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Flusso sanguigno microvascolare nell'anemia falciforme

24 giugno 2024 aggiornato da: Joshua Field, Versiti

Effetto dell'agonista del recettore dell'adenosina 2A Regadenoson sul flusso sanguigno microvascolare nell'anemia falciforme

L'anemia falciforme (SCD) è una malattia ereditaria del sangue che fa sì che i globuli rossi cambino la loro forma da una forma rotonda a una forma a mezzaluna/falce oa falce. Le cellule a forma di falce possono causare problemi rimanendo bloccate nei vasi sanguigni, bloccando il flusso sanguigno e possono causare infiammazioni e lesioni a parti importanti del corpo. Non esistono trattamenti specifici che migliorino questa condizione e favoriscano il flusso sanguigno ostacolato dai blocchi falciformi. Un'altra grande sfida nella gestione dell'anemia falciforme è che non ci sono buone misure per determinare cambiamenti e miglioramenti nel flusso sanguigno.

L'ecografia con mezzo di contrasto è una tecnica attualmente utilizzata per rilevare il flusso sanguigno nel cuore, nei muscoli e in altri organi. È estremamente sensibile e può rilevare il flusso sanguigno nei vasi sanguigni più piccoli. Sarebbe molto utile per aiutare gli operatori sanitari a sapere se le strategie di trattamento stanno migliorando il flusso sanguigno durante i blocchi falciformi.

L'ipotesi è che l'ecografia con mezzo di contrasto sarà uno strumento fattibile per determinare i cambiamenti nel flusso sanguigno di soggetti con anemia falciforme.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme è una malattia ereditaria del sangue che colpisce uno ogni 400 neonati afroamericani negli Stati Uniti. L'anemia falciforme fa sì che i globuli rossi cambino la loro forma da una forma rotonda a una forma a falce a mezzaluna. Gli individui che hanno l'anemia falciforme hanno un diverso tipo di proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue (emoglobina) rispetto agli individui senza anemia falciforme. Questo diverso tipo di emoglobina fa sì che i globuli rossi si trasformino in una forma a mezzaluna in determinate condizioni. Le cellule a forma di falce sono un problema perché spesso rimangono bloccate sui vasi sanguigni bloccando il flusso di sangue e causano infiammazioni e lesioni a importanti aree del corpo. Questi sintomi possono portare a un evento doloroso chiamato "crisi falciforme". Molte persone devono essere ricoverate in ospedale a causa del dolore causato da una crisi di anemia falciforme.

Regadenoson è un farmaco che può aiutare a prevenire l'infiammazione e le lesioni causate dalle cellule a forma di falce. Questo farmaco è approvato dalla FDA per essere utilizzato come bolo durante uno stress test cardiaco nelle persone che non sono in grado di esercitare abbastanza da stressare il cuore facendolo battere più velocemente. In un recente studio di fase I, è stata determinata una dose sicura per regadenoson per gli adulti con anemia falciforme. Questa dose è stata somministrata mediante una lenta infusione endovenosa per un periodo di 24-48 ore.

L'idrossiurea è l'unico farmaco approvato dalla FDA per il trattamento dell'anemia falciforme. L'idrossiurea è una pillola assunta per via orale e funziona bene ma non è utile durante una grave crisi di anemia falciforme.

In questo studio i ricercatori utilizzeranno un nuovo metodo, l'ecografia con contrasto (CEU), per visualizzare minuscoli vasi sanguigni nel muscolo cardiaco e scheletrico. Saranno esaminate le variazioni delle misurazioni CEU prima, durante e dopo la somministrazione di regadenoson. Gli ultrasuoni con mezzo di contrasto verranno eseguiti anche in soggetti che non presentano una crisi falciforme. Alcuni di questi individui saranno sottoposti anche a CEU mentre stanno avendo una crisi di anemia falciforme per confrontare queste misurazioni. Infine i risultati CEU saranno confrontati tra individui con anemia falciforme e afroamericani sani. Questi CEU verranno utilizzati per determinare se ci sono cambiamenti nel flusso sanguigno di minuscoli vasi sanguigni in determinate condizioni.

Questo studio vuole sapere se questo nuovo metodo di ultrasuoni con contrasto sarà uno strumento utile per i medici da utilizzare in individui con anemia falciforme. I ricercatori vogliono anche determinare se questo nuovo metodo di CEU può essere utilizzato per rivelare se alcuni trattamenti per l'anemia falciforme funzionano meglio di altri.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

91

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60607
        • The University of Illinois
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri di inclusione ARM Regadenoson:

  • Diagnosi di anemia falciforme confermata dall'analisi dell'emoglobina
  • Età dai 18 ai 70 anni
  • I soggetti devono avere indici di laboratorio come delineato dal protocollo
  • Accesso IV affidabile come stabilito dal medico

Controlli falciformi ARM Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di anemia falciforme confermata dall'analisi dell'emoglobina
  • Età dai 18 ai 70 anni

Criteri di inclusione ARM CEU a cellule falciformi:

  • Diagnosi di anemia falciforme, confermata dall'analisi dell'emoglobina
  • Maschi e femmine di età compresa tra 18 e 70 anni

