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Studio internazionale sui tumori epatici pediatrici (PHITT)

12 maggio 2026 aggiornato da: University of Birmingham

Lo studio PHITT è uno studio generale per pazienti con epatoblastoma (HB) e carcinoma epatocellulare (HCC). Questo studio utilizzerà un approccio adattato al rischio per il trattamento dei bambini con diagnosi di HB.

I bambini con HCC saranno inclusi come coorte separata.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio valuterà se la riduzione del trattamento per i pazienti HB a basso rischio mantiene la loro eccellente sopravvivenza libera da eventi (EFS) e riduce la tossicità acuta ea lungo termine. L'intensificazione della terapia con l'uso di nuovi agenti sarà valutata nel gruppo ad alto rischio. Lo studio confronterà anche tre diversi regimi per l'HB a rischio intermedio.

I pazienti con HCC saranno divisi in gruppi in base al fatto che il tumore sia resecabile o non resecabile e/o metastatico.

La valutazione della biologia di HB e HCC, utilizzando l'identificazione/convalida di biomarcatori prognostici nuovi e già segnalati, nonché biomarcatori di tossicità, è un elemento chiave di questo studio, in modo che i pazienti in tutti i gruppi di rischio possano essere registrati. Lo studio è inoltre progettato per ottimizzare la raccolta di campioni biologici annotati clinicamente e stabilire il più grande archivio al mondo di campioni di sangue e tessuti da pazienti pediatrici con HB e HCC.

Lo studio include 4 confronti randomizzati che affrontano questioni terapeutiche. Per i pazienti HB a basso rischio, il risultato con un totale di 4 cicli di trattamento non è inferiore a quelli che ricevono un totale di 6 cicli di trattamento.

Per i pazienti a rischio intermedio, 3 regimi saranno confrontati per esito e tossicità.

Per i pazienti ad alto rischio, 2 regimi post induzione saranno confrontati per l'esito. Per i pazienti con HCC resecato, verrà confrontata l'aggiunta di GEMOX al regime PLADO.

Inoltre saranno valutati:

  • Per convalidare una nuova stratificazione del rischio globale, definita dalla Children's Hepatic Tumors International Collaboration (CHIC)

  • Per valutare i fattori clinicamente rilevanti, inclusi i seguenti:

    • Fornire un pannello completo e altamente convalidato di biomarcatori diagnostici e prognostici
    • Determinare se l'HCC pediatrico è un'entità biologicamente diversa dall'HCC adulto
    • Sviluppare analisi genomiche e/o di biomarcatori per prevedere i bambini che potrebbero avere un rischio maggiore di sviluppare tossicità con la chemioterapia.
  • Stabilire una raccolta di campioni biologici annotati clinicamente e patologicamente.
  • Valutare uno strumento di pianificazione chirurgica per un impatto sui processi decisionali in POST-TEXT III e IV HB

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

450

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • St. Anna Kinderspital
  • Belgio
    • Woluwe-Saint-Lambert
      • Brussels, Woluwe-Saint-Lambert, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 150 06 Prague 5
        • University Hospital Motol
  • Finlandia
      • Kuopio, Finlandia, FI20029 KYS
        • Kuopio University Hospital
  • Francia
      • Rennes, Francia, 35033
        • CHU de Rennes
  • Germania
      • Munich, Germania, 80337 Munich
        • Ludwig-Maximillians-University Munich
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 12 N512
        • Children's Health Ireland Crumlin
  • Israele
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Norvegia
      • Nydalen, Norvegia, 0424 Oslo
        • Oslo University Hospital
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CS
        • Prinses Maxima Center
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-803
        • Medical University of Gdansk
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZG
        • Royal Aberdeen Children's Hospital
      • Belfast, Regno Unito, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • Edinburgh, Regno Unito, EH9 1LW
        • Royal Hospital For Children
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Great North Children's Hospital
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
      • Sutton, Regno Unito, SM2 5PT
        • The Royal Marsden Hospital
  • Spagna
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • University Hospital Reina Sofía
  • Svizzera
      • Geneva, Svizzera, CH 1211
        • Hôpitaux Universitaires de Genève

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica di HB* e diagnosi istologicamente definita di HB o HCC.

