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Studio di efficacia della terapia genica per il trattamento dell'insorgenza acuta di LHON entro tre mesi (LHON)

27 luglio 2020 aggiornato da: Bin Li
Studio di efficacia della terapia genica per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria acuta di Leber (LHON) insorta entro tre mesi

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) è una malattia oculare ereditaria materna associata a una mutazione nel mtDNA. La malattia è una causa comune di cecità adolescenziale in entrambi gli occhi per la quale attualmente non esiste un trattamento efficace.

Nel 2008, i ricercatori hanno riconosciuto che la terapia genica per la LHON poteva essere eseguita non solo teoricamente ma anche tecnicamente. I ricercatori hanno svolto una serie di studi di base e clinici, dalla costruzione dei vettori all'identificazione e all'attenuazione dei problemi di sicurezza. Dopo aver eseguito diversi esperimenti sugli animali, i ricercatori erano passati agli studi clinici. Nel 2011, i ricercatori hanno eseguito il primo studio di terapia genica LHON al mondo, che è stato registrato nel dicembre 2010 su ClinicalTrials.gov (Numero di registrazione: CT01267422) ed era uno studio preliminare per verificare la sicurezza e l'efficacia della terapia genica per la LHON. Nel follow-up di 36 mesi, i ricercatori hanno scoperto che sei pazienti su nove hanno ovviamente un miglioramento della vista e non sono stati osservati eventi avversi.

Si tratta di uno studio prospettico multicentrico su 120 pazienti con la mutazione G11778A nel Mt-DNA. Questo studio clinico ha reclutato 20 pazienti con la mutazione 11778 del MT-DNA a insorgenza entro tre mesi,20 tra 3 e 6 mesi,20 tra 6 a 12 mesi,20 tra 12 e 24 mesi,20 tra 24 e 60 mesi e 20 oltre 60 mesi.. Tutti i pazienti saranno trattati con una singola iniezione nella cavità vitreale di virus adeno-associato-NADH deidrogenasi, subunità 4 (complesso I) （rAAV2-ND4) （0,05 ml), con dose 1 × 10^10 vg/0,05 ml .L'occhio del trattamento è fino al momento dell'inizio.

L'acuità visiva, il campo visivo, i potenziali evocati visivi (VEP), la tomografia a coerenza ottica (OCT), gli elettroretinogrammi (ERG), lo strato di fibre nervose retiniche (RNFL) e la funzionalità epatica e renale nel plasma sono stati confrontati dopo il trattamento a 1,2,3 Intervallo di 6 e 12 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

120

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 56 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti sono portatori della mutazione puntiforme mitocondriale in 11778, che è coerente con i criteri diagnostici per la LHON.
  2. La visione cade entro 3 mesi, esordio tra 3 e 6 mesi, esordio tra 6 e 12 mesi, esordio tra 12 e 24 mesi, esordio tra 24 e 60 mesi e esordio oltre 60 mesi.
  3. I pazienti hanno firmato il consenso informato scritto.
  4. I pazienti hanno un'età compresa tra gli 8 ei 60 anni e sono in grado di tollerare la procedura di terapia genica che include l'anestesia locale.
  5. I pazienti sono disposti a seguire le istruzioni del medico ea consultare il medico negli orari prescritti.
  6. I risultati dell'esame fisico del paziente sono tutti normali, inclusa la funzionalità epatica, la funzionalità renale, l'esame del sangue di routine, il test delle urine di routine, il test immunologico completo e la risposta immunitaria umorale.

Criteri di esclusione:

  1. Sono esclusi i pazienti portatori di pacemaker cardiaco, affetti da grave insufficienza cardiaca, polmonare o renale, varie malattie emorragiche, malattie infettive acute, febbre alta o convalescenti dopo un intervento chirurgico al cuore o in stato di gravidanza.
  2. Sono esclusi i pazienti che partecipano ad altri studi clinici.
  3. Sono esclusi i pazienti che soffrono di un disturbo mentale diagnosticato.
  4. Sono esclusi i pazienti che soffrono di malattie croniche come il diabete e l'ipertensione.
  5. Pazienti che mostrano risultati anormali del test come una risposta immunitaria umorale AAV2 positiva (positivo significa che il dosaggio dell'anticorpo neutralizzante AAV2 del paziente era significativamente diverso quando si confrontano le concentrazioni sieriche di siero libero con 1:20) e sottoinsiemi di linfociti T umani anormali CD3+, CD3+/CD4+ e CD3+/CD8+ prima dell'intervento di terapia genica sono esclusi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rAAV2-ND4
Un singolo IVT di virus adeno-associato-NADH deidrogenasi, subunità 4 (complesso I)（rAAV2-ND4)（0,05 ml). La dose è 1 × 10^10 vg/0,05 mL per gruppi di test.
Droga: rAAV2-ND4
rAAV2-ND4 dell'iniezione nella cavità vitrea
Altri nomi:
  • Terapia genica rAAV2-ND4

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
BCVA
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 12 mesi
La migliore acuità visiva corretta
Variazione rispetto al basale a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Campo visivo computerizzato
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 12 mesi
Indice del campo visivo
Variazione rispetto al basale a 12 mesi
Campo visivo computerizzato
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 12 mesi
Difetto medio
Variazione rispetto al basale a 12 mesi
VEP
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 12 mesi
potenziali evocati visivi
Variazione rispetto al basale a 12 mesi
RNFL
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 12 mesi
strato di fibre nervose retiniche
Variazione rispetto al basale a 12 mesi
Funzionalità epatica nel plasma
Lasso di tempo: Prima del trattamento e nel primo, terzo, sesto, dodicesimo mese dopo il trattamento
Prima e dopo il trattamento, verrà controllata la funzionalità epatica nel plasma.
Prima del trattamento e nel primo, terzo, sesto, dodicesimo mese dopo il trattamento
funzione renale nel plasma
Lasso di tempo: Prima del trattamento e nel primo, terzo, sesto, dodicesimo mese dopo il trattamento
Prima e dopo il trattamento verrà controllata la funzionalità renale nel plasma.
Prima del trattamento e nel primo, terzo, sesto, dodicesimo mese dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bin Li

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

6 dicembre 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

30 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LHON(Acute)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su LHON acuta

Prove cliniche su rAAV2-ND4

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