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SMOFlipid per ridurre la gravità della colestasi neonatale

3 marzo 2017 aggiornato da: University of Florida

Uso compassionevole di un'emulsione di grassi per via endovenosa composta da olio di soia, trigliceridi a catena media, olio di oliva e olio di pesce per neonati con danno epatico indotto dalla nutrizione parenterale

La nutrizione parenterale (PN) fornisce un'integrazione nutrizionale per via endovenosa per i bambini incapaci di assorbire nutrienti enterali adeguati a causa di lunghezza o funzione intestinale insufficiente. Nella colestasi precoce associata alla PN, la dose del tradizionale lipide a base di soia è limitata a 1 g/kg/giorno, il che spesso limita la capacità di crescita dei neonati dipendenti dalla nutrizione parenterale. Una crescita inadeguata è direttamente correlata a scarsi risultati neurologici, incapacità di facilitare la ventilazione meccanica e minore crescita dell'intestino già danneggiato del neonato. In definitiva, questi risultati possono portare a gravi disabilità e morte. Per mitigare questi effetti deleteri e ottimizzare la crescita, i lattanti dipendenti dalla nutrizione parenterale con colestasi che non crescono adeguatamente con 1 g/kg/die di emulsione lipidica a base di soia devono avere un maggiore apporto di lipidi per soddisfare le loro esigenze di peso, lunghezza, e crescita della circonferenza cranica.

SMOFlipid contiene una miscela di 4 diverse fonti lipidiche: olio di soia che fornisce acidi grassi essenziali, olio di oliva ricco di acidi grassi monoinsaturi che sono meno suscettibili alla perossidazione lipidica rispetto agli acidi grassi polinsaturi, trigliceridi a catena media che mostrano una clearance metabolica più rapida rispetto trigliceridi a catena lunga e olio di pesce che fornisce l'apporto di acidi grassi omega-3. L'utilità di Omegaven e dell'emulsione lipidica a base di soia è limitata in quanto questi sono limitati a 1 g/kg/giorno nei neonati colestatici. SMOFlipid può essere somministrato con sicurezza alla consueta quantità di infusione obiettivo di 3 g/kg/die. Poiché questo prodotto include sia lipidi omega-6 che omega-3, fornisce i benefici degli omega-3 per il fegato e fornisce omega-6 più che sufficienti per soddisfare i requisiti di acidi grassi essenziali. Il suo uso in situazioni in cui la crescita è inadeguata nei bambini che devono essere limitati a 1 g/kg/giorno può migliorare la loro crescita e probabilmente aumentare notevolmente le loro possibilità sia di un buon esito neurologico che di sopravvivenza.

Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare se la formulazione unica di SMOFLipid causerà una minore infiammazione epatica rispetto ai soli intralipidi di soia.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I neonati che sono in cura presso l'Unità di terapia intensiva neonatale dell'Università della Florida e che si prevede avranno bisogno di più di 21 giorni di nutrizione endovenosa saranno considerati potenziali soggetti. Questi soggetti riceveranno la formulazione unica di SMOFLipid

I seguenti dati saranno raccolti dall'EMR del soggetto dai membri del gruppo di ricerca:

  • Valori di laboratorio che valutano la funzionalità epatica
  • Parametri di crescita come circonferenza della testa, lunghezza, peso
  • Anamnesi medico/chirurgica
  • Tempo alla risoluzione della bilirubina, tempo al trapianto di fegato, tempo alla morte
  • Durata della degenza ospedaliera
  • Tassi di infezioni del sangue

I soggetti rimarranno su SMOFlipid fino allo svezzamento dalla PN.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 1 anno (BAMBINO)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età superiore a 14 giorni e inferiore a 1 anno.
  • Maggiore di 1 kg.
  • Lieve colestasi, definita come bilirubina coniugata tra 0,5 e 1,9 mg/dl
  • Terapia attualmente standard con Intralipid a base di soia
  • Evidenza di crescita di peso, circonferenza cranica o lunghezza al di sotto dei nostri standard per l'età post-mestruale per almeno 1 settimana.
  • Si prevede che richieda nutrizione endovenosa per almeno altri 21 giorni

Criteri di esclusione:

  • Avere una condizione congenitamente letale.
  • Avere sanguinamento clinicamente grave o insufficienza epatica clinica non gestibile con misure di routine.
  • Avere evidenza di un'epatite virale o di una malattia epatica primaria come eziologia primaria della loro colestasi.
  • Avere altri problemi di salute tali per cui la sopravvivenza è estremamente improbabile anche se la colestasi del bambino migliora