    *È richiesta la conferma istologica di HB tranne in situazioni di emergenza in cui:

    • a) il paziente soddisfa tutti gli altri criteri di ammissibilità, ma è troppo malato per sottoporsi a una biopsia in sicurezza, il paziente può essere arruolato senza biopsia.
    • b) vi è una compromissione anatomica o meccanica della funzione d'organo critica da parte del tumore (ad esempio, distress/insufficienza respiratoria, sindrome del compartimento addominale, ostruzione urinaria, ecc.)
    • c) Coagulopatia non correggibile
  • Età ≤30 anni
  • Consenso informato scritto per l'ingresso nello studio

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi precedente chemioterapia o attualmente in trattamento con agenti antitumorali
  • Malattia ricorrente
  • Precedentemente ha ricevuto un trapianto di organi solidi; diverso dal trapianto di fegato ortotopico (OLT).
  • Infezione incontrollata
  • Impossibile seguire o rispettare il protocollo per qualsiasi motivo
  • Seconda neoplasia
  • Donne incinte o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione fattoriale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Gruppo A Rischio molto basso HB
I pazienti con istologia fetale ben differenziata riceveranno 2 cicli di cisplatino (2x 100mg/m2). I pazienti con istologia non ben differenziata saranno seguiti solo (nessun intervento).
Droga: Cisplatino
Bracci A e B - il cisplatino è usato da solo Bracci C, D, E e F - il cisplatino è usato in combinazione
Comparatore attivo: Gruppo B Basso rischio HB
I pazienti che vengono resecati dopo 2 cicli di cisplatino saranno randomizzati a ricevere 4 o 6 cicli di cisplatino in totale (80 mg/m2). I pazienti che non vengono resecati continueranno a ricevere fino a 6 cicli di cisplatino (80 mg/m2) fino alla resezione.
Droga: Cisplatino
Bracci A e B - il cisplatino è usato da solo Bracci C, D, E e F - il cisplatino è usato in combinazione
Comparatore attivo: Gruppo C Rischio Intermedio HB
I pazienti saranno randomizzati per ricevere cisplatino (80 mg/m2), carboplatino (500 mg/m2) e doxorubicina (60 mg/m2) come SIOPEL-3HR (5 cicli), cisplatino (100 mg/m2), doxorubicina (60 mg/m2) 5- Fluorouracile (600 mg/m2) e Vincristina (4,5 mg/m2) come C5VD (6 cicli) o 6 cicli di cisplatino ad alto dosaggio (100 mg/m2)
Droga: Cisplatino
Bracci A e B - il cisplatino è usato da solo Bracci C, D, E e F - il cisplatino è usato in combinazione
Droga: Doxorubicina
Armi C, D ed E utilizzate in combinazione
Droga: Carboplatino
Armi C e D usate in combinazione
Droga: 5Fluorouracile
Braccio C usato da solo
Droga: Vincristina
Armi C e D usate in combinazione
Comparatore attivo: Gruppo D Alto rischio HB
I pazienti riceveranno il regime SIOPEL-4 (cisplatino 70 mg/m2, doxorubicina 30 mg/m2) quindi saranno operati. Dopo l'intervento chirurgico, i pazienti con metastasi residue saranno randomizzati a ricevere 6 cicli di carboplatino (500 mg/m2) e doxorubicina (40 mg/m2) alternati a carboplatino (800 mg/m2) ed etoposide (400 mg/m2) o carboplatino (500 mg/m2) m2) e Doxorubicina (40mg/m2) in alternanza con Vincristina (3mg/m2) e Irinotecan (250mg/m2). I pazienti senza metastasi riceveranno il trattamento standard di 3 cicli di carboplatino (500 mg/m2) e doxorubicina (40 mg/m2).
Droga: Cisplatino
Bracci A e B - il cisplatino è usato da solo Bracci C, D, E e F - il cisplatino è usato in combinazione
Droga: Doxorubicina
Armi C, D ed E utilizzate in combinazione
Droga: Carboplatino
Armi C e D usate in combinazione
Droga: Vincristina
Armi C e D usate in combinazione
Droga: Etoposide
Braccio D utilizzato in combinazione
Droga: Irinotecano
Braccio D utilizzato in combinazione
Altro: Gruppo E HCC resecato
I pazienti con una predisposizione sottostante all'HCC attraverso condizioni genetiche, virali o metaboliche saranno seguiti (nessun intervento). I pazienti con HCC de novo o fibrolamellare riceveranno 4 cicli di regime PLADO (cisplatino (80 mg/m2) e doxorubicina (60 mg/m2)) in 4 cicli.
Droga: Cisplatino
Bracci A e B - il cisplatino è usato da solo Bracci C, D, E e F - il cisplatino è usato in combinazione
Droga: Doxorubicina
Armi C, D ed E utilizzate in combinazione
Comparatore attivo: Gruppo F HCC non resecato
I pazienti saranno randomizzati per ricevere fino a 6 cicli di PLADO (cisplatino 80 mg/m2, doxorubicina 60 mg/m2) con sorafenib (300 mg/m2) o fino a 8 cicli di PLADO con sorafenib e GEMOX (gemcitabina 1000 mg/m2, oxaliplatino 100 mg/ m2) con Sorafenib (300mg/m2)
Droga: Cisplatino
Bracci A e B - il cisplatino è usato da solo Bracci C, D, E e F - il cisplatino è usato in combinazione
Droga: Doxorubicina
Armi C, D ed E utilizzate in combinazione
Droga: Gemcitabina
Braccio F utilizzato in combinazione
Droga: Oxaliplatino
Braccio F utilizzato in combinazione
Droga: Sorafenib
Braccio utilizzato in combinazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione (o registrazione nello studio per i pazienti non randomizzati), fino alla data del primo evento di fallimento, valutato fino a 6 anni.

