Miglior cambiamento post-basale nel punteggio del questionario SF-36v2 da qualsiasi momento rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, inizio di ogni stadio, modifica della terapia e frequenza minima ogni 3 mesi durante gli stadi, prima dell'interruzione anticipata, fino a 2 anni
Lo strumento di valutazione SF-36v2 è stato utilizzato per ottenere informazioni sullo stato di salute generale dei soggetti e sulla qualità della vita correlata alla salute. Fino a quando non viene eseguita una valutazione formale delle differenze minime clinicamente importanti (MCID), le variazioni rispetto al basale superiori a 0,5 deviazioni standard sono suggerite come clinicamente significative. I punteggi sono stati trasformati in una scala da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che rappresentano risposte più positive. I punteggi sono stati normalizzati per avere una media di 50 e SD di 10 per consentire il confronto con i risultati di altre malattie croniche. Il periodo di richiamo è l'ultima settimana prima della somministrazione. La variazione dei punteggi è stata misurata durante il periodo di transizione e immediatamente prima del ritiro/completamento nell'arco di 2 anni, e la media di queste misurazioni è stata registrata per calcolare la variazione rispetto al basale e il miglior punteggio di variazione post basale è stato riportato per l'intero gruppo
Basale, inizio di ogni stadio, modifica della terapia e frequenza minima ogni 3 mesi durante gli stadi, prima dell'interruzione anticipata, fino a 2 anni
Miglior cambiamento post-basale nella forma breve della scala della motivazione e dell'energia (MEI-SF) da qualsiasi momento rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, inizio di ogni stadio, modifica della terapia e frequenza minima ogni 3 mesi durante gli stadi, prima dell'interruzione anticipata, fino a 2 anni
Il MEI-SF (18 domande) è stato utilizzato per misurare le riduzioni di energia mentale, energia fisica e motivazione sociale, sia come sintomi di ITP cronica che come effetto collaterale della farmacoterapia. Le differenze minime clinicamente importanti sono stimate come deviazioni standard di 0,5 o 7,5 punti. Tutti gli item utilizzano una scala di risposta a 7 livelli (da 0 a 6) oa 5 livelli (da 0 a 4); gli elementi con una scala di risposta a 5 livelli sono stati ridimensionati a 7 livelli e gli elementi sono stati contrassegnati in modo inverso in modo tale che i punteggi più alti rappresentino intervalli di punteggio totale HRQoL più elevati da 0 a 108 punti. Il periodo di richiamo è la scorsa settimana prima della somministrazione. La variazione dei punteggi è stata misurata durante il periodo di transizione e immediatamente prima del ritiro/completamento nell'arco di 2 anni, e la media di queste misurazioni è stata registrata per calcolare la variazione rispetto al basale e il miglior punteggio di variazione post basale è stato riportato per l'intero gruppo
Basale, inizio di ogni stadio, modifica della terapia e frequenza minima ogni 3 mesi durante gli stadi, prima dell'interruzione anticipata, fino a 2 anni
Miglior cambiamento post-basale nel punteggio della sottoscala FACIT-Fatigue 13 item da qualsiasi punto temporale rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, inizio di ogni stadio, modifica della terapia e frequenza minima ogni 3 mesi durante gli stadi, prima dell'interruzione anticipata, fino a 2 anni

Il FACIT-Fatigue è composto da 13 domande in cui i pazienti valutano la frequenza (0-4) dei sintomi di affaticamento, in termini di stanchezza, debolezza e affaticamento. da 0 a 52. Usando stime basate sull'ancora, la differenza minimamente importante in questa sottoscala è di 3,0 punti.

Il periodo di richiamo è la scorsa settimana prima della somministrazione. La variazione dei punteggi è stata misurata durante il periodo di transizione e immediatamente prima del ritiro/completamento nell'arco di 2 anni, e la media di queste misurazioni è stata registrata per calcolare la variazione rispetto al basale e il miglior punteggio di variazione post basale è stato riportato per l'intero gruppo
Basale, inizio di ogni stadio, modifica della terapia e frequenza minima ogni 3 mesi durante gli stadi, prima dell'interruzione anticipata, fino a 2 anni
Miglior cambiamento post-basale nel FACT-TH6 in qualsiasi momento rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, inizio di ogni stadio, modifica della terapia e frequenza minima ogni 3 mesi durante gli stadi, prima dell'interruzione anticipata, fino a 2 anni
Il FACT-TH6 è composto da 6 domande in cui i pazienti valutano (0-4) il loro grado generale di preoccupazione correlato a sanguinamento e lividi, e conseguente compromissione dell'attività e frustrazione. Sebbene i sei elementi non costituiscano un dominio o una sottoscala formale dello strumento di valutazione FACT-Th, questi elementi sono stati identificati da focus group di pazienti con ITP cronica come indicatori importanti della loro HRQoL. Gli elementi sono stati contrassegnati in modo inverso come necessario in modo tale che i punteggi più alti rappresentino una HRQoL più elevata. I punteggi totali variavano da 0 a 24. Il periodo di richiamo non è specificato. La variazione dei punteggi è stata misurata durante il periodo di transizione e immediatamente prima del ritiro/completamento nell'arco di 2 anni, e la media di queste misurazioni è stata registrata per calcolare la variazione rispetto al basale e il miglior punteggio di variazione post basale è stato riportato per l'intero gruppo
Basale, inizio di ogni stadio, modifica della terapia e frequenza minima ogni 3 mesi durante gli stadi, prima dell'interruzione anticipata, fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 luglio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 luglio 2006

Primo Inserito (Stima)

12 luglio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TRA105325

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su eltrombopag olamina (SB-497115-GR)

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