- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02721277
SMOFlipid ke snížení závažnosti novorozenecké cholestázy
Soucitné použití intravenózní tukové emulze sestávající ze sójového oleje, triglyceridů se středně dlouhým řetězcem, olivového oleje a rybího oleje pro novorozence s poškozením jater vyvolaným parenterální výživou
Parenterální výživa (PN) poskytuje nitrožilní nutriční suplementaci u kojenců, kteří nejsou schopni absorbovat adekvátní enterální živiny v důsledku nedostatečné délky nebo funkce střeva. Při časné PN-asociované cholestáze je dávka tradičních lipidů na bázi sóji omezena na 1 g/kg/den, což často omezuje růstovou kapacitu kojenců závislých na parenterální výživě. Neadekvátní růst přímo souvisí se špatnými neurologickými výsledky, selháním usnadnění mechanické ventilace a menším růstem již poškozeného střeva novorozence. V konečném důsledku mohou tyto výsledky vést k těžké invaliditě a smrti. Ke zmírnění těchto škodlivých účinků a optimalizaci růstu musí mít děti závislé na parenterální výživě s cholestázou, které adekvátně nerostou při dávce 1 g/kg/den emulze lipidů na bázi sóji, větší příjem lipidů, aby byly uspokojeny jejich potřeby na hmotnost, délku, a růst obvodu hlavy.
SMOFlipid obsahuje směs 4 různých zdrojů lipidů: sójový olej, který poskytuje esenciální mastné kyseliny, olivový olej s vysokým obsahem mononenasycených mastných kyselin, které jsou méně náchylné k peroxidaci lipidů než polynenasycené mastné kyseliny, triglyceridy se středně dlouhým řetězcem, které vykazují rychlejší metabolickou clearance než triglyceridy s dlouhým řetězcem a rybí tuk, který poskytuje přísun omega-3 mastných kyselin. Využitelnost Omegavenu a lipidové emulze na bázi sóji je omezená, protože u cholestatických kojenců je dávka omezena na 1 g/kg/den. SMOFlipid lze bezpečně podávat v obvyklém cílovém množství infuze 3 g/kg/den. Protože tento produkt obsahuje jak omega-6, tak omega-3 lipidy, poskytuje výhody omega-3 pro játra a poskytuje více než dostatek omega-6 pro splnění požadavků na esenciální mastné kyseliny. Lze očekávat, že jeho použití v situacích, kdy je růst neadekvátní u dětí, které musí být omezeny na 1 g/kg/den, zlepší jejich růst a pravděpodobně výrazně zvýší jejich šance jak na dobrý neurologický výsledek, tak na přežití.
Cílem této výzkumné studie je zjistit, zda jedinečná formulace SMOFLipidu způsobí menší zánět jater ve srovnání se sójovými intralipidy.
Přehled studie
Detailní popis
Novorozenci, kteří jsou léčeni na jednotce intenzivní péče pro novorozence University of Florida au nichž se předpokládá, že budou potřebovat více než 21 dní intravenózní výživy, budou považováni za potenciální subjekty. Tyto subjekty obdrží unikátní složení SMOFLipidu
Následující údaje budou shromážděny z EMR subjektu členy výzkumného týmu:
- Laboratorní hodnoty, které hodnotí funkci jater
- Růstové parametry jako obvod hlavy, délka, hmotnost
- Lékařská/chirurgická anamnéza
- Doba do vymizení bilirubinu, doba do transplantace jater, doba do smrti
- Délka pobytu v nemocnici
- Míra krevních infekcí
Subjekty zůstanou na SMOFlipidu až do odstavení od PN.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Starší než 14 dní a mladší než 1 rok.
- Větší než 1 kg.
- Mírná cholestáza, definovaná jako konjugovaný bilirubin mezi 0,5-1,9 mg/dl
- V současnosti standardní léčba Intralipidem na bázi sóji
- Důkaz o nárůstu hmotnosti, obvodu hlavy nebo délky pod naše normy pro postmenstruační věk po dobu alespoň 1 týdne.
- Očekává se, že budete potřebovat intravenózní výživu po dobu nejméně dalších 21 dnů
Kritéria vyloučení:
- Mít vrozený smrtelný stav.