La sopravvivenza libera da eventi (EFS) è definita come il tempo dalla randomizzazione (o registrazione allo studio per i pazienti non randomizzati) al primo evento di fallimento. I pazienti che non hanno avuto un evento verranno censurati alla loro ultima data di follow-up.

Gli eventi di errore sono:

  • progressione della malattia esistente o insorgenza della malattia in nuovi siti,
  • morte per qualsiasi causa prima della progressione della malattia,
  • diagnosi di una seconda neoplasia maligna.
Dalla data di randomizzazione (o registrazione nello studio per i pazienti non randomizzati), fino alla data del primo evento di fallimento, valutato fino a 6 anni.
La risposta nell'HCC è definita come risposta completa (CR) o parziale (PR) secondo i criteri RECIST versione 1.1
Lasso di tempo: Dalla data della valutazione dello screening fino alla data della valutazione della prima risposta, fino a 63 giorni nel Gruppo F
La risposta nell'HCC è definita come risposta completa (CR) o parziale (PR) secondo i criteri RECIST versione 1.1. La valutazione verrà eseguita dopo 3 cicli di PLADO o 4 cicli di PLADO+S/GEMOX+S nel gruppo F. Pazienti non valutabili per la risposta - ad es. a causa dell'interruzione anticipata del trattamento o del decesso, si presume che non rispondano.
Dalla data della valutazione dello screening fino alla data della valutazione della prima risposta, fino a 63 giorni nel Gruppo F

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza guasti (FFS)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione (o registrazione nello studio per i pazienti non randomizzati) fino alla data del primo evento di fallimento o alla data dell'ultima valutazione di follow-up, valutato fino a 6 anni.

La sopravvivenza libera da fallimento (FFS) è definita come il tempo dalla randomizzazione (o registrazione nello studio per i pazienti non randomizzati) al primo evento di fallimento. I pazienti che non hanno avuto un evento verranno censurati alla loro ultima data di follow-up.

Gli eventi di errore sono:

