- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03104426
Studio EPO-4-Rhesus (EPO-4-Rhesus)
Studio controllato randomizzato sull'uso dell'EPO per ridurre le trasfusioni aggiuntive nei neonati con alloimmunizzazione dei globuli rossi trattati con trasfusioni intrauterine
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il cardine del trattamento prenatale dell'anemia fetale dovuta all'alloimmunizzazione dei globuli rossi è l'IUT (seriale). Il cardine del trattamento postnatale nell'HDN è (1) la fototerapia intensiva e l'exanguinotrasfusione per trattare l'iperbilirubinemia e prevenire il kernicterus e (2) le trasfusioni aggiuntive per trattare l'anemia. Fino all'80% dei neonati con HDN trattati con IUT richiede almeno una trasfusione aggiuntiva per l'anemia tardiva durante i primi 3 mesi di vita.
Sono stati segnalati diversi fattori di rischio per l'anemia tardiva, tra cui la IUT seriale (dovuta alla soppressione del midollo osseo), la gravità dell'HDN, il ridotto uso di exanguinotrasfusioni durante il periodo neonatale e la ridotta sopravvivenza dei globuli rossi trasfusi. Infine, anche la carenza di eritropoietina è considerata un possibile fattore che contribuisce all'anemia tardiva.
L'EPO è stato sempre più utilizzato nei neonati per prevenire o ridurre l'anemia neonatale senza effetti avversi a breve o lungo termine. Diversi piccoli studi e rapporti casistici suggeriscono che i neonati con HDN possono trarre beneficio dal trattamento con EPO per ridurre il rischio di anemia ritardata e successive trasfusioni di integrazione. Tuttavia, altri autori hanno scoperto che l'EPO potrebbe essere meno efficace del previsto. A causa della mancanza di prove, l'uso di routine dell'EPO non è attualmente raccomandato. Per determinare il ruolo dell'EPO in questo gruppo di pazienti, è necessario uno studio clinico controllato randomizzato ben progettato con una dimensione sufficiente del campione. Potenzialmente, l'EPO stabilizza i livelli di emoglobina di questi bambini e quindi impedisce trasfusioni aggiuntive e ricoveri extra, creando un decorso postnatale più stabile e naturale per i pazienti con HDN.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Leiden, Olanda, 2300RC
- Reclutamento
- Leiden University Medical Center
-
Contatto:
- Enrico Lopriore, MD Phd
- Email: E.Lopriore@lumc.nl
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- tutti i neonati (vicini) a termine (età gestazionale ≥ 35 settimane) ricoverati presso il Leiden University Medical Center (LUMC) con HDFN, trattati con IUT.
Criteri di esclusione:
- nessuno.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore attivo: Gruppo darbepoetina alfa
Gruppo trattato con darbepoetin alfa (Aranesp) 10 microg/kg una volta alla settimana per un periodo di 8 settimane.
|
Dosaggio di darbepoetina alfa 10 microg/kg una volta alla settimana per 8 settimane
Altri nomi:
|
|
Nessun intervento: Gruppo di controllo
"Cure standard" che comportano un attento monitoraggio dei livelli di emoglobina e, se necessario, trasfusioni di globuli rossi.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di trasfusioni aggiuntive richieste per neonato
Lasso di tempo: Primi 3 mesi di vita
|
Numero di trasfusioni aggiuntive richieste per neonato
|
Primi 3 mesi di vita
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
La percentuale di neonati che necessitano di una trasfusione aggiuntiva
Lasso di tempo: Primi 3 mesi di vita
|
La percentuale di neonati che necessitano di una trasfusione aggiuntiva
|
Primi 3 mesi di vita
|
|
Numero di giorni di ricovero per trasfusioni integrative
Lasso di tempo: Primi 3 mesi di vita
|
Numero di giorni di ricovero per trasfusioni integrative
|
Primi 3 mesi di vita
|
|
Presenza di ipertensione
Lasso di tempo: 8 settimane (corso di trattamento)
|
La percentuale di neonati con una pressione arteriosa sistolica ≥ 2 DS al di sopra della pressione arteriosa sistolica media aggiustata per l'età durante il trattamento
|
8 settimane (corso di trattamento)
|
|
Presenza di alti livelli di ferritina
Lasso di tempo: 8 settimane (corso di trattamento)
|
La percentuale di neonati con livelli di ferritina >200 μg/L durante il trattamento
|
8 settimane (corso di trattamento)
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Risultato dello sviluppo neurologico a lungo termine
Lasso di tempo: 2 anni di età
|
Esito esplorativo; Esito dello sviluppo neurologico a lungo termine a 2 anni di età utilizzando il test BSID-III
|
2 anni di età
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Masja de Haas, MD PhD, Sanquin Research
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- P17.102
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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