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TERAPIA DI SUPPORTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: SMOFlipid
I soggetti con colestasi riceveranno 3 G/kg/giorno di SMOFlipid per via endovenosa al giorno fino all'interruzione della nutrizione parenterale (PN). Inoltre, verrà eseguito il seguente monitoraggio degli effetti di SMOFlipid: giorni totali di nutrizione parenterale, bilirubina coniugata massima, tempo alla risoluzione della bilirubina, tempo al trapianto di fegato, tempo alla morte, emocolture positive, tassi di aumento di peso, durata e circonferenza cranica, variazioni dipendenti dal tempo nei test di funzionalità epatica, compresi i trigliceridi, e durata della degenza ospedaliera.
SMOFlipid contiene una miscela di 4 diverse fonti lipidiche: olio di soia che fornisce acidi grassi essenziali, olio di oliva ricco di acidi grassi monoinsaturi che sono meno suscettibili alla perossidazione lipidica rispetto agli acidi grassi polinsaturi, trigliceridi a catena media che mostrano una clearance metabolica più rapida rispetto trigliceridi a catena lunga e olio di pesce che fornisce l'apporto di acidi grassi omega-3.
Altri nomi:
  • Nutrizione parenterale (PN)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Infiammazione del fegato tra i gruppi
Lasso di tempo: 6 mesi
L'infiammazione del fegato sarà valutata confrontando i valori di bilirubina diretta tra i due gruppi.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione della circonferenza della testa per l'aumento della crescita
Lasso di tempo: 6 mesi
L'aumento della crescita sarà misurato dalla circonferenza della testa dei partecipanti.
6 mesi
Misurazione del peso per l'aumento della crescita
Lasso di tempo: 6 mesi
L'aumento della crescita sarà misurato in base al peso dei partecipanti.
6 mesi
Misurazione della lunghezza per l'aumento della crescita
Lasso di tempo: 6 mesi
L'aumento della crescita sarà misurato dalla lunghezza dei partecipanti.
6 mesi
Numero di soggetti che richiedono un intervento chirurgico
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Numero di farmaci concomitanti ricevuti
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Durata della terapia nutrizionale IV
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Numero di soggetti che ricevono Formula Diet
Lasso di tempo: 6 mesi
Sarà annotata la somministrazione enterale della formula
6 mesi
Numero di soggetti che ricevono una dieta a base di latte materno
Lasso di tempo: 6 mesi
Sarà annotata la somministrazione enterale di latte materno
6 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
I valori di laboratorio saranno utilizzati per determinare gli eventi avversi.
6 mesi
Anidride carbonica totale
Lasso di tempo: 6 mesi
Valore di laboratorio che determina l'equilibrio acido-base
6 mesi
Proteine ​​totali
Lasso di tempo: 6 mesi
Valore di laboratorio che valuta la funzionalità epatica
6 mesi
Albumina
Lasso di tempo: 6 mesi
Valore di laboratorio che valuta la funzionalità epatica
6 mesi
Aspartato aminotransferasi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valore di laboratorio che valuta la funzionalità epatica
6 mesi
Alanina aminotransferasi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valore di laboratorio che valuta la funzionalità epatica
6 mesi
Bilirubina totale
Lasso di tempo: 6 mesi
Valore di laboratorio che valuta la funzionalità epatica
6 mesi
Glucosio sierico
Lasso di tempo: 6 mesi
Valori di laboratorio che valutano il glucosio nel sangue
6 mesi
Fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: 6 mesi
Valore di laboratorio che valuta la funzionalità epatica
6 mesi
Trigliceridi
Lasso di tempo: 6 mesi
Valore di laboratorio che valuta la funzionalità epatica e il metabolismo dei grassi
6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di giorni di ventilazione meccanica tramite tubo endotracheale
Lasso di tempo: 6 mesi
Durata della terapia con ventilazione meccanica
6 mesi
Numero di giorni di ossigeno tramite pressione positiva continua delle vie aeree
Lasso di tempo: 6 mesi
Durata della terapia con pressione nasale positiva continua delle vie aeree
6 mesi
Numero di giorni di ossigeno tramite cannula nasale
Lasso di tempo: 6 mesi
Durata della terapia con cannula nasale
6 mesi
Numero di giorni con catetere venoso centrale
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Numero di infezioni del sangue
Lasso di tempo: 6 mesi
Una revisione della cartella clinica del soggetto determinerà la presenza di unità formanti colonie (CFU) batteriche, virali o fungine nel sangue.
6 mesi
Numeri di infezione del sangue ottenuti da una venipuntura
Lasso di tempo: 6 mesi
Una revisione della cartella clinica del soggetto determinerà il luogo da cui sono state ottenute le emocolture positive.
6 mesi
Numeri di infezione del sangue ottenuti da un catetere venoso centrale
Lasso di tempo: 6 mesi
Una revisione della cartella clinica del soggetto determinerà il luogo da cui sono state ottenute le emocolture positive.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 maggio 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 dicembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

2 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 marzo 2016

Primo Inserito (STIMA)

29 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

17 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su SMOFlipid

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