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Studio EPO-4-Rhesus (EPO-4-Rhesus)

Studio controllato randomizzato sull'uso dell'EPO per ridurre le trasfusioni aggiuntive nei neonati con alloimmunizzazione dei globuli rossi trattati con trasfusioni intrauterine

Fino all'80% dei bambini con malattia emolitica dovuta ad alloimmunizzazione materna, trattati con IUT, richiedono almeno una trasfusione aggiuntiva per anemia tardiva durante i primi 3 mesi di vita. Anche il deficit di eritropoietina è considerato un possibile fattore che contribuisce all'anemia tardiva e quindi valuteremo il ruolo dell'EPO (darbepoetin alfa) nel trattamento di questi neonati.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Il cardine del trattamento prenatale dell'anemia fetale dovuta all'alloimmunizzazione dei globuli rossi è l'IUT (seriale). Il cardine del trattamento postnatale nell'HDN è (1) la fototerapia intensiva e l'exanguinotrasfusione per trattare l'iperbilirubinemia e prevenire il kernicterus e (2) le trasfusioni aggiuntive per trattare l'anemia. Fino all'80% dei neonati con HDN trattati con IUT richiede almeno una trasfusione aggiuntiva per l'anemia tardiva durante i primi 3 mesi di vita.

Sono stati segnalati diversi fattori di rischio per l'anemia tardiva, tra cui la IUT seriale (dovuta alla soppressione del midollo osseo), la gravità dell'HDN, il ridotto uso di exanguinotrasfusioni durante il periodo neonatale e la ridotta sopravvivenza dei globuli rossi trasfusi. Infine, anche la carenza di eritropoietina è considerata un possibile fattore che contribuisce all'anemia tardiva.

L'EPO è stato sempre più utilizzato nei neonati per prevenire o ridurre l'anemia neonatale senza effetti avversi a breve o lungo termine. Diversi piccoli studi e rapporti casistici suggeriscono che i neonati con HDN possono trarre beneficio dal trattamento con EPO per ridurre il rischio di anemia ritardata e successive trasfusioni di integrazione. Tuttavia, altri autori hanno scoperto che l'EPO potrebbe essere meno efficace del previsto. A causa della mancanza di prove, l'uso di routine dell'EPO non è attualmente raccomandato. Per determinare il ruolo dell'EPO in questo gruppo di pazienti, è necessario uno studio clinico controllato randomizzato ben progettato con una dimensione sufficiente del campione. Potenzialmente, l'EPO stabilizza i livelli di emoglobina di questi bambini e quindi impedisce trasfusioni aggiuntive e ricoveri extra, creando un decorso postnatale più stabile e naturale per i pazienti con HDN.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Leiden, Olanda, 2300RC
        • Reclutamento
        • Leiden University Medical Center
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • tutti i neonati (vicini) a termine (età gestazionale ≥ 35 settimane) ricoverati presso il Leiden University Medical Center (LUMC) con HDFN, trattati con IUT.

Criteri di esclusione:

  • nessuno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo darbepoetina alfa
Gruppo trattato con darbepoetin alfa (Aranesp) 10 microg/kg una volta alla settimana per un periodo di 8 settimane.
Dosaggio di darbepoetina alfa 10 microg/kg una volta alla settimana per 8 settimane
Altri nomi:
  • Aranesp
Nessun intervento: Gruppo di controllo
"Cure standard" che comportano un attento monitoraggio dei livelli di emoglobina e, se necessario, trasfusioni di globuli rossi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di trasfusioni aggiuntive richieste per neonato
Lasso di tempo: Primi 3 mesi di vita
Numero di trasfusioni aggiuntive richieste per neonato
Primi 3 mesi di vita

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di neonati che necessitano di una trasfusione aggiuntiva
Lasso di tempo: Primi 3 mesi di vita
La percentuale di neonati che necessitano di una trasfusione aggiuntiva
Primi 3 mesi di vita
Numero di giorni di ricovero per trasfusioni integrative
Lasso di tempo: Primi 3 mesi di vita
Numero di giorni di ricovero per trasfusioni integrative
Primi 3 mesi di vita
Presenza di ipertensione
Lasso di tempo: 8 settimane (corso di trattamento)
La percentuale di neonati con una pressione arteriosa sistolica ≥ 2 DS al di sopra della pressione arteriosa sistolica media aggiustata per l'età durante il trattamento
8 settimane (corso di trattamento)
Presenza di alti livelli di ferritina
Lasso di tempo: 8 settimane (corso di trattamento)
La percentuale di neonati con livelli di ferritina >200 μg/L durante il trattamento
8 settimane (corso di trattamento)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato dello sviluppo neurologico a lungo termine
Lasso di tempo: 2 anni di età
Esito esplorativo; Esito dello sviluppo neurologico a lungo termine a 2 anni di età utilizzando il test BSID-III
2 anni di età

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Masja de Haas, MD PhD, Sanquin Research

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2017

Completamento primario (Anticipato)

1 agosto 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

7 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Darbepoetin Alfa

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