Vismodegib nel trattamento di pazienti con carcinoma basocellulare (BCC)

Criterio di inclusione:

• I pazienti dello studio devono avere almeno un BCC,> 5 mm, idoneo per la rimozione chirurgica di Mohs; i pazienti con BCC che sono stati trattati in precedenza (BCC ricorrenti, BCC che hanno fallito altre chemioterapie) sono eleggibili per questo studio, se soddisfano i criteri di dimensione
• Non verrà impiegato alcun performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) o di Karnofsky
• Funzionalità epatica normale: aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) = < 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
• Funzionalità renale normale: creatinina sierica normale definita come <= 2,5 mg/dL
• Emocromo completo (CBC) clinicamente accettabile
• Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto
• Il paziente è disposto a rinunciare al trattamento chirurgico dei BCC fino a 6 mesi, tranne quando il ricercatore principale (PI) ritiene che il ritardo nel trattamento possa potenzialmente compromettere la salute del soggetto
• Test di gravidanza su siero documentato negativo per donne in età fertile, con accordo sull'uso di due metodi contraccettivi accettabili durante lo studio e per 7 mesi dopo l'interruzione di vismodegib
• Per gli uomini con partner femminili in età fertile, accordo per l'uso di un preservativo in lattice, non in lattice o qualsiasi altro preservativo maschile e per consigliare alle loro partner di utilizzare un metodo di controllo delle nascite aggiuntivo accettabile durante lo studio e per 2 mesi dopo l'interruzione dello studio farmaco
• Essere disposto a non donare sangue o sperma per tre mesi dopo l'interruzione dei farmaci in studio

Criteri di esclusione:

• Il paziente ha una storia di cancro invasivo negli ultimi cinque anni escluso cancro della pelle non melanoma, cancro cervicale in stadio I, carcinoma duttale in situ della mammella o leucemia linfocitica cronica (LLC) stadio 0

• Il soggetto ha una malattia sistemica incontrollata, compresi i pazienti positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV):

  • Il paziente ha una storia di insufficienza cardiaca congestizia
  • Il paziente ha una storia clinicamente importante di malattia epatica, tra cui virali o epatite, attuale abuso di alcol o cirrosi
  • Il paziente presenta qualsiasi condizione o situazione che, a giudizio dello sperimentatore, possa esporre il paziente a un rischio significativo, potrebbe confondere i risultati dello studio o interferire in modo significativo con la partecipazione del soggetto allo studio; ciò include anamnesi di altre patologie o malattie della pelle, disfunzione metabolica, riscontri dell'esame fisico o riscontri clinici di laboratorio che danno il ragionevole sospetto di una malattia o condizione che controindica l'uso di un farmaco sperimentale o che potrebbe influenzare l'interpretazione dei risultati dello studio o rendere il paziente ad alto rischio di complicanze terapeutiche
• Il paziente ha una storia di ipersensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti nelle formulazioni del farmaco in studio
• - Il paziente è disposto ad astenersi dall'applicazione di farmaci topici non oggetto di studio sulla pelle per la durata dello studio, comprese le prescrizioni e le preparazioni da banco; ad esempio, non sono consentite preparazioni topiche contenenti corticosteroidi o derivati ​​della vitamina A
• I pazienti in gravidanza o in allattamento saranno esclusi dallo studio