- Máte klinicky závažné krvácení nebo klinické selhání jater, které nelze zvládnout běžnými opatřeními.
- Mají důkazy o virové hepatitidě nebo primárním onemocnění jater jako primární etiologii jejich cholestázy.
- Mají jiné zdravotní problémy, takže přežití je extrémně nepravděpodobné, i když se cholestáza dítěte zlepší
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: SUPPORTIVE_CARE
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: SMOFlipid
Jedinci s cholestázou budou dostávat 3 G/kg/den SMOFlipidu intravenózně denně, dokud není ukončena parenterální výživa (PN).
Kromě toho bude provedeno následující sledování účinků SMOFlipidu: celkový počet dní parenterální výživy, maximální konjugovaný bilirubin, doba do vymizení bilirubinu, doba do transplantace jater, doba do smrti, pozitivní hemokultury, míry nárůstu hmotnosti, délka a obvod hlavy, časově závislé změny jaterních testů, včetně triglyceridů, a délka hospitalizace.
|
SMOFlipid obsahuje směs 4 různých zdrojů lipidů: sójový olej, který poskytuje esenciální mastné kyseliny, olivový olej s vysokým obsahem mononenasycených mastných kyselin, které jsou méně náchylné k peroxidaci lipidů než polynenasycené mastné kyseliny, triglyceridy se středně dlouhým řetězcem, které vykazují rychlejší metabolickou clearance než triglyceridy s dlouhým řetězcem a rybí tuk, který poskytuje přísun omega-3 mastných kyselin.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zánět jater mezi skupinami
Časové okno: 6 měsíců
|
Zánět jater bude hodnocen porovnáním hodnot přímého bilirubinu mezi oběma skupinami.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření obvodu hlavy pro zvýšení růstu
Časové okno: 6 měsíců
|
Nárůst růstu bude měřen obvodem hlavy účastníků.
|
6 měsíců
|
|
Měření hmotnosti pro zvýšení růstu
Časové okno: 6 měsíců
|
Růst bude měřen hmotností účastníků.
|
6 měsíců
|
|
Měření délky pro zvýšení růstu
Časové okno: 6 měsíců
|
Nárůst růstu bude měřen délkou účastníků.
|
6 měsíců
|
|
Počet subjektů vyžadujících operaci
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Počet současně přijatých léků
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Délka IV nutriční terapie
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Počet subjektů, které dostávají formulovou dietu
Časové okno: 6 měsíců
|
Enterální podávání přípravku bude zaznamenáno
|
6 měsíců
|
|
Počet subjektů, které dostávají dietu s mateřským mlékem
Časové okno: 6 měsíců
|
Bude zaznamenáno enterální podání mateřského mléka
|
6 měsíců
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou
Časové okno: 6 měsíců
|
Pro stanovení nežádoucích účinků budou použity laboratorní hodnoty.
|
6 měsíců
|
|
Oxid uhličitý celkem
Časové okno: 6 měsíců
|
Laboratorní hodnota, která určuje acidobazickou rovnováhu
|
6 měsíců
|
|
Celková bílkovina
Časové okno: 6 měsíců
|
Laboratorní hodnota, která hodnotí funkci jater
|
6 měsíců
|
|
Albumin
Časové okno: 6 měsíců
|
Laboratorní hodnota, která hodnotí funkci jater
|
6 měsíců
|
|
Aspartátaminotransferáza
Časové okno: 6 měsíců
|
Laboratorní hodnota, která hodnotí funkci jater
|
6 měsíců
|
|
Alanin aminotransferáza
Časové okno: 6 měsíců
|
Laboratorní hodnota, která hodnotí funkci jater
|
6 měsíců
|
|
Celkový bilirubin
Časové okno: 6 měsíců
|
Laboratorní hodnota, která hodnotí funkci jater
|
6 měsíců
|
|
Sérová glukóza
Časové okno: 6 měsíců
|
Laboratorní hodnoty, které hodnotí glukózu v krvi
|
6 měsíců
|
|
Alkalická fosfatáza
Časové okno: 6 měsíců
|
Laboratorní hodnota, která hodnotí funkci jater
|
6 měsíců
|
|
Triglycerid
Časové okno: 6 měsíců
|
Laboratorní hodnota, která hodnotí funkci jater a metabolismus tuků
|
6 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet dní na mechanické ventilaci přes endotracheální trubici
Časové okno: 6 měsíců
|
Délka terapie s mechanickou ventilací
|
6 měsíců
|
|
Počet dní na kyslíku prostřednictvím kontinuálního pozitivního tlaku v dýchacích cestách
Časové okno: 6 měsíců
|
Délka terapie s nazálním kontinuálním pozitivním tlakem v dýchacích cestách
|
6 měsíců
|
|
Počet dní na kyslíku přes nosní kanylu
Časové okno: 6 měsíců
|
Délka terapie nosní kanylou
|
6 měsíců
|
|
Počet dní s centrálním žilním katétrem
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Počet krevních infekcí
Časové okno: 6 měsíců
|
Kontrola lékařského záznamu subjektu určí přítomnost bakteriálních, virových nebo plísňových jednotek tvořících kolonie (CFU) v krvi.
|
6 měsíců
|
|
Počty krevních infekcí získaných z venepunkce
Časové okno: 6 měsíců
|
Kontrola lékařského záznamu subjektu určí místo, ze kterého byly získány pozitivní hemokultury.
|
6 měsíců
|
|
Počty krevních infekcí získaných z centrálního žilního katétru
Časové okno: 6 měsíců
|
Kontrola lékařského záznamu subjektu určí místo, ze kterého byly získány pozitivní hemokultury.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB201600068
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Cholestáza
-
IpsenNáborProgresivní familiární intrahepatální cholestázaČína
-
IpsenNáborProgresivní familiární intrahepatální cholestázaJižní Korea
-
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore...NáborCholestatické onemocnění jater | Progresivní familiární intrahepatální cholestázaItálie
-
IpsenUniversity Medical Center Groningen; Erasmus Medical CenterAktivní, ne náborPfic - progresivní familiární intrahepatická cholestázaFrancie
-
IpsenNáborPfic - progresivní familiární intrahepatická cholestázaŠpanělsko
-
Albireo, an Ipsen CompanyDokončenoProgresivní familiární intrahepatální cholestázaSpojené státy, Španělsko, Holandsko, Spojené království, Kanada, Itálie, Francie, Německo, Austrálie, Belgie, Izrael, Polsko, Saudská arábie, Švédsko, Turecko (Türkiye)
-
TakedaDokončenoProgresivní familiární intrahepatická cholestáza (PFIC)Japonsko
-
Children's Hospital of Eastern OntarioMirum Pharmaceuticals, Inc.; medison pharmaNáborCholestáza, intrahepatální | Alagilleův syndrom (ALGS) | Pfic - progresivní familiární intrahepatická cholestázaKanada
-
TakedaNáborProgresivní familiární intrahepatická cholestáza (PFIC) | Alagilleův syndrom (ALGS)Japonsko
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.NáborAlagille syndrom | Progresivní familiární intrahepatální cholestázaNěmecko, Španělsko, Holandsko, Francie, Itálie, Belgie, Řecko, Portugalsko
Klinické studie na SMOFlipid
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceDokončeno
-
University of FloridaDokončeno
-
Johane AllardDokončenoDomácí parenterální výživaKanada
-
Dr. Soetomo General HospitalDokončenoChirurgická operaceIndonésie
-
General University Hospital, PragueCharles University, Czech Republic; Ministry of Health, Czech RepublicDokončenoParenterální výživaČesko
-
Mansoura University Children HospitalDokončeno
-
Assiut UniversityZatím nenabírámeIschemické reperfuzní poranění
-
Medical University of ViennaDokončeno
-
Mayo ClinicStaženoSyndrom krátkého střeva | Domácí parenterální výživaSpojené státy
-
Fresenius KabiNáborPodvýživa | Podvýživa, dítě | Cholestáza spojená s parenterální výživou | Nedostatek esenciálních mastných kyselin (EFAD)Spojené státy