Criteri di inclusione ARM di controllo sani:

  • afroamericano
  • Età dai 18 ai 70 anni

Tecnica Ottimizzazione Controllo ARM Criteri di inclusione:

-Età dai 18 ai 70 anni

Criteri di esclusione:

Criteri di esclusione ARM Regadenoson

  • Ricovero in ospedale, visita al pronto soccorso o crisi auto-segnalata nelle ultime 2 settimane per qualsiasi motivo o 4 settimane dalla sindrome toracica acuta
  • Diagnosi attuale del medico di asma attivo (negli ultimi 12 mesi) o uso corrente di farmaci per l'asma
  • Blocco AV di secondo o terzo grado o disfunzione del nodo del seno
  • Shunt cardiaci da destra a sinistra noti o sospetti
  • Storia di una diatesi sanguinante
  • Storia di ictus clinicamente evidente
  • Storia di ipertensione grave non adeguatamente controllata con farmaci antipertensivi
  • Ricevere terapia cronica anticoagulante o antipiastrinica
  • Storia di cancro metastatico
  • Ricevere altri agenti dello studio sperimentale o aver ricevuto un agente dello studio negli ultimi 30 giorni
  • Malattia intercorrente incontrollata
  • Donne incinte o che allattano
  • Soggetti che hanno un'infezione da HIV
  • Soggetti che hanno subito un trapianto di cellule staminali emopoietiche
  • Soggetti che stanno assumendo farmaci che possono interagire con l'agente sperimentale
  • Precedenti reazioni di ipersensibilità al regadenoson o ai mezzi di contrasto per ultrasuoni

Criteri di esclusione dei controlli falciformi:

  • Ricovero in ospedale, visita al pronto soccorso o crisi auto-segnalata nelle ultime 2 settimane per qualsiasi motivo o 4 settimane dalla sindrome toracica acuta
  • Gravidanza nota
  • Storia nota dell'HIV
  • Shunt cardiaci da destra a sinistra noti o sospetti
  • Ricevere altri agenti dello studio sperimentale o aver ricevuto un agente dello studio negli ultimi 30 giorni
  • Soggetti che hanno subito un trapianto di cellule staminali emopoietiche
  • Precedenti reazioni di ipersensibilità ai mezzi di contrasto per ultrasuoni
  • Storia di ipertensione grave non adeguatamente controllata con farmaci antipertensivi
  • Malattia intercorrente incontrollata

Criteri di esclusione ARM CEU a cellule falciformi:

  • Donne incinte
  • Soggetti che hanno un'infezione da HIV
  • Storia del trapianto di cellule staminali
  • Attuale coinvolgimento in una sperimentazione clinica terapeutica
  • Shunt cardiaci da destra a sinistra noti o sospetti
  • Precedenti reazioni di ipersensibilità ai mezzi di contrasto per ultrasuoni
  • Storia di ipertensione grave non adeguatamente controllata con farmaci antipertensivi
  • Malattia intercorrente incontrollata

Criteri di esclusione ARM di controllo sani:

  • Anemia falciforme o tratto falciforme
  • Shunt cardiaci da destra a sinistra noti o sospetti
  • Diagnosi di diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2
  • Ipertensione
  • Storia o diagnosi attuale di dislipidemia o assunzione di farmaci ipolipemizzanti
  • Diagnosi di malattia coronarica o malattia vascolare periferica
  • Peso corporeo superiore al 10% del peso ideale
  • Malattia intercorrente incontrollata
  • Donne incinte o che allattano
  • Soggetti che hanno un'infezione da HIV
  • Precedenti reazioni di ipersensibilità ai mezzi di contrasto per ultrasuoni

Tecnica Ottimizzazione Controllo Criteri di esclusione ARM:

  • Anemia falciforme nota o tratto falciforme
  • Shunt cardiaci da destra a sinistra noti o sospetti
  • Malattia intercorrente incontrollata
  • Donne in gravidanza o in allattamento conosciute
  • Precedenti reazioni di ipersensibilità ai mezzi di contrasto per ultrasuoni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regadenoson BRACCIO
I soggetti adulti affetti da anemia falciforme riceveranno un'infusione di regadenoson con ultrasuoni con mezzo di contrasto
Droga: infusione di regadenoson con ultrasuoni con mezzo di contrasto
I soggetti che non hanno una crisi dolorosa ricevono un'infusione di regadenoson di 24 ore. L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita quattro volte durante l'infusione di regadenoson di 24 ore
Altri nomi:
  • Lessico
  • regadenoson
Altro: L'anemia falciforme controlla il BRACCIO
I soggetti adulti affetti da anemia falciforme riceveranno ultrasuoni con mezzo di contrasto
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
I soggetti che non stanno avendo una crisi dolorosa verranno sottoposti a ecografia con mezzo di contrasto fino a quattro volte in un periodo di due giorni. I punti temporali assomiglieranno al corso temporale utilizzato per il braccio Regadenoson, anche se non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su adulti con anemia falciforme al basale che non stanno avendo una crisi dolorosa ed eseguita di nuovo durante una crisi dolorosa
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su soggetti sani di controllo al basale, il primo giorno dello studio e 30 giorni dopo
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su volontari sani (Controlli di ottimizzazione tecnica)
Altro: Anemia falciforme CEU ARM
I soggetti adulti affetti da anemia falciforme riceveranno ultrasuoni con mezzo di contrasto
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
I soggetti che non stanno avendo una crisi dolorosa verranno sottoposti a ecografia con mezzo di contrasto fino a quattro volte in un periodo di due giorni. I punti temporali assomiglieranno al corso temporale utilizzato per il braccio Regadenoson, anche se non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su adulti con anemia falciforme al basale che non stanno avendo una crisi dolorosa ed eseguita di nuovo durante una crisi dolorosa
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su soggetti sani di controllo al basale, il primo giorno dello studio e 30 giorni dopo
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su volontari sani (Controlli di ottimizzazione tecnica)
Altro: BRACCIO di controllo sano
Soggetti di controllo afroamericani sani senza anemia falciforme riceveranno ultrasuoni con mezzo di contrasto
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
I soggetti che non stanno avendo una crisi dolorosa verranno sottoposti a ecografia con mezzo di contrasto fino a quattro volte in un periodo di due giorni. I punti temporali assomiglieranno al corso temporale utilizzato per il braccio Regadenoson, anche se non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su adulti con anemia falciforme al basale che non stanno avendo una crisi dolorosa ed eseguita di nuovo durante una crisi dolorosa
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su soggetti sani di controllo al basale, il primo giorno dello studio e 30 giorni dopo
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su volontari sani (Controlli di ottimizzazione tecnica)
Altro: Controlli di ottimizzazione della tecnica
I volontari sani saranno sottoposti ad ecografia con mezzo di contrasto.
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
I soggetti che non stanno avendo una crisi dolorosa verranno sottoposti a ecografia con mezzo di contrasto fino a quattro volte in un periodo di due giorni. I punti temporali assomiglieranno al corso temporale utilizzato per il braccio Regadenoson, anche se non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su adulti con anemia falciforme al basale che non stanno avendo una crisi dolorosa ed eseguita di nuovo durante una crisi dolorosa
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su soggetti sani di controllo al basale, il primo giorno dello studio e 30 giorni dopo
Procedura: ecografia con mezzo di contrasto
L'ecografia con mezzo di contrasto verrà eseguita su volontari sani (Controlli di ottimizzazione tecnica)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della velocità del flusso sanguigno microvascolare
Lasso di tempo: Tra il basale e le 24 ore
L'outcome primario sarà un aumento del 40% del flusso sanguigno microvascolare del muscolo scheletrico quando le misurazioni nelle 24 ore verranno confrontate con il basale nei soggetti trattati con Regadenoson. Abbiamo effettuato misurazioni in pazienti che hanno ricevuto Regadenoson e in controlli con anemia falciforme. In entrambi i bracci è stato misurato il flusso sanguigno microvascolare (volume x velocità) al basale e nelle 24 ore, e tali valori sono stati confrontati. Un rapporto di variazione >1 significa che la portata è aumentata in 24 ore e un rapporto di variazione <1 significa che la portata è diminuita in 24 ore.
Tra il basale e le 24 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Flusso sanguigno microvascolare nei soggetti con anemia falciforme rispetto ai soggetti di controllo
Lasso di tempo: 5 anni
Esaminare il flusso sanguigno microvascolare utilizzando ultrasuoni con mezzo di contrasto in soggetti adulti con anemia falciforme rispetto al flusso sanguigno microvascolare di adulti afroamericani sani
5 anni
Rapporto di variazione del MVBF durante una crisi dolorosa
Lasso di tempo: Tra il basale e tra 7-30 giorni dopo la crisi dolorosa, se fattibile
Abbiamo pianificato di esaminare le differenze nel flusso sanguigno microvascolare utilizzando l'ecografia con contrasto (CEU) negli adulti con anemia falciforme di età pari o superiore a 18 anni allo stato basale rispetto a una crisi dolorosa. Stavamo misurando i cambiamenti nel flusso sanguigno microvascolare in soggetti con anemia falciforme durante una crisi dolorosa esaminando le differenze nel flusso sanguigno microvascolare utilizzando ultrasuoni con contrasto allo stato basale e confrontando tali misurazioni con misurazioni ecografiche con contrasto durante una crisi dolorosa. Un rapporto di variazione >1 significa che la portata del flusso è aumentata durante una crisi dolorosa e un rapporto di variazione <1 significa che la portata del flusso è diminuita durante una crisi dolorosa.
Tra il basale e tra 7-30 giorni dopo la crisi dolorosa, se fattibile

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Versiti

Collaboratori

Dana-Farber Cancer Institute
University of Illinois at Chicago
Medical College of Wisconsin
Oregon Health and Science University
La Jolla Institute for Allergy & Immunology

Investigatori

  • Investigatore principale: Joshua J Field, MD, MS, Medical College of Wisconsin
  • Investigatore principale: Jonathon Lindner, MD, Oregon Health and Sciences University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

5 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

16 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 marzo 2012

Primo Inserito (Stimato)

29 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DD2011101

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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