  • progressione della malattia esistente o insorgenza della malattia in nuovi siti,
  • morte per qualsiasi causa prima della progressione della malattia,
  • diagnosi di una seconda neoplasia maligna. mancato passaggio alla resezione.
Dalla data di randomizzazione (o registrazione nello studio per i pazienti non randomizzati) fino alla data del primo evento di fallimento o alla data dell'ultima valutazione di follow-up, valutato fino a 6 anni.
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione (o registrazione per i pazienti non randomizzati) fino alla data di morte per qualsiasi causa o data dell'ultima valutazione di follow-up, valutata fino a 6 anni.
La sopravvivenza globale (OS) è definita come il tempo dalla randomizzazione (o registrazione per i pazienti non randomizzati) alla morte per qualsiasi causa. I pazienti che non sono deceduti saranno censurati alla loro ultima data di follow-up.
Dalla data di randomizzazione (o registrazione per i pazienti non randomizzati) fino alla data di morte per qualsiasi causa o data dell'ultima valutazione di follow-up, valutata fino a 6 anni.
Tossicità classificata e classificata utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento randomizzato fino alla data 30 giorni dopo l'ultimo trattamento.
La tossicità sarà registrata in relazione a ciascun ciclo di trattamento randomizzato e sarà classificata e classificata utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Dalla data di inizio del trattamento randomizzato fino alla data 30 giorni dopo l'ultimo trattamento.
Tossicità cardiaca, nefro e oto-correlata alla chemioterapia utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento randomizzato fino alla data 30 giorni dopo l'ultimo trattamento.
La tossicità cardiaca, nefro e oto-correlata alla chemioterapia sarà registrata in relazione a ciascun ciclo di trattamento e sarà classificata e classificata utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Dalla data di inizio del trattamento randomizzato fino alla data 30 giorni dopo l'ultimo trattamento.
Perdita dell'udito secondo la SIOP Boston Scale
Lasso di tempo: Dalla data di registrazione fino alla data dell'ultima valutazione di follow-up, o data di morte, valutata fino a 6 anni.
La perdita dell'udito sarà misurata secondo la SIOP Boston Scale per l'ototossicità. La valutazione verrà eseguita alla fine del trattamento (EOT) e al follow-up
Dalla data di registrazione fino alla data dell'ultima valutazione di follow-up, o data di morte, valutata fino a 6 anni.
Migliore risposta
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento fino alla data dell'ultimo trattamento, o fino alla data della prima progressione documentata o alla data del decesso, valutata fino a 6 mesi.
La migliore risposta è definita come CR o PR e si basa sulla risposta radiologica (RECIST v1.1) e sul declino della fetoproteina alfa (AFP). La migliore risposta sarà misurata durante il periodo di trattamento. Pazienti che non sono valutabili per la risposta - ad es. a causa dell'interruzione anticipata del trattamento o del decesso, si presume che non rispondano.
Dalla data del primo trattamento fino alla data dell'ultimo trattamento, o fino alla data della prima progressione documentata o alla data del decesso, valutata fino a 6 mesi.
Resecabilità chirurgica definita come resezione completa, resezione parziale o trapianto
Lasso di tempo: Dalla data di registrazione fino alla data dell'ultima valutazione di follow-up, o data di morte, valutata fino a 6 anni.
La resecabilità chirurgica è definita come resezione completa, resezione parziale o trapianto
Dalla data di registrazione fino alla data dell'ultima valutazione di follow-up, o data di morte, valutata fino a 6 anni.
Adesione alle linee guida chirurgiche
Lasso di tempo: Dalla data di registrazione fino alla data dell'ultima valutazione di follow-up, o data di morte, valutata fino a 6 anni.
L'adesione alle linee guida chirurgiche è definita come la decisione chirurgica del medico locale di resecare o meno rispetto alle attuali linee guida chirurgiche SIOPEL.
Dalla data di registrazione fino alla data dell'ultima valutazione di follow-up, o data di morte, valutata fino a 6 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Birmingham

Collaboratori

University of Oslo
The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
University of Padova
Bambino Gesù Hospital and Research Institute
University of Kiel
Ludwig-Maximilians - University of Munich
University Hospital, Bonn
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain
Rennes University Hospital
Newcastle University
University Hospital Tuebingen
Andaluz Health Service
Fundació Institut Germans Trias i Pujol
Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
Motol University Hospital
Medical University of Gdansk
University Hospital Munich
Children's University Hospital, Ireland
Gothia Forum - Center for Clinical Trial
Swiss Pediatric Oncology Group
Experimental Cancer Medicine Centres
XenTech, Evry

Investigatori

  • Investigatore principale: Madhumita Dandapani, MD PhD, University of Nottingham
  • Investigatore principale: Marc Ansari, MD, University of Geneva, Switzerland

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 agosto 2017

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2017

Primo Inserito (Stimato)

11 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RG_15-